Octapharma宣布其产品fibryga®在治疗心脏手术中严重出血的患者方面，与冷冻沉淀物相比，是一种有效的替代品。这一结论基于最新发表在《美国医学会杂志》上的数据，显示fibryga®在治疗获得性纤维蛋白原缺乏症（AFD）方面具有非劣效性。fibryga®是一种高度纯化的、双重病原体灭活、冻干的人纤维蛋白原浓缩剂，适用于静脉输注，可快速复配以有效纠正纤维蛋白原缺乏。FIBRES试验是一项多中心、单盲、随机、对照临床试验，在加拿大进行，旨在评估fibryga®与冷冻沉淀物在心脏手术患者中的非劣效性。结果显示，两组患者在接受fibryga®或冷冻沉淀物治疗后的24小时内，所需输血成分的平均数量没有差异。这些数据对于目前以冷冻沉淀物为标准治疗的地区尤为重要，支持fibryga®在心脏手术患者出血管理中的应用。fibryga®已在欧盟15个国家、美国和加拿大获得批准用于治疗先天性纤维蛋白原缺乏症，在瑞士还批准用于治疗AFD。

Tenax Therapeutics公司正在进行的levosimendan临床试验取得进展，该试验旨在评估levosimendan在患有肺高血压和保留射血分数的心力衰竭（PH-HFpEF）患者中的疗效。目前，已有15名患者被招募，其中83%的患者在24小时开放标签输注levosimendan后，肺毛细血管楔压（PCWP）平均降低了8毫米汞柱。没有发生药物相关的严重不良事件，所有完成6周双盲阶段的患者都选择加入开放标签扩展研究。公司CEO Tony DiTonno表示，对试验的初步结果感到鼓舞，并期待进一步的数据。该研究由西北大学Bluhm心血管研究所的Stuart Rich博士领导，他对此初步反应率感到乐观，并希望这将是PH-HFpEF的有效治疗方法。

Cyclo Therapeutics公司发布了一篇关于使用羟丙基β-环糊精治疗尼曼匹克病C型的案例研究，该研究是迄今为止最全面的。该研究发表在《Orphanet Journal of Rare Diseases》上，其中80%的数据来自公司产品Trappsol® Cyclo™。研究显示，羟丙基β-环糊精在静脉注射时不仅安全，还能改善疾病症状，如肝脏缩小、间质性肺病清除和神经症状改善。公司创始人C.E. Rick Strattan与专家合作开发了FDA批准的扩展访问方案。研究的主要作者Caroline Hastings表示，这项研究是NPC的一个里程碑。Cyclo Therapeutics正在开展针对NPC的三项正式临床试验，并正在开发Trappsol® Cyclo™的其他适应症。

NexImmune公司获得IND批准，开始进行NEXI-001的临床试验，用于治疗接受同种异基因干细胞移植后复发的急性髓系白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）患者。NEXI-001是一种新型T细胞疗法，含有多种抗原特异性内源性T细胞，具有增强的抗肿瘤特性。该产品有望解决其他细胞免疫疗法存在的肿瘤逃逸和肿瘤复发等关键局限性。临床试验将在美国多个临床中心进行，旨在评估NEXI-001的安全性和初步疗效。此外，NexImmune公司还计划在2019年底前提交NEXI-002的IND申请，用于治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤患者。NEXI-001的研发基于NexImmune公司专有的Artificial Immune Modulation（AIM）纳米技术平台，该平台能够扩增多抗原特异性T细胞，增强其抗肿瘤特性，无需基因操作。

Flexion Therapeutics公司宣布其针对膝骨关节炎（OA）的基因疗法药物FX201获得IND申请批准，预计年内开始进行Phase 1临床试验。FX201是一种含有IL-1Ra基因的腺病毒载体，可局部注射以提供长期症状缓解并改变疾病进程。预临床数据显示，FX201在骨、软骨和滑膜方面表现出改善，且基因表达可持久存在至少一年。Flexion Therapeutics还组建了由基因治疗专家组成的科学顾问委员会，并赞助了一项研究，利用机器学习评估OA疾病进展。

Vertex Pharmaceuticals宣布，欧洲药品管理局（EMA）已验证了VX-445（elexacaftor）、tezacaftor和ivacaftor三联组合疗法的上市许可申请（MAA）。该申请基于两项全球性3期临床试验的积极结果，这些试验涉及囊性纤维化（CF）患者，包括一个24周的研究和一个4周的研究。两项研究均显示出在肺功能（一秒用力呼气量百分比；ppFEV1）和所有关键次要终点方面的显著改善。Vertex公司表示，这一里程碑标志着将新药带给全球更多囊性纤维化患者的努力。Vertex是一家全球生物技术公司，致力于为患有严重疾病的人创造变革性药物。

Aldeyra Therapeutics宣布其眼部过敏症临床试验的扩展结果，该试验评估了局部眼部用药reproxalap在过敏性结膜炎患者中的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂相比，reproxalap在所有评估的症状和体征上均显示出高度统计学意义的活性。基于试验的积极结果，公司与美国食品药品监督管理局（FDA）就III期INVIGORATE试验的设计和主要终点达成一致，即统计上在预定范围内大多数时间点上眼部瘙痒的显著性。此外，公司计划在2020年上半年启动III期INVIGORATE试验，以评估0.25% reproxalap与安慰剂在过敏性结膜炎患者中的疗效。

Can-Fite BioPharma Ltd.与FDA就其针对肝细胞癌（HCC）的药物Namodenoson的Phase II研究结果进行了会议，FDA同意了Can-Fite提出的Phase III试验设计，该设计旨在支持新药申请（NDA）的提交和批准。Phase III试验将招募患有晚期HCC、Child Pugh B7（CPB7）肝硬化的患者，其癌症在一线治疗后已进展。Namodenoson是一种新型口服生物利用度高的药物，专门针对肿瘤细胞，具有独特的机制，有助于良好的安全性特征。Can-Fite已完成的一项Phase II肝癌症研究显示，Namodenoson在CPB7肝硬化HCC患者中提高了总生存期，尽管Phase II研究没有实现整个人群的总生存期的主要终点。据DelveInsight估计，G8国家的HCC药物市场将在2027年达到38亿美元。根据美国癌症协会的数据，自1980年以来，美国肝癌症发病率增加了三倍，每年估计有42,000例病例诊断和32,000人死亡。其他国家的肝癌症发病率更高，全球每年估计有超过800万例诊断和700万例死亡。

Aurinia制药公司宣布启动了名为AUDREY的2/3期临床试验，评估voclosporin眼药水（VOS）治疗干眼症（DES）的潜力。该试验旨在收集VOS在不同剂量下的疗效和安全性数据，以支持其注册和商业化。此前，VOS在2a期头对头研究中显示出对环孢素A的优越性。Aurinia公司致力于推进VOS作为DES潜在最佳治疗药物的开发。

Pinteon Therapeutics宣布启动PNT001的1期临床试验，PNT001是一种新型tau抗体，独特地针对一种已知可驱动神经退行性疾病的毒性表位。Pinteon Therapeutics由Morningside Ventures投资1700万美元的A轮融资支持，由一支在CNS药物发现和开发方面拥有丰富经验的团队领导。PNT001旨在通过精确靶向和中和含有cis-pT231表位的病理性tau，来中断这种有毒tau形式的传播。公司计划在健康志愿者中进行PNT001的1期试验，评估五个单剂量递增水平，主要终点是安全性和耐受性。Pinteon Therapeutics的管理团队在神经学疾病的药物发现和开发方面拥有数十年的经验。

「知识视觉」近期完成千万级A+轮人民币股权融资，投资方包括闻名投资和邱灿科技。公司成立于2016年，专注于医疗诊断辅助及商保技术，提供数据、技术服务及解决方案。核心团队由北美海归技术博士、保险业务团队以及医疗团队组成，拥有丰富的从业经验和技术储备。核心产品“数图保”通过微信小程序和智能核赔系统，帮助商保公司提高理赔效率，而“AI Viewer”则致力于简化病理AI应用研发。随着健康险领域的发展，商保公司在产品设计到风控环节有待提升，而AI在病理领域的应用成为趋势。

ObsEva公司宣布，其nolasiban（IMPLANT 4）在欧洲进行的III期临床试验未能达到主要终点，即在胚胎移植后10周持续妊娠率的提高。尽管nolasiban耐受性良好，但公司决定终止当前nolasiban IVF项目，并探索产品的潜在重新定位。ObsEva将继续致力于开发针对子宫肌瘤、子宫内膜异位症和早产的创新药物。此外，公司将于今日举行电话会议和音频网络广播，讨论IMPLANT 4试验结果和第三季度财务报告。

生物制药公司索元生物完成3亿元B轮融资，投资方包括久友资本、仙瞳资本等，资金将用于DLBCL 3期临床研究及其他研发项目。公司已启动Pre-IPO融资，计划年底完成股改并启动科创板上市准备工作。索元生物专注于精准医疗，通过独创的生物标记物平台技术，筛选患者并优化新药开发。公司拥有四个创新药，包括DB102、DB103、DB104和DB105，均为全球首创药物。易凯资本担任本轮融资独家财务顾问，并表示对索元生物的发展充满期待。

Aradigm公司宣布撤回其针对非囊性纤维化支气管扩张（NCFBE）患者慢性肺感染铜绿假单胞菌（P. aeruginosa）的Linhaliq药物上市许可申请，原因是欧洲药品管理局（EMA）委员会对申请的评估可能正式给出负面意见。Aradigm于2019年2月15日向美国加州北区破产法院申请破产保护，并已聘请Evergreen M&A Partners, LLC协助出售大部分资产，包括核心知识产权，预计未来30至60天内将获得初步投标。破产法院将于2019年11月6日举行Aradigm破产案件的状态会议。Aradigm专注于严重呼吸系统疾病药物的开发和商业化，目前正进行Apulmiq/Linhaliq（一种用于吸入的环丙沙星研究性专有配方）的3期开发，用于治疗NCFBE和慢性肺感染P. aeruginosa的患者。

美国食品药品监督管理局（FDA）的骨、生殖和泌尿药物咨询委员会（BRUDAC）在会议上以14票赞成1票反对1票弃权的结果，支持批准Agile Therapeutics公司的新药申请（NDA）——Twirla®（AG200-15），这是一种研究中的结合性激素避孕贴片。该投票结果将作为FDA评估NDA的一部分。Agile Therapeutics公司期待与FDA继续对话，并努力争取Twirla的潜在批准。Twirla是一种每周一次的避孕贴片，旨在为女性提供一种无需每日服用药物的避孕选择。

Amgen公司宣布在《自然》杂志上发表了一项研究成果，揭示了AMG 510这一小分子KRAS G12C抑制剂，它被研究用于治疗多种携带KRAS G12C突变的实体瘤。AMG 510是首个进入临床试验的KRAS G12C抑制剂，目前正在进行一项可能注册的2期临床试验。研究论文强调了AMG 510的发现、其在临床前实验中的活性、作为单药治疗和与其他疗法联合使用的潜力，以及其对免疫系统的影响，这可能使肿瘤细胞对免疫治疗特别敏感。论文还展示了AMG 510的临床活性早期证据。Amgen的研究人员发现了KRAS蛋白表面的新型组氨酸95（H95）凹槽，并通过广泛的化合物筛选和基于结构的分子设计，AMG 510成为H95凹槽结合分子的优化中的顶级候选药物。AMG 510旨在不可逆地结合到KRAS G12C蛋白上，并将其永久锁定在非活性状态，从而抑制KRAS G12C驱动肿瘤的生长。此外，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予AMG 510孤儿药资格，用于治疗KRAS G12C突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）和结直肠癌，以及用于治疗KRAS G12C突变的转移性NSCLC的快速通道资格。

Protagonist Therapeutics公司宣布，其研发的PTG-300药物在治疗骨髓增殖性疾病——真性红细胞增多症（PV）的II期临床试验中，首名患者已接受给药。PTG-300是一种注射用Hepcidin模拟物，旨在降低铁的可用性，从而可能管理PV患者的过度红细胞生成，并最终减少他们的放血负担。该研究旨在监测药物的安全性，并收集初步疗效证据。研究预计将招募约30名患者，包括16周的开放标签剂量递增阶段和12周的维持期，随后是12周的随机和盲法撤药阶段。研究还包括为期一年的开放标签扩展，以监测长期安全性和益处。该研究的终点包括血液参数（红细胞比容和血红蛋白水平）的测量、减少或延迟放血需求以及生活质量症状的改善。PTG-300还被授予了美国和欧盟的孤儿药资格，并获得了美国食品药品监督管理局（FDA）针对β地中海贫血的快速通道指定。