加拿大生物制药公司Laurent Pharmaceuticals宣布，美国囊性纤维化基金会将为该公司提供高达300万美元的额外资金，以支持其APPLAUD Phase 2临床试验，该试验评估其领先化合物LAU-7b在成人囊性纤维化患者中的疗效。此次资助加上之前已获得的500万美元发展奖金，总计800万美元。LAU-7b是一种新型抗炎疗法，旨在治疗囊性纤维化患者的慢性肺炎症，以减缓肺功能下降。该试验计划招募136名囊性纤维化患者，为期6个月。此次资助将有助于推动该药物的研发，以应对囊性纤维化疾病。

Acino Contract Manufacturing与英国Quay Pharma达成战略合作伙伴关系，共同开发口服固体制剂产品的配方和制造工艺。双方将提供各自的服务，以创造高品质的药品。此次合作将拓宽客户服务范围，使Quay Pharma提供的药品开发与Acino提供的商业制造服务之间路径更加顺畅。Acino Contract Manufacturing负责人Felix Faupel表示，与Quay Pharma这样经验丰富的合作伙伴合作，将使Quay Pharma的客户能够获得丰富的口服固体制剂商业制造经验，同时Acino Contract Manufacturing的客户也能享受到药品开发服务。Quay Pharma首席执行官Maireadh Pedersen表示，Acino选择Quay Pharma作为其口服制剂开发的首选合作伙伴，以支持其商业制造活动，Quay Pharma专注于与独特配方和新化学实体合作，这与Acino在口服固体制剂制造方面的先进能力完美契合。

Beam Therapeutics与Prime Medicine达成合作与许可协议，共同研发prime editing基因编辑技术。该技术由Beam联合创始人David Liu博士及其团队在哈佛和麻省理工学院的Broad研究所开发。Beam将专注于利用prime editing技术治疗单碱基突变和镰状细胞病，这两项领域也是其base editing技术的应用方向。合作期间，Beam将提供Prime Medicine的首年临时领导，并有权指定Prime Medicine董事会成员。双方还将互相授予CRISPR技术和递送技术的非独家许可，以推动prime editing产品的开发。

2019年，VHL联盟宣布了VHLA竞争性研究补助计划的三位获奖者。随着对治愈遗传性癌症——冯·希佩尔-林道病（VHL）的认识加深，研究申请质量逐年提高。来自美国、加拿大和欧洲的近40位顶尖VHLA研究人员参与了评审和选择具有最大潜力通过VHL推进癌症治愈的项目。VHL联盟董事会决定将下一年的研究补助金预算扩大到32.5万美元。获奖者包括加州大学洛杉矶分校的Anna Matynia博士，她将利用实验室的独特小鼠模型研究小胶质细胞在血管母细胞瘤形成中的作用；奥古斯塔大学的Barbara Mysona博士，她将利用她的试点补助金研究血管母细胞瘤细胞的血管形成及其异常行为；以及法国国家健康与医学研究研究所的Betty Gardie博士，她将利用可诱导多能细胞和新的VHL突变来进一步了解VHL相关表现的发展。VHL联盟执行董事Ilene Sussman表示，VHL疾病影响着全球约1/36,000的人，无论性别、种族、社会经济状况或地理环境。VHL联盟是一个非营利组织，致力于提高对VHL的认识、诊断、治疗和生活质量。

贝灵哲和安进宣布全球战略合作，共同在中国商业化安进的XGEVA、KYPROLIS和BLINCYTO产品，并联合开发安进20个肿瘤管线资产，贝灵哲负责中国开发和商业化。安进将以每股174.85美元的价格购买贝灵哲约27亿美元的股份，并拥有贝灵哲董事会的一个席位。合作内容包括在中国商业化已批准产品，全球临床开发20个肿瘤管线资产，以及安进购买贝灵哲约20.5%的股份。

Amgen与贝达医药达成战略合作，旨在扩大其在全球第二大医药市场中国的肿瘤学业务。Amgen将收购贝达医药20.5%的股份，约27亿美元，并提名一名董事加入贝达医药董事会。双方将共同在中国推广XGEVA、KYPROLIS和BLINCYTO等药物，并分享利润和损失。此外，Amgen将与中国合作推进20种创新肿瘤学药物的研发，贝达医药将投入高达12.5亿美元用于研发。Amgen将继续在中国推广其非肿瘤学产品组合，包括Repatha和Prolia。交易预计在2020年初完成，需贝达医药股东批准和满足其他条件。

Allievex公司获得Pappas Capital支持，将接手BioMarin Pharmaceutical的tralesinidase alfa（前称BMN 250）治疗Sanfilippo综合征B型的临床试验。Allievex已获得tralesinidase alfa的全球独家许可，并承担其研发和商业化所有财务义务，管理临床试验。Allievex的使命是开发罕见儿童神经退行性疾病的新疗法，tralesinidase alfa旨在替换患者体内的缺陷NAGLU酶。该疗法通过脑室内注射直接进入脑脊液，绕过血脑屏障，提高疗效。临床研究显示，tralesinidase alfa治疗耐受性良好，可恢复硫酸肝素水平，停止认知能力下降，并缩小肝脏。BioMarin将提供制造服务，支持市场授权申请。Allievex已完成首轮融资，用于支持tralesinidase alfa的注册性2期临床试验。

罗氏公司获得全球许可权，将开发迪克纳公司处于一期临床试验阶段的创新RNAi疗法DCR-HBVS，迪克纳公司将获得2亿美元的首付款以及高达14.7亿美元的潜在里程碑付款。迪克纳保留在全球范围内共同资助DCR-HBVS关键性开发以及在美国共同推广的权利，并获得增强版版税。合作还包括利用双方技术平台发现和开发针对与HBV感染相关的人体和病毒基因的额外疗法。

AffyImmune Therapeutics宣布其CAR-T疗法新药AIC100获得FDA批准，用于治疗晚期甲状腺癌。AIC100是一种亲和力调整的CAR-T细胞，能够有效杀伤高表达ICAM-1的癌细胞。该药物在动物模型中表现出比高亲和力CAR-T细胞更持久和强大的抗肿瘤活性，同时降低了健康细胞毒性。AffyImmune的CAR-T细胞还具备体内追踪功能，通过PET/CT成像技术实现实时成像。AffyImmune的创始人Moonsoo Jin博士表示，这种策略可以针对肿瘤中过度表达的抗原，而不损害正常细胞。AffyImmune的AIC100在2019年获得FDA孤儿药资格，并开始招募一期临床试验患者。

医美国际控股集团有限公司（纳斯达克股票代码：AIH）于2019年10月30日宣布完成首次公开募股，发行250万股美国存托股票（ADS），发行价为每股12美元，预计募资总额约3千万美元。公司ADS已于10月25日在纳斯达克全球市场挂牌交易，股票代码为“AIH”。本次发行承销商有超额配售权，若行使，募资总额将增至3.45千万美元。Cantor Fitzgerald & Co.、海通国际证券有限公司、质数资本共同担任联席账簿管理人，Maxim Group LLC、老虎证券、华盛资本证券有限公司担任共同管理人。医美国际是中国领先的美容医疗服务机构，拥有20多年临床经验，提供一站式美容服务，包括外科手术美容治疗、非手术美容治疗等。

Dendreon制药公司宣布其3期ProVent临床试验患者招募提前完成，超过450名受试者被随机分配参与大规模临床试验，评估sipuleucel-T（PROVENGE）在早期前列腺癌男性患者中减少疾病进展的有效性。该研究旨在为处于活跃监测阶段的患者提供一种主动治疗，以优化其长期预后。该试验预计将在2023年公布结果。

欧盟委员会批准安斯泰来药物XOSPATA™作为单一疗法治疗复发或难治性急性髓系白血病(AML)成人患者，该疗法依赖Invivoscribe的LeukoStrat® CDx FLT3 Mutation Assay检测FLT3突变。LeukoStrat检测服务由Invivoscribe子公司提供，试剂盒已在多国发售，并计划未来在美国和中国发售。Invivoscribe与安斯泰来合作开发此检测，旨在预测患者对XOSPATA的反应。基于3期试验结果，使用XOSPATA治疗的患者总生存期显著优于接受化疗的患者。LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay已成为FLT3评估的国际标准，并已被用于多种AML药物的辅助诊断。Invivoscribe首席科学官Jeffrey Miller表示，欧盟委员会的批准对FLT3突变阳性AML患者是一项重大进展，Invivoscribe欢迎制药公司合作加速全球药物批准。

美国Cocrystal Pharma公司宣布，其新型抗病毒药物CC-31244在治疗丙型肝炎病毒（HCV）的2a期临床试验中取得积极成果。数据显示，12名患者中有8名通过仅使用6周Epclusa疗法和2周CC-31244治疗实现了持续病毒学响应（SVR）12，这被视为治愈。研究还发现，实现SVR的患者比复发患者的终末分化效应记忆CD8+ T细胞频率显著更高，这有助于识别更可能对超短治疗产生反应的患者。该研究结果将在2019年11月8日至12日在波士顿举行的美国肝病研究协会（AASLD）年会上进行展示。

Cyclerion Therapeutics宣布其二期临床试验中，针对糖尿病肾病患者的药物praliciguat未能达到主要终点，但在次要终点上显示出积极趋势。公司计划将praliciguat授权给合作伙伴进行后期开发和商业化。此外，公司还宣布了其在心力衰竭患者中进行的二期临床试验结果，并计划在未来的医学会议上展示。Cyclerion将专注于praliciguat的授权、镰状细胞病和神经系统疾病的临床项目，以及持续的创新。

Alpine Immune Sciences完成其领先项目ALPN-101的I期临床试验所有受试者招募，ALPN-101是一种首创的双ICOS/CD28拮抗剂。公司将讨论初步结果，并计划于2019年11月13日举行电话会议和网络直播。该研究旨在评估ALPN-101在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。此外，公司还将讨论第三季度业绩、近期进展和即将进行的临床开发计划，包括ALPN-101和ALPN-202。ALPN-101是一种新型Fc融合蛋白，旨在同时抑制CD28和ICOS炎症通路，而ALPN-202是一种条件性CD28共刺激剂和双重检查点抑制剂，具有改善联合检查点抑制疗效的潜力。Alpine Immune Sciences致力于开发新型免疫治疗药物，通过独特的蛋白质工程技术改善患者生活。

阿斯利康将在美国肾病学会（ASN）2019年会议上展示关于roxadustat治疗慢性肾病（CKD）贫血的III期临床试验的汇总疗效和心血管安全性分析。这些数据是41篇阿斯利康摘要中的一部分，包括3篇突破性摘要，将在华盛顿特区举行的会议上进行口头和海报展示。阿斯利康还将展示关于DAPA-HF III期临床试验的分析，这是首个使用SGLT2抑制剂评估治疗患有射血分数降低的心力衰竭患者的试验，无论是否患有2型糖尿病（T2D）。此外，还将展示DECLARE-TIMI 58 III期临床试验的额外数据，显示FARXIGA对T2D患者肾脏疾病进展的影响。阿斯利康还将展示关于LOKELMA（钠锆环硅酸盐）的III期b期DIALIZE试验的后分析，该分析评估了该药物在血液透析患者中治疗高钾血症的疗效和安全性。

Athenex公司宣布，其研发的口服紫杉醇（paclitaxel和encequidar）获得欧洲委员会（EC）的孤儿药资格认定，用于治疗软组织肉瘤。这一认定基于欧洲药品管理局（EMA）的积极意见。Athenex首席医疗官Dr. Rudolf Kwan表示，这一认定进一步确认了口服紫杉醇的潜在益处。Athenex计划将一项针对软组织肉瘤亚型血管肉瘤的临床研究扩展到欧洲。欧洲委员会的孤儿药资格认定旨在支持治疗罕见病（影响欧盟少于5万人）的药物研发，可提供包括协议协助、费用减免和市场独占期等好处。此外，美国FDA已授予口服紫杉醇和encequidar针对血管肉瘤的孤儿药资格认定。Athenex的口服紫杉醇和encequidar是基于Hanmi Pharmaceuticals开发的Orascovery平台，Athenex拥有除韩国外的全球主要市场独家许可权。Athenex致力于成为癌症治疗新药研发的领导者，其研发管线包括基于Orascovery平台、Src激酶抑制、T细胞受体工程化T细胞（TCR-T）和精氨酸剥夺疗法等四种平台技术。