Y-mAbs Therapeutics公司宣布，其在治疗神经母细胞瘤引起的脑脊膜转移的新药omburtamab的临床试验取得积极进展。数据显示，接受omburtamab治疗的107名患者中，中位生存期延长至50.8个月。此外，omburtamab在其他中枢神经系统癌症患者中也显示出良好的疗效。公司计划在12月提交omburtamab的滚动BLA申请，并期待其在治疗神经母细胞瘤以外的其他癌症中具有临床应用潜力。

miRagen Therapeutics公司在DIA/FDA Oligonucleotide-Based Therapeutics会议上介绍了其第二代miR-29模拟物MRG-229的临床开发情况。MRG-229在体外和体内动物模型中表现出降低肺纤维化标记物的效果，包括在正常人类肺成纤维细胞和人类肺切片中。公司还报告了MRG-229在治疗肺纤维化方面的潜力，包括改善IPF患者的生存率和减少疤痕形成。此外，miRagen的CEO表示，这些新型miR-29模拟物可能成为治疗肺和肝脏纤维化疾病（如IPF和非酒精性脂肪性肝炎）的系统治疗方法。

Portola Pharmaceuticals宣布在2019年美国胃肠病学会年会上展示其Factor Xa抑制剂拮抗剂Andexxa治疗急性胃肠道出血患者的探索性分析数据。结果显示，在接受Andexxa治疗后，82%的患者在12小时内达到了良好的止血效果。该分析是在ANNEXA-4研究的亚组中进行的，该研究评估了Andexxa在急性出血患者中的止血效果。Andexxa是一种重组蛋白，旨在与Factor Xa抑制剂结合并迅速逆转其抗凝作用。该药物于2018年5月获得FDA批准，用于需要逆转抗凝治疗的患者。

Omeros公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了其生物制品许可申请（BLA）的第一部分，用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT-TMA），这是一种干细胞移植的致命并发症。narsoplimab（又称OMS721）是Omeros公司的主要人源化单克隆抗体，针对Mannan-binding lectin-associated serine protease-2（MASP-2）。目前尚无批准用于治疗或预防HSCT-TMA的产品，narsoplimab是唯一获得FDA突破性疗法指定的用于治疗HSCT-TMA的药物。FDA已同意Omeros公司提出的narsoplimab BLA滚动审查的提案，滚动提交允许Omeros公司在BLA完成部分后提交，从而加快审批时间。由于narsoplimab具有孤儿药资格，FDA已豁免了约300万美元的处方药用户费。Omeros公司预计FDA将为narsoplimab的BLA提交优先审查，这将进一步缩短FDA的整体审查时间。

ORIC Pharmaceuticals在2019年10月28日于美国波士顿举行的AACR-NCI-EORTC国际分子靶点与癌症治疗会议上，展示了其领先项目ORIC-101的初步临床数据，ORIC-101是一种针对糖皮质激素受体（GR）的选择性和强效拮抗剂，目前处于1b期临床试验。该研究显示，ORIC-101能够克服由糖皮质激素引起的去势抵抗性前列腺癌对恩杂鲁胺的耐药性。此外，公司还介绍了其CD73抑制剂项目，这是一种口服生物利用度高的小分子抑制剂，能够有效抑制腺苷的生成，从而逆转肿瘤微环境中的免疫抑制。ORIC Pharmaceuticals是一家专注于开发针对治疗耐药机制的治疗方法的私营、临床阶段肿瘤学公司，其产品线还包括其他针对肿瘤治疗耐药机制的未公开项目。

Arena Pharmaceuticals启动了名为ADVISE的2期临床试验，旨在评估新型口服药物etrasimod治疗中重度特应性皮炎的疗效和安全性。该试验正在美国、加拿大和澳大利亚的多个地点进行，预计将招募约120名患者。etrasimod是一种新型S1P受体调节剂，具有独特的作用机制，有望成为治疗特应性皮炎的首个口服疗法。目前，特应性皮炎患者对口服治疗的需求巨大，该疾病对患者及其家庭的生活质量造成严重影响。Arena公司对etrasimod在特应性皮炎治疗中的潜力充满信心，并期待在2020年下半年看到该药物的2期临床试验数据。

Mirum Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新型药物maralixibat突破性疗法认定，用于治疗1岁及以上Alagille综合征（ALGS）患者的瘙痒症状。这一认定基于ICONIC Phase 2b临床试验的结果，该试验在儿童ALGS患者中开展，结果显示maralixibat在降低胆汁酸水平和缓解瘙痒方面具有显著效果。Maralixibat是一种新型口服药物，旨在治疗罕见胆汁淤积性肝病，目前已在超过1500名患者中进行了评估，包括ALGS和PFIC患者。Mirum Pharmaceuticals专注于开发治疗严重肝病的创新疗法，其领先产品候选药物maralixibat正在开发用于PFIC和ALGS。

Zymeworks公司宣布，其新型双特异性抗体ZW25在HER2表达型胃食管腺癌（GEA）患者中与化疗联合使用的初步数据在AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上展出。这些结果显示ZW25联合化疗在治疗经过一线治疗后进展的患者中显示出良好的抗肿瘤活性，并与当前的标准治疗方案相比具有优势。FDA已授予ZW25一线HER2阳性GEA联合标准化疗的快速通道认定，并正在进行一项评估该组合治疗的II期临床试验。研究显示，ZW25联合化疗的安全性良好，且耐受性良好，主要的不良事件为1级或2级，可以通过对症治疗管理。

Heron Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对HTX-011的新药申请（NDA）的重新提交，HTX-011是一种用于术后疼痛管理的实验性药物。该药物被FDA指定为突破性疗法，旨在为患者提供新的疼痛管理选择，第三期临床试验显示，HTX-011可以显著减少术后疼痛，包括严重疼痛，并显著减少对阿片类药物的需求。Heron公司提交的NDA在2018年10月，并在2019年9月重新提交，FDA设定了2020年3月26日的PDUFA目标日期。HTX-011是一种局部麻醉剂布比卡因与低剂量非甾体抗炎药美洛昔康的固定剂量组合，是首个在第三期研究中显示出与现有标准局部麻醉剂布比卡因溶液相比，在72小时内显著减少疼痛和阿片类药物使用的长效局部麻醉剂。

Actinium Pharmaceuticals公司宣布了Iomab-B在SIERRA 3期临床试验的关键中期结果，该试验是一项150名患者的1:1随机化3期关键试验，旨在比较Iomab-B（碘-131阿帕米斯塔木）与医生选择的挽救化疗在55岁及以上患有活动性、复发或难治性AML（急性髓系白血病）的患者中的疗效。中期数据显示，接受Iomab-B治疗的患者中，所有接受治疗剂量Iomab-B的患者（31/31）都接受了骨髓移植，并且快速植入，没有延迟血细胞计数恢复。在对照组中，只有7/38的患者（18%）达到了初始完全缓解并能够进行常规骨髓移植。在对照组中，31名未达到主要终点的患者中，有20名（64%）被认为可能通过使用Iomab-B随后进行骨髓移植来获得救援。所有20名接受Iomab-B治疗并随后进行骨髓移植的患者（100%）都成功植入，没有延迟血细胞计数恢复，尽管在移植前有高 blast 计数负荷（中位数35%）。100天无复发移植相关死亡率在Iomab-B组（1/31患者或3%）低于对照组（2/7或29%）。在研究组中接受Iomab-B的31名患者中，有30名可能被评估为主要终点，而对照组中只有5名。这些

Blueprint Medicines公司宣布，其针对PDGFRA Exon 18突变型GIST成人患者以及四线GIST患者的NDA申请已收到美国FDA的反馈。FDA计划将avapritinib的拟议适应症分为两个独立的NDA，分别针对PDGFRA Exon 18突变型GIST和四线GIST。由于正在进行中的第三线和第四线GIST患者avapritinib的3期VOYAGER临床试验加速，预计将在2020年第二季度提供顶线数据，FDA要求提供VOYAGER试验的顶线数据。Blueprint Medicines计划在2020年第二季度提交VOYAGER试验的顶线数据，并优先完成VOYAGER试验，推迟第二线GIST的COMPASS-2L试验的启动。Blueprint Medicines专注于完成VOYAGER试验，支持FDA对PDGFRA Exon 18突变型GIST和四线GIST的NDA审查，并计划在2020年第一季度提交晚期系统性肥大细胞增生病症的NDA，在2020年下半年提交第三线GIST的NDA。

Intercept Pharmaceuticals在2019年美国肝病研究协会年会上发布了关于Ocaliva（奥贝胆酸）的多项新数据，包括对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者肝纤维化测试和NASH患者报告结果的新分析，以及长期Ocaliva治疗在原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者中的疗效评估。这些数据突出了Ocaliva在治疗NASH和PBC方面的潜力，特别是其在改善肝纤维化和患者报告结果方面的作用。会议还包括多个口头报告和海报展示，涉及Ocaliva的疗效、安全性、经济负担和患者报告结果等方面。

Microbion公司宣布其新型微生物生物能量抑制剂pravibismane（MBN-101）在治疗中度至重度感染性糖尿病足溃疡患者中的1b期临床试验结果。该研究在2019年先进伤口护理秋季会议上展示，结果显示局部应用pravibismane与标准治疗相比，显示出改善患者生活质量、减少伤口大小和降低截肢率的趋势。研究显示pravibismane具有良好的耐受性，且未观察到与药物相关的治疗相关不良事件或严重不良事件。Microbion公司已从美国FDA获得关于将局部pravibismane推向审批所需的开发指导。Microbion是一家处于临床阶段的生物制药公司，正在开发pravibismane作为首个用于局部治疗耐药性和难以治疗的感染的新药。

Aptinyx公司宣布，其研发的NYX-2925药物在治疗纤维肌痛的二期临床试验中取得了积极成果，该研究将在美国风湿病学会年会上进行展示。研究显示，NYX-2925能够显著影响与中枢疼痛处理相关的生物标志物，并在疼痛评分和其他患者报告的症状上带来改善。该药物在临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，未出现严重不良事件。NYX-2925是一种新型口服NMDA受体调节剂，目前正处于二期临床试验阶段，用于治疗慢性疼痛。

BrainStorm Cell Therapeutics公司宣布，其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的NurOwn®疗法在Phase 3临床试验中，独立数据安全监测委员会（DSMB）完成了对前106名接受重复剂量治疗的患者的第二次预先设定的中期安全性分析。DSMB建议继续按计划进行Phase 3临床试验。该公司表示，对安全性数据的审查未发现任何重大安全担忧。NurOwn®是一种基于自体间充质干细胞（MSCs）的细胞疗法，旨在针对神经退行性疾病的关键通路。目前，该研究已完成招募，预计将在2020年第四季度产生主要数据，这些数据将用于支持向美国食品药品监督管理局（FDA）提交的生物制品许可申请（BLA）。

Biohaven制药公司宣布已完成其关键性3期临床试验的入组工作，该试验旨在评估troriluzole在治疗广泛性焦虑症（GAD）中的有效性和安全性。该试验是一个多中心、随机、安慰剂对照试验，在不到九个月的时间内招募了超过880名患者。GAD是一种慢性疾病，患者会经历无法控制的过度焦虑和担忧，常伴随显著的功能障碍。据美国焦虑和抑郁协会（ADAA）统计，数百万美国人患有GAD。如果不适当治疗，GAD可能导致慢性病程，伴随显著残疾和高公共负担。目前的治疗标准包括心理治疗和包括选择性5-羟色胺再摄取抑制剂（SSRIs）、5-羟色胺-去甲肾上腺素再摄取抑制剂（SNRIs）和苯二氮卓类药物。据估计，只有大约30%的GAD患者对SSRI/SNRIs有完全反应，而苯二氮卓类药物的使用可能与滥用、依赖和戒断症状相关。Biohaven制药公司的CEO Vlad Coric表示，GAD是初级保健和专科设置中最常见的焦虑症之一，他们希望3期研究能够证明troriluzole的独特作用机制，作为一种可能的方法来应对GAD的破坏性后果，而不受当前治疗限制。该试验的主要结果指标是患者汉密尔顿焦虑评分量表（HAM-A）上的得分变化，该量表

ESSA Pharma Inc.在2019年10月28日于波士顿的AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上，展示了其针对去势抵抗性前列腺癌（CRPC）的创新药物EPI-7386的初步临床数据。EPI-7386是一种第二代N端域雄激素受体抑制剂，具有独特的抑制方式，绕过当前抗雄激素的耐药机制。公司预计将在2020年第一季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交EPI-7386的IND申请。前列腺癌是全球男性第二常见癌症，尽管治疗手段不断进步，但去势抵抗性前列腺癌患者仍面临严峻挑战。ESSA Pharma致力于开发针对CRPC的新型治疗方法，以改善患者预后。