BeyondSpring公司宣布，其创新免疫肿瘤学癌症疗法研发公司已在其领先资产Plinabulin的预防化疗引起的粒细胞减少症（CIN）的Phase 3，Study 106临床试验中，成功招募了首位患者。该试验旨在通过比较TAC化疗加Neulasta与TAC加Plinabulin和Neulasta，来证明Plinabulin在预防CIN方面的卓越能力。该研究的首席研究员为斯坦福大学的Douglas Blayney教授。BeyondSpring研发执行副总裁兼首席医疗官Ramon Mohanlal博士表示，这是将Plinabulin推向市场以治疗CIN的重要一步，CIN是一个严重的健康问题，会导致化疗剂量减少、化疗周期延迟或治疗降级甚至中断，从而影响化疗的抗癌效果。BeyondSpring首席执行官兼联合创始人Lan Huang博士表示，Plinabulin以其独特的预防CIN和免疫增强作用，有望成为癌症患者的突破性疗法。目前，该公司预计将在2020年第一季度向中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（FDA）提交针对CIN和NSCLC的NDA申请。

FibroGen公司宣布在LAPIS Phase 3临床试验中首次给患者使用pamrevlumab治疗不可切除的局部晚期胰腺癌（LAPC）。这项研究旨在评估pamrevlumab作为新辅助疗法在结合吉西他滨和纳米紫杉醇治疗中的作用。pamrevlumab是一种新型抗纤维化抗体，旨在改善LAPC患者的预后。如果试验成功，该疗法有望得到医疗界的认可。LAPIS研究预计将招募约260名患者，主要终点为总生存期，而切除率作为替代终点。FibroGen对pamrevlumab在先前的Phase 2研究中显示出的积极数据感到高兴，并期待进一步推进该药物的开发。

Talaris Therapeutics公司宣布启动了名为FREEDOM-1的III期临床试验，旨在评估其研发的细胞疗法FCR001在活体供体肾脏移植（LDKT）受者中的安全性和有效性。该疗法旨在使LDKT受者免受免疫抑制的影响，同时避免移植器官被排斥。FREEDOM-1是一项开放标签、随机临床试验，将FCR001与标准治疗方案（他克莫司和霉酚酸酯为基础）进行比较。试验预计将招募120名成年LDKT受者，主要终点是移植后24个月无免疫抑制的LDKT受者比例。试验已在西北纪念医院启动，未来几个月将宣布更多试验地点。FREEDOM-1试验的目的是改变活体供体肾脏移植的现状，并改善患者预后。

Verastem公司宣布，将在2019年10月23日至26日在纽约市举行的Lymphoma & Myeloma 2019国际大会上展示五篇关于COPIKTRA™（duvelisib）的临床数据海报。这些海报聚焦于DUO 3期研究的临床数据，包括评估COPIKTRA在复发或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）高风险患者中的疗效和安全性，剂量调整数据以及评估COPIKTRA对淋巴细胞增多的影响。此外，还包括来自2期DYNAMO研究的duvelisib在难治性边缘区淋巴瘤患者中的特征描述，以及关于接受大量前期治疗的晚期血液恶性肿瘤患者安全状况和不良事件管理的更新。研究结果表明，接受duvelisib治疗的患者的临床结果得到改善，且安全性可控。COPIKTRA是一种针对PI3K的靶向口服抑制剂，于2018年9月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗至少接受过两次先前疗法的复发或难治性CLL/SLL患者。

ONL Therapeutics公司宣布，其首个患者已接受其领先药物候选ONL1204的首次人体试验治疗。该试验在澳大利亚的悉尼和墨尔本的主要临床研究中心进行，旨在评估ONL1204四种不同剂量在黄斑裂孔性视网膜脱离（RRD）患者中的安全性和耐受性。公司CEO David Esposito表示，这是公司的一个转型性步骤，感谢团队、投资者和全球视网膜外科医生的支持。ONL1204已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定。公司正在进行B轮融资，以继续资助ONL1204的临床开发计划，并扩大其Fas抑制剂平台在多种视网膜疾病适应症中的应用，包括青光眼、年龄相关性黄斑变性（AMD）和遗传性视网膜病变（IRD）。公司今年8月筹集了300万美元的可转换债券，以加速其临床开发计划。公司预计该研究将在约12个月内完成。

渤健公司宣布，其研发的针对早期阿尔茨海默病的新药aducanumab在III期临床试验中显示出减缓患者临床衰退的积极效果。基于更大规模数据集的新分析显示，aducanumab能够显著降低患者的临床衰退评分，并在认知与功能方面带来改善。渤健计划于2020年初向美国FDA提交上市许可申请，并计划为参与临床研究的合格患者提供aducanumab。这一研究结果表明，清除脑淀粉样蛋白有助于减缓阿尔茨海默病患者的临床衰退，为患者及其家人带来了新的希望。

强生旗下杨森制药公司向欧洲药品管理局提交了TREMFYA（guselkumab）治疗活跃性银屑病关节炎的新药申请，若获得批准，这将使guselkumab成为欧盟第二个批准的适应症。guselkumab是一种针对白介素-23的p19亚基的人源化单克隆抗体，可治疗银屑病和银屑病关节炎等免疫介导的炎症性疾病。该申请基于DISCOVER-1和DISCOVER-2研究的临床数据，这些研究评估了guselkumab在活跃性银屑病关节炎患者中的疗效和安全性。

Sensorion在2019年神经科学学会年会上展示了一项关于其药物候选物SENS-401的研究，该研究探讨了在严重声创伤大鼠模型中，动物模型特异性对SENS-401全身和局部暴露的影响。结果显示，与模拟噪声暴露的大鼠相比，遭受严重声创伤的大鼠血液血浆和内耳中的SENS-401浓度没有差异，表明噪声创伤不影响SENS-401的药代动力学和局部暴露。这一发现支持了使用声创伤诱导突发性感音神经性听力损失（SSNHL）的动物模型不会对SENS-401的局部暴露产生动物模型特异性影响，允许在没有损伤模型特异性依赖的情况下，自信地整合临床前疗效、药代动力学和安全性数据。因此，这些报告的发现强调了预临床PK/PD和局部暴露研究对支持SENS-401临床试验剂量选择的重要性。SENS-401是一种旨在保护并保存内耳组织免受损伤的药物候选物，能够通过口服或注射给药，已获得欧洲孤儿药指定和美国FDA的孤儿药指定。Sensorion是一家专注于开发治疗内耳疾病如听力损失、眩晕和耳鸣的创新型临床阶段生物制药公司，其产品组合包括两个处于2期临床试验的产品：Seliforant（SENS-111）和Arazasetron（SENS-4

湖南可孚医疗科技发展有限公司在2019年7月完成新一轮工商变更，新增丹麓资本等多家机构为股东，注册资本增至10069.6万元，实收资本到位1569.6万元。公司成立于2009年，下设众多子公司和分公司，业务涵盖医疗器械研发、制造、销售和服务。主要产品包括医用耗材、物理治疗设备等600多个品类，拥有医疗器械许可证110多份和专利216项。产品线丰富，涵盖孕妇、幼儿和养老用医疗器械，市场占有率较高。公司产品销往海外20多个国家和地区，设有仓储中心和研发中心，并在湖南设有工厂。曾获得怀格资本和鼎信泰和的融资。

常州瑞神安医疗器械有限公司获得数千万元A轮融资，投资方为上市公司爱朋医疗和荣安创投，资金将用于植入式脊髓刺激器的临床试验、产品开发和市场推广。瑞神安起源于清华大学微电子所与中日友好医院合作的新型植入式胃电刺激器科研项目，目前其产品已具备商业化原型，并开启临床试验。公司产品针对难治性癫痫，预计今年正式上市。瑞神安还研发了深部热凝脑电极和植入式可充电脊髓刺激器，旨在治疗多种疾病。神经调控市场前景广阔，瑞神安在神经调控领域的产业化布局正逢其时。

Moderna公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对丙酸血症（PA）的mRNA-3927疗法快速通道资格。mRNA-3927是一种用于治疗丙酸血症的mRNA疗法，该疾病是由于身体无法分解某些蛋白质和脂肪，导致有毒化学物质积累。目前尚无针对该病根本原因的批准疗法。Moderna计划开展一项开放标签、多中心的1/2期临床试验，以评估mRNA-3927的安全性和耐受性，并评估其药代动力学特征和药效学反应。此外，Moderna还计划对PA和甲基丙二酸血症（MMA）患者进行全球多中心非干预性观察性研究，以了解这些疾病的自然病史并确定潜在的终点。

Harpoon Therapeutics公司宣布，其研发的Tri-specific T cell Activating Construct (TriTAC®) 药物HPN328在治疗小细胞肺癌（SCLC）方面展现出潜力、耐受性和药代动力学特性，支持其在2020年启动临床试验。HPN328作为一种抗DLL3 T细胞激动剂，在动物实验中表现出对肿瘤的清除作用，并显示出良好的安全性。该药物预计将在2020年启动针对人类癌症患者的临床试验。Harpoon Therapeutics是一家致力于开发新型T细胞激动剂的免疫疗法公司，其产品线主要针对实体瘤和血液恶性肿瘤。

Arena Pharmaceuticals在25届欧洲胃肠病学周上公布了其研究药物etrasimod的开放标签扩展数据，该药物是一种新一代每日一次口服选择性鞘氨醇1-磷酸（S1P）受体调节剂，用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）。数据显示，在OASIS 2期临床试验的开放标签扩展中，大多数在12周时达到临床反应、临床缓解或内镜改善的患者，在使用etrasimod 2 mg的情况下，至第46周仍保持或改善了效果。etrasimod还显示出良好的安全性特征，与OASIS双盲部分的报告一致。这些数据支持了etrasimod作为安全有效的UC持续管理治疗的潜力。Arena期待在推进全球3期ELEVATE UC项目时提供更新。

BERG公司宣布了一项针对胶质母细胞瘤模型的研究结果，该研究展示了其新型药物BPM 31510（新型辅酶Q10配方）的氧化应激依赖性作用机制，与胶质母细胞瘤（GBM）的抗癌反应相关。研究得到了斯坦福大学医学院研究团队的独立验证，表明BPM 31510对细胞代谢有影响，并可能适用于高度代谢的肿瘤类型如GBM。GBM是一种侵袭性脑癌，目前治疗选择有限，因此迫切需要新的治疗方法。BPM 31510是一种独特的治疗方式，专门针对细胞代谢，将癌症的糖酵解依赖性转向线粒体氧化磷酸化，诱导氧化应激和癌细胞特异性死亡。这些发现支持了一种全新的癌症化疗机制，BPM 31510在动物模型中显示出对GBM的治疗潜力，并在一项近期的人体1期研究中表现出良好的耐受性。

阿拉巴马大学伯明翰分校的研究人员获得了一份为期三年的总计1000万美元的合同，用于研究Bexsero疫苗——一种已获许可用于预防脑膜炎的疫苗——在保护易感人群免受淋球菌感染方面的有效性。这项由美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）提供的合同，将在UAB及其它两个地点进行临床试验。该研究是首个大规模的淋病疫苗临床试验，可能对淋病和其他性传播感染日益严重的公共卫生问题产生重大影响。每年美国有超过58万新诊断的淋病病例，这增加了新HIV感染的风险，并影响女性的生殖健康。该研究旨在帮助研究人员确定如何保护人们免受淋病感染，随着抗生素耐药率的增加，这一研究显得尤为重要。UAB将与NIAID、埃默里大学和路易斯安那州立大学等合作伙伴共同开展这项研究。研究将招募约2000名淋病风险志愿者，他们将被随机分配接受Bexsero或安慰剂注射，并观察其淋病感染风险随时间的变化。所有志愿者都将接受关于如何避免感染性传播疾病，包括HIV的最佳方法的咨询。研究人员希望除了研究Bexsero是否有助于预防新的淋病感染外，还能了解这种保护机制。

Pliant Therapeutics与Novartis达成战略合作，共同开发治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和纤维化疾病的创新疗法。合作涉及Pliant的PLN-1474等四个产品候选人的开发和商业化。PLN-1474是一种针对αβ整合素的小分子选择性抑制剂，用于治疗与NASH相关的肝纤维化。Pliant将获得8000万美元的初始投资，并负责PLN-1474的开发至1期临床试验，之后Novartis将负责后续的开发、生产和商业化。Pliant还有资格获得基于特定里程碑的付款。该交易需满足常规的关闭条件。

Bausch Health与Clearside Biomedical达成协议，获得XIPERE™（曲安奈德玻璃体下腔注射悬浮液）在美国和加拿大的独家许可权，用于开发及商业化治疗与葡萄膜炎相关的黄斑水肿。Clearside计划在2020年第一季度向美国食品药品监督管理局（FDA）重新提交XIPERE的新药申请（NDA）。若获得批准，XIPERE将成为首个针对该病症的治疗方案。根据协议，Clearside将获得至多2000万美元的预付款，以及基于销售额和额外适应症批准的额外款项。Bausch Health还拥有在美国和加拿大开发XIPERE用于其他眼科适应症的权利，以及开发Clearside的SCS微注射器用于眼科领域的权利。