新西兰研究人员在治疗致命耐药性结核病方面取得重大突破，成功研发出新型药物pretomanid，该药物作为BPaL治疗方案的一部分，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗高度耐药性结核病。这种治疗方案包含三种药物，为期六个月，为患者提供了一种更短、更易管理的治疗方案。这一突破有望为耐药性结核病患者带来新的希望，同时也有助于减少耐药性的产生。

IsoPlexis公司获得国家癌症研究所200万美元的SBIR资助，用于开发针对单肿瘤细胞分析的内细胞质蛋白质途径靶向解决方案。这项技术能够揭示肿瘤细胞中真实的蛋白质途径相互作用，解决大量样本中异质性的掩盖问题。该技术已被用于精准药物发现和肿瘤学中的生物标志物发现，突出了在RNA或大量蛋白质组学检测中可能不可见的关键蛋白质途径变化。IsoPlexis公司致力于利用其独特的单细胞检测系统加速对抗癌症和其他世界难题的斗争，通过揭示细胞亚群中的独特免疫生物标志物，推动免疫疗法和靶向疗法向更精确、个性化的阶段发展。

乔治亚州立大学生物医药科学研究所的一项研究发现，一种新型抗病毒药物EIDD-2801能够有效抑制流感病毒复制，通过诱导病毒遗传物质发生突变，使病毒基因组非功能化，从而阻止病毒复制。该药物对流感病毒的所有测试菌株均表现出高效性，且口服可用，具有广谱抗病毒特性。研究显示，该药物在动物和人类气道组织中表现出显著疗效，有望成为流感治疗领域的突破性进展。该研究由理查德·普勒默博士领导，发表在《科学转化医学》上。EIDD-2801已进入临床前开发阶段，预计2020年开始临床试验。

Recordati公司宣布成功从诺华公司收购了治疗库欣病和肢端肥大症的药物Signifor及其长效制剂Signifor LAR的全球权益，以及治疗内源性库欣综合征的实验性新药osilodrostat（LCI699）的全球权益。此次收购在2019年7月12日签署的协议基础上完成，交易涉及3.9亿美元（3.51亿欧元）的支付，并可能因osilodrostat的批准和上市以及销售提成而增加额外里程碑付款。库欣病是一种由垂体腺瘤引起的严重内分泌疾病，而肢端肥大症则是由生长激素过度暴露导致的。Signifor含有活性成分pasireotide，一种生长抑素类似物，能抑制ACTH的生成，从而控制皮质醇的过度分泌。Osilodrostat是一种口服的11β-羟化酶抑制剂，能够阻断皮质醇的合成，为内源性库欣综合征患者提供新的治疗选择。Recordati是一家成立于1926年的国际制药集团，专注于罕见病治疗药物的研究、开发、生产和营销。

Allievex公司完成由Novo Holdings和Pappas Capital共同领投的A轮融资，用于支持其领先产品候选药物tralesinidase alfa（前称BMN 250）的注册性2期临床试验，该药物是一种用于治疗Sanfilippo综合征B型或粘多糖病IIIB的酶替代疗法。Allievex还任命了Kyle Rasbach博士和Tiba Aynechi博士加入其董事会。资金将用于支持临床试验，并已获得BioMarin Pharmaceutical Inc.的独家全球许可。Allievex将承担tralesinidase alfa的开发和商业化所有财务义务，而BioMarin将提供某些制造服务以支持市场授权申请。Allievex致力于开发针对罕见儿科神经退行性疾病的新型疗法，并期待通过tralesinidase alfa实现这一目标。

HighTide Therapeutics公司宣布，其针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和2型糖尿病（T2DM）成人患者的A Proof-of-Concept和剂量范围研究已成功招募最后一名患者。这是一项双盲、安慰剂对照的多中心2a期临床试验，旨在评估HTD1801与安慰剂相比在NASH患者中的治疗效果。该研究共招募了100名患者，在美国17个中心进行，患者被随机分配接受500mg或1000mg每日两次的HTD1801剂量或安慰剂治疗18周。主要终点是评估肝脏脂肪含量的绝对减少，次要终点包括肝脏脂肪含量的相对减少以及与肝脏功能、纤维化、胆固醇和总胆汁酸相关的指标。NASH是一种慢性、复杂的肝病，可能导致肝硬化甚至肝癌。目前尚无针对NASH的批准疗法。HighTide Therapeutics成立于2011年，致力于开发治疗非病毒性慢性肝病、胃肠道疾病和代谢性疾病的创新疗法。HTD1801是HighTide的主要研发项目，目前正在进行NASH和PSC的2期概念验证试验，预计2020年将公布顶线数据。

诺和诺德宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已扩大Fiasp®（100 u/mL胰岛素门冬酸注射剂）的标签，使其可用于胰岛素输注泵，以改善1型或2型糖尿病成人的血糖控制。Fiasp®是一种快速作用的胰岛素，2017年已获FDA批准，在医疗专业人员监督下通过静脉输注或成人糖尿病患者的皮下多次注射（MDI）使用。美国估计有超过35万胰岛素输注泵用户。Fiasp®的标签更新将使成人患者能够在泵中使用Fiasp®，这是诺和诺德对病人选择和满足1型和2型糖尿病患者需求的持续承诺的一部分。该标签变更基于FDA对onset 5临床试验数据的审查，该试验证实了Fiasp®在糖尿病成人胰岛素输注泵中的有效性和安全性。Fiasp®在泵中释放稳定剂量的全天和餐时剂量已被证明是有效且耐受性良好。

Trillium Therapeutics公司进行重组，以延长现金流并专注于关键价值创造活动。公司宣布裁员40%，从43人减少至26人，并停止发现研究活动，专注于临床开发，并寻求合作伙伴进一步开发其STING激动剂项目。这些措施预计将使季度现金支出从2019年上半年的约1000万加元降至2020年的400万至700万加元。公司目前预计到2019年第三季度末将有约3600万加元的现金及现金等价物。公司临床开发的关键项目是TTI-621，一种针对CD47的抗体，在多种血液恶性肿瘤中显示出有希望的初步活性证据。

挪威生物制药公司BerGenBio宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新型AXL激酶抑制剂bemcentinib获得快速通道资格，用于治疗复发性急性髓系白血病（AML）的老年患者。目前市场上尚无针对所有复发性AML患者的特定药物，这代表了一个重大的未满足医疗需求。BerGenBio正在这一领域进行2期临床试验，并计划向FDA和欧洲药品管理局（EMA）寻求监管建议，以确定bemcentinib在复发性AML中的最佳监管途径。快速通道是一种旨在促进药物开发并加快审查的流程，目的是让重要新药更早地惠及患者。bemcentinib是一种潜在的同类首创选择性AXL抑制剂，目前正在进行广泛的2期临床试验，包括针对多种实体瘤和血液瘤的单药和联合治疗。

PDS Biotechnology与BSP Pharmaceuticals合作完成PDS0101的临床批次生产，用于即将开始的两个II期临床试验。这些试验包括与默克公司合作，评估PDS0101与KEYTRUDA®联合用于头颈癌的一线治疗，以及评估PDS0101与两种新型临床阶段免疫疗法联合用于晚期HPV相关癌症。PDS0101基于Versamune®免疫激活平台，旨在诱导针对HPV16表达的细胞毒性T细胞反应。PDS0101的I期临床试验结果显示，在大多数接受治疗的受试者中观察到临床反应（癌前病变的消退和消除），且所有测试剂量均未出现剂量限制性毒性。

Heron Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其补充新药申请（sNDA），扩大CINVANTI（aprepitant）注射用乳剂的推荐剂量，包括130毫克单剂量方案，适用于接受MEC治疗的患者。CINVANTI是首个且唯一一种不含合成表面活性剂（包括聚山梨酯80）的静脉注射（IV）S/P/NK1受体拮抗剂，已批准用于2分钟的IV注射。CINVANTI用于预防高度致吐性癌症化疗（HEC）和MEC引起的急性及延迟性化疗引起的恶心和呕吐（CINV）。CINVANTI是首个直接递送aprepitant的IV制剂，aprepitant是EMEND胶囊的活性成分。CINVANTI的标签扩展将CINVANTI 130毫克单剂量方案标准化，为接受HEC和/或MEC治疗的患者提供2分钟注射或30分钟输注的方案，进一步简化了给药和给药方式，消除了在MEC给药后第2天和第3天服用口服aprepitant的需求。

Trovagene公司宣布，其研发的针对细胞分裂的抗癌药物onvansertib在联合FOLFIRI和Avastin治疗KRAS突变型转移性结直肠癌的1b/2期临床试验中显示出积极的治疗反应。在完成首个治疗周期的四名患者中，均观察到肿瘤KRAS突变负荷的降低。这一发现为KRAS突变型转移性结直肠癌患者提供了新的治疗希望。该研究在2019年欧洲肿瘤学会（ESMO）年会上也有展示，并获得了积极的反馈。Trovagene公司正在开展多个临床试验，以进一步评估onvansertib的疗效和安全性。

德国默克公司旗下的生物制药业务EMD Serono宣布，针对转移性梅克尔细胞癌（mMCC）患者接受阿维鲁单抗（BAVENCIO）治疗的JAVELIN Merkel 200临床试验的三年结果显示，32%的患者在三年后仍然存活，中位无进展生存期为40.5个月。这些数据将在2019年10月21日至22日在佛罗里达州坦帕举行的首次国际梅克尔细胞癌研讨会上公布。该研究支持了美国食品药品监督管理局（FDA）于2017年对BAVENCIO治疗mMCC的加速批准。阿维鲁单抗是一种针对PD-L1的人源化抗体，已被证明可以激活免疫系统的抗肿瘤反应。

Cerevel Therapeutics公司宣布开始了一项针对CVL-231药物的Phase 1b临床试验，该药物旨在治疗精神分裂症。CVL-231是一种新型抗精神病药物，旨在选择性地调节M4型毒蕈碱受体活性，以治疗精神分裂症并减少现有治疗方法的副作用。这项双盲、安慰剂对照的试验将评估CVL-231的多剂量安全性、耐受性、药代动力学和药效学。试验将招募最多100名18至50岁的精神分裂症患者。Cerevel Therapeutics致力于解开大脑的奥秘以治疗神经科学疾病，其产品线包括治疗帕金森病、癫痫、精神分裂症和物质使用障碍等多种神经科学疾病的临床阶段和临床前化合物。

Titan Pharmaceuticals在2019年10月22日宣布，其在奥兰多举行的第10届美国药代动力学会议上展示了关于Probuphine（布托啡诺）植入物的两项海报展示。Probuphine是一种新型6个月维持治疗药物滥用障碍（OUD）的植入物。海报展示了基于Titan的PRO-805、PRO-806、PRO-807、PRO-810和PRO-811 Phase 3临床试验数据的计算机模拟研究结果，评估了布托啡诺在Probuphine皮下植入治疗期间的血浆水平的人口药代动力学（PK）参数、暴露-反应曲线和药物-药物相互作用（DDI）潜力。这些结果指出，Probuphine的PK特征高度可预测，最大临床效益可以在较低的血药浓度下实现。此外，DDI对布托啡诺暴露的影响与市场上其他布托啡诺制剂相似。

IntelGenx公司宣布其针对治疗急性偏头痛的RIZAPORT® VersaFilm®的505(b)(2)新药申请（NDA）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的审查批准。FDA已为RIZAPORT® NDA的审查设定了2020年3月26日的处方药用户费法案（PDUFA）目标日期。IntelGenx公司首席执行官Horst G. Zerbe博士表示，公司对FDA接受其RIZAPORT® NDA重新提交审查感到高兴，并期待明年早些时候FDA的决定。IntelGenx是一家专注于药物递送的公司，致力于开发和制造药物薄膜，其产品管线针对未满足的医疗需求，为患者和医生提供显著益处。

Intensity Therapeutics公司宣布，其领先产品候选INT230-6的临床试验数据被选为SITC第34届年会口头报告，该会议将于2019年11月6日至10日在马里兰州国家港举行。INT230-6是一种用于直接肿瘤注射的药物，由两种抗肿瘤药物和一种渗透增强分子组成，可帮助药物在肿瘤中分散并扩散到癌细胞中。该药物在临床试验中表现出对多种难治性癌症类型的抗肿瘤效果和免疫细胞浸润，导致肿瘤消退和疾病控制延长。此外，INT230-6在体内癌症模型中显示出与检查点阻断剂（如抗PD-1和抗CTLA4抗体）的强协同作用。Intensity Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发基于免疫的新方法来治疗实体瘤癌症。