bluebird bio公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已批准ZYNTEGLO™（自体CD34+细胞编码β A-T87Q-珠蛋白基因）的商业药物产品制造规范，这是一种针对12岁及以上β-地中海贫血（TDT）患者的单次基因疗法，这些患者没有β0/β0基因型，适合进行造血干细胞（HSC）移植，但没有HLA匹配的亲属供体。该疗法旨在为患者提供无输血的未来。ZYNTEGLO的批准基于HGB-205、HGB-204、HGB-207、HGB-212和LTF-303研究的疗效、安全性和持久性数据。ZYNTEGLO旨在解决TDT的遗传根源，使患者有可能实现终身无输血。bluebird bio正在推进ZYNTEGLO的商业化和市场准入活动，目标是2019年招募首位商业患者。

勃林格殷格翰宣布其II期临床试验BALANCE-CF TM 招募首位患者，旨在评估新型ENaC抑制剂对囊性纤维化患者肺功能的影响。该抑制剂通过能倍乐®手持式吸入器给药，每日两次，旨在缓解囊性纤维化患者肺部粘稠粘液问题，保持气道通畅。该药适用于所有类型的囊性纤维化突变患者，通过创新给药方式减轻患者治疗负担，有望为患者带来重要改变。

Orchard Therapeutics宣布，其基因疗法OTL-200在治疗代谢性白质营养不良（MLD）的临床试验中，使用冷冻保存制剂的初步结果显示，与新鲜制剂相比，细胞植入和酶活性重建水平稳定，最长随访时间达12个月。这些数据在西班牙巴塞罗那举行的欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）年会上展出。OTL-200是一种针对MLD的基因疗法，预计将在2020年上半年在欧洲提交监管申请，大约一年后在美国提交。MLD是一种罕见且危及生命的遗传性疾病，目前尚无标准治疗方法。Orchard Therapeutics致力于通过创新基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生命。

Rocket Pharmaceuticals公司宣布，其针对Pyruvate Kinase Deficiency（PKD）的基因疗法RP-L301获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准。RP-L301是一种基于慢病毒载体（LVV）的基因疗法，用于治疗PKD，该疾病目前的治疗方法为慢性输血和脾切除术，存在严重的副作用和器官损伤。RP-L301的IND批准是在西班牙药品和健康产品管理局（AEMPS）于9月批准其研究药物产品文件（IMPD）之后。该试验将由斯坦福大学医学院干细胞移植和再生医学临床副教授Sandeep Soni博士领导。Rocket计划在第四季度开始临床试验，以评估RP-L301的安全性和初步疗效。该试验将在美国和欧洲的六个成年和儿童输血依赖性PKD患者中进行。

Biogen和Eisai宣布，在咨询美国食品药品监督管理局（FDA）后，Biogen计划推进aducanumab（一种用于早期阿尔茨海默病的实验性治疗）的监管批准。新分析显示，aducanumab在更大数据集中显著减少了早期阿尔茨海默病患者的临床衰退，这得到了FDA的认可。Biogen计划在2020年初提交生物制品许可申请（BLA），并继续与国际监管机构进行对话。如果获得批准，aducanumab将成为第一种减少阿尔茨海默病临床衰退的疗法，也是第一种通过清除淀粉样蛋白β来改善临床结果的治疗方法。

ASLAN Pharmaceuticals宣布启动一项多剂量递增研究，评估其创新抗体药物ASLAN004在治疗中重度特应性皮炎患者中的安全性和有效性。该研究是继2019年6月成功完成单剂量递增研究后进行的，旨在评估ASLAN004在健康志愿者中的安全性。研究将在新加坡国家皮肤中心和樟宜综合医院进行，预计招募50名中重度特应性皮炎患者，结果预计在2020年下半年公布。ASLAN004是一种完全人源化单克隆抗体，可阻断与特应性皮炎症状相关的两种促炎细胞因子IL-4和IL-13的信号传导。

一兮生物，一家专注于肠道微生物领域解决方案的生物科技公司，已完成千万级天使轮融资，投资方为薪资通联合创始人王鑫。公司聚焦于肠道微生物与人体健康机制的研究，旨在研发解决肠道微生物相关疾病的替代治疗方案、合成生物菌株和药物。一兮生物成立于2019年，主要布局糖尿病、抑郁症和肿瘤化疗后菌群重建三大研发管线。公司基于自主研发的肠道微生物基因修饰平台，已建立数据—菌株—药物的“EVIDENCE-BASE”研发路径，并与多家医院开展合作研发。未来一至两年，公司将全速推动与全国各地医院开展联合研究。一兮生物CEO刘振云博士表示，合成生物学和基因修饰的微生物在肠道微生物与代谢类疾病的路径研发中将发挥重要作用。此外，一兮生物也在涉足个性化健康管理领域，针对肥胖、高血糖、高血脂等群体，通过肠道微生物基因检测获取用户相关数据，提供个性化的精准健康管理方案。目前，一兮生物已推出针对糖尿病、肥胖、肠易激综合征个性化精准匹配产品，线下集中在医院营养科、体检中心、健康管理中心，线上主要通过自媒体渠道推广。

Nicox公司宣布，其新型眼科药物NCX 470在治疗青光眼和眼压增高的临床试验中表现出色。在Dolomites Phase 2试验的二次分析中，NCX 470在降低眼压方面显著优于拉坦前列腺素，且随着NCX 470浓度的增加，其降低眼压的效果也相应提高。公司计划在2020年第二季度启动Phase 3临床试验，并预计NCX 470有望在美国市场占据至少25%的第一线治疗市场。此外，独立市场研究显示，NCX 470有望捕获更多市场份额，随着眼压降低效果的提升，其市场潜力将进一步增加。

杭州三坛医疗科技有限公司获得索道资本数千万元B轮融资，用于推进“智微天眼®”手术导引与反馈系统的商业化及支持其他智能手术辅助项目研发。三坛医疗专注于智能手术辅助方案，拥有60余项专利技术，产品包括“智微天眼®”手术导引与反馈系统及“透视眼”骨折复位辅助系统。该系统由“眼”、“手”、“脑”三大模块组成，已获得CFDA认证，应用于脊柱科、创伤科等多个科室。索道投资看好三坛医疗在智能手术行业的领先性和发展潜力，认为骨科机器人将引领手术治疗进入精准时代。

欧洲药品管理局（EMA）的药品委员会（CHMP）对V920埃博拉疫苗（rVSV∆G-ZEBOV-GP）给予积极意见，建议有条件批准其上市。该疫苗由NewLink Genetics与默克公司合作研发，如欧洲委员会（EC）确认CHMP的建议，将授予疫苗在31个欧洲国家的统一标签下的集中营销授权。美国食品药品监督管理局（FDA）已接受该疫苗的生物制品许可申请（BLA）并授予其优先审查，预计目标FDA行动日期为2020年3月14日。如果FDA批准该疫苗，NewLink Genetics将获得可货币化的优先审查券（PRV）。

Cirius Therapeutics宣布，其针对非酒精性脂肪性肝病（NASH）的候选药物MSDC-0602K的Phase 2b临床试验EMMINENCE结果将在《肝脏会议》上以口头报告形式公布。该研究的主要研究者Stephen Harrison博士将于11月11日进行报告，内容涉及MSDC-0602K在大型NASH研究中的疗效，包括改善胰岛素抵抗、葡萄糖代谢、血清转氨酶、NASH的无创标志物和病理学。Cirius Therapeutics专注于肝脏和代谢性疾病创新疗法的开发与商业化，其MSDC-0602K是一种新型小分子，旨在每日一次口服治疗伴有纤维化的NASH。该药旨在选择性调节线粒体丙酮酸载体（MPC），以调节过度营养在细胞水平上的影响，过度营养是NASH和其他代谢性疾病的主要原因。Cirius Therapeutics已完成402名NASH伴有纤维化患者的MSDC-0602K Phase 2b临床试验。

Ascendis Pharma宣布其长效生长激素疗法TransCon Growth Hormone（hGH）获得欧洲委员会的孤儿药资格认定，该疗法旨在为儿童生长激素缺乏症提供每周一次的治疗。TransCon hGH旨在提供持续释放未修改的生长激素，与每日疗法中使用的生长激素相同，并在一周内以可预测的速度释放。目前，欧洲没有批准的长效生长激素治疗。Ascendis Pharma计划在2020年上半年提交美国生物制品许可申请（BLA），并在2020年下半年提交欧洲营销申请（MAA）。孤儿药资格认定旨在治疗、预防或诊断危及生命或慢性致残的疾病，在欧洲联盟（EU）中影响的人数不超过10,000人中的5人，且没有满意的疗法。孤儿药在欧盟获得营销授权后享有10年的市场独占权，并支持未来报销和获得新疗法。TransCon™技术是一种创新技术，用于创建新的疗法，以优化治疗效果，包括疗效、安全性和剂量频率。TransCon分子由三个部分组成：未修改的母药、一种惰性载体，用于保护它，以及一种暂时将两者结合的连接体。当结合时，载体失活并保护母药免受清除。当注入体内时，生理pH和温度条件会以可预测的方式启动释放活性、未修改的母药。由

Theravance Biopharma和Mylan宣布，将在美国胸科学会年会（CHEST 2019）上展示YUPELRI吸入溶液的研究数据。这些数据包括一项3b期试验的结果，该试验评估了YUPELRI在慢性阻塞性肺病（COPD）患者中与Perforomist吸入溶液联合使用的效果。此外，还将展示两项3期试验的数据，分析COPD患者中不良峰值吸气流量（sPIFR）的预测因素。YUPELRI和Perforomist均用于COPD的维持治疗。Theravance Biopharma与Mylan合作开发COPD和其他呼吸系统疾病的雾化revefenacin产品，并可能获得高达2.59亿美元的开发和销售里程碑付款。COPD是美国第三大死因，大约有1570万美国人被诊断患有COPD。YUPELRI是一种每日一次的雾化支气管扩张剂，用于COPD的维持治疗。

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Vironika, LLC成功获得美国国立卫生研究院（NIH）的SBIR一期资助，旨在开发针对神经元中单纯疱疹病毒（HSV）潜伏感染的分子抑制剂。该研究旨在开发新型小分子药物候选者，以治疗HSV潜伏感染。美国每年约有80万人新感染HSV1或HSV2，50岁以上成年人的感染率接近80%。HSV的长期潜伏感染和慢性复发是导致失明和脑炎等疾病的主要原因，同时与阿尔茨海默病有关。目前，慢性HSV感染尚未有疫苗和治愈药物，Vironika, LLC的负责人Takahiro Yano博士表示，获得资助将有助于开发新的HSV潜伏感染治疗方法。

Cesca Therapeutics与HealthBanks Biotech（USA）成立合资公司ImmuneCyte Life Sciences，旨在推广其专有的细胞处理平台CAR-TXpress™，用于免疫细胞储存和细胞治疗合同开发与制造服务。合资公司预计于2019年第四季度正式运营，HealthBanks Biotech将持有80%股份，Cesca持有20%。ImmuneCyte将提供免疫细胞储存服务，使用ThermoGenesis的CAR-TXpress平台，该平台能提高细胞处理效率，并降低成本。此举旨在为细胞和基因治疗领域提供更有效的免疫疗法。