Kiadis Pharma宣布，由于欧洲药品管理局（EMA）的委员会对于人用药品（CHMP）预计将发表负面意见，因此不再预期在2020年获得ATIR101的欧盟条件性市场授权。公司表示，EMA的反馈表明，基于ATIR101的2期数据和历史T细胞耗竭的供体配型相合造血干细胞移植（HSCT）控制数据不足以支持市场授权，因为移植后环磷酰胺（PTCy，又称巴尔的摩）方案已成为新的治疗标准。Kiadis Pharma正在开展一项全球性的、250名患者的随机3期临床试验，预计将在2021年完成入组和中期结果。如果结果积极，该研究将成为向美国食品药品监督管理局（FDA）提交生物制品许可申请（BLA）和向EMA提交新的市场授权申请（MAA）的基础。Kiadis Pharma还正在开发基于NK细胞的疗法，用于治疗晚期血液癌患者以及实体瘤。

Genentech宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Xofluza（baloxavir marboxil）的补充新药申请，用于治疗12岁及以上、症状不超过48小时且存在流感相关并发症高风险的急性、非复杂性流感。Xofluza是一种首创的一剂量口服药物，通过抑制聚合酶酸性末端核酸酶来抑制病毒复制。该药物基于III期CAPSTONE-2研究的成果，显著缩短了流感症状改善时间。Xofluza已在多个国家获得批准用于治疗流感A型和B型，2018年10月首次由FDA批准用于治疗12岁及以上、症状不超过48小时的急性、非复杂性流感。

Foamix Pharmaceuticals宣布美国FDA已受理其新药申请，寻求批准FMX103（米诺环素局部泡沫1.5%）用于治疗成人中度至重度丘疹脓疱性酒渣鼻。该申请基于两项12周双盲三期临床试验和一项40周开放标签安全性扩展试验的结果，以及一、二期的临床试验、化学制造与控制信息和非临床毒理学研究数据。FMX103在临床试验中表现出显著疗效，且未发现治疗相关的严重不良事件。公司CEO表示，FDA的受理是公司发展的重要里程碑，期待与FDA紧密合作。

Amarin公司宣布，其心血管药物Vascepa经过独立评估，被证实具有成本效益，这一结论基于REDUCE-IT临床试验的结果。该评估由非营利组织进行，确认了Vascepa在所有分析中的成本效益，包括最严格的评估标准。Amarin首席医疗官表示，尽管报告认为Vascepa具有成本效益，但报告低估了Vascepa的真实价值。此外，Amarin计划在2019年11月16日美国心脏协会科学会议上展示另一项关于Vascepa的成本效益分析。Amarin致力于使Vascepa对尽可能多的患者可及，并正在与美国食品药品监督管理局（FDA）就扩大Vascepa的适应症进行谈判。Vascepa目前在美国被批准用于降低患有严重高甘油三酯血症的成年人的甘油三酯水平。

INmune Bio公司将在即将举行的神经科学学会第49届年会上展示其针对阿尔茨海默病的研究成果，该研究由佛罗里达大学医学院神经科学教授Malú Tansey博士进行。研究数据表明，INmune Bio的XPro1595在调节个体遗传风险和神经退行性疾病（如阿尔茨海默病）方面发挥了关键作用，尤其是在高脂肪和高糖饮食等环境因素影响下。Tansey博士强调，通过调节免疫系统，可能延缓甚至预防某些神经疾病。该研究将在会议的新闻发布会中呈现，并将在SfN年会上进行海报展示。

Bird Rock Bio公司宣布其临床阶段生物制药公司成功完成nimacimab（RYI-018）的1b期临床试验，并计划于2020年第一季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药研究申请，以进行2b期糖尿病肾病（DKD）研究。nimacimab是一种首创的负性别构调节抗体激动剂，针对大麻素1（CB1）受体。研究表明，CB1拮抗可能改善与糖尿病肾病进展相关的代谢、炎症和纤维化过程。1b期试验结果显示，nimacimab具有良好的安全性和耐受性，无严重不良事件，无因治疗相关不良事件而提前终止的情况，且不良事件与剂量无关。此外，nimacimab在探索性生物标志物中显示出令人鼓舞的趋势。Bird Rock Bio公司还完成了毒理学研究和生物利用度研究，为未来临床试验中的长期给药提供了支持。公司已完成2b期药物生产，包括工程运行至预填充注射器。Bird Rock Bio公司计划在多个适应症中推进2b期研究，并期待其药物产品在临床试验中发挥重要作用。

Mirati Therapeutics公司将在2019年10月26日至30日在波士顿举行的AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上展示其新型KRAS G12C抑制剂MRTX849的预临床和初步临床试验数据。MRTX849是一种口服小分子药物，旨在强力且选择性地抑制携带G12C突变形式的KRAS。该突变在约14%的非小细胞肺癌腺癌患者、4%的结直肠癌患者和其他一些癌症类型中存在。MRTX849在治疗KRAS G12C阳性肿瘤的1/2期临床试验中表现出良好的前景，同时，Mirati Therapeutics公司也在开发针对其他KRAS突变，如G12D的抑制剂。

ENYO Pharma在AALSD会议上展示五篇关于EYP001（一种新型FXR激动剂）的论文，包括四篇海报和一篇口头报告，并赞助了一场关于乙型肝炎治疗的研讨会。EYP001目前处于II期临床试验阶段，用于治疗慢性乙型肝炎和非酒精性脂肪性肝炎。ENYO Pharma的团队展示了其在病毒生物模拟方法方面的创新，该方法有助于快速发现具有良好安全性的新型药物候选者。

Diffusion Pharmaceuticals Inc.宣布其新型生物技术药物TSC在治疗中风方面的Phase 2临床试验已开始招募首位患者。该试验名为PHAST-TSC，涉及160名患者，将在23家医院进行，并与约150个紧急医疗救护团队合作。试验设计允许在救护车中即给予TSC或安慰剂，无论中风类型。Diffusion预计UCLA的招募将在本季度晚些时候开始。公司CEO David Kalergis表示，对试验的进展感到高兴，并期待着快速招募。TSC有望在两种主要类型的中风中发挥作用，因为它可以增加流向受影响组织的氧气量，减少细胞死亡并改善预后。

NeuClone公司宣布开始进行其Stelara®（ustekinumab）生物类似物候选产品NeuLara的I期临床试验，该试验在澳大利亚多个地点的200多名健康志愿者中进行。试验旨在证明NeuLara与源自美国和欧盟的Stelara®在药代动力学和安全性方面等效。NeuLara是NeuClone第二个进入临床开发的生物类似物，与印度血清研究所合作开发。NeuLara是一种针对白介素-12和-23的抗体，以Stelara®品牌名用于治疗银屑病、银屑病关节炎、克罗恩病和溃疡性结肠炎。NeuClone代表将参加2019年11月11日至13日在汉堡举行的2019年BIO-Europe会议，并期待与潜在合作伙伴讨论生物类似物开发和商业化机会。NeuClone是一家专注于开发生物类似物单克隆抗体的临床阶段生物制药公司，拥有基于其专有的NeuMAX®平台的生物类似物产品管线。

Spring Bank Pharmaceuticals宣布，在针对慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染进行的II期临床试验中，使用低剂量inarigivir（50mg）与Vemlidy（tenofovir alafenamide 25mg）联合治疗，12周后观察到7名患者对HBsAg有≥0.5log₁₀的降低，显示出良好的安全性和耐受性。目前，正在评估inarigivir 200mg和400mg与Vemlidy联合使用的安全性、有效性和药代动力学。Spring Bank首席执行官Martin Driscoll表示，这些初步结果令人鼓舞，期待更高剂量组的数据和正在进行中的CATALYST II期b研究，以进一步扩大慢性HBV的应答人群，提高HBV患者的功能性治愈率。

Horizon Therapeutics启动了一项名为PROTECT的多中心、开放标签临床试验，旨在评估KRYSTEXXA（pegloticase注射剂）在经过肾脏移植的慢性痛风患者中的疗效和安全性。该研究旨在证明KRYSTEXXA可能为这些患者提供有效的疾病控制，而不会加重肾脏负担。研究将招募20名在美国15个中心接受肾脏移植的未受控痛风成人，为期六个月的治疗期间，患者每周两次接受8mg的KRYSTEXXA静脉注射，并在治疗后进行3个月的随访。主要终点是治疗6个月时血清尿酸水平持续降至

Protalix BioTherapeutics公司宣布，其BRIDGE Phase III研究中的前16名成年患者的12个月治疗数据呈现积极结果，表明pegunigalsidase alfa（PRX-102）在改善Fabry病患者肾功能方面具有强大潜力。该研究是一项开放标签的转换研究，评估了每周两次1 mg/kg剂量的pegunigalsidase alfa在至少两年内接受agalsidase alfa（Replagal）治疗且剂量稳定的22名Fabry病患者中的安全性和有效性。12个月的数据显示，从agalsidase alfa切换到pegunigalsidase alfa后，所有进展性患者和66.7%的快速进展组患者的eGFR斜率均达到预期治疗目标。大多数完成研究的患者已转入长期扩展研究，继续接受pegunigalsidase alfa治疗。

Stealth BioTherapeutics公司宣布，其在巴特综合症患者中进行的TAZPOWER 2/3期临床试验的新数据显示，使用elamipretide治疗的患者心脏射血量平均增加了27%，这表明elamipretide可能改善了心脏功能。巴特综合症是一种罕见的线粒体疾病，患者通常伴有心脏疾病。该研究在2019年美国人类遗传学会年会上展示，并获得了美国食品药品监督管理局的快速通道和孤儿药资格。Stealth BioTherapeutics正在开发elamipretide以治疗包括巴特综合症在内的多种线粒体疾病。

Marinus Pharmaceuticals公司宣布，其在难治性癫痫持续状态（RSE）中进行的Ganaxolone Phase 2临床试验结果在温哥华举行的神经重症护理学会第17届年会上发表。Ganaxolone在试验中达到了主要终点，17名患者中无人治疗开始后24小时内进展到IV麻醉剂。研究确定了Ganaxolone的目标剂量，并基于首次在会议上展示的药代动力学（PK）数据，该剂量显示出最佳和最持久的疗效。Ganaxolone在目标剂量下（713 mg/天）达到的血浆药物浓度大于500 ng/mL，持续约8小时，是三个剂量组中最长和最高的持续时间。此外，目标剂量下的有效血浆浓度在严重病患群体中显示出一般安全性和良好的耐受性，浓度至少是先前研究神经甾体的5倍。这些数据表明，Ganaxolone有潜力通过早期打破RSE并避免与医疗诱导性昏迷和长期住院相关的疾病和死亡率来改善患者预后。

ADMA Biologics公司近日宣布，其IVIG产品BIVIGAM和ASCENIV的制造工艺优化已发表在《免疫疗法》杂志上。文章描述了ADMA在收购佛罗里达州博卡拉顿的制造设施后，对BIVIGAM和ASCENIV的制造工艺进行的改进。这些改进包括工程修改和程序控制的增强，以及热、物理和化学产品应力的减少。优化后的制造工艺提高了单元操作的控制、过程一致性和稳健性，减少了产品变异性，并增强了杂质的去除，所有这些都有助于提高产品质量。ADMA公司总裁兼首席执行官Adam Grossman表示，他们对ADMA生物制药团队的成就感到非常自豪，并高兴地看到BIVIGAM和ASCENIV现在已上市销售。ASCENIV是一种用于治疗成人及青少年（12至17岁）原发性体液免疫缺陷（PI）的免疫球蛋白，于2019年4月1日获得FDA批准，预计将于2019年10月开始商业销售。BIVIGAM是一种用于治疗原发性体液免疫缺陷的免疫球蛋白，包括X连锁无丙种球蛋白血症、先天性无丙种球蛋白血症、常见变异免疫缺陷、Wiskott-Aldrich综合征和严重联合免疫缺陷等。这些PI是一组遗传性疾病。BIVIGAM于2019年5月获得FDA

UCB公司宣布，其研发的IL-17A和IL-17F抑制剂bimekizumab在治疗中度至重度慢性斑块状银屑病的三项III期研究中的首个研究BE VIVID取得积极结果。16周治疗后，bimekizumab达到了至少90%的PASI 90改善和IGA评分达到清晰或几乎清晰（IGA 0/1）的联合主要终点。bimekizumab在关键次要终点中也显示出优于ustekinumab和安慰剂的效果。bimekizumab的安全性也与之前的BE ABLE II期研究一致。这些结果为bimekizumab在提高银屑病患者皮肤清除率方面具有潜力提供了强有力的证据。UCB公司表示，期待在接下来的几个月内分享bimekizumab临床开发计划的更多发现。