Ultragenyx制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其针对UX007（三癸酸）的新药申请，用于治疗长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD），这是一种遗传性疾病，患者无法将长链脂肪酸转化为能量。该申请得到了包括29名患者参与的II期研究、75名患者的长期安全性和有效性扩展研究、20名对UX007无经验的患者、20名原始同情使用患者的回顾性病历审查、67名通过扩大访问途径接受治疗的患者以及32名患者的随机对照研究等数据的支持。Ultragenyx制药公司致力于为严重罕见和超罕见遗传性疾病患者提供创新疗法，并期待与FDA合作，尽快将这一潜在新疗法带给患者。

Bellerophon Therapeutics公司将在2019年10月23日美国胸科学会（CHEST）年会上以口头报告形式公布其针对PH-ILD治疗药物INOpulse®的Phase 2/3临床试验Cohort 1的额外新数据。该研究显示，INOpulse®在治疗PH-ILD相关肺高血压方面，对中到高强度的体力活动及通过连续活动监测测量的其他体力活动参数有临床和统计学意义上的改善。此外，公司已完成Cohort 2的招募，该研究将评估更高剂量及更长的盲法治疗期。Bellerophon预计将在2019年底报告Cohort 2的顶线结果。报告将由Inova Fairfax医院的Steven D. Nathan博士进行，并将在CHEST会议后的特别版《Highlights from CHEST》中发表。

Taiho Oncology宣布，其药物LONSURF（trifluridine和tipiracil）在治疗既往接受过胃切除术的晚期胃癌或胃食管结合部腺癌患者的III期TAGS试验中显示出良好的疗效和安全性。该研究结果表明，与安慰剂相比，LONSURF在总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）方面具有显著改善。美国食品药品监督管理局（FDA）已于2019年2月批准LONSURF用于治疗既往接受过至少两线化疗的晚期胃癌和胃食管结合部腺癌患者。

DiaMedica Therapeutics Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对慢性肾病（CKD）治疗的II期临床试验方案。该试验旨在评估DM199在治疗由IgA肾病（IgAN）和高血压非糖尿病非洲裔美国人CKD患者中的安全性和有效性。公司计划在接下来的几周内开始招募参与者。DM199是一种重组的人血清素蛋白酶激肽（KLK1）形式，被认为可能通过调节肾脏的多种生理过程来改善肾脏功能。该II期研究将在美国10个地点进行，涉及约60名CKD患者，包括IgAN患者和非糖尿病高血压非洲裔美国人。研究将评估DM199在两个队列中的两种剂量水平，并重点关注安全性、耐受性、血压和肾功能。

天境生物与德国MorphoSys公司宣布，其人源单克隆CD38抗体TJ202/MOR202获得中国国家药品监督管理局的II期和III期临床试验许可，用于治疗复发或难治性骨髓瘤。TJ202/MOR202由MorphoSys开发，天境生物拥有在中国大陆、香港、澳门及台湾的独家开发和商业化权益。天境生物已在台湾启动了多项临床试验，II期试验评估TJ202/MOR202作为三线治疗的疗效和安全性，III期试验评估其与来那度胺和地塞米松的联用效果。天境生物创始人臧敬五博士表示，这是公司的重要里程碑，将加速TJ202/MOR202在中国的临床研究和市场推广。MorphoSys首席开发官Malte Peters博士对TJ202/MOR202在大陆的进一步开发表示期待。TJ202/MOR202由MorphoSys的HuCAL技术开发，针对多发性骨髓瘤表面CD38抗原，通过抗体依赖性细胞毒性和细胞吞噬作用杀伤肿瘤细胞。

Flexion Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）通知公司需要更多时间来完成对ZILRETTA（曲安奈德长效注射剂）补充新药申请（sNDA）的审查。原定于2019年10月14日的PDUFA行动日期推迟，但FDA预计将在未来几周内完成审查。公司已向FDA提供了所有要求的信息，未要求额外临床数据。2018年12月，公司提交了sNDA，寻求根据一项开放标签3b期临床试验的结果修订ZILRETTA的产品标签，该试验评估了ZILRETTA在骨关节炎膝关节疼痛患者中的重复给药。该试验结果于今年2月发表在同行评审期刊《风湿病学与治疗》上。ZILRETTA是一种用于治疗骨关节炎膝关节疼痛的关节内注射剂，不适用于重复给药。

Cara Therapeutics公司宣布完成其KALM-2 Phase 3全球临床试验的期中统计评估，该试验旨在评估KORSUVA™（CR845/difelikefalin）注射剂在血液透析患者中治疗中度至重度慢性肾脏病相关瘙痒（CKD-aP）的安全性和有效性。根据独立数据监测委员会（IDMC）的建议，试验规模将增加约20%，从最初的350名患者增加到430名，以保持90%以上的统计功效。IDMC的推荐基于约50%目标患者完成指定12周治疗期后的预定义期中条件功效评估结果。Cara Therapeutics预计在2019年第四季度完成试验的全面入组，并计划在2020年下半年提交KORSUVA注射剂治疗中度至重度CKD-aP的新药申请（NDA）。该试验旨在评估0.5 mcg/kg KORSUVA注射剂在350名血液透析患者中的安全性和有效性，主要疗效终点为患者在第12周达到至少3分改善的每周平均每日24小时最严重瘙痒强度数值评分（WI-NRS）比例。

Forbius公司宣布，其针对纤维化和癌症的生物疗法研发已进入新阶段。公司宣布其一期临床试验已完全入组，该试验旨在评估AVID200作为单一疗法在治疗晚期或转移性实体瘤患者中的安全性和耐受性。AVID200是一种首创的TGF-β1和3选择性抑制剂，旨在选择性抑制主要的致病性TGF-β异构体1和3，同时保留TGF-β2以优化安全性。此外，Forbius完成了由HBM Partners领投的C轮融资，该轮融资将支持公司2021年的发展，并推进AVID200的临床试验。CEO Iliya Tikhomirov表示，这些数据将AVID200定位为在多种临床环境中具有吸引力的候选药物，并期待在即将到来的免疫肿瘤会议上报告试验详情。

Exicure公司宣布，其CEO David Giljohann博士将在2019年10月16日于慕尼黑举行的第15届寡核苷酸治疗学会年会上展示其药物候选XCUR17在银屑病治疗中的临床数据。该药物是一种局部应用的抗感球形核酸，名为XCUR17，针对编码白介素17受体α的mRNA，这是导致银屑病炎症的关键蛋白。2018年12月，Exicure公布了该药物在1期临床试验中的首次人体结果，显示在银屑病患者中，该药物在临床评分上有了显著改善，且没有出现药物相关的副作用。Dr. Giljohann的演讲将展示来自该研究的新生物标志物和病理学数据。Exicure是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发基于其专有的球形核酸（SNA）技术的免疫肿瘤、炎症性疾病和遗传疾病的疗法。

Opthea Limited在奥克兰举行的Ophthalmology Innovation Summit上发布了OPT-302与雷珠单抗联合治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）的新数据。这些数据表明，OPT-302联合治疗在提高患者视力方面优于雷珠单抗单独治疗。研究显示，接受OPT-302联合治疗的患者在最佳矫正视力（BCVA）方面有显著改善，特别是在那些形态较为复杂、难以治疗的AMD患者中。这些结果支持了OPT-302在治疗AMD方面的商业潜力，尤其是在视网膜血管疾病领域，改善疗效是一个未被满足的需求。Opthea Limited正在审查这些数据，并计划进一步推进OPT-302的临床开发计划。

Genentech公司宣布，其产品Rituxan在治疗重度天疱疮（PV）方面优于传统药物麦考酚酯（MMF）。一项名为PEMPHIX的III期临床试验显示，Rituxan组40.3%的患者在52周内实现了持续完全缓解，无需使用类固醇，而MMF组仅为9.5%。Rituxan在降低累积口服皮质类固醇剂量、减少疾病发作次数、提高生活质量等方面均优于MMF。该研究在西班牙马德里举行的欧洲皮肤病学和性病学学会第28届大会上作为突破性口头报告呈现。Rituxan于2018年6月获得美国FDA和2019年3月获得欧洲委员会批准用于治疗PV，是基于Roche支持的Ritux 3临床试验的数据。PEMPHIX研究为Rituxan治疗PV的有效性提供了更多临床证据。

Hyperfine Research Inc.与耶鲁医学院合作，在耶鲁纽黑文医院神经重症监护病房推出全球首个便携式、低成本磁共振成像（MRI）系统。该系统可直接移动至病床旁，接入电源，在任何医疗环境中运行。Hyperfine旨在通过发明床旁POC MRI，使MRI在任何时间、任何地点对任何需要它的患者都变得可及。耶鲁纽黑文医院（YNHH）是首个使用Hyperfine POC MRI系统的医院，与美国心脏协会合作进行为期两年的研究，旨在克服阻碍不稳定神经重症监护病房患者常规使用MRI的障碍。YNHH正在测试Hyperfine系统的临床工作流程、用户界面和图像质量，并使用该系统扫描已知脑病理患者，包括出血、缺血性中风、血肿、肿瘤和水肿。初步研究结果预计将在2020年初公布。Hyperfine Portable POC MRI设备目前处于510(k)待批准状态，在美国尚未上市。

PPF集团作为SOTIO的主要股东，投资650万美元参与MaveriX Oncology的2000万美元A轮融资。SOTIO获得在欧洲许可和共同开发MVX-5005的权利。MaveriX有资格获得最高1.38亿美元的里程碑付款。SOTIO的商业发展主管Norbert Prenzel将代表PPF加入MaveriX Oncology的董事会。这笔投资将支持MaveriX推进其领先项目MVX-5005的临床试验，并推动其他平台项目。SOTIO还获得了在欧洲许可和共同开发MVX-5005及相关下一代化合物的选择权。MVX-5005旨在选择性杀伤癌细胞，并消除导致化疗和免疫疗法耐药的免疫抑制细胞亚群。MaveriX计划在2020年底前启动一项I期临床试验。通过这次投资，MaveriX还将推进其基于SMDC平台的创新管线项目。

Novigenix公司与RadioMedix公司达成合作，共同开发基于Novigenix免疫转录组技术的精准诊断测试，用于检测神经内分泌肿瘤（NET）患者接受Alpha和Beta肽受体放射性核素疗法（PRRT）后的治疗效果。该测试将利用Novigenix的专有LITOseek平台，通过监测循环免疫细胞的mRNA特征，预测疾病的发生和发展。合作旨在为NET患者提供一种精准、敏感且特异的诊断测试，以更好地管理疾病治疗和随访。Novigenix致力于通过免疫转录组技术为癌症诊断和治疗带来突破，而RadioMedix则专注于开发创新的靶向放射性药物，用于癌症的诊断、监测和治疗。

比利时列日，2019年10月14日，Mithra公司宣布与Abbott公司签订独家许可和商业化协议，将在中国市场注册和推广其激素避孕环Myring。Abbott将负责在中国注册和商业化该产品，而Mithra将在其位于比利时的合同研发和生产组织（CDMO）工厂生产。Mithra首席执行官弗朗索瓦·福尔尼耶表示，与Abbott在中国推广Myring的合作标志着公司的重要里程碑，预计将带来巨大的商业机会。Mithra致力于女性健康领域，专注于避孕和更年期，其产品基于独特的E4（雌醇）平台。此次合作预计将在11月由比利时公主阿斯特丽德主持的经济使命期间进一步深化。

Telix Pharmaceuticals Limited宣布完成与GE Healthcare合作，将68Ga（镓）生产数据整合到TLX591-CDx的监管文件中，用于前列腺癌的PET成像。双方于今年6月达成合作协议，验证68Ga在PETtrace回旋加速器上的生产，并使数据纳入Telix的产品档案。此举为Telix在美国和欧洲的营销授权做准备。Telix USA总裁Bernard Lambert博士表示，GE Healthcare与Telix的合作对于满足全球正在开发的PSMA和一系列PET放射性药物的市场需求具有重要意义。Telix集团首席执行官Christian Behrenbruch博士指出，目前全球有20多个基于回旋加速器的镓项目正在进行中，制造商对基于回旋加速器的镓生产的承诺将加强现有供应链，提高这一商业重要同位素的获取性。

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