Ascletis Pharma Inc.宣布，其合作伙伴Sagimet Biosciences已开始进行FASCINATE-2 Phase IIb临床试验，针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的IIb期临床试验，约330名患有中到重度纤维化（F2-F3）的NASH患者将接受每日一次的TVB-2640（ASC40）口服治疗，持续52周。主要疗效终点包括美国食品药品监督管理局（FDA）接受的NASH缓解且不恶化纤维化以及纤维化改善而不恶化NASH。此外，研究还将评估肝脏脂肪和炎症、纤维化、肝脏损伤的血清生物标志物。2021年3月，Ascletis和Sagimet联合宣布，在中国队列的II期随机、安慰剂对照临床试验中，口服每日一次的FASN抑制剂ASC40（TVB-2640）显示出显著降低肝脏脂肪的效果，50%的患者达到≥30%的肝脏脂肪减少。Ascletis已获得Sagimet在中国大陆开发、生产和商业化FASN抑制剂包括ASC40（TVB-2640）及其相关化合物在所有适应症（如NASH和肿瘤学）的独家权利。Ascletis是一家在香港交易所上市的创新型研发驱动型生物技术公

Edgewise Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对BMD（贝克肌营养不良症）治疗的EDG-5506快速通道资格。EDG-5506是一种选择性小分子肌球蛋白抑制剂，旨在保护易受损伤的快速骨骼肌纤维，目前正处于1期临床试验中。FDA的此决定突显了针对贝克肌营养不良症患者解决重大未满足医疗需求的紧迫性。贝克肌营养不良症是一种严重、进行性的疾病，会导致严重残疾，包括行走能力丧失和心脏病，对许多人的日常生活功能有重大影响。Edgewise Therapeutics期待与FDA紧密合作，将EDG-5506确立为贝克肌营养不良症患者的潜在首个肌肉靶向疗法。EDG-5506的设计旨在解决肌营养不良症的根源，包括DMD和BMD，它有望为患有这些疾病的广泛患者群体带来益处。该公司的1期研究旨在评估EDG-5506在健康志愿者和贝克肌营养不良症患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。

Histogen公司及其合作伙伴Amerimmune宣布，其针对emricasan在轻症COVID-19患者中的1期研究结果显示，emricasan在安全性、耐受性和初步疗效方面均表现出显著改善。研究显示，与安慰剂相比，emricasan在14天的给药期间和第45天的随访中均表现出良好的安全性，且没有报告严重不良事件。接受emricasan治疗的患者在第7天和第45天时，与轻症COVID-19最常见的症状（如咳嗽、头痛和疲劳）完全缓解。进一步分析显示，emricasan组患者的血液免疫细胞数量增加，血清与血液凝固风险相关的标记物恢复正常，以及从死亡细胞中泄漏的物质减少并恢复正常。这些发现与对SARS CoV2的更好免疫趋势相关。这些数据表明emricasan在轻症COVID-19和细胞死亡方面的作用，以及如何通过阻断这一过程来预防疾病进展。Histogen公司正在开发emricasan作为治疗轻至中度COVID-19的新疗法，并探索其未来的开发和商业化合作机会。

Avadel Pharmaceuticals公司宣布，其研发的FT218（一种用于治疗嗜睡症成人患者过度日间嗜睡和猝倒症的钠氧酸盐夜间一次服用配方）的关键性3期REST-ON临床试验数据已发表在《睡眠研究学会》的官方期刊SLEEP上。该研究证实了FT218作为夜间一次服用选项的潜力，并有望改变嗜睡症患者的治疗格局。FT218目前正在美国食品药品监督管理局（FDA）审查中，预计审查完成日期为2021年10月15日。Avadel对FT218的潜力充满信心，并致力于让患者获得这种药物。

Brickell Biotech公司宣布，其针对原发性腋下多汗症的sofpironium bromide凝胶15%的Phase 3关键性Cardigan I和Cardigan II研究已全部完成，预计将在2021年第四季度同时公布顶线结果。根据研究结果，公司预计将在2022年中提交新药申请（NDA）。这项研究旨在评估sofpironium bromide凝胶15%在治疗原发性腋下多汗症方面的疗效和安全性。Sofpironium bromide是一种新型抗胆碱能药物，通过局部作用减少汗腺的激活。Brickell公司专注于开发针对皮肤疾病的创新疗法，其管理团队在产品开发和全球商业化方面拥有丰富经验。

Biosight Ltd.宣布启动一项针对复发/难治性急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者的Phase 2临床试验，评估其专有抗代谢物aspacytarabine（BST-236）作为二线治疗方案。该试验由法国研究组Groupe Francophone des Myélodysplasies（GFM）领导，GFM是一个非营利组织，由大多数法国血液中心组成，负责开展和资助临床试验及转化研究，并协调MDS的诊断和治疗指南。Biosight首席执行官Ruth Ben Yakar表示，这项新试验是扩大aspacytarabine应用范围的重要一步，旨在满足复发/难治性AML和MDS患者的未满足需求。试验的首席研究员Pierre Fenaux教授表示，aspacytarabine可能成为更耐受、更有效的标准治疗，为目前面临不良预后且无有效标准治疗方案的患者提供新的希望。

Axcella公司宣布其AXA1125-003临床试验结果发表在《美国胃肠病学杂志》上，该研究评估了AXA1125和AXA1957在非酒精性脂肪性肝病（NASH）患者中的安全性、耐受性和生物活性。结果显示，AXA1125和AXA1957总体上具有良好的耐受性，与安慰剂相比，两种产品候选人在16周内均显示出对代谢、炎症和纤维化关键生物标志物的持续降低。AXA1125在临床试验中显示出更大的和更一致的降低与临床相关的生物标志物的效果。基于这些积极结果，Axcella启动了EMMPACT℠ Phase 2b临床试验，评估AXA1125在活检证实的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者中的疗效和安全性。

Virios Therapeutics公司董事长兼首席执行官Greg Duncan在接受Stock News Now采访时，强调了公司创新的抗病毒疗法开发方法，以及正在进行中的纤维肌痛（FM）二期b临床试验。公司正计划在肠易激综合症（IBS）和疲劳相关疾病领域扩展其产品管线。Virios Therapeutics是一家专注于推进新型抗病毒疗法治疗慢性疾病的临床阶段生物技术公司，其领先候选药物IMC-1是一种新型的固定剂量组合药物，旨在协同抑制单纯疱疹病毒-1（HSV-1）的复制，以减少病毒引起的疾病症状。IMC-1在一项二期a临床试验中显示出对FM多种结局指标的疗效，并已获得FDA的快速通道指定，目前正在进行多中心、随机、双盲、安慰剂对照的二期b临床试验（FORTRESS）。

Carrick Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予samuraciclib联合fulvestrant治疗CDK4/6i耐药的HR+、HER2-晚期乳腺癌以及samuraciclib联合化疗治疗局部晚期或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）的快速通道资格。这一决定强调了创新疗法在改善HR+、HER2-晚期乳腺癌和局部晚期或转移性TNBC患者预后中的紧迫需求。samuraciclib是一种先进的口服CDK7抑制剂，在临床研究中显示出良好的安全性和疗效。Carrick Therapeutics致力于开发针对癌症的差异化新型疗法，目前samuraciclib正在针对CDK4/6抑制剂耐药的HR+、HER2-转移性乳腺癌以及TNBC进行2a期研究。

Enanta Pharmaceuticals宣布开始其新型口服乙型肝炎病毒（HBV）RNA降解剂EDP-721的1期临床试验，旨在为慢性HBV患者开发全口服治疗方案。EDP-721具有降低S抗原的潜力，与现有的核苷酸逆转录酶抑制剂（NUCs）和核心抑制剂EDP-514联合使用，有望实现HBV的全口服功能性治愈。该1期临床试验分为两部分，首先评估EDP-721在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学，然后评估其在慢性HBV患者中的安全性、耐受性、药代动力学和抗病毒活性。Enanta致力于开发针对病毒感染和肝脏疾病的小分子药物，其研发活动由与AbbVie合作开发的丙型肝炎病毒（HCV）产品的版税资助。

Rocket Pharmaceuticals公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已解除对该公司Danon疾病治疗药物RP-A501 Phase 1临床试验的临床暂停，允许患者重新入组。此次暂停解除是在公司根据FDA的要求修改试验方案和其他支持文件后实现的，包括修订患者选择和管理指南。公司计划尽快恢复该项目的实施，并预计在第三季度开始对低剂量（6.7e13 vg/kg）的儿科患者群体进行给药。CEO Gaurav Shah表示，公司期待在Danon疾病试验中继续推进这项对所有Danon患者至关重要的工作。该非随机、开放标签的Phase 1试验旨在评估RP-A501单次静脉输注的安全性和耐受性，并包括心肌细胞和骨骼肌基因表达、通过心内膜心肌活检的病理学纠正以及通过心脏影像和功能心肺测试的临床稳定等额外结果指标。RP-A501是一种基因治疗产品，用于治疗Danon疾病，也是首个针对单基因性心力衰竭的潜在基因治疗产品。Danon疾病是一种罕见的X连锁遗传性疾病，由编码溶酶体相关膜蛋白2（LAMP-2）的基因突变引起，导致自噬调节受损，最终导致心力衰竭，许多男性患者在青春期或成年早期死亡。目前，Danon疾病的治

Amarin公司宣布，将在欧洲心脏病学会（ESC）2021年虚拟会议上展示关于VASCEPA/VAZKEPA（二十碳五烯酸乙酯）在心血管疾病风险患者中的新数据。这些数据将支持该药物在降低心血管风险方面的临床疗效和科学依据。会议将包括两项紧急科学报告和五项电子海报展示，涉及来自多个国际学术合作者的研究或分析。Amarin总裁兼首席执行官Karim Mikhail表示，这些数据支持了VASCEPA/VAZKEPA在风险患者中改善心脏健康的潜力，并期待从PREPARE-IT 1研究中获得关于该药物预防COVID-19的初步结果。会议还将展示关于REDUCE-IT研究的摘要，该研究评估了VASCEPA在降低心血管事件风险方面的效果。

Senhwa Biosciences公司宣布其新型口服药物Silmitasertib已完成Phase 2研究者发起试验的入组目标。该药物针对CK2蛋白激酶通路，具有治疗COVID-19的巨大临床潜力。试验纳入了20名患有中度COVID-19的患者，评估了Silmitasertib 1000 mg每日两次的安全性、耐受性和药代动力学。研究还旨在比较治疗组的临床恢复时间和临床获益。Silmitasertib因其口服制剂而易于服用，在临床前研究中显示出抑制病毒复制和减轻对SARS-CoV-2感染过度炎症反应的能力。目前，Silmitasertib正在美国进行针对严重COVID-19患者的Phase 2 IIT，并在台湾为严重COVID-19患者提供同情使用。此外，Silmitasertib还在多个成人及儿童癌症项目中开发，包括胆管癌、髓母细胞瘤等。

Photocure ASA宣布其产品Hexvix在智利获得市场授权，合作伙伴和独家分销商Genotests SpA于8月12日获得智利公共卫生研究所的正式监管批准。Hexvix是一种在膀胱癌诊断中使用的药物，通过蓝光膀胱镜检查（BLC）使癌细胞发光，提高肿瘤检测率和治疗效果。Genotests将负责Hexvix在智利的商业化，而Photocure将负责生产并支持Genotests的监管活动、培训和促销材料。这一合作标志着Photocure进入南美市场，并支持其将Hexvix推广到新地区的战略。

义翘神州成功登陆A股创业板，发行价292.92元，开盘价大涨104.8%，总市值407.9亿元。公司作为生物科技公司，主要业务包括重组蛋白、抗体、基因和培养基等产品，以及相关技术服务。自成立以来，义翘神州为全球药品研发企业和生命科学研究机构提供高质量生物试剂产品和技术服务。在新冠疫情期间，义翘神州快速研发生产新冠病毒关键蛋白试剂，为全球新冠肺炎的基础研究、疫苗和药物研发及病毒检测提供关键性支撑。公司产品种类丰富，生产和销售的现货产品种类超过4.7万种，包括重组蛋白和抗体等。义翘神州秉持全球化市场布局，产品与服务已推广至90多个国家或地区，客户数量超过5000个。启明创投作为早期投资方，领投义翘神州首轮融资，上市前是公司最大机构投资方。未来，义翘神州将继续加大研发投入，扩大市场份额，成为国际知名的主流高端试剂和技术服务供应商。

Oxurion公司宣布，其研发的两种新型药物THR-149和THR-687在动物眼内注射后表现出在眼部的靶向活性，同时全身暴露量低。公司开发的创新药代动力学模型有助于分析眼部给药的多种药物的全身暴露。THR-149是一种血浆激肽释放酶抑制剂，旨在成为对抗VEGF疗法反应不佳的DME患者的潜在新标准治疗方案。THR-687是一种泛-RGD整合素拮抗剂，最初被开发为DME患者的潜在一线治疗方案。Oxurion相信，THR-687有可能为大量患有湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）和视网膜静脉阻塞（RVO）的患者提供改善的临床结果，这些疾病与DME一起，构成了超过120亿美元的潜在市场机会。眼内注射是治疗眼部疾病如DME和湿性AMD的药物的首选给药途径，因为它可以在高浓度下局部给药，同时限制全身暴露和相关的系统性不良事件风险。这些新药代动力学模型有助于准确理解全身暴露，对于眼部给药药物的评估和开发至关重要。Oxurion首席科学官Alan Stitt表示，这些论文强调了THR-149和THR-687的临床潜力，这两种化合物在眼内表现出短的半衰期和持续的生物活性，同时由于快速清除而具有低全身暴露，这使得它们在眼部具有靶向

南京佰福激光技术有限公司完成数千万元Pre-A轮融资，投资方为北极光创投，资金用于激光研发技术投入。公司专注于高端医美激光技术研发和国产化，已实现部分设备国产化突破。CEO贾养春介绍，公司自主研发的激光系列产品技术指标达到国内领先水平，产品已获得国内外医疗注册证，并正推进商业化落地。佰福激光产品与家用美容仪在技术难度和用途上存在差异，不应直接比较。全球医美行业保持高速增长，中国市场规模预计2023年达3115亿元。佰福激光将加速商业化进程，实现高端医美激光技术的国产化零突破。