Agios Pharmaceuticals宣布，其针对MTAP缺失肿瘤患者的AG-270单药剂量递增研究以及支持联合策略的预临床转化研究将在2019年10月26日至30日在波士顿举行的AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上发表。AG-270是一种研究性、首创的蛋氨酸腺苷转移酶2a（MAT2A）抑制剂。公司将于10月27日在波士顿举办投资者活动，回顾AG-270的剂量递增数据和预临床研究，活动将进行网络直播。Agios专注于发现和开发治疗癌症和罕见遗传疾病的创新药物，拥有两个已批准的肿瘤学精准药物和多个处于临床和/或临床前开发阶段的创新疗法。AG-270是Agios与Celgene Corporation于2016年达成的全球研究合作协议的一部分，Celgene有权参与全球50/50的成本和利润分成，Agios有资格获得高达1.69亿美元的里程碑付款。

全球肿瘤免疫联合疗法领军企业鼎航医药与默沙东公司合作开展的新药Bavituximab与抗PD-1药物KEYTRUDA联合治疗晚期胃癌及胃食管癌患者的全球临床2期研究已完成首位患者给药。Bavituximab是一种靶向肿瘤细胞表面磷脂酰丝氨酸的创新单克隆抗体药物，可逆转PS介导的免疫抑制。此项研究旨在评估Bavituximab和KEYTRUDA联合疗法在胃癌人群中的抗肿瘤活性和安全性，计划招募约80名患者。研究的主要终点将评估该组合疗法的抗肿瘤活性、安全性和耐受性，其他终点包括评估患者的血药浓度水平、治疗对靶蛋白的作用，并将通过RNA生物标记物平台进行探索性分析。

勃林格殷格翰公司在2019年欧洲呼吸协会年会上发布了思合华®（噻托溴铵/奥达特罗）能倍乐®的全新研究数据，结果显示噻托溴铵/奥达特罗能够改善COPD患者的症状与肺功能，同时提升患者对吸入喷雾器的满意度与易用性。研究还发现，噻托溴铵/奥达特罗在疗效方面优于其他同类药物，且心血管严重不良事件发生率更低。此外，研究强调了正确吸入药物能力在COPD管理中的关键作用，并指出噻托溴铵/奥达特罗吸入喷雾器在满足患者需求和偏好方面的优势。

AbbVie公司在第28届欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）大会上宣布，将展示SKYRIZI（risankizumab）在治疗中重度斑块型银屑病成人患者中的安全性和有效性新数据，以及HUMIRA（adalimumab）和JAK抑制剂upadacitinib的额外数据。AbbVie利用超过20年的HUMIRA临床经验，扩大了其皮肤病学产品组合，并获得了SKYRIZI的批准。新数据将有助于推进对银屑病等严重皮肤疾病以及如特应性皮炎和化脓性汗腺炎等具有高度未满足需求疾病的新和现有治疗方法的知识。AbbVie还将分享关于risankizumab治疗银屑病关节炎的2期研究进展，以及upadacitinib治疗中重度特应性皮炎的2期b期结果。此外，还将进一步评估HUMIRA在治疗化脓性汗腺炎中的疗效和安全性。

三星生物制剂公司宣布了BENEPALI™在治疗中重度银屑病患者的真实世界数据，这些数据来自英国皮肤病学协会生物制剂和免疫调节剂登记处（BADBIR）。研究结果显示，在真实环境中使用BENEPALI™对患者的治疗效果显著。该研究结果将在2019年欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）大会上进行展示。BENEPALI™是一种生物类似物，用于治疗包括银屑病在内的多种疾病，已在欧洲25个国家上市，是法国、德国、意大利、西班牙和英国联合使用最多的etanercept。三星生物制剂公司致力于通过产品开发和质量承诺，成为全球领先的生物制药公司。

Oxurion NV在即将举行的美国眼科学会年会和眼科创新峰会（OIS@AAO）上，将展示其糖尿病视网膜病变（DME）治疗药物THR-149的积极一阶段临床试验数据。CEO Patrik De Haes将在OIS会议上介绍公司业务和糖尿病眼病临床管线，重点介绍THR-149和THR-687两种VEGF非依赖性药物候选产品的前景。THR-149已完成一阶段阳性研究，Oxurion预计将在2019年底宣布THR-687的研究结果。在AAO年会上，Arshad M Khanani将展示THR-149治疗DME的I期开放标签剂量递增研究。研究数据显示，THR-149耐受性良好，安全，单次注射后立即改善患者的最佳矫正视力（BCVA），并在研究结束时保持这种改善。Oxurion正在准备进行THR-149的多次注射II期研究，预计2020年初开始招募患者。

GenSight Biologics公司报告称，在非临床研究中，发现GS010 DNA在单眼注射后三个月内成功转移到另一只眼，这表明了基因治疗在疾病治疗中的跨眼沟通。该研究由CiToxLAB France进行，旨在探究GS010在临床试验中观察到的意外对侧效应的潜在机制。研究结果显示，在未注射眼组织中检测到了GS010 DNA，表明治疗基因在非注射眼中有表达。这一发现为基因治疗试验的设计提供了更精确的依据，并支持了GS010的市场授权申请。GenSight Biologics正在准备将研究结果提交给同行评审期刊，并将在美国眼科学会年会上进行讨论。

健康管理平台「Genebox基因宝」完成近亿元A轮融资，由大钲资本领投，此前曾获3600万元天使轮融资。公司成立于2018年，专注于消费级基因检测，与药房大参林合作开发药物扫码功能。为解决高获客成本和付费不可持续性，Genebox基因宝调整业务，将检测项目拆分为9个板块，降低消费者体验门槛，提高转化率。同时，公司提供定制体检、保险和维生素服务，并与大参林合作推出定制化维生素产品。新业务处于测试阶段，预计年底开始盈利，公司计划2020年服务100万用户。本轮融资后，Genebox基因宝将加强产品体验和服务能力，深化与股东的战略合作。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了澳大利亚生物制药公司CLINUVEL研发的新药SCENESSE®（afamelanotide 16mg），作为首个治疗罕见遗传性代谢病——对光绝对不耐受症的治疗药物。该药旨在增加患有光毒性反应的成人患者的无痛光暴露时间。EPP（红细胞生成性卟啉症）是一种遗传性代谢疾病，患者一生中都会因血液和组织中卟啉IX（PPIX）的积累和储存而遭受终身光毒性。当暴露于可见光和近可见紫外辐射时，PPIX被激活，导致周围组织受损。SCENESSE®通过激活色素黑色素，为EPP患者提供对可见光和不可见光的物理屏障，使患者能够接触光线，获得前所未有的自由。该药在欧洲和美国的批准为EPP患者及其家庭带来了希望。

Insilico Medicine与江苏吴中 Fenghai Pharmaceutical Co., Ltd.（CTFH）达成一项价值高达2亿美元的AI药物发现合作，旨在加速新型药物的研发。双方将利用AI技术针对三阴性乳腺癌进行药物开发，Insilico Medicine将因达成里程碑支付和基于产品净销售额的版税而获得最高2亿美元的收入。CTFH在创新药物研发方面取得显著成就，而Insilico Medicine则以其先进的AI平台在生成具有特定属性的分子方面展现出强大能力。此次合作有望加速研发进程，降低成本，并为患者带来更多益处。

Adaptimmune Therapeutics与Cryoport达成三年合作协议，确保其细胞疗法的安全、全监控运输。此举旨在优化制造和供应链运营，缩短临床试验和商业化前的“静脉到静脉”时间。Adaptimmune强调，与Cryoport的合作将有助于其实现快速、安全地将患者细胞送回医院，并监控细胞条件、位置和处理情况。Cryoport的SmartPak II条件监控系统提供实时信息，并利用Cryoportal物流管理平台自动收集和保留数据，以便在运输过程中进行干预和纠正。该合作基于双方之前在研究基础运输方面的关系，并进一步强化了Cryoport与Adaptimmune首选专业物流提供商的紧密合作。

OcuMedic公司宣布与Gelest公司达成独家供应协议并获得战略投资，旨在推动其新型药物释放软性隐形眼镜/透明角膜绷带技术的市场推广。这项技术旨在替代眼药水，通过隐形眼镜制造商提供舒适剂，延长日戴隐形眼镜的使用时间。Gelest公司作为材料科学领域的创新者和全球隐形眼镜市场的供应商，将为OcuMedic提供关键化学成分，以实现药物在隐形眼镜中的控制释放。双方合作将开发针对白内障手术、LASIK手术后的炎症和疼痛治疗、角膜擦伤以及青光眼和干眼症等疾病的新技术。OcuMedic的技术平台旨在解决术后治疗负担，减少不必要的后续治疗，每年可节省700亿美元。此外，该技术平台的应用已得到眼科护理提供者的认可，七天的佩戴时间与召回护理标准相符，患者无需自行治疗。OcuMedic公司由Rowan大学生物医学工程系杰出工程教授Mark Byrne博士发明，Gelest公司则致力于解决客户在材料科学方面的挑战，并推动新产品技术的开发。

Sosei Heptares从其合作伙伴Genentech（罗氏集团成员）获得300万美元付款，以表彰其提名了一种新的G蛋白偶联受体（GPCR）疾病靶点。这一提名是在2019年7月双方签订的合作和许可协议框架下进行的，该协议旨在结合Sosei Heptares的专有GPCR靶向 StaR®技术和结构基础药物设计平台能力与Genentech在多个GPCR靶点发现、开发和治疗领域的专业知识。提名的新靶点代表着一系列疾病中具有潜力的新治疗干预点。Genentech将负责开发并商业化针对每个新型靶点的潜在新药，并拥有这些药物的全球独家权利。这笔300万美元的付款是Sosei Heptares在宣布签订合作和许可协议时提到的2600万美元预付款和短期付款的一部分。Sosei Heptares还有资格从Genentech那里获得未来里程碑付款，这些付款可能超过10亿美元，以实现预定的研究、开发和商业化事件。此外，公司还有资格从合作产生的潜在未来药品的净销售额中获得版税。Sosei Heptares的执行副总裁兼首席研发官马尔科姆·韦尔博士表示，他们对与Genentech的合作迅速提名了额外的GPCR疾病靶点感到高兴，这是

Fauna Bio公司获得美国国立卫生研究院（NIH）的小型企业创新研究（SBIR）第一阶段资助，用于其药物再利用平台的发展。该公司利用进化科学和比较基因组学来发现治疗人类疾病的新疗法。该资助将使Fauna Bio能够利用其生物库中13线地松鼠组织测序数据扩展其发现平台，并整合该物种的现有公开基因组、转录组和蛋白质组数据。此外，他们还将分析改进数据集中进化加速的基因。利用这一统一平台，Fauna Bio将识别与地松鼠在保护心脏和大脑损伤的时间点相关的基因，然后进行通路分析和虚拟药物筛选，以生成预测可保护人类免受心脏病和中风等疾病影响的候选化合物列表。Fauna Bio的联合创始人兼首席执行官Ashley Zehnder表示，获得此资助验证了他们的科学方法，并证明了他们正在构建的技术具有广泛的应用潜力。

bluebird bio和Novo Nordisk宣布建立一项为期三年的研究合作，共同开发针对遗传疾病，包括血友病在内的下一代体内基因编辑疗法。双方将利用bluebird bio的专有mRNA megaTAL技术，旨在为血友病A患者提供终身免于因子替代疗法的治疗方案。研究将首先聚焦于纠正FVIII凝血因子缺乏，并可能探索其他治疗靶点。Novo Nordisk全球药物发现高级副总裁Marcus Schindler表示，这一合作体现了公司致力于发明能够真正改变血友病和其他遗传疾病患者生活的疾病修饰性药物。bluebird bio首席科学官Philip Gregory表示，这一合作将推动他们共同的目标，即重新编码治疗范式，显著减轻因子VIII缺乏症患者的疾病负担。

NanoViricides公司启动了生物分析研究，作为NV-HHV-101候选药物IND申请前的临床前安全性和毒理学研究的一部分，以推进其进入人体临床试验。公司已与NorthEast BioLab合作进行生物分析研究，并促进毒代动力学分析。这些研究与分析是提交给美国FDA的IND申请所必需的一般安全性和毒理学研究的一部分。公司之前报告了由BioAnalytical Systems, Inc.进行的GLP安全性和毒理学研究的初步结果，包括对迷你猪和老鼠进行的28天治疗研究。NV-HHV-101作为皮肤外用膏剂设计，用于治疗带状疱疹。公司计划由NorthEast BioLab进行人体临床试验所需的生物分析法和药代动力学分析。此外，公司还在评估该广谱药物候选药物及其某些变体，用于治疗其他疱疹病毒，如HSV-1口唇疱疹和HSV-2生殖器疱疹。HerpeCide项目中的目标药物市场估计在数十亿美元。

Absorption Systems获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的5年期不定交付不定数量的（IDIQ）合同，总金额为350万美元，旨在支持FDA开发和改进局部作用皮肤和眼科药物产品批准标准。合同内容包括进行体外释放测试和渗透性测试，以及体内研究评估局部给药药物的药代动力学、分布和疗效。这一合同有助于确保公众能够获得安全、有效和高质量的综合仿制药。该合同认可了Absorption Systems在生物药剂学工具开发方面的核心优势，这些工具可以预测人体结果，并有助于建立体外-体内相关性模型，确保复杂药物产品的生物等效性。