研究人员致力于深入探究脑膜瘤生物学，以助力治疗发现。弗雷德·哈钦森癌症研究中心的埃里克·霍兰德博士领导的多机构团队，获得国家癌症研究所资助的600万美元五年期多机构研究项目，旨在研究由标志性基因融合驱动的脑膜瘤的生物学。目标是开发针对基因融合的改进治疗方法。该研究团队将结合癌症生物学、临床前模型和药物发现的专业知识，以期在治疗方面取得重大进展。目前，脑膜瘤是儿童第三常见的脑和脊髓肿瘤，没有针对该疾病的特定治疗方法，患者接受手术、放疗和化疗的组合治疗。该研究团队将寻求新型治疗靶点，并寻找可能抑制RelA-C11orf95融合蛋白或其他受其调控的蛋白的潜在新药。

英国分子检测初创公司Biofidelity宣布获得英国创新署（Innovate UK）的50万英镑（约合61万美元）资助，以进一步开发其用于检测基因靶点的化学平台。这笔资金将用于探索其化学平台在肿瘤患者监测中的应用，包括验证用于指导非小细胞肺癌治疗的敏感突变检测，包括对常见疗法产生耐药性的获得性突变。Biofidelity成立于今年，致力于开发一种检测低频遗传突变的工具，用于血液为基础的伴随诊断测试。公司表示，用户可以通过多重化检测的化学方法，同时检测大量低频DNA突变。Biofidelity首席执行官Barnaby Balmforth表示，他们的目标是提供易于采用的高级分子检测工具，以显著提高诊断的速度和有效性，从而改善患者预后。他们的平台化学有望实现精准医疗，无论是从血液还是组织样本中获取，都意味着常规筛查和患者监测将更加经济高效且侵入性更低。借助创新署的资助，Biofidelity现已筹集约130万英镑的资金。

HTG Molecular Diagnostics公司于2019年10月10日更新了其伴随诊断检测的开发、生产和商业化进展。公司自2016年11月与Qiagen Manchester Limited（QML）签订独家合作协议，该协议在肿瘤学领域对双方均具有排他性，在其他领域则为非排他性。根据协议，HTG预计2019年11月16日起，该协议在肿瘤学领域的排他性将变为非排他性。HTG将继续履行现有义务，完成所有合同工作，并直接与生物制药客户合作开发基于HTG EdgeSeq技术的RNA伴随诊断。此外，一旦HTG的RNA伴随诊断项目达到全球商业化阶段，公司将自由选择与包括QML在内的第三方合作。HTG的使命是推动精准医学，其技术能够从固体和液体样本中自动化复杂、高度多路复用的分子分析。

Aclaris Therapeutics公司将RHOFADE（氧甲唑啉氢氯酸盐）乳膏1%及相关知识产权资产出售给EPI Health，以聚焦免疫炎症疾病药物研发。交易金额最高达5500万美元，包括3500万美元的预付款和基于净销售额的2000万美元里程碑付款。同时，Aclaris还偿还了3000万美元的贷款，预计资金足以支持公司到2021年第三季度的运营。Aclaris表示，此举将有助于公司专注于免疫炎症药物的研发，而EPI Health则计划利用其在皮肤病学和商业化方面的专业知识推动RHOFADE的商业化。

Alexion Pharmaceuticals和Stealth BioTherapeutics宣布了一项合作，共同开发和商业化针对线粒体疾病的elamipretide。elamipretide目前正在进行针对原发性线粒体肌病（PMM）的3期临床试验，这是一种遗传性线粒体疾病，目前尚无批准的治疗方法。如果Alexion选择行使期权，两家公司将共同开发elamipretide，并在美国进行推广。Alexion将向Stealth支付3亿美元，包括期权费、股权投资和开发资金。如果期权被行使，还将有额外的支付，包括期权行使费、额外股权投资、开发资金和可能的监管和商业里程碑支付。Stealth将举办电话会议和网络直播，以审查此次合作和elamipretide的潜在机会。

Emmes公司获得八项新的NIH合同，总值超过900万美元，用于支持国家长期解决阿片类药物滥用和成瘾危机的HEAL计划。这些合同为期一到五年，旨在加强临床试验网络，改善成瘾治疗的可及性，并预防成瘾的进展。Emmes将负责数据收集、统计分析、质量监控、报告准备和出版物支持等工作，并计划招聘约10名新员工。NIH的HEAL计划汇集了几乎所有NIH机构的专业知识，从多角度和学科领域应对危机，旨在减少阿片类药物的风险，加速开发有效的非阿片类止痛疗法，并为阿片类药物成瘾提供更灵活有效的治疗选择。

Inscopix宣布了一项新的研究项目，旨在利用其脑图谱平台和单细胞转录组学来更深入地理解帕金森病（PD）并识别新的治疗靶点。该项目与Broad研究所的Evan Macosko博士合作，基于2018年斯坦福研究人员在《自然》杂志上发表的研究，使用Inscopix的微型显微镜平台在PD小鼠模型中识别了调节运动的脑回路中神经活动模式的变化。研究旨在确定神经元活动的变化是否可以在细胞水平上与由小鼠模型中多巴胺耗竭引起的基因表达变化相关联。研究人员希望通过结合功能和基因表达数据集，获得对PD的多维度和全面理解，并为通过识别新的、细胞类型特异性的可药物靶点开发精准神经治疗奠定基础。Inscopix和Macosko实验室将共享合作中发现的任何权利。PD被选为首个疾病领域，以评估利用脑图谱和转录组学推进新治疗方法的潜力。如果成功，Inscopix和Macosko实验室将评估围绕其他神经疾病进行合作的可能性。据帕金森病基金会称，帕金森病影响全球超过1000万人。

SiteOne Therapeutics获得来自美国国立卫生研究院国家药物滥用研究所（NIDA）的530万美元联邦资助，用于开发新型非阿片类镇痛药ST-2427。该药物为钠通道NaV1.7抑制剂，旨在治疗术后急性疼痛。这项资助来自NIH HEAL计划，旨在支持ST-2427的临床前研究。公司CEO Stan E. Abel表示，这项资助对SiteOne来说是重大里程碑，有助于推进ST-2427的研发。该药物有望阻断疼痛信号，同时不影响中枢神经系统，避免阿片类药物的副作用和成瘾风险。研究将在2020年开始，旨在评估ST-2427治疗术后疼痛的潜力。

Innovent和Chi-Med宣布扩大全球合作，评估Innovent的Tyvyt（sintilimab注射剂）与Chi-Med的surufatinib（一种新型VEGFR、FGFR1和CSF-1R抑制剂）联合治疗晚期实体瘤的安全性及有效性。这一合作将探索Tyvyt和surufatinib组合疗法在满足全球未满足医疗需求方面的潜力，临床研究将在美国和中国进行。这种组合疗法预计通过同时靶向肿瘤微环境中的多种细胞类型和信号通路，产生协同抗肿瘤效果。

Sofie Biosciences与全球领先的PET前体和FDG试剂套件供应商ABX Advanced Biochemical Compounds GmbH达成战略合作伙伴关系，旨在生产和分销FAPI前体。该合作确保Sofie及其合作伙伴从2020年第一季度开始，能够无缝供应cGMP前体和参考标准，以促进FAPI诊断和治疗化合物的研究。Sofie首席营收官Philipp Czernin表示，选择ABX作为合作伙伴，是因为其在制造和供应PET前体方面的丰富经验，这将为合作伙伴和Sofie自身提供信心。ABX医药化学负责人Alex Hoepping表示，他们对Sofie选择ABX作为合作伙伴感到自豪。关于FAPI，肿瘤间质在癌症治疗中越来越被视为一个主要的治疗靶点，而FAPI作为一种小分子FAP抑制剂，可以用于诊断成像和放射治疗。

BioDirection公司与欧洲CENTER-TBI合作，共同推进脑震荡和其他脑外伤的诊断和管理。双方签署了多阶段技术合作协议，旨在评估和开发BioDirection的Tbit™系统。CENTER-TBI是一个由欧盟支持的欧洲项目，旨在提高脑外伤患者的护理水平，并涉及全球范围内的国际创伤性脑损伤研究。项目包括一项大规模观察性研究，涉及20个欧盟国家的65家医疗中心，以及中国、澳大利亚和印度的非欧盟医疗中心。研究收集了来自欧洲和以色列约4,550名患者的详细临床和神经影像数据以及血液样本。BioDirection的Tbit™系统可提供快速诊断，有望解决现有诊断方法耗时过长的问题。

2019年10月10日，江苏省人民医院与上海隆耀生物科技有限公司合作的新型自体CAR-T临床研究项目启动会在江苏省人民医院举行。会议中，江苏省人民医院血液科及临床研究运营管理办公室与上海隆耀生物的相关人员共同参与，血液科主任李建勇强调了江苏省人民医院在CAR-T临床体系建立方面的成熟经验，上海隆耀生物总裁叶圣勤表达了建立国内国际品牌的期望。范磊主任详细介绍了新型自体CAR-T技术路线、优势、治疗方案等。与会专家对项目进行了热烈讨论，并对项目表示认可，双方希望以此为基础，进一步拓展细胞治疗领域的合作。

Reata Pharmaceuticals宣布回购其专有Nrf2激活剂产品平台在除美国外地区的开发、制造和商业化权利，以及全球范围内的bardoxolone和下一代Nrf2激活剂。此次回购涉及AbbVie公司，AbbVie将获得3.3亿美元现金，主要用于bardoxolone的权利。Reata将支付7500万美元首付款，其余款项将在2020年第二季度和2021年第四季度分期支付。AbbVie还将从全球范围内omaveloxolone和某些下一代Nrf2激活剂的销售中获得低单位数分级版税，但bardoxolone不收取版税。Reata还与牛津融资公司和硅谷银行修订了贷款和担保协议，增加7500万美元的贷款额度，以支持bardoxolone和omaveloxolone的临床试验。

Annexon Biosciences宣布其抗C1q抗体ANX007在治疗青光眼的1b期剂量递增临床试验中取得积极结果。ANX007是一种用于玻璃体注射的实验性单克隆抗体抗原结合片段，该试验显示ANX007在所有剂量水平上均具有良好的耐受性，并在单次玻璃体注射后至少四周内完全抑制了眼内的C1q。该研究认为C1q的抑制可能通过防止视网膜中功能突触的异常丢失，为多种眼科疾病提供神经保护益处。基于这些数据，Annexon计划将ANX007推进到更晚期的临床试验，用于治疗地理萎缩和其他眼科疾病。

Debiopharm公司宣布启动一项由菲利普·卡西尔博士发起的I期临床试验，该试验将口服IAP拮抗剂Debio 1143与默克雪兰诺的PD-1抑制剂Keytruda（pembrolizumab）结合使用。CATRIPCA研究聚焦于两种对免疫检查点抑制剂（ICI）内在抵抗的癌症患者群体，即无其他治疗选择的无MSI高非微卫星不稳定性结直肠癌（CRC）和胰腺导管腺癌（PDAC）。研究将招募最多46名患者，以评估该组合的安全性及初步疗效，主要终点为客观缓解率。胰腺癌预计将成为2025年导致癌症总死亡率的主要原因之一，其特征为早期转移和对现有疗法，包括最近免疫疗法的抵抗。在CRC中，作为癌症相关死亡第四大原因，新开发的ICIs作为单一药物并未显示出显著益处。该研究旨在通过增强ICI在这些环境中的疗效来解决这些癌症类型的高未满足需求。Debio 1143与免疫疗法的协同作用已在临床前模型中得到证实，预计该化合物将提供免疫敏感化效果。Debiopharm致力于开发针对肿瘤学中高未满足医疗需求的创新疗法，连接颠覆性发现产品与真实世界患者需求，识别具有高潜力的化合物进行许可，在临床证明其安全性和有效性后，选择大型制药商业化合作

Dermira公司宣布开始一项针对12岁及以上患有中度至重度特应性皮炎的成年人和青少年患者的III期临床试验，评估lebrikizumab的安全性和有效性。lebrikizumab是一种新型单克隆抗体，旨在与IL-13结合，阻止IL-13Rα1/IL-4Rα异源二聚体复合物的形成和随后的信号传导，从而有针对性地抑制IL-13的生物效应。该研究旨在确认II期b期剂量范围研究的积极结果，并有望为数百万人提供一种重要的新治疗方法。III期临床试验包括两个相同的随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，旨在确认lebrikizumab作为单药治疗在患有中度至重度特应性皮炎患者中的安全性和有效性。

最新研究显示，尼达尼布在多种纤维化间质性肺疾病中能有效减缓肺功能下降，这一发现发表于《新英格兰医学杂志》并已在欧洲呼吸协会年会上公布。勃林格殷格翰公司已向美国和欧洲药品监管机构提交尼达尼布新适应症的上市申请。试验结果显示，尼达尼布使研究人群的肺功能下降率减缓了57%，且不良事件与先前研究一致，腹泻是最常见的不良反应。该研究针对的是包括慢性过敏性肺炎、系统性硬化病相关间质性肺疾病等多种疾病，无论胸部影像显示何种形式的纤维化，尼达尼布均能减缓疾病进展。试验结果表明，尼达尼布对于改善肺纤维化患者的生活质量具有重要意义。