最新研究显示，糖尿病药物卡格列净可以降低2型糖尿病患者发生糖尿病肾病的PromarkerD风险评分。在澳大利亚糖尿病大会上，研究人员使用PromarkerD——全球首个预测性诊断糖尿病肾病的血液检测——对2000多名参与卡格列净临床试验的2型糖尿病患者进行了检测。研究发现，接受卡格列净治疗的患者的平均PromarkerD风险评分在三年试验期间显著降低。PromarkerD是由澳大利亚医疗科技公司Proteomics International Laboratories Ltd开发的简单生物标志物血液检测，是唯一一种能够可靠预测2型糖尿病患者未来肾功能下降的测试。卡格列净是一种已批准的糖尿病疗法，具有额外的肾脏和心血管益处，是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首个用于治疗糖尿病肾病的糖尿病药物，可减缓2型糖尿病和糖尿病肾病患者疾病进展。该研究回顾性地测量了2008名患者在试验开始时和三年后的PromarkerD风险评分，所有患者都有糖尿病但没有糖尿病肾病。研究发现，接受卡格列净治疗的患者平均PromarkerD风险评分下降了1%，而接受安慰剂治疗的患者平均风险评分上升了4%。重要的是，风险评分的最大降幅出现

创新制药公司（Innovation Pharmaceuticals）宣布，其针对治疗中度至重度COVID-19患者的Brilacidin药物的临床试验进展顺利。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验，已完成120名患者的入组，最后一位患者随访于2021年7月30日完成。目前正在进行数据验证和审查，预计数据库锁定后一周内将公布初步结果。Brilacidin是一种非肽类防御素类似物，在实验室测试中显示出对冠状病毒、 alphaviruses 和 bunyaviruses 的强大抑制作用，具有成为广谱抗病毒药物的潜力。

Metacrine公司宣布，其MET642和MET409两个NASH（非酒精性脂肪性肝病）治疗药物的临床试验进展顺利，预计将在2021年第四季度公布关键数据。MET642的2a期临床试验将在第四季度初公布中期分析结果，而MET409与恩格列净联合治疗NASH和2型糖尿病患者的2a期临床试验结果也将在第四季度公布。此外，Metacrine还计划在2022年将研究扩展到炎症性肠病（IBD）。公司CEO表示，团队已成功完成两项研究的入组目标，并期待在NASH和IBD领域取得进展。同时，Metacrine还展示了其在IBD领域的最新研究进展，并计划于9月15日举办研发日活动，向分析师和投资者介绍其NASH和IBD项目。

Lynk Pharmaceuticals公司宣布，其自主研发的三重激酶抑制剂LNK01002已开始进行针对原发性骨髓纤维化（PMF）和继发性骨髓纤维化（PV/ET-MF）患者的I期临床试验，这是首个患者研究，旨在评估LNK01002的安全性、耐受性和药代动力学。LNK01002针对PMF和PV/ET-MF的三种激酶驱动因素，有望治疗对传统疗法无反应或产生耐药性的患者。Lynk Pharmaceuticals首席医疗官Sherry Weigand博士表示，LNK01002在临床前研究中显示出比其他单或双激酶抑制剂更好的抗癌活性和安全性。Lynk Pharmaceuticals创始人兼CEO Zhao-Kui (ZK) Wan表示，这是LNK01002临床研究的重要里程碑，期待其为全球患者带来更好的治疗选择。Lynk Pharmaceuticals成立于2018年，致力于发现和开发治疗癌症、免疫和炎症疾病的创新药物。

澳大利亚临床阶段药物开发公司Noxopharm Limited公布，其药物Veyonda与177Lu-PSMA-617（LuPSMA）联合治疗前列腺癌的预临床数据显示出生存益处，这一结果证实了近期完成的Veyonda Phase I/II临床试验中观察到的相同组合的生存益处。由昆士兰大学Kristofer Thurecht教授领导的研究在携带人类前列腺癌异种移植小鼠中证实，Veyonda能够增强LuPSMA治疗的抗癌效果。Noxopharm的LuPIN Phase I/II临床试验结果显示，与mCRPC患者无其他治疗选择相比，联合治疗的中位总生存期为19.7个月。Noxopharm首席执行官Graham Kelly表示，预临床研究结果证实，LuPSMA单药治疗对肿瘤生长具有显著的抗癌效果，但加入Veyonda后，肿瘤大多消失。Noxopharm Limited专注于癌症和细胞因子风暴（脓毒症）的治疗，Veyonda是其首个管线药物候选，目前处于Phase 2临床试验阶段。Veyonda具有双重作用，包括调节鞘氨醇/鞘氨醇-1-磷酸平衡和抑制STING信号，旨在增强标准肿瘤学治疗的疗效和安全性。

PhaseBio Pharmaceuticals宣布其关键产品候选药物bentracimab的III期REVERSE-IT临床试验已成功招募了143名患者，其中138名需要紧急手术或侵入性程序，5名出现无法控制的大出血。公司计划在2022年中向美国食品药品监督管理局（FDA）提交生物制品许可申请（BLA）。REVERSE-IT试验预计将在美国、加拿大、欧盟和中国招募约200名主要出血或紧急手术患者。公司正在加速招募无法控制的大出血患者，并计划在2021年底开始在中国招募患者。此外，PhaseBio还完成了bentracimab的IIb期临床试验的招募，该试验旨在评估bentracimab在老年患者中的安全性和有效性。公司表示，这些进展将推动bentracimab的商业化进程。

加拿大Miravo Healthcare公司宣布，加拿大卫生部门批准了其药物Blexten的新药补充申请，用于儿童使用，包括4岁以下儿童。该批准包括两种新的剂量形式：2.5mg/mL口服溶液和10mg速溶片。预计这些儿童剂型将在2022年第一季度商业上市。Blexten是一种第二代抗组胺药，用于缓解过敏性鼻炎和慢性自发性荨麻疹的症状。Miravo Healthcare与西班牙Faes Farma公司签订了独家许可和供应协议，在加拿大独家销售Faes Farma的活性成分比尔拉辛，品牌名为Blexten。

Medexus Pharmaceuticals Inc. 完成了IXINITY®针对儿童血友病B患者的四期临床试验的招募工作，该试验旨在将IXINITY®作为预防性治疗用于12岁以下儿童。IXINITY®目前是FDA批准的用于12岁以上血友病B患者的静脉注射重组IX因子治疗药物。Medexus预计该研究完成后可能支持IXINITY®适应症人群的扩大。据世界血友病联盟2017年全球调查报告，美国大约有1/3的血友病B患者年龄在12岁以下。Medexus表示，如果获得批准，将能够迅速商业化，并期待在2022年底前向FDA提交完整数据集。此外，Medexus计划继续在加拿大和美国以外的市场寻求IXINITY®的授权合作伙伴。

Vivet Therapeutics和辉瑞公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Vivet公司处于临床阶段的基因疗法VTX-801快速通道资格，用于治疗威尔逊病。威尔逊病是一种罕见的遗传性疾病，会导致肝脏和其他组织调节铜水平的能力下降，从而引起严重的肝损伤、神经症状，甚至死亡。VTX-801是一种新型基因疗法，将在一项1/2期临床试验中评估其在成年威尔逊病患者中的安全性、耐受性和药理活性。辉瑞公司与Vivet合作，为该临床试验提供VTX-801的临床供应。FDA的快速通道计划旨在促进新型潜在疗法的开发，并加快其审查，这些疗法旨在治疗严重疾病并满足未满足的医疗需求。

Ultimovacs公司宣布其通用癌症疫苗UV1与检查点抑制剂pembrolizumab联合作为一线治疗转移性恶性黑色素瘤的I期临床试验第二阶段10名患者的阳性初步结果。结果显示，60%的患者达到客观缓解率，30%的患者肿瘤完全消失，12个月随访期后整体生存率高达90%。这些结果与第一阶段的20名患者数据相似，显示出UV1-pembrolizumab组合在治疗晚期黑色素瘤中的良好安全性和耐受性，以及高水平的临床反应。该研究正在进行中，预计将在2021年第四季度公布第一组患者的2年随访数据。

GC Pharma宣布其重组人凝血因子VIII产品GreenGene F在中国获得国家药品监督管理局批准，用于治疗血友病A患者的出血控制与预防。该产品于2010年在韩国获得批准。在中国进行的III期临床试验显示，GreenGene F在治疗血友病A患者方面有效，约80%的患者在单次注射后8小时内症状改善。GC Pharma与GC China合作，预计GreenGene F将于明年上半年在中国上市。GC Pharma专注于中国市场，因预计有大量血友病A患者未得到诊断和治疗。

Cali Biosciences公司宣布启动了其长效镇痛产品CPL-01的2b期临床试验，该产品是一种长效注射型纳洛酮（罗哌卡因盐酸盐）的改良版，旨在治疗术后疼痛并减少对阿片类药物的需求。这是MERIT研究系列中的第一个研究，旨在进一步研究CPL-01的临床优势，并将其与现有市场上的镇痛药物进行比较。该研究专注于腹股沟疝修补，目前在美国进行。CaliBio首席执行官表示，CPL-01是公司产品线中的核心产品，成功招募了首名受试者，这是CPL-01研发进程中的重要里程碑。去年，CPL-01在美国完成了2a期临床试验，结果显示没有安全性和耐受性问题。CaliBio致力于研发、生产和销售临床创新药物，以满足手术围术期领域的未满足的临床和市场需求。

康宁杰瑞生物制药宣布其自主研发的HER2双特异性抗体KN026新辅助治疗HER2阳性乳腺癌的II期临床研究完成首例患者给药。该研究旨在评估KN026联合疗法作为新辅助治疗用于HER2阳性早期或局部晚期乳腺癌的有效性、安全性和耐受性，计划招募约30例患者。KN026是康宁杰瑞采用自主知识产权的Fc异二聚体平台技术开发的抗HER2双特异性抗体，已获得中国国家药品监督管理局和美国食品药品监督管理局的批准，并在国内外开展多项临床试验，显示出良好的耐受性和抗肿瘤活性。

信达生物制药集团宣布，其自主研发的重组全人源抗PCSK-9单克隆抗体注射液（IBI306）在治疗中国杂合子型家族性高胆固醇血症的III期临床研究中达到主要研究终点，显示出良好的疗效和安全性。该研究证实IBI306可显著降低患者LDL-C水平，填补了中国HeFH治疗领域的高等级临床证据空白。IBI306是信达生物具有独立知识产权的创新生物药，旨在为高胆固醇血症患者提供有效、安全的治疗方案。

凌科药业宣布其三靶点激酶抑制剂LNK01002在中国完成首例患者给药，标志着该药物正式进入临床研究阶段。该研究旨在评估LNK01002在原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症或原发性血小板增多症引起的继发性骨髓纤维化患者中的安全性、耐受性和药代动力学。LNK01002是一款创新三靶点激酶抑制剂，具有同时靶向三个驱动激酶靶点的优势，有望为传统治疗方案无效或耐药的病人群体提供新的治疗选择。凌科药业期待LNK01002在临床研究中的表现，并希望它能早日惠及更多患者。

2021年8月，上海励楷科技有限公司完成数亿元人民币B轮融资，由恒旭资本领投，旸昀资本、泰格医药相关基金跟投。励楷科技成立于2019年，专注于神经介入医疗器械的研发、生产和销售，产品涵盖出血、缺血、通路类。公司致力于打造全球领先的神经介入技术创新平台，已建成导管、导丝、球囊技术平台，支架技术平台也近尾声。2021年7月，公司首款产品“颅内远端通路导管”上市。励楷科技团队在中美两地布局，产品管线持续迭代，预计明年有8款产品上市。公司计划继续投入底层技术研发，引进国际产品，并建设全国销售网络。投资方看好励楷科技的创新能力和市场前景。

GC Pharma宣布其10%免疫球蛋白产品GC5107的III期临床试验结果已发表在《免疫学前沿》杂志上。该试验评估了GC5107在原发性免疫缺陷（PI）患者中的疗效和安全性，符合FDA关于IGIV产品的临床试验指南。试验在17个中心进行，包括10个美国中心和7个加拿大中心，共纳入49名3至70岁的患者。结果显示，GC5107在青少年和成人PI患者中安全、有效且耐受性良好。GC Pharma已于2021年2月向FDA提交了生物制品许可申请（BLA），预计FDA将在2022年2月作出决定。该试验标志着GC Pharma向美国市场拓展其血浆业务迈出了重要一步。