Cognition Therapeutics公司在2019年神经科学学会年会上将展示关于其领先实验药物Elayta的三篇海报，内容涉及Elayta在阿尔茨海默病中的突触保护作用和sigma-2受体复合物的调节作用。这些海报将在10月20日的“小分子神经递质转运和信号”会议上展示，并随后在Cognition Therapeutics的官方网站上公布。Elayta是一种新型口服小分子，初步临床研究表明它能够恢复阿尔茨海默病中的蛋白质运输和脂质代谢途径，保护并恢复突触功能。目前，Elayta正在三项II期临床试验中测试治疗轻度至中度阿尔茨海默病，并获得了美国FDA的快速通道资格。

Alder BioPharmaceuticals宣布开始一项针对ALD1910的1期临床试验，旨在评估该药物作为预防性治疗用于治疗偏头痛。ALD1910是一种针对PACAP（垂体腺苷酸环化酶激活多肽）的单克隆抗体，该分子在偏头痛的病理生理学中发挥重要作用。目前，超过70%的偏头痛患者没有接受预防性治疗。ALD1910有望为偏头痛患者提供一种新的治疗途径。该试验将招募约100名18至55岁的健康男女，评估ALD1910在不同剂量下的安全性、耐受性和药代动力学特征。初步结果预计在2020年下半年公布。

Axovant Gene Therapies在2019年10月22日至25日于西班牙巴塞罗那举行的欧洲基因与细胞治疗学会第27届年会上，将展示其三项基因治疗项目AXO-Lenti-PD、AXO-AAV-GM1和AXO-AAV-GM2的研究进展。其中，AXO-Lenti-PD用于治疗帕金森病，AXO-AAV-GM2用于治疗Tay-Sachs病，AXO-AAV-GM1用于治疗GM1神经节苷脂病。Axovant基因治疗公司致力于开发针对神经退行性疾病和神经肌肉疾病的创新基因治疗产品，并与多家基因治疗组织合作加速产品研发。

Seattle Genetics宣布在HER2CLIMB-02临床试验中为首位患者进行了tucatinib的给药，这是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，旨在评估tucatinib与标准治疗ado-trastuzumab emtansine（T-DM1，Kadcyla）联合使用，用于治疗局部晚期或转移性HER2阳性（HER2+）乳腺癌患者。该试验旨在支持在美国的注册。tucatinib是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂，对HER2具有高度选择性。这项多中心临床试验预计将招募约460名患者，主要终点是无进展生存期，次要终点包括总生存期、客观缓解率和缓解持续时间。该试验基于已完成的一项1b期研究结果。Tucatinib是一种正在开发的口服生物利用度高的强效酪氨酸激酶抑制剂，对HER2具有高度选择性，而不显著抑制EGFR。Tucatinib已被FDA授予孤儿药资格，用于治疗患有脑转移的乳腺癌患者。此外，tucatinib还在进行中的随机、双盲、安慰剂对照的关键试验HER2CLIMB中评估，该试验比较tucatinib与安慰剂联合使用，用于治疗已接受治疗的、不可切除的局部晚期或转移性HER2阳性乳腺癌患者，包括

Alnylam制药公司宣布，其RNAi疗法药物patisiran（品牌名ONPATTRO）用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的（hATTR）淀粉样变性多神经病患者的营销授权申请已提交给巴西卫生监管机构（ANVISA）。ANVISA已授予patisiran优先审查，该药物有望成为首个在拉丁美洲获得批准的RNAi疗法。Alnylam预计ANVISA将在2020年上半年作出决定。patisiran是基于APOLLO 3期研究的积极数据提交的，该研究评估了patisiran在hATTR淀粉样变性多神经病患者中的疗效和安全性。ONPATTRO在美国、加拿大、日本和欧盟已获得批准用于治疗hATTR淀粉样变性，Alnylam期望在巴西推出其首个产品。

Forbius公司将在第10届年度世界ADC会议上展示其新型肿瘤选择性抗EGFR ADC AVID100的首次临床试验数据，该数据也将出现在即将在波士顿举行的AACR-NCI-EORTC会议的展板上。这些数据展示了AVID100在先前接受治疗的EGFR过度表达的头颈癌、非小细胞肺癌和三阴性乳腺癌患者中的安全性、药代动力学和初步抗肿瘤效果。同时，还将介绍用于选择EGFR过度表达肿瘤的EGFR伴随诊断测试的开发细节。Forbius公司专注于TGF-β和EGFR通路，其首席科学官Maureen O’Connor和首席开发官Robert Lutz将在会议上进行口头和海报展示。

Principia Biopharma公司宣布，其在Phase 2 pemphigus试验中观察到PRN1008治疗在约40名 pemphigus患者中表现出一致的安全性和有效性数据。在Phase 2试验的Part B中，15名患者中有6名（40%）已达到完全反应，9名（60%）达到PDAI评分1或0。PRN1008的400mg每日两次剂量在Phase 3 PEGASUS试验中得到确认，该试验正在全球范围内招募约120名患者，以评估PRN1008与安慰剂相比的效果。PRN1008是一种口服的小分子BTK抑制剂，具有延长和可逆的靶向作用，旨在作为免疫介导疾病的慢性疗法。

EicOsis公司宣布，其研发的口服非成瘾性镇痛药EC5026（BPN-19186）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，可启动该药物的1期临床试验，用于治疗疼痛。EC5026是一种新型小分子，能有效抑制可溶性环氧水解酶（sEH），这是一种关键的调节酶，参与细胞膜脂肪酸的代谢。sEH抑制剂的研发已显示出在实验室动物中治疗疼痛的疗效，并在狗、猫和马等动物中缓解自然发生的疼痛。据加州大学戴维斯分校的疼痛医学教授Scott Fishman博士表示，慢性疼痛管理是一个严重的公共卫生危机，目前缺乏有效的治疗方法。据疾病控制与预防中心（CDC）统计，约有5000万美国人患有慢性疼痛，每年相关医疗费用和生产力损失高达5600亿美元。EicOsis的EC5026药物研发得到了美国国立卫生研究院（NIH）蓝图神经科学研究计划的资助，该计划旨在通过支持神经系统创新研究，开发新的神经治疗药物。此外，该研发还得到了NIH帮助结束长期成瘾（HEAL）计划的支持，用于降低EC5026（BPN-19186）研发风险并加速临床试验的启动。

Can-Fite BioPharma Ltd. 完成了其针对非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）/非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的药物 Namodenoson 的 Phase II 期临床试验的患者招募。这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、剂量确定疗效和安全性研究纳入了 60 名 NAFLD 患者，包括伴有或不伴有 NASH 的患者。患者每天两次口服 12.5 毫克或 25 毫克的 Namodenoson 或安慰剂，持续 12 周。主要终点是药物的抗炎效果，通过 ALT 血液水平基线变化和安全性评估。次要终点包括基线肝脏脂肪百分比变化，通过 MRI-PDFF 测量。该研究的关键意见领袖包括纽约西奈山伊坎医学院治疗发现系主任和肝病分部主任斯科特·弗里德曼博士、弗吉尼亚联邦大学医学院医学、生理学和分子病理学教授阿伦·萨尼亚尔博士以及以色列哈达萨医疗中心肝脏、胃肠病学和肝病分部负责人、希伯来大学内科学、肠道、肝脏疾病和代谢综合征教授里法特·萨法迪博士。Can-Fite 首席执行官普尼娜·费什曼博士表示，公司期待完成最后一位患者的治疗，并计划在 2020 年第一季度报告顶线结果。如果研究达到其主要终点，预计将推进其进入

MGB Biopharma宣布其新型抗生素MGB-BP-3在治疗艰难梭菌感染（CDAD）的IIa期临床试验取得进展。MGB-BP-3是一种具有全新作用机制的强效杀菌抗生素，正在开发口服制剂用于治疗CDAD。试验正在评估MGB-BP-3在不同剂量下的安全性、耐受性和疗效，并预计2020年初公布所有三个剂量组的头号结果。MGB-BP-3具有快速杀菌作用，能够迅速杀灭艰难梭菌，防止其通过形成孢子逃避治疗。此外，MGB-BP-3对BI/NAP1/027菌株——最致命的艰难梭菌菌株——具有非常强的杀菌活性。CDAD是一种严重且危及生命的肠道感染，在美国每年约有近50万病例，导致约3万人死亡。MGB Biopharma表示，MGB-BP-3有望成为治疗CDAD的新模式。

瑞士洛桑，全球皮肤健康需求领导者Galderma宣布，已开始一项新的3期临床试验，研究其新型疗法nemolizumab在治疗中重度特应性皮炎成人患者中的有效性和安全性。Nemolizumab是一种首次研发的针对IL-31信号通路的新型单克隆抗体，IL-31在特应性皮炎的发病机制中扮演关键角色。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估nemolizumab在中重度特应性皮炎患者中的疗效和安全性。Galderma全球处方药高级副总裁Thibaud Portal博士表示，公司正按计划推进nemolizumab的研发，Phase 2结果显示出明显的临床益处，进一步证实了IL-31通路可能是特应性皮炎的重要驱动因素。Galderma是全球最大的独立全球皮肤病学公司，致力于为全球患者提供皮肤健康解决方案。

我国首个脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物诺西那生钠注射液在全国5个城市同步开启患者治疗，首批10位SMA患者接受治疗。该药物由渤健公司研发，是全球首个SMA治疗药物，于2019年2月在中国获批用于治疗5q SMA，约占所有SMA病例的95%。中国SMA诊治中心联盟成立，全国25家医院成为首批成员单位。中国初级卫生保健基金会启动“脊活新生-脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目”，为符合条件患者提供援助药物。诺西那生钠注射液在SMA领域拥有最大临床研究数据，显著改善患者运动发育，降低婴儿死亡风险，为SMA患者带来新希望。

Medivir宣布，美国国家癌症研究所（NCI）发起的一项针对复发头颈鳞状细胞癌（HNSCC）患者的临床试验已开始招募首位患者。该试验旨在研究birinapant联合放疗的安全性和耐受性。Medivir将提供birinapant，并有权获取所有研究报告。该研究的主要目标是评估联合治疗的安全性并确定最大耐受剂量，同时调查治疗反应的潜在迹象。Medivir支持这项研究是基于NCI的预临床数据，显示birinapant与放疗结合在多种头颈癌模型中具有良好的效果。该研究将在临床trials.gov上公布，编号为NCT03803774。Medivir首席执行官Uli Hacksell表示，birinapant有潜力成为多种不同癌症组合治疗的一部分，期待该研究的结果。HNSCC是全球约550,000人每年被诊断的癌症，其中约63,000例在美国，每年约有13,000名患者死于该病。该研究对于改善患者预后具有重要意义。

AB Science公司于2019年10月10日宣布，其masitinib临床项目的时间表更新。公司预计将在2019年第四季度公布关于严重哮喘和进展性多发性硬化症的数据。此外，阿尔茨海默病、严重哮喘和胰腺癌、转移性前列腺癌的研究分析时间表也进行了更新。AB Science公司强调，其新的质量控制系统导致分析时间表比之前预计的晚，但公司仍致力于尽快公布研究结果。

Mundipharma宣布瑞士药品监管机构Swissmedic正在快速审查其瑞士子公司Mundipharma Switzerland关于延长SGLT2抑制剂canagliflozin在2型糖尿病合并慢性肾病患者的市场授权申请。这一申请基于III期CREDENCE研究的成果，该研究评估了canagliflozin在标准治疗基础上对高风险患者群体的疗效和安全性。Mundipharma欧洲医学事务负责人Vinicius Gomes de Lima博士表示，如果获得批准，这将近20年来在减轻慢性肾病负担和提高患者生活质量方面迈出的重要一步。约40%的2型糖尿病患者会发展为糖尿病肾病，这不仅影响他们的身心健康和生活质量，还增加了心血管疾病、感染、疲劳、抑郁、药物不良反应和过早死亡的风险。Canagliflozin自2014年以来在瑞士获得批准，用于治疗未充分控制的2型糖尿病患者，作为饮食和运动的辅助治疗。在欧洲，Canagliflozin目前也被用于治疗未充分控制的2型糖尿病患者，剂量根据患者的肾功能调整。Canagliflozin于2013年在欧盟获得批准，2014年在瑞士获得批准。

医疗科技服务公司「立达融医」（前身为「曜立科技」）已完成数千万元A轮融资，重点投入基础医疗智能技术研发和产品市场扩张。公司成立于2015年，主要针对医生科研和临床需求，提供高效智能的数据分析和处理工具。产品已在2017年实现商业落地，今年9月更名为「立达融医」，加速市场扩张。公司以真实临床场景数据集成为基础，提供数据分析、后端数据处理和前端应用，主要针对心内科、妇科。CEO许钧杰强调，公司旨在提高医生工作效率，减少重复性工作，利用大数据、人工智能等技术，研发医疗智能处理技术产品。公司产品在单科室手术覆盖量接近国内手术总量的10%，未来将辅助临床决策、药品耗材临床试验和优化医疗保险系统。

印度孟买和纽约普林斯顿，2019年10月9日——印度制药公司Sun Pharmaceutical Industries Ltd.宣布，其全资子公司在西班牙马德里举行的第28届欧洲皮肤病学和性病学大会（EADV）上展示了ILUMYA®（tildrakizumab-asmn）三期reSURFACE 1和2试验的长期随访数据。数据显示，对于患有中度至重度斑块型银屑病的患者，在最初的52周和64周分别观察到的显著反应率在四年内得到维持，超过一半的参与者实现了至少90%的皮肤清除率（PASI 90），且未记录到新的安全担忧。研究还显示，在三年内通过ILUMYA治疗达到75%至100%的皮肤清除率，在患有和未患有代谢综合征的人群中均得到维持。这些数据为医生提供了信心，认为ILUMYA可以帮助患有中度至重度斑块型银屑病的患者，无论是否患有代谢综合征，长期实现并维持显著的皮肤清除。