康奈特制药公司宣布，其在欧洲皮肤病和性病学会年会上展示了关于实验性药物CTP-543的二期剂量范围试验结果。该药物用于治疗中度至重度斑秃，一种导致局部或完全脱发自身免疫性疾病。试验中，接受8毫克或12毫克CTP-543每日两次治疗的病人，与安慰剂组相比，在24周时达到基线50%以上相对变化的百分比上，均达到主要疗效终点，具有统计学意义的差异（p

Incyte公司宣布，其针对白斑病患者的非甾体抗炎药、JAK抑制剂疗法ruxolitinib乳膏的随机、双盲、剂量范围扩大2期研究取得积极结果。研究显示，使用ruxolitinib乳膏治疗24周的患者，在面部白斑病面积严重指数（F-VASI50）评分上相较于使用安慰剂的患者，有显著改善。52周更新结果显示，使用ruxolitinib乳膏治疗的患者在全身复色方面有显著改善，其中58%的患者达到F-VASI50，51%的患者达到F-VASI75。这些结果在2019年10月12日的欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）大会上公布。Incyte表示，ruxolitinib乳膏有望成为治疗白斑病的有效选择，目前正在进行关键3期研究，预计2021年公布结果。

REGENXBIO公司宣布了其基因疗法RGX-314在治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的Phase I/IIa临床试验的初步数据。该疗法在减少患者抗VEGF治疗负担、改善或维持视力及视网膜厚度方面显示出积极效果。试验结果显示，接受较高剂量RGX-314治疗的患者，在6个月随访期内，抗VEGF注射次数平均减少了80%以上。此外，该疗法在长期安全性方面表现良好，未出现药物相关的严重不良事件。这些数据进一步支持了RGX-314基因疗法在患者接受一次治疗后产生持久效果的潜力。

Theratechnologies公司宣布，其在马萨诸塞州总医院和NIH国家过敏和传染病研究所进行的tesamorelin对HIV患者非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）影响的临床试验结果已发表在《Lancet HIV》杂志上。该试验显示，tesamorelin能显著降低HIV患者NAFLD的肝脏脂肪和纤维化程度，且安全性良好。Theratechnologies计划与FDA和EMA会面，讨论tesamorelin治疗NAFLD/NASH的III期临床试验方案。

Apellis Pharmaceuticals宣布将在美国肾脏病学会（ASN）肾脏周会上展示APL-2（pegcetacoplan）在补体3肾小球病（C3G）中的初步临床试验数据。这项名为DISCOVERY的2期临床试验涉及8名C3G患者，数据显示APL-2在12周内对疾病进程有积极影响。APL-2是一种针对C3的实验性疗法，可能有助于治疗C3G等疾病。此外，Apellis还计划在C3G、IgA肾病、原发性膜性肾病和狼疮性肾炎等肾脏疾病中进行进一步的临床开发。

Eli Lilly公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准REYVOW（拉西地坦）作为一种口服药物，用于成人急性治疗伴有或不伴有先兆的偏头痛。REYVOW具有独特的药理作用，是首个也是唯一一个获FDA批准的新类别的急性治疗偏头痛药物（5-HT1F受体激动剂）。该药物的开发旨在满足对新型急性治疗偏头痛的需求，并为患者提供更多治疗选择。REYVOW的开发项目包括超过4000名患者和超过20000次偏头痛发作的治疗。Eli Lilly公司对REYVOW的批准表示自豪，并强调其致力于为偏头痛患者提供创新药物。

Horizon Therapeutics公司宣布，其研发的药物teprotumumab在治疗活跃性甲状腺眼病（TED）方面取得显著成效，包括减轻复视、改善生活质量（QoL）和临床活动评分（CAS）。这些数据在2019年美国眼整形和重建外科学会（ASOPRS）50周年秋季科学研讨会上公布，并基于今年早些时候关于teprotumumab对突眼症（眼球突出）的显著疗效的数据。teprotumumab目前正由美国食品药品监督管理局（FDA）审查，若获得批准，将成为首个治疗活跃TED的FDA批准药物。研究显示，接受teprotumumab治疗的患者在复视、生活质量和其他指标上均有显著改善。

2019年10月12日，认知医疗平台BrainCheck宣布完成800万美元A轮融资，本轮融资由S3 Ventures和Tensility Venture Partners共同领投，True Wealth Ventures和Nueterra Capital参与了本轮融资。连同这笔资金，S3 Ventures的合伙人Charlie Plauche将加入董事会。融资资金公司将用于：在医师群体中扩大其影响力；继续扩展到企业医疗保健市场；通过个性化其算法来进行研究和开发，以改善整体患者体验。

FibroGen公司在2019年10月11日宣布，其全球三期roxadustat临床试验的结果将在2019年11月5日至10日在华盛顿特区举行的美国肾脏病学会肾脏周会议上呈现。FibroGen及其合作伙伴阿斯利康和安斯泰来制药公司将进行九项roxadustat临床试验结果的展示，包括一项口头报告和五项海报展示。结果显示，roxadustat在治疗慢性肾病贫血患者方面表现出显著疗效，包括在非透析依赖性慢性肾病（CKD）患者和透析依赖性CKD患者中，与促红细胞生成素（ESAs）相比，roxadustat显著降低了红细胞输血的需求。此外，roxadustat在中国和日本已获得批准用于治疗透析和非透析的CKD贫血患者。FibroGen正在美国和欧洲进行roxadustat的三期临床试验，并在中国的骨髓增生异常综合征（MDS）贫血患者中进行2/3期临床试验。

Eyevensys公司本周在旧金山举行的第11届OIS@AAO眼科创新峰会上展示了其针对非感染性葡萄膜炎（NIU）的I/II期临床试验第一阶段的结果。该公司开发的非病毒基因治疗技术，通过一种两部分的电转染系统将DNA质粒编码的治疗性蛋白质输送到睫状肌，使眼睛成为生物工厂，从而产生治疗性蛋白质。其领先产品EYS606，一种编码抗TNFα蛋白的非病毒载体，已完成临床安全性研究第一阶段，试验中未发现与Eyevensys技术相关的严重不良事件。EYS606在法国和英国的9名晚期NIU患者中显示出临床改善，其中3名患者在治疗后6个月内观察到持续改善。此外，Eyevensys还提交了新的药物研究申请，并获得美国食品药品监督管理局批准，以进一步验证该技术。同时，公司正在推进针对其他眼科疾病的临床前研究。

RedHill Biopharma Ltd.公布了RHB-104在克罗恩病治疗中的Phase 3临床试验结果，该药在治疗克罗恩病方面显示出积极效果，达到了主要和关键次要终点。同时，公司还分享了开放标签扩展Phase 3研究的初步结果，显示RHB-104在治疗持续活跃的克罗恩病患者中表现出良好的安全性和耐受性。这些研究结果支持了RHB-104在克罗恩病治疗中的潜在临床益处。

Menlo Therapeutics在西班牙马德里举行的欧洲皮肤病学和性病学大会（EADV）上，展示了其针对银屑病相关瘙痒症治疗的serlopitant药物在2期临床试验中的积极结果。试验结果显示，与安慰剂组相比，接受serlopitant治疗的患者的瘙痒症状显著减少，且在评估不同患者群体时，serlopitant显示出一致的疗效优势。CEO Steve Basta表示，这些结果进一步证明了serlopitant在显著减少瘙痒方面的潜力。此外，Menlo Therapeutics正在推进serlopitant在结节性痒疹和慢性不明原因瘙痒症治疗中的3期临床试验，并期待2020年初获得更多晚期临床试验数据。该2期临床试验成功达到了主要终点，显示接受serlopitant治疗的33%的患者在8周时与基线相比，瘙痒评分有4点或以上的改善，而安慰剂组为21%。此外，在按年龄、性别、体重、受影响的体表面积百分比、瘙痒严重程度或银屑病严重程度等基线特征对分组进行评估时，serlopitant治疗组的4点响应率高于安慰剂组。在临床试验中，serlopitant的耐受性良好，未报告严重不良事件。

Auris Medical Holding Ltd. 宣布其AM-201药物在治疗抗精神病药物引起的体重增加和嗜睡的1b期临床试验中取得积极结果。研究显示AM-201在四周治疗期间具有良好的安全性和耐受性，并显示出对奥氮平引起的体重增加和白天嗜睡的相关减少。在女性受试者中，最高剂量20毫克每日三次时，与安慰剂相比体重减轻1.1公斤，有效率高达90%。研究将进入更高剂量水平30毫克，将在30名健康志愿者中进行测试。Auris Medical创始人兼首席执行官Thomas Meyer表示，公司对AM-201的良好安全性和耐受性以及首次观察到的疗效信号感到鼓舞。Nir Barak博士指出，体重增加和嗜睡是奥氮平和其他抗精神病药物的主要副作用，严重影响了患者的健康和生活质量。Auris Medical正在开发鼻内贝塔西汀（AM-201），以预防抗精神病药物引起的体重增加和嗜睡。

TherapeuticsMD公司宣布，在2019年10月12日至16日于费城举行的美国生殖医学学会（ASRM）年会上，将展示ANNOVERA™（醋酸塞斯特隆和乙炔雌二醇阴道系统）的研究成果。这些数据涉及使用ANNOVERA一年预防怀孕的女性在周期控制、出血中断和子宫内膜组织学安全性方面的表现。研究还表明，使用ANNOVERA 13个周期不会对女性的生育能力恢复产生不利影响。海报和演示文稿将在公司网站的投资者与媒体部分提供。ANNOVERA的说明书包含重要的安全信息，包括对吸烟者、有血栓风险的女性以及患有特定疾病的女性的警告。常见的不良反应包括头痛、恶心、阴道念珠菌感染、下腹部疼痛等。ANNOVERA是一种用于女性预防怀孕的孕激素/雌激素组合避孕药。

Kodiak Sciences Inc.将于2019年10月14日在旧金山举办研发日活动，展示其领先治疗候选药物KSI-301的研发进展。活动将包括高级管理人员、视网膜专家和市场分析师的深入讨论，涵盖Kodiak的抗体生物聚合物偶联平台、市场机遇、KSI-301的最新临床数据以及公司的临床开发和申报策略。CEO Victor Perlroth表示，活动将分享KSI-301的最新临床数据，并讨论未满足的患者需求、KSI-301等药物的长间隔给药潜力以及商业机会。研发日将由Kodiak高级管理团队成员主持，包括演讲和讨论，活动结束后将进行圆桌讨论和问答环节。活动将通过网络直播，并在Kodiak网站上提供90天的回放。KSI-301是一种基于公司专有ABC平台的实验性疗法，旨在在眼组织内维持比现有药物更长的有效药物水平。Kodiak的目标是开发一种新的一线药物，改善视网膜血管疾病患者的预后，并使糖尿病患者能够更早地进行治疗和预防视力丧失。

BrainStorm Cell Therapeutics公司宣布已完成200名患者的NurOwn®细胞疗法（自体MSC-NTF细胞）在ALS（肌萎缩侧索硬化症）中的三期临床试验的全面招募。该试验在美国加州大学欧文分校、西达-赛奈医疗中心、加州太平洋医疗中心、麻省总医院、马萨诸塞大学医学院和梅奥诊所进行。公司总裁兼首席执行官Chaim Lebovits表示，自2017年10月开始临床试验招募以来，公司一直致力于这一旅程，并期待在2020年10月前完成所有试验参与者的计划访问和评估。加州再生医学研究所（CIRM）的总裁兼首席执行官Maria Millan表示，CIRM的使命是加速干细胞治疗，以帮助那些有未满足医疗需求的病人。基于BrainStorm Cell Therapeutics的科学和早期临床试验数据，CIRM向其提供了1590万美元的资助，以推进NurOwn疗法进入三期临床试验。BrainStorm首席运营官兼首席医疗官Ralph Kern表示，公司非常高兴能够完成ALS的三期临床试验招募，并期待在明年年底前报告主要结果。

康普生物医药宣布在美国成功完成了一项针对KPG-818的人体I期单剂量递增（SAD）临床试验。这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，评估了KPG-818在健康男性和女性受试者口服给药后的安全性、耐受性和药代动力学（PK）。共有40名受试者被随机分配接受活性药物或安慰剂，分为五个剂量组（2、5、10、20和30毫克）。试验结果显示，KPG-818在所有测试剂量水平上均具有良好的耐受性，未报告任何严重不良事件（SAE），且药代动力学特性支持每日一次口服给药。这些结果将帮助康普生物医药确定KPG-818在系统性红斑狼疮（SLE）或血液恶性肿瘤患者后续临床试验中的合适剂量。KPG-818是一种新型小分子CRBN E3泛素连接酶复合物CRL4-CRBN调节剂，在前期研究中表现出优异的抗炎和抗增殖特性，并在骨髓瘤和淋巴瘤动物模型中显示出显著疗效。康普生物医药总部位于中国上海张江高科技园区，是一家专注于发现和开发创新小分子药物的临床阶段公司，致力于通过靶向蛋白泛素化和降解等新一代解决方案治疗实体瘤、血液恶性肿瘤、自身免疫性疾病及炎症性疾病。