Cabaletta Bio公司宣布，其在DesCAARTes™ Phase 1临床试验中，针对黏膜型天疱疮（mPV）患者的DSG3-CAART疗法，第二剂量组的28天数据表明，该疗法在100百万细胞剂量水平下表现出良好的安全性，未观察到任何临床相关不良事件或剂量限制性毒性。试验旨在评估DSG3-CAART的安全性、耐受性以及早期疗效迹象，包括疾病活动度持续下降、减少或停止免疫抑制疗法和全身性皮质类固醇，以及无需全身性救援药物。此外，第三剂量组的患者已开始接受500百万DSG3-CAART细胞的剂量治疗，Cabaletta预计将在2021年第四季度公布前两个剂量组生物活性数据的初步结果以及500百万剂量组的安全性数据。

IASO Biotherapeutics宣布其CD5靶向CAR-T细胞疗法CT125A的预临床研究结果在《分子治疗》期刊上发表。该研究由IASO Bio与同济大学附属东方医院周建峰教授团队共同完成，发现CD5靶向CAR-T细胞疗法在治疗T细胞血液恶性肿瘤方面具有新的策略。研究显示，CT125A在体内和体外实验中表现出比现有CAR-T疗法更强的抗肿瘤活性，有望为T细胞恶性肿瘤患者带来新的治疗希望。

奥利安公司和海龟生物科学公司于2021年8月18日宣布建立免疫肿瘤学研究合作和许可协议，共同开发新的双特异性抗体癌症治疗药物。该合作聚焦于奥利安选定的免疫肿瘤学靶点，旨在发现新型双特异性抗体。协议包括开发三种双特异性抗体的选择权，海龟生物科学将利用其专有的噬菌体展示库和RUBY双特异性平台进行产品开发。奥利安将支付前期费用和研发支持费用，若奥利安触发继续开发和商业化产品的选择权，海龟生物科学将获得所有三个项目的开发、审批和销售里程碑付款以及版税。奥利安研发高级副总裁Outi Vaarala表示，与海龟生物科学合作开发新的免疫肿瘤学治疗产品，利用双特异性抗体作为工具，为下一代免疫肿瘤学治疗提供了许多优势。海龟生物科学首席执行官Sren Bregenholt表示，该协议证实了公司广泛的噬菌体展示库和RUBY双特异性平台为识别和开发具有优秀可制造特性的高质量首创治疗抗体提供了坚实基础。奥利安是一家全球运营的芬兰制药公司，专注于神经疾病、肿瘤和呼吸系统疾病的治疗药物研发。

STEMCELL Technologies与Hubrecht Organoid Technology达成合作协议，将利用组织来源的类器官（包括肺、肠和肝脏类器官）在STEMCELL的合同检测服务部门提供临床前毒理学筛选和非癌症药物开发服务。这一合作旨在帮助药物研发者将类器官纳入其临床前测试计划，以更快速、更经济的方式将新疗法推向市场。HUB类器官是从上皮组织中存在的成年干细胞衍生的实验模型，能够模拟人体生物学，从而更准确地预测患者对治疗的反应。STEMCELL将提供细胞培养试剂盒，以高效地扩大和维护这些类器官。此新协议补充了STEMCELL与HUB现有合作伙伴关系，其中STEMCELL是HUB类器官细胞培养基的唯一供应商。双方均致力于推动科学研究和药物开发，以改善患者护理。

Virpax® Pharmaceuticals宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）对MMS019的书面预IND回复，MMS019是一种专利和专有高密度分子屏蔽喷雾，正在开发中作为抗病毒屏障产品。公司认为预IND回复支持进一步研究MMS019作为鼻腔保护剂，可能限制病毒传播给他人。Virpax计划推进并申请MMS019的新药申请（NDA），作为每日一次的鼻腔治疗。FDA表示，Virpax可能通过非处方药办公室进行NDA药物审批。公司已聘请Syneos Health协助基于高效时间表的最佳临床试验设计。MMS019在动物研究中显示出对SARS-CoV-2和流感病毒的抑制，且未观察到任何不良反应。MMS019基于一种纳米技术，能够在鼻腔给药时将代谢不稳定的肽类药物专一性地递送到大脑。MMS019的MET纳米颗粒通过鼻腔途径给药时耐受性良好。Virpax正在开发非成瘾性疼痛管理产品候选，使用其专有技术优化和靶向药物递送。

安进公司宣布，其创新口服靶向药物欧泰乐（阿普米司特片）获得国家药品监督管理局批准，用于治疗中度至重度斑块状银屑病的成人患者。阿普米司特是中国首个也是目前唯一一个获批用于斑块状银屑病治疗的口服磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂，具有疗效明确、安全性良好、使用便捷等特点。该药物可改善银屑病患者皮损及特殊部位症状，缓解瘙痒，提升治疗信心，恢复正常生活能力。阿普米司特通过抑制PDE-4活性，调节炎症反应，长期有效控制银屑病，减少疾病复发。安进公司表示，希望阿普米司特片的获批和应用，为中国患者提供更优治疗选择，助力他们拥有更健康的皮肤、更乐观的心态、更自信的人生。

加拿大Diamond Therapeutics公司获得加拿大卫生部的批准，开始进行一项低剂量裸盖菇素的人体临床试验，以评估其在健康志愿者中的安全性和药代动力学。该试验是一项1期随机、安慰剂对照、双盲研究，旨在评估多达80名研究参与者中的低剂量裸盖菇素。Diamond Therapeutics公司计划开展更多临床试验，以探索低剂量裸盖菇素在治疗焦虑和抑郁症等精神疾病方面的潜力。

Istari Oncology宣布扩大其LUMINOS-103临床试验，新增一项评估PVSRIPO在成人头颈鳞状细胞癌（HNSCC）患者中的子研究。LUMINOS-103是一项I/II期、开放标签、多中心、单臂篮式试验，评估PVSRIPO与或不与PD-1/L1抑制剂联合使用治疗多种肿瘤类型。PVSRIPO是一种新型肿瘤内病毒免疫疗法，通过激活患者的先天性和适应性免疫系统，促进全身抗肿瘤免疫反应。HNSCC的治疗仍然具有挑战性，许多患者死于该病，特别是那些复发和转移性疾病的患者。PVSRIPO已被美国食品药品监督管理局授予突破性疗法和孤儿药资格认定。

Zenith Capital Corp.发布了一项关于ZEN-3694与CDK4/6抑制剂联合治疗ER+乳腺癌的研究，该研究发表在《癌症基因治疗》期刊上。研究显示，这种组合疗法可以逆转对CDK4/6抑制剂产生耐药性的ER+乳腺癌，通过靶向关键癌基因通路，降低CDK4/6抑制剂耐药性相关标记物，如CDK6、CCND1、CDK4、MYC、ESR1等，并协同增加细胞凋亡和抑制增殖。该研究强调了ZEN-3694在治疗晚期ER+乳腺癌中的潜力，并提出了未来临床试验的合理性。

Kintara Therapeutics宣布，其针对胶质母细胞瘤（GBM）的VAL-083治疗方案在GCAR注册性2/3期临床试验中已在美国26个地点启动。该试验名为GBM AGILE，是一个以患者为中心的、多疗法的2/3期适应性平台试验，旨在评估新诊断和复发性GBM患者的多种治疗方案。自2021年1月以来，GCAR加快了临床试验中心的激活速度，Kintara的试验臂在医疗界的关注度提高。GCAR计划在美国和加拿大超过40个地点的Kintara试验臂中招募150-200名患者，并可能将全球临床试验中心总数增加到65个。Kintara的CEO Saiid Zarrabian表示，Kintara团队对治疗臂在研究中的激活速度感到兴奋，并赞赏GCAR在临床试验执行方面的能力。VAL-083是一种“首创”的小分子双功能烷化剂，可穿过血脑屏障，对多种肿瘤类型有效，包括肺癌、脑癌、宫颈癌、卵巢癌和血液癌。该药物已获得FDA和EMA的孤儿药资格认定，并在中国获得治疗慢性髓性白血病和肺癌的批准。Kintara正在开发两种针对未满足医疗需求的晚期疗法，分别是VAL-083用于GBM和REM-001用于皮肤转移性乳腺癌（CMBC

Carrick Therapeutics公司在欧洲医学肿瘤学会（ESMO）大会上将展示两项研究成果，包括一项关于samuraciclib（CT7001）与fulvestrant联合治疗晚期激素受体阳性HER2阴性乳腺癌的e-poster，以及一项关于samuraciclib在晚期实体瘤患者中的首次人体研究的小型口头报告。samuraciclib是临床开发中最先进的口服CDK7抑制剂，具有良好安全性和疗效。Carrick Therapeutics是一家专注于肿瘤的生物医药公司，致力于发现和开发针对未满足需求的创新疗法。

Taysha Gene Therapies将于2021年8月30日举办关于TSHA-118治疗CLN1疾病的虚拟KOL研讨会，邀请到Angela Schulz医生提供CLN1疾病概述及自然病史，并讨论疾病负担、TSHA-118的药理学和毒理学数据以及临床开发策略。活动将包括正式演讲后的问答环节，注册和直播可通过Taysha官网“活动与媒体”部分进行，录播将在网站保留60天。Taysha Gene Therapies致力于开发治疗单基因中枢神经系统疾病的治愈性药物，拥有全面的AAV基因疗法管线，旨在改善患者生活。

百济神州和EUSA Pharma宣布，中国国家药品监督管理局批准了凯泽百（达妥昔单抗β）用于治疗高危神经母细胞瘤患者，包括既往接受过化疗和干细胞移植的患者。该药已获得欧洲药品管理局批准，并在中国被列入首批临床急需境外新药名单。凯泽百是一款靶向免疫疗法，其疗效和安全性基于国际儿科肿瘤协会欧洲神经母细胞瘤小组合作的关键性试验结果。百济神州总裁吴晓滨博士表示，凯泽百对中国儿童肿瘤患者意义重大，EUSA Pharma首席执行官Carsten Thiel博士强调了对患者带来创新药物的决心。

诺华制药（中国）宣布，其创新生物制剂可善挺®（司库奇尤单抗）获得国家药品监督管理局批准，用于治疗符合系统治疗或光疗指征的中度至重度斑块状银屑病的成人及体重≥50kg的6岁及以上儿童患者。这是我国首个且唯一批准用于治疗儿童及青少年银屑病的白介素类抑制剂，有望为众多患儿及家庭带来全新治疗体验。银屑病是一种免疫相关的慢性、复发性、炎症性、系统性疾病，全球有超过1.25亿患者，其中约三分之一的病例起始于孩童时期。目前仅有少数疗法获批用于儿童银屑病治疗，患儿和家长都在期盼能有更多、更好的治疗选择。可善挺®作为首个且唯一全人源IL-17A抑制剂，可特异性中和多种来源的IL-17A，抑制其促炎作用，为中重度斑块状银屑病患者带来突破性治疗方案。一项针对6至18岁以下儿童及青少年的国际III期临床研究证实了可善挺®在治疗儿童中重度斑块状银屑病方面的多重获益，包括起效速度及治疗效果、长期疗效及安全性以及患儿生活质量改善。

AMO Pharma公司宣布其研发的针对先天性肌强直性营养不良症1型（CDM1）的药物AMO-02获得英国药品和健康产品监管局（MHRA）的创新许可和接入途径（ILAP）认定。这是MHRA为支持创新药物开发而启动的ILAP计划的一部分，旨在为患者提供更早的治疗机会。AMO-02旨在减少CDM1的病理基础——DMPK重复mRNA，目前正在进行全球范围内的关键性临床试验。此外，AMO-02还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道和罕见儿科疾病认定。

Nasally给药的Foralumab每日一次连续使用10天，在治疗轻至中度COVID-19患者中表现出良好的耐受性，并通过计算机断层扫描（CT）评估显著降低了肺部炎症。治疗带来的抗炎效果得到了血清中促炎生物标志物（如IL-6、IL-18和C反应蛋白）水平降低的强烈支持。Tiziana Life Sciences公司即将在巴西启动一项2期概念验证研究，以评估鼻内Foralumab在更多住院COVID-19患者中的安全性、耐受性和疗效。该研究由哈佛医学院（波士顿，美国）和INTRIALS（位于圣保罗的巴西一家全面服务的拉丁美洲CRO）的科学团队合作完成，旨在评估鼻内Foralumab的安全性并评估其在治疗轻至中度COVID-19患者的免疫过度反应和肺部炎症中的潜在益处。研究显示，Foralumab治疗耐受性良好，所有患者均完成了研究，未观察到严重不良事件。治疗导致肺部炎症显著减少，CT扫描显示肺部浸润清除明显改善，特别是在单独接受Foralumab治疗的患者中。CT扫描数据与IL-6水平（69%；p=0.031）和CRP（85%；p=0.032）在10天时的显著降低密切相关。Tiziana Life Scien

Oxurion NV宣布其新型强力整合素拮抗剂THR-687在治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）的1期临床试验中取得积极成果，并已发表在《眼科学》杂志上。该药在多中心剂量递增研究中表现出良好的安全性和初步疗效，显示出快速视力改善和中央视网膜厚度减少的积极信号。目前，THR-687正在进行的2期临床试验中，将评估多次玻璃体注射的不同剂量水平，并比较与目前标准治疗药物aflibercept的疗效和安全性。此外，THR-687还有潜力用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）和视网膜静脉阻塞（RVO），市场潜力估计每年达120亿美元以上。