AstraZeneca和Daiichi Sankyo公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受对[fam-] trastuzumab deruxtecan（DS-8201）生物制品许可申请（BLA）的审查，并授予优先审查。该药物是一种针对HER2的抗体偶联药物（ADC），有望成为治疗HER2阳性转移性乳腺癌的新药。PDUFA日期定于2020年第二季度。该药物此前已被授予美国FDA突破性疗法和快速通道指定。BLA基于I期和II期临床试验数据的组合。DESTINY-Breast01试验结果显示，该药物具有良好的安全性和耐受性。AstraZeneca和Daiichi Sankyo已达成全球合作，共同开发和商业化[fam-] trastuzumab deruxtecan作为潜在的新药。

Kymera Therapeutics公司宣布，将在2019年10月29日的AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上展示其针对STAT3蛋白降解的新发现和特性。STAT3是一种与多种癌症和其他疾病相关的转录调节因子，具有促进癌细胞生存和增殖以及免疫逃逸的作用。Kymera Therapeutics利用其药物发现引擎，特别是对三元复合物结构和功能的理解，设计了具有优异体内特性的STAT3降解剂。这些降解剂在多个癌症模型中显示出破坏STAT3下游信号和具有抗肿瘤活性的潜力，支持了这种治疗模式的变革性治疗潜力。研究重点介绍了KYM-003，这是一种强效且选择性的STAT3降解剂，在血液恶性肿瘤中表现出抗肿瘤活性。Kymera Therapeutics是一家生物技术公司，致力于开发一种革命性的新方法来治疗以前无法治疗的疾病，其Pegasus™平台能够加速药物发现，为以前无法治疗的疾病提供新的治疗选择。

Palatin Technologies在杭州举行的第7届CPC肽治疗研讨会上，其副总裁John Dodd博士介绍了公司针对溃疡性结肠炎开发的口服结肠递送制剂PL8177。该制剂在动物炎症性肠病模型中表现出良好的疗效，且口服给药未引起可检测的系统吸收，安全性高。Palatin计划在2020年上半年启动PL8177在溃疡性结肠炎患者中的II期临床试验。

Arvinas公司宣布其基于靶向蛋白降解的PROTAC®平台在治疗某些癌症方面具有开发安全、耐受性好的口服生物利用药物的潜力。公司公布了ARV-110和ARV-471的初步安全性、耐受性和药代动力学数据，这些数据表明两种药物均具有良好的耐受性。这些数据将在第二靶向蛋白降解峰会上由Arvinas首席科学官Ian Taylor博士进行展示。Arvinas首席执行官John Houston博士表示，这些初步结果令人鼓舞，公司致力于开发耐受性好的疗法来治疗严重疾病。ARV-110和ARV-471正在进行的1期临床试验旨在评估其安全性、耐受性和药代动力学。ARV-110针对去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者，ARV-471针对雌激素受体阳性（ER+）/人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的局部晚期或转移性乳腺癌患者。Arvinas预计将在2020年上半年分享ARV-110的1期剂量递增试验的临床数据，在下半年分享ARV-471的临床数据。

Neuren Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其NNZ-2591孤儿药资格，用于治疗安吉曼综合征、费伦-麦克德米德综合征和皮特霍普金斯综合征。这一资格认证标志着Neuren的重大商业里程碑，为其2020年将NNZ-2591推进临床试验的计划增添了价值与动力。NNZ-2591被证实是Neuren的宝贵资产，并验证了其在三种严重儿童神经发育障碍（目前尚无批准的药物疗法）中的临床前数据及开发计划。Neuren之前在针对费伦-麦克德米德综合征、安吉曼综合征和皮特霍普金斯综合征的独立小鼠模型中宣布了NNZ-2591的积极结果。这些疾病由不同基因的突变或缺失引起，但它们都存在大脑细胞之间连接和信号传递的潜在损害，这是NNZ-2591治疗的目标。孤儿药资格是FDA授予用于治疗罕见疾病或条件的药物的特殊地位，其中包括7年的市场独占权以及6个月的儿童用药独占权，以及免除营销申请的处方药用户费。Neuren是一家专注于开发用于神经发育障碍的新疗法的生物制药公司，其第二个候选药物NNZ-2591正在推进开发中。

卫材株式会社宣布，中国国家药品监督管理局批准其新药卫克泰®用于成人和12岁以上儿童癫痫部分性发作患者的加用治疗。该药基于显著的临床效益获得优先审评资格，并在约12个月后获得批准。卫克泰®是一种创新性抗癫痫药物，每日口服一次，通过抑制突触后膜AMPA受体减少神经元过度兴奋。卫克泰®在全球多个国家获得批准，用于治疗癫痫部分性发作和原发性全面性强直阵挛发作。卫材致力于满足癫痫患者需求，提高其福祉。

SurgiMab公司宣布，其新型抗体荧光引导方法在癌症手术中的应用取得进展，首个美国患者在正在进行的关键性3期临床试验中入组。该试验旨在评估其研究性成像剂SGM-101在结直肠癌手术中的安全性和临床效益。SGM-101是一种肿瘤特异性抗体，与荧光染料结合，在近红外光下发出荧光，旨在提高手术中肿瘤组织的可视化。3期临床试验计划在欧美10个临床中心招募300名结直肠癌患者，预计2020年公布初步数据。该研究旨在证明SGM-101可以帮助外科医生更清晰地界定肿瘤组织和健康组织之间的边界，从而实现更准确、更彻底的肿瘤组织切除，并尽可能减少对健康组织的损害。SurgiMab基于2期临床试验的积极结果推进SGM-101进入3期试验，该试验显示SGM-101在手术中可帮助35%的患者通过更积极切除肿瘤组织或保护健康组织来改善手术。

Verona Pharma公司宣布已完成其Phase 2b剂量范围研究，该研究评估了雾化恩西芬替尼作为长效支气管扩张剂治疗中重度慢性阻塞性肺疾病（COPD）患者的辅助治疗的效果。恩西芬替尼有潜力成为40多年来首个新型支气管扩张剂，也是首个将支气管扩张剂和抗炎活性结合在一个化合物中的呼吸道疾病治疗药物。将雾化恩西芬替尼添加到已接受标准治疗药物治疗的症状性COPD患者中，代表了一个重大的市场机会。预计将在2019年底前完成数据收集，并计划在2020年上半年与美国FDA举行End-of-Phase 2会议。公司还正在开发恩西芬替尼的两种其他剂型，干粉吸入器和压力定量吸入器，并期待在2019年第四季度报告第一阶段的数据，最终数据预计在2020年上半年公布。

Sensorion公司宣布其Phase 2临床试验中最后一位患者的最后访问已完成，该试验针对急性单侧前庭神经病变（AUV）的治疗潜力评估SENS-111。试验共纳入105名患者，主要终点为使用视觉模拟评分法测量的眩晕强度，目标是与安慰剂相比改善20%。SENS-111（原名Seliforant）是首个用于治疗眩晕危机的组胺H4受体拮抗剂候选药物，是一种口服的小分子药物，能抑制前庭神经元活动。Sensorion专注于开发治疗内耳疾病如听力损失、眩晕和耳鸣的新疗法，其产品组合包括正在研究的SENS-111和Arazasetron（SENS-401）。公司还致力于开发基因治疗项目，旨在治疗遗传性聋病。

印尼医疗健康超级应用Alodokter完成3300万美元C轮融资，由Sequis Life领投，飞利浦、Heritas Capital等多家机构参投。Alodokter作为印尼领先的健康平台，每月活跃用户超2000万，成为全球最值得信赖的健康科技服务之一。Alodokter将利用资金扩大医院网络整合，发展尖端健康保险服务，并推动新健康保险迅速增长。Alodokter正成为印尼医疗体系的基石，Sequis Life等投资者对其发展充满信心。

Shionogi公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）抗菌药物咨询委员会投票建议批准其研发的抗生素cefiderocol用于治疗复杂性尿路感染（cUTI），包括肾盂肾炎，适用于有限或无其他治疗选择的患者。该委员会以14票赞成2票反对的结果认为，Shionogi提供了关于cefiderocol疗效的充分证据以及安全性的足够证据。Shionogi总裁兼首席执行官Isao Teshirogi表示，他们很高兴获得对cefiderocol治疗cUTI的积极推荐，并将继续与FDA紧密合作完成审查。cefiderocol被指定为合格传染病产品（QIDP），并获得快速通道资格，以治疗严重或危及生命的疾病并解决未满足的医疗需求。如果获得批准，cefiderocol将以FETROJA®品牌销售。Cefiderocol是一种新型β-内酰胺类抗生素，具有穿透革兰氏阴性菌外细胞膜的独特机制，包括多重耐药菌株。它能够克服所有三种主要的碳青霉烯类耐药机制，并具有在细胞外空间中达到高浓度的能力，从而抑制细菌细胞壁的合成。

Sunesis Pharmaceuticals公司在2019年10月26日至30日在马萨诸塞州波士顿举行的2019 AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上，将展示其PDK1抑制剂SNS-510的实验成果。该研究显示SNS-510在血液和实体瘤癌症模型中表现出强大的活性，并确定了CDKN2A突变癌作为潜在的靶点，具有增强的敏感性。Sunesis是一家致力于开发针对血液和实体瘤的新型靶向抑制剂的生物制药公司，目前正专注于其口服非共价BTK抑制剂vecabrutinib的开发，该药物正在进行1b/2期临床试验。

Deciphera Pharmaceuticals在分子靶向和癌症治疗国际会议上展示了其口服TIE2激酶抑制剂rebastinib与紫杉醇联合使用的数据，以及潜在的一类自噬抑制剂DCC-3116的预临床研究数据。rebastinib的临床研究初步结果显示出良好的抗肿瘤活性，且耐受性良好。DCC-3116在预临床研究中表现出抑制ULK激酶的潜力，与MAPK抑制剂联合使用可抑制肿瘤生长。Deciphera计划继续推进rebastinib的临床研究，并推进DCC-3116的IND研究。

Bicycle Therapeutics公司宣布将在2019年10月26日至30日在波士顿举行的AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上展示BT1718的新转化数据以及BT5528和BT8009的预临床数据。BT1718是公司领先的产品候选，用于识别IIa期临床试验中的扩大队列的入组标准。该研究由癌症研究英国资助，目前正在进行I期剂量递增。此外，还将展示BT5528和BT8009的预临床数据，这两种产品在多种EphA2和Nectin-4表达的癌症模型中显示出靶点依赖的抗癌活性。

Kura Oncology公司宣布，其关于tipifarnib在HRAS突变头颈鳞状细胞癌（HNSCC）的Phase 2临床试验的摘要已被接受在即将于2019年10月26日至30日在波士顿举行的AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上进行展示。该摘要将在10月25日东部时间上午11点前保密，并在会议展示后可在Kura Oncology公司网站上获取。Kura Oncology是一家专注于开发针对癌症的精准药物的临床阶段生物制药公司，其产品管线包括小分子药物候选者，旨在通过识别最有可能从治疗中受益的患者来改善癌症治疗结果。

Regulus Therapeutics公司宣布，在德国慕尼黑举行的Oligonucleotide Therapeutics Society（OTS）年会上，公司展示了其创新药物RGLS4326的初步临床数据。RGLS4326是一种针对miR-17的寡核苷酸，有望成为治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的疾病修饰性治疗。ADPKD是一种常见的遗传性疾病，会导致肾脏、肝脏和其他器官内形成多个充满液体的囊肿。RGLS4326在动物模型中显示出对PKD1和PKD2的直接调节作用，减少肾脏囊肿形成，改善肾脏重量与体重比，减少囊肿细胞增殖，并保护肾脏功能。目前，RGLS4326在美国食品药品监督管理局（FDA）的IND申请处于部分临床暂停状态。

Simulations Plus公司宣布与一家大型制药公司合作，共同开发GastroPlus中的虚拟生物等效性（BE）试验模拟器，以增强其生理药代动力学（PBPK）平台的功能，评估不同产品的群体和配方变异性。该合作旨在改善虚拟BE试验模拟方法，并高效解决监管问题。Simulations Plus计划在2020年推出该模块的商业版本，并欢迎未来在建模和模拟科学领域的更多合作。