Salk研究所的科学家Nicola Allen、Eiman Azim、Margarita Behrens和Joseph Ecker获得2019年度美国国立卫生研究院（NIH）的BRAIN计划资助，以深入研究大脑。这些资助总额达1290万美元，旨在深化对人类心智内部运作的理解，并改善对大脑疾病的治疗、预防和治愈。其中，Nicola Allen和Joseph Ecker获得460万美元的三年期资助，研究调节脑中胶质细胞发育和区域专业化的因素，并开发针对这些细胞的新工具；Eiman Azim获得290万美元的五年期资助，研究建立熟练肢体运动速度和精度的神经回路；Joseph Ecker和Margarita Behrens获得540万美元的三年期资助，研究人类大脑不同区域的细胞类型和基因调控元件的表观基因组。NIH是美国卫生与公众服务部的一部分，是世界上最大的生物医学研究机构。Salk研究所致力于探索生命的基础，寻求在神经科学、遗传学、免疫学、植物生物学等领域的新理解。

ADMA Biologics公司宣布其新型IVIG产品ASCENIV（前称RI-002）在美国开始商业销售，这是该公司第三个获得FDA批准的产品。ASCENIV采用独特的专利血浆捐赠者筛选方法和定制血浆混合设计，旨在为免疫缺陷患者提供治疗。该产品针对12至17岁的青少年和成人治疗原发性体液免疫缺陷病（PI），并已获得多项美国专利保护。ADMA正与分销合作伙伴BioCare SD和医疗专业人员合作，推广ASCENIV在美国的适用患者中的使用。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Alexion制药公司的ULTOMIRIS（ravulizumab-cwvz）用于治疗成人及1个月以上儿童的罕见疾病非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。这是ULTOMIRIS首次获得针对儿童的批准。aHUS是一种罕见疾病，可导致器官损伤，主要影响肾脏，可能引起器官衰竭或功能逐渐丧失，甚至死亡。ULTOMIRIS通过抑制C5蛋白，有效抑制了补体系统的过度激活，从而治疗aHUS。临床试验结果显示，ULTOMIRIS在成人及儿童患者中均表现出良好的疗效，包括降低血小板减少、减少溶血和改善肾功能。同时，ULTOMIRIS也带来了一些副作用，如上呼吸道感染、腹泻、恶心、呕吐、头痛、高血压和发热等。Alexion制药公司正在审查ULTOMIRIS在欧洲联盟（EU）和日本的上市许可申请。

Foamix公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其创新的AMZEEQ（米诺环素）泡沫剂，4%，用于治疗9岁及以上成人和儿童的非结节性中度至重度寻常痤疮的炎症皮损。这是FDA首次批准米诺环素作为局部治疗药物，该药通过Foamix的专有MST™技术平台，以泡沫形式有效递送米诺环素。AMZEEQ的批准基于三项III期临床试验的数据，涉及2,418名9岁及以上的患者。该药预计将于2020年1月上市。

Altavant Sciences宣布，其针对罕见呼吸系统疾病患者为中心的药物开发公司，在肺动脉高压（PAH）治疗方面，其药物rodatristat ethyl每日一次给药的机制、药效学和1期临床试验数据支持。这些数据在2019年美国胸科学会（CHEST）年会上以海报形式展示。研究比较了每日一次（500mg QD或800mg QD）和每日两次（200mg BID或400mg BID）给药的安全性及活性，结果显示两种给药方式均能显著降低外周血清素水平，这与PAH动物模型中血管重塑的逆转相关。rodatristat ethyl在两项1期临床试验中表现出良好的安全性和耐受性。Altavant正在进行ELEVATE 1概念验证2a期研究，以评估rodatristat ethyl在PAH患者中的疗效。

美国基因技术公司（AGT）宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了针对其领先HIV项目AGT103-T的IND申请，AGT103-T是一种基于慢病毒载体的单剂量基因疗法，旨在从感染HIV的人群中消除病毒。AGT首席科学官C. David Pauza博士表示，该疗法旨在通过创新的细胞和基因疗法恢复对HIV的免疫力，并在没有抗逆转录病毒药物的情况下控制病毒生长。AGT创始人兼首席执行官Jeff Galvin表示，这一里程碑事件使公司更接近其利用基因药物改变生活的使命，并相信AGT103-T将在HIV感染者的生活中产生重要影响。AGT的IND申请获得批准后，将启动一项针对AGT103-T安全性的1期临床试验，预计将于1月开始招募患者。AGT103-T是一种从个人自身细胞中制成的基因改造细胞产品，旨在修复由HIV引起的免疫系统关键损害。AGT与国家过敏和传染病研究所（NIAID）签订了研究合作协议，并证明了AGT103-T的作用机制。

Bavarian Nordic公司宣布，其癌症免疫疗法CV301与罗氏的检查点抑制剂atezolizumab（TECENTRIQ®）联合治疗局部晚期或转移性尿路上皮膀胱癌的2期临床试验第一阶段未能达到疗效阈值，无法进入第二阶段扩大招募。研究中共有27名患者被分为两组，一组为不适合含顺铂化疗的一线治疗患者，另一组为之前接受过顺铂化疗的二线治疗患者。尽管部分患者显示出临床疗效，但两组均未达到预定的临床疗效标准。Bavarian Nordic将继续关注和支持其他正在进行的临床试验，并将主要资源和焦点转向BN-Brachyury和新的免疫肿瘤策略。公司的疫苗候选药物BN-Brachyury正在一项2期临床试验中进行评估，该试验在第一阶段显示出临床活性，并已完成了招募扩展。预计将在12个月内获得该研究的结论性数据。

Axial Biotherapeutics公司宣布，其首席医疗官托尔斯坦·马森博士将在2019年神经科学学会年会上展示关于细菌代谢物与自闭症谱系障碍（ASD）之间强关联的预临床数据。公司CEO大卫·多纳比安表示，这些数据进一步验证了公司治疗ASD的科学理据和方法，认为调节细菌代谢物可能成为治疗ASD核心和非核心症状的新治疗范式。Axial Biotherapeutics正在研究AB-2004，这是一种首个在胃肠道中去除代谢物的治疗药物，目前正在进行1/2a期安全性及耐受性研究。

Amgen宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准了其补充生物制品许可申请（sBLA），将Nplate（romiplostim）的新数据纳入美国处方信息，显示Nplate在免疫性血小板减少症（ITP）成人患者中可维持血小板反应。该更新后的适应症将Nplate的治疗扩展到对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不足的新诊断和持续成人ITP患者。这些新数据首次前瞻性地研究了治疗无反应作为ITP患者的结局。32%的患者在接受Nplate治疗后，在首次皮质类固醇治疗反应不足后至少维持了6个月的血小板反应，无需Nplate或其他ITP疗法。Amgen研发执行副总裁David M. Reese表示，这一批准将为患者提供在疾病早期接受Nplate的机会，可能减少他们长期使用皮质类固醇的需求。Nplate是一种血栓生成素（TPO）受体激动剂，模仿人体自然的TPO，旨在增加ITP患者的血小板计数。

欧洲药品管理局人用药品委员会建议扩大Darzalex（达雷木单抗）的现有营销授权，使其包括Darzalex与来那度胺和地塞米松（DRd）联合使用，用于治疗不适合自体干细胞移植的新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）患者。这一建议基于3期MAIA（MMY3008）研究的成果，该研究发表在《新英格兰医学杂志》上，并在2018年美国血液学会（ASH）年会上展示。Darzalex是一种针对CD38的生物制剂，已在全球范围内用于治疗超过10万名患者。

欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）对Vertex Pharmaceuticals的KALYDECO®（ivacaftor）药物表示了积极意见，批准其在6个月至不足12个月的婴儿中使用，这些婴儿患有囊性纤维化（CF），且其CFTR基因存在G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N或S549R等突变。若欧洲委员会批准EMA CHMP的意见，ivacaftor将成为欧洲首个也是唯一一个获准治疗6个月至不足12个月大、具有特定CFTR基因突变的CF患者的药物。Vertex表示，他们致力于治疗这种致命性疾病，并朝着为极年轻儿童提供药物迈出一步。该药物提交的申请得到了ARRIVAL开放标签安全性研究的数据支持，该研究涉及6个月至不足12个月大的CF儿童，结果显示了与之前3期研究相似的安全性特征，并在汗氯水平等关键次要疗效终点方面有所改善。ivacaftor已在欧洲获准用于治疗12个月及以上、具有特定CFTR基因突变的CF患者，以及18岁及以上、具有CFTR基因R117H突变的CF患者。

Avenue Therapeutics公司宣布将在美国佛罗里达州奥兰多的美国麻醉医师学会年会上展示其静脉注射曲马多（IV tramadol）用于治疗术后疼痛的III期临床试验数据。该研究评估了409名接受足部手术的患者，结果显示50毫克IV曲马多在缓解术后疼痛方面优于安慰剂，并有望成为替代II类麻醉药品的新疗法。Avenue计划在年底前向美国食品药品监督管理局提交新药申请。

Aravive公司宣布，其领先产品AVB-500在非临床研究中显示出在动物模型中缩小肾细胞癌（ccRCC）肿瘤大小和血管密度的效果。研究揭示了GAS6/AXL信号通路通过调节纤溶酶原受体S100A10促进肿瘤血管生成的作用。该研究支持了Aravive在ccRCC中开发AVB-500的计划，并预计将在2019年第四季度至2020年第一季度开始临床试验。研究结果表明，抑制GAS6/AXL信号通路可能成为治疗TKI耐药性疾病的潜在有效方法，支持了将AVB-500与抗血管生成剂结合治疗晚期肾癌的合理性。

AbbVie公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）对RINVOQ（upadacitinib）这一每日一次的JAK选择性可逆抑制剂表示了积极意见，用于治疗对一种或多种疾病调节抗风湿药（DMARDs）反应不足或对其不耐受的成人中度至重度活动性类风湿关节炎患者。这一积极意见适用于upadacitinib作为单药治疗或与甲氨蝶呤联合使用。CHMP的积极意见基于全球3期SELECT类风湿关节炎项目的数据，该项目评估了超过4400名中度至重度活动性类风湿关节炎患者。所有五项试验均达到了主要和次要终点，包括基于DAS28-CRP的疾病活动度低（DAS28-CRP≤3.2）、临床缓解（DAS28-CRP

欧洲药品管理局人用药品委员会推荐批准强生旗下杨森制药公司生产的SPRAVATO®（依托咪酯）鼻喷剂，用于治疗对现有抗抑郁药无反应的重性抑郁症成人患者。该药物与选择性5-羟色胺再摄取抑制剂（SSRI）或5-羟色胺和去甲肾上腺素再摄取抑制剂（SNRI）联合使用。依托咪酯鼻喷剂在五项III期临床试验中显示出良好的安全性和有效性，这些试验涉及1600多名患者，结果显示与安慰剂相比，依托咪酯鼻喷剂结合口服抗抑郁药在第二天就开始减轻抑郁症状。依托咪酯是一种N-甲基-D-天冬氨酸（NMDA）谷氨酸受体拮抗剂，被认为有助于恢复治疗难治性抑郁症患者大脑细胞之间的突触连接，从而改善抑郁症状。欧洲委员会预计将在2019年底对该药物的市场授权申请做出最终决定。

欧洲药品管理局（EMA）下属的人类用药委员会（CHMP）对Merck公司（在美国和加拿大称为MSD）的V920埃博拉疫苗（rVSVΔG-ZEBOV-GP，活疫苗）提出了积极意见，建议给予有条件的市场授权。如果欧洲委员会确认，该疫苗将以ERVEBO®品牌名称上市，适用于18岁及以上个体进行主动免疫，以预防由扎伊尔埃博拉病毒引起的埃博拉病毒病（EVD）。CHMP的建议将在加速评估完成后提交欧洲委员会审议。如果欧洲委员会确认CHMP的意见，将授予欧盟28个成员国以及欧洲经济区成员国的集中营销授权。Merck的V920疫苗在美国正在进行审查，且已获得突破性疗法指定和优先审评。该疫苗最初由加拿大公共卫生署国家微生物实验室的科学家设计，后来由NewLink Genetics公司的子公司获得许可。Merck自2014年底以来一直与多个外部合作伙伴合作，推动广泛的临床试验，部分资金来自美国政府。

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