Editas Medicine公司宣布其新型基因编辑技术SLEEK（SeLection by Essential-gene Exon Knock-in）在多细胞类型中实现了高效的多基因敲入，并确保了稳健的基因表达。该技术通过选择含有敲入载体的细胞，实现了超过90%的敲入效率，包括iPSCs、T细胞和NK细胞。SLEEK有望推动下一代细胞疗法药物的发展，包括新型CAR-T和CAR-NK细胞疗法。此外，Editas Medicine还展示了其CALITAS算法和软件，该软件有助于识别潜在的脱靶位点。

Zydus Cadila公司宣布获得印度药品监督管理局（DCGI）的紧急使用授权（EUA），推出全球首个针对COVID-19的Plasmid DNA疫苗ZyCoV-D。该疫苗为三剂疫苗，分别在第0天、第28天和第56天接种。ZyCoV-D使用PharmaJet®无针注射器进行无痛皮内接种。这是首次在人类使用中成功开发基于Plasmid DNA平台的先进疫苗，其快速插件式技术可轻松适应病毒突变。Zydus计划每年生产1亿至1.2亿剂ZyCoV-D。ZyCoV-D疫苗可刺激体液和细胞免疫系统的适应性免疫系统，是一种安全的抗原特异性免疫疗法。Zydus感谢国家生物制药使命、BIRAC、印度生物技术部、国家病毒学研究所、印度医学研究委员会和PharmaJet®在ZyCoV-D疫苗开发中的支持。

Alpha Cognition Inc.宣布，其普通股于2021年8月18日在美国OTCQB市场上市，股票代码为“ACOGF”。该公司致力于开发治疗神经退行性疾病的创新疗法，其专利药物ALPHA-1062正在用于治疗阿尔茨海默病，具有较少的胃肠道副作用和新的给药途径。此外，ALPHA-0602（Progranulin）被用于治疗神经退行性疾病，并获得了孤儿药资格。Alpha Cognition将继续在TSX Venture Exchange交易，股票代码为“ACOG”。

Ortho Regenerative Technologies Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已延长对该公司新型软组织修复再生技术ORTHO-R在美国进行I/II期临床试验的IND申请的临床暂停。FDA接受了公司提交的关于自体富血小板血浆/ORTHO-R制备流程的灭菌和内毒素水平测试以及药物物质在水而非PRP中复配后的识别等三项最复杂的信息。FDA要求对两种杂质表征的先进方法进行补充说明。Ortho公司计划进行一项前瞻性、随机、对照和盲法研究，以评估ORTHO-R与标准手术相比在肩袖撕裂修复中的安全性和有效性。该临床试验将在2021年秋季开始，在美国十个临床地点招募78名患者。Ortho公司致力于开发新型治疗性软组织修复技术，以显著提高骨科和运动医学手术的成功率。

Teva制药公司公布了关于AUSTEDO（deutetrabenazine）片剂在年轻和老年迟发性运动障碍（TD）患者中疗效和安全性分析的长期研究结果。该研究评估了AUSTEDO在治疗TD患者中的长期使用效果，包括总运动异常不自主运动量表（AIMS）评分、治疗成功和生命质量。TD是一种由长期使用阻断大脑多巴胺受体的药物（如抗精神病药）引起的运动障碍，影响约500,000名美国人和全球约25%的接受第一代和第二代抗精神病药治疗的人群。分析结果显示，AUSTEDO在年轻和老年患者中的安全性特征相似，但未进行统计学意义的评估。AUSTEDO是首个也是唯一一个由美国食品药品监督管理局批准的VMAT2抑制剂，用于治疗成人TD和亨廷顿病相关舞蹈病。

AstraZeneca的AZD7442在PROVENT Phase III临床试验中显示出预防COVID-19的显著效果，该试验的主要目标是减少症状性COVID-19的发生率。AZD7442，一种长效抗体组合（LAAB），将发展为症状性COVID-19的风险降低了77%，与安慰剂相比。试验中，接受AZD7442治疗的患者中没有出现严重COVID-19或与COVID-19相关的死亡病例，而在安慰剂组中，有3例严重COVID-19病例，其中包括2例死亡。AZD7442是首个经过修改以提供持久保护的抗体组合（非疫苗），在临床试验中证明了预防COVID-19的效果。该试验包括5,197名参与者，随机分配接受AZD7442或安慰剂。初步分析显示，接受AZD7442的参与者对治疗耐受良好，不良事件在安慰剂组和AZD7442组之间平衡。AZD7442使用AstraZeneca的专有YTE半衰期延长技术优化，通过肌肉注射提供长达12个月的COVID-19保护。初步的“体外”研究结果证明AZD7442可以中和包括Delta变种在内的最近出现的SARS-CoV-2病毒变种。AstraZeneca将准备提交PROVENT和STOR

细胞培养肉公司CellX已完成数千万元人民币天使轮融资，由真格基金领投，云九资本、险峰、Lever VC等跟投，用于产品研发。CellX成立于2020年，专注于细胞农业领域，研发出多款细胞肉产品雏形。细胞农业有助于减少碳排放，规避抗生素、激素使用和动物传染病风险。CellX计划降低生产成本，2025年实现与动物肉价格持平。团队由具有生物医药和食品科学跨学科背景的优秀人才组成，有望为全球蛋白质供应做出创新性贡献。

生物医药高科技公司诺诚健华将在2021年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上公布奥布替尼联合CD20抗体MIL62治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤的初步I/II期研究结果，并作为壁报形式展示。奥布替尼是一种新型BTK抑制剂，与MIL62联合用药可增强治疗效果。ESMO年会为欧洲最具影响力的肿瘤学会议，诺诚健华此次公布的数据是其首次在国际学术会议上的展示。诺诚健华专注于恶性肿瘤及自身免疫性疾病治疗领域，拥有多个新药产品处于不同研发阶段，并在全球多个地区设有分支机构。

一项由Burke神经学研究所、Weill Cornell医学和哥伦比亚大学欧文医学中心的研究人员共同进行的小型临床试验表明，苯甲硫胺，一种维生素B1的合成前体，可能成为治疗或预防阿尔茨海默病的有效手段。研究显示，该药物在减缓轻度认知障碍（MCI）或早期阿尔茨海默病患者功能衰退速度方面既安全又有效。研究发表在《阿尔茨海默病杂志》上，为更大规模的临床试验铺平了道路。该研究还发现，苯甲硫胺可改善认知功能，降低包括阿尔茨海默病脑部特征性斑块和神经纤维缠结在内的多种生物标志物。在70名MCI或轻度阿尔茨海默病患者中，一半人每天服用两次300毫克的苯甲硫胺片，另一半人服用安慰剂。结果显示，与安慰剂组相比，服用苯甲硫胺的患者在一年后ADAS-Cog评分提高了43%，表明认知能力下降较少。尽管这一发现没有统计学意义，但它表明可能需要更大规模的研究来检测这种效果。研究结果表明，苯甲硫胺有望成为治疗或预防阿尔茨海默病的新途径。

安斯泰来制药集团和美国珐博进公司宣布，欧盟委员会批准EVRENZO（罗沙司他）用于治疗与慢性肾病（CKD）相关的症状性贫血成人患者。这是欧盟首个口服HIF-PH抑制剂，通过激活身体对血液中氧含量降低的自然反应来管理贫血，为透析或非透析的CKD贫血患者提供新的治疗选择。罗沙司他的批准基于8项多中心随机试验，覆盖全球9600名患者的综合关键三期项目结果，显示无论患者是否接受透析或曾接受ESA治疗，罗沙司他都能有效达到并维持CKD症状性贫血患者的目标Hb水平。此外，罗沙司他的安全性特征与ESA相当。

Gilead Sciences宣布其研发的HIV-1衣壳抑制剂lenacapavir的营销授权申请（MAA）已通过全面验证，目前正在欧洲药品管理局（EMA）进行评估。该药物旨在治疗对多种药物耐药的HIV-1感染成人，与其它抗逆转录病毒药物联合使用。EMA的药品人类使用委员会（CHMP）将负责审查该申请。lenacapavir有望为多药耐药HIV患者提供新的治疗选择。该药物的安全性和有效性正在多个临床研究中进行评估，包括正在进行中的CAPELLA研究，该研究显示lenacapavir在治疗多药耐药HIV-1感染方面具有显著疗效。Gilead Sciences已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了lenacapavir的新药申请（NDA），寻求批准其在治疗多重耐药HIV-1感染的重度治疗经验患者中使用。

美国食品药品监督管理局批准了Opdivo（尼伏单抗）用于高风险尿路上皮癌患者的辅助治疗。Opdivo在CheckMate-274试验中，与安慰剂相比，几乎将意向治疗人群的无病生存期中位数翻了一番。Opdivo现在被批准用于三种癌症的早期阶段，包括在辅助治疗环境中被批准用于尿路上皮癌的唯一一种PD-1抑制剂。该批准基于3期CheckMate-274试验，该试验比较了Opdivo 240毫克（n353）与安慰剂（n356）。Opdivo与严重的免疫介导不良反应有关，包括肺炎、结肠炎、肝炎和肝毒性、内分泌疾病、皮肤不良反应、肾炎和肾功能损害、其他免疫介导的不良反应；输注反应；同种异体造血干细胞移植（HSCT）的并发症；胚胎-胎儿毒性；以及当Opdivo与沙利度胺类似物和地塞米松联合使用时，在多发性骨髓瘤患者中增加死亡率，这在地塞米松和沙利度胺类似物之外不推荐使用。

Cardiac Dimensions公司宣布启动其优化的美国关键性试验——EMPOWER试验，旨在评估一种针对早期功能性二尖瓣反流（FMR）的心衰患者的创新微创治疗方案。该试验将Carillon二尖瓣轮廓系统与常规药物治疗进行对比，分析数据来自超过250名先前参与的四项类似试验的患者。EMPOWER试验将招募300名患者，并在全球75个地点进行，旨在评估治疗的安全性和有效性，并跟踪患者五年以观察长期安全性和临床状态。这一研究被认为是心衰领域具有里程碑意义的临床试验。

罗氏制药与科舟药业达成合作协议，共同推进Zelboraf（ vemurafenib）在中国市场的商业化。Zelboraf是一种口服小分子选择性BRAF抑制剂，用于治疗BRAF V600突变阳性的晚期或不可手术的黑色素瘤患者。该药已在90多个国家获得批准，是中国国家药品监督管理局（NMPA）批准的首个针对BRAF-V600E突变黑色素瘤的分子靶向肿瘤产品。合作旨在提高中国患者对Zelboraf的获取，罗氏制药致力于探索新的合作模式，加速新药研发，而科舟药业专注于推进针对癌症和免疫疾病的最先进靶向疗法。

最新数据显示，阿培尔特的Amplatzer Amulet封堵器在左心耳（LAA）闭合方面优于波士顿科学的Watchman装置，对于有中风风险的房颤患者来说，其在安全性和有效性终点上非劣于Watchman装置。Amulet装置是首个也是唯一一个获得批准的、植入后无需抗凝药物治疗的LAA封堵微创方案。该研究结果在美国食品和药物管理局（FDA）最近批准Amplatzer Amulet LAA封堵器以降低房颤患者中风风险的基础上得到支持。Amulet IDE试验是首个多中心、大规模随机研究，比较了阿培尔特的Amulet装置与Watchman装置。结果显示，Amulet装置在LAA闭合的初级终点上优于Watchman装置，在安全性和有效性初级终点上与对照装置非劣效。重要的是，Amulet装置在植入后不需要使用抗凝药物，而Watchman患者中有大部分（82%）出院时接受了抗凝治疗。

Breckenridge Pharmaceutical, Inc.宣布推出Norepinephrine Bitartrate Injection, USP（Levophed的通用名），由Rafarm S.A.生产。该产品以自有品牌销售，提供4 mg/4 mL（1 mg/mL）剂型，每盒10支。根据行业销售数据，Levophed及其通用名在截至2021年6月的12个月内销售额达到6500万美元。美国食品药品监督管理局已对该产品的简化新药申请授予最终批准。Breckenridge Pharmaceutical, Inc.是日本大阪Towa Pharmaceutical的子公司，与全球制造商合作，为美国患者提供高质量、价格合理的仿制药。公司致力于客户服务、准时交付、可靠供应和优质制造，以改善患者及其客户的健康和生活质量。

HebaBiz Biotech公司研发的抗肿瘤药物Siroquine（JP001）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND临床试验批准。该药物针对的是新诊断的胶质母细胞瘤（GBM），是一项多中心、开放标签的II/III期临床试验，旨在评估JP001与标准放化疗联合使用对GBM患者总生存期和安全性。JP001是一种双效自噬调节剂，旨在改善肿瘤微环境（TME）并增加肿瘤细胞对化疗和放疗的敏感性。该药物已获得台湾卫生福利部（TFDA）的I期豁免，可直接进入针对新诊断GBM的II/III期研究。JP001具有多种抗肿瘤作用，包括对GBM、肉瘤、难治性转移性实体瘤、多发性骨髓瘤、淋巴血管平滑肌瘤、膀胱癌、肾细胞癌等。目前，JP001正在进行美国、中国大陆和台湾的多中心II/III期临床试验，并已向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交了预IND会议申请。