Yumanity Therapeutics公司宣布，其研发的YTX-7739小分子药物在健康志愿者中进行了安全性及耐受性评估的I期临床试验，这是该公司首个临床试验。YTX-7739旨在抑制Stearoyl-CoA-Desaturase（SCD）这一生物靶点，以保护细胞免受α-突触核蛋白毒性影响，这是帕金森病的主要诱因。公司首席科学官Kenneth Rhodes表示，YTX-7739的开发是基于近期证据，表明其有望保护细胞免受α-突触核蛋白毒性。该试验将评估YTX-7739在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。后续还将进行多剂量研究，并计划在2020年下半年进行Ib期概念验证临床试验。Yumanity Therapeutics首席执行官Richard Peters表示，从SCD靶点的识别到YTX-7739的初步临床开发仅用了三年时间，这证明了公司发现平台在识别未探索的生物和新药靶点方面的巨大潜力。

Axcella Health公司宣布其肝脏项目AXA1125和AXA1957的研发进展，这两种新型内源性代谢调节剂旨在同时支持与肝脏健康相关的代谢、炎症和纤维化途径。公司已完成一项针对约105名非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）成年患者的16周随机、安慰剂对照、非IND、IRB批准的临床研究，以评估AXA1125和AXA1957的安全性、耐受性和生理影响。此外，公司还启动了一项针对青少年NAFLD患者的安慰剂对照、随机、非IND、IRB批准的临床研究。Axcella计划在2020年下半年公布这些研究的数据。公司还计划在NASH下开发AXA1125和AXA1957作为治疗候选药物。

DURECT公司宣布已完成其针对轻度至中度斑块型银屑病的DUR-928局部用药的2a期临床试验患者招募，并已开始其针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的口服DUR-928 1b期临床试验的30名患者招募。公司表示，这两个试验按计划进行，预计将在年底前公布银屑病试验的初步数据，NASH试验预计将在2020年上半年完成，随后公布试验结果。DUR-928是一种新型化学实体，处于2期开发阶段，是DURECT公司表观遗传调节程序中的主要候选药物。该药物在临床前研究中显示出在脂质稳态、炎症和细胞存活中发挥重要调节作用。

Stealth BioTherapeutics公司宣布，在佛罗里达州Clearwater Beach举办的第18届东北部肌萎缩侧索硬化症联盟年会上，展示了其领先候选药物SBT-272的初步临床数据。数据显示，SBT-272治疗与神经疾病发病时间的剂量依赖性延迟、神经退行性变系统标志物的减少和肌萎缩侧索硬化症（ALS）小鼠模型中寿命的延长相关。SBT-272是一种针对线粒体功能障碍的罕见神经退行性疾病治疗中的研究性分子，预计将在年底前进入1期人体安全性研究。公司首席执行官Reenie McCarthy表示，他们致力于开发针对受线粒体功能障碍影响的罕见神经退行性疾病患者的治疗方法，并对线粒体医学可能成为治疗ALS的有希望途径表示鼓舞。Stealth计划在今年年底前启动SBT-272的首次人体1期临床试验。

Gritstone Oncology在SITC会议上将展示其首个SLATE产品候选的共享新抗原。SLATE是一种针对共享肿瘤特异性新抗原（TSNA）的“现成”免疫疗法，旨在激发显著的T细胞反应。该疗法由腺病毒载体和RNA载体组成，包含20个TSNA，这些TSNA通过Gritstone的EDGE人工智能平台和肿瘤HLA肽测序识别，代表患者间共享的突变基因序列。初步估计，约12-13%的结直肠癌和非小细胞肺癌患者，以及近30%的胰腺癌患者可能适合接受SLATE治疗。Gritstone正在继续研究以识别新的TSNA，以开发针对不同突变和/或肿瘤类型的额外SLATE产品候选。

Advaxis公司宣布了其KEYNOTE-046临床试验的更新数据，该试验评估了其基于Listeria monocytogenes的免疫疗法ADXS-PSA与Merck的KEYTRUDA（pembrolizumab）联合治疗去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的效果。截至2019年9月16日的最终数据截止日期，联合组的37名患者的平均总生存期为33.6个月，较之前在AACR年会上报告的21.1个月有所提高。这些数据将在即将到来的医学会议上公布，Advaxis表示这些数据表明ADXS-PSA与KEYTRUDA联合使用有潜力成为mCRPC患者的重要新治疗方案，并计划进行新的研究。研究的主要目的是评估ADXS-PSA单独使用和与KEYTRUDA联合使用的安全性、耐受性和剂量，以及抗肿瘤活性、无进展生存期和总生存期等次要终点。

Mereo BioPharma宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予navicixizumab快速通道认定，用于治疗至少接受过3种先前治疗和/或先前贝伐珠单抗的卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌患者。navicixizumab是一种抗DLL4/VEGF双特异性抗体，是Mereo通过2019年4月与OncoMed Pharmaceuticals, Inc.合并获得的两个产品候选之一。该药物已完成针对多种类型难治性实体瘤患者的1a期单药研究，目前正在进行的1b期研究中与紫杉醇联合用于治疗晚期高度预处理卵巢癌。Mereo已启动一系列战略合作伙伴讨论，为navicixizumab项目提供额外资金。navicixizumab在1a期研究中显示出良好的抗肿瘤活性，1b期研究中，44名铂耐药卵巢癌患者中，未确认的反应率为41%。Mereo是一家专注于罕见病治疗的临床阶段生物制药公司，其产品管线还包括其他几个临床阶段产品候选。

Enlivex Therapeutics Ltd.宣布，其免疫疗法研究在EMBO的科学研讨会上获得展示，该研究展示了Allocetra-OTS免疫疗法与CAR-T疗法结合治疗实体瘤的显著效果。研究显示，接受组合疗法的患者生存期和总生存率显著提高。Enlivex开发的Allocetra TM旨在针对未满足的医疗需求，如预防或治疗骨髓移植和/或造血干细胞移植的并发症、与脓毒症相关的器官功能障碍和急性多器官衰竭，以及通过免疫检查点重平衡有效治疗实体瘤。Enlivex是一家处于临床阶段的免疫疗法公司，致力于开发用于免疫系统重平衡的异体药物。欧洲分子生物学组织（EMBO）是一个由1800多名领先研究人员组成的组织，旨在促进欧洲乃至全球生命科学领域的卓越。

强生旗下杨森制药公司宣布向美国食品药品监督管理局提交了补充生物制品许可申请，寻求扩大STELARA（ustekinumab）的批准，用于治疗6至11岁患有中度至重度斑块型银屑病的儿童。STELARA是首个也是唯一一个针对细胞因子IL-12和IL-23的生物制剂，这些细胞因子与自身免疫性疾病（如银屑病）相关的炎症有关。该药物目前已在多个国家获得批准，用于治疗12岁及以上患有中度至重度斑块型银屑病的青少年和成人，以及成人患有活动性银屑病关节炎、中度至重度克罗恩病和中度至重度溃疡性结肠炎。补充生物制品许可申请基于CADMUS Jr III期研究的结果，该研究的主要终点是达到医生总体评估（PGA）评分Cleared（0）或Minimal（1）的患者比例。在12周时，77%的患者（置信区间[CI]：62%，89%）达到了PGA 0/1反应。STELARA在CADMUS Jr中的安全性特征与先前的研究以及STELARA当前的处方信息一致。研究的结果在今年早些时候在皮肤炎症与银屑病国际网络（SPIN）年度大会上公布。

VIVUS公司宣布，欧洲多个国家（瑞典、丹麦、芬兰、冰岛、挪威和波兰）的监管机构已接受Qsymia（盐酸苯丙胺和托吡酯缓释片）的上市许可申请，并采用分中心程序进行评估，瑞典作为主导国家。Qsymia在美国已被批准用于体重管理，公司期望在2020年下半年完成评估并开始销售。VIVUS首席执行官表示，随着Qsymia在韩国的批准和全球证据的积累，该疗法对体重管理患者的益处日益受到认可。VIVUS将继续与国际监管机构和商业伙伴合作，扩大Qsymia在全球市场的销售。

Verastem公司宣布，其合作伙伴Yakult Honsha公司已开始在日本进行一项COPIKTRA（duvelisib）的Phase 1b期临床试验，该试验旨在评估COPIKTRA在至少接受过一次治疗后的复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者中的疗效。COPIKTRA是一种口服的PI3K抑制剂，是美国首个获批的PI3K-delta和PI3K-gamma双重抑制剂。这项研究预计将招募约10名患者，主要终点是客观缓解率，次要终点包括总生存期、无进展生存期和安全性。Verastem和Yakult于2018年6月达成独家许可协议，Yakult负责在日本开发和商业化COPIKTRA。COPIKTRA于2018年9月获得美国FDA批准用于治疗至少接受过两次治疗后的复发性或难治性CLL/SLL成年患者。

Summit Therapeutics发布新数据，显示其研发的ridinilazole在治疗艰难梭菌感染（CDI）方面具有优于万古霉素的疗效，且能保护肠道菌群多样性。研究显示，ridinilazole通过保留产生胆汁酸的细菌，维持有益的化学平衡，从而防止艰难梭菌的复发。Phase 2临床试验结果显示，ridinilazole组的患者胆汁酸比例恢复至非CDI状态，临床响应显著改善。该研究有助于阐明健康菌群在维持CDI治愈中的重要性。

Matinas BioPharma宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其口服两性霉素B产品MAT2203孤儿药资格，用于治疗隐球菌病，这是一种威胁生命的真菌感染，最常见于免疫受损个体。MAT2203是Matinas的口服两性霉素B配方，目前处于2期临床试验阶段。该口服配方利用公司专有的脂质纳米晶体（LNC）技术，以靶向感染组织并避免通常与静脉注射两性霉素B相关的毒性。这种新颖的递送机制有可能使MAT2203成为治疗侵袭性真菌感染（如隐球菌性脑膜炎）的重要和有价值的治疗方法。 orphan drug designation potentially positions MAT2203 for up to 12 years of marketing exclusivity, if approved.

Eli Lilly公司宣布，其药物CYRAMZA与erlotinib联合治疗EGFR突变的非小细胞肺癌患者的III期RELAY试验结果发表在《柳叶刀·肿瘤学》杂志上。该试验显示，与单独使用erlotinib相比，CYRAMZA-erlotinib联合治疗显著提高了无进展生存期（PFS），中位PFS为19.4个月，比单独使用erlotinib多7个月。研究未发现新的安全性信号，且安全性特征与CYRAMZA在其他III期临床试验中观察到的以及erlotinib已建立的安全性特征一致。这些结果支持CYRAMZA与erlotinib联合治疗可能成为EGFR突变阳性转移性非小细胞肺癌的重要一线治疗选择。

Kodiak Sciences Inc.宣布，其首席执行官Victor Perlroth将首次在旧金山举行的美国眼科学会年会上展示KSI-301的临床研究数据。KSI-301是一种新型抗VEGF抗体生物聚合物偶联剂，旨在治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）、糖尿病黄斑水肿（DME）和视网膜静脉阻塞（RVO）。Perlroth表示，KSI-301在治疗湿AMD的早期数据令人鼓舞，相信其具有成为下一代抗VEGF药物的潜力。Charles C. Wykoff博士将在AAO视网膜专科日上展示关于KSI-301在湿AMD、DME和RVO中的疗效、安全性和持久性的新数据。KSI-301是Kodiak Sciences Inc.基于其ABC平台开发的一种新型疗法，旨在延长药物在眼部组织中的有效浓度。

Santhera Pharmaceuticals在瑞士Pratteln宣布，其在Duchenne肌肉萎缩症（DMD）患者中进行的18个月vamorolone治疗数据显示，与皮质类固醇相比，肌肉功能持续改善且耐受性更好。这些数据由ReveraGen的首席执行官Eric Hoffman博士在丹麦哥本哈根的世界肌肉学会（WMS）大会上展示。研究显示，vamorolone治疗使DMD患者的运动功能持续改善，与皮质类固醇相似，但耐受性更好，副作用更少，包括DMD儿童的生长停滞。Vamorolone是一种新型解离性类固醇，有望替代标准皮质类固醇，治疗DMD。这些发现与之前报道的分子和临床数据相结合，表明vamorolone在治疗DMD时，既保持了疗效，又减少了皮质类固醇的典型副作用。

Helixmith公司宣布，其研发的VM202药物在针对美国痛性糖尿病周围神经病变（DPN）患者的3期扩展研究（DPN 3-1b）中，达到了主要和次要终点，即12个月时的安全性和有效性。该研究是对原始500名受试者的DPN 3-1研究的一个扩展，目的是评估VM202在首次注射后的12个月内的安全性和有效性。研究结果显示，VM202在安全性方面表现良好，不良事件发生率低于安慰剂组，且未观察到与药物相关的严重不良事件。在疗效方面，VM202在6个月、9个月和12个月时与安慰剂相比显示出临床意义和统计学上显著的疼痛减轻。此外，VM202在未服用DPN药物的患者中表现出更高的疗效。这些数据将有助于Helixmith公司推进VM202的临床开发计划，并进一步规划其他基于质粒DNA的治疗药物的开发。