PTC Therapeutics公司宣布其基因疗法PTC-AADC在AADC缺乏症患者的治疗中取得新成果，数据显示该疗法在运动、认知和语言里程碑方面带来显著且持续的改善，包括坐、走和说话的能力，且这些改善持续至治疗后五年。PTC-AADC是一种一次性基因疗法，通过向豆状核注入人类多巴脱羧酶（DDC）基因，支持关键神经递质的产生。这项研究分析了26名AADC缺乏症患者的数据，结果显示治疗后12个月，患者平均体重从12.0公斤增加到15.2公斤，眼肌痉挛的频率减少。PTC Therapeutics公司计划在年底前向FDA提交新药上市申请，并表示自豪地站在将AADC缺乏症患者的第一种商业疗法推向市场的边缘。

Replimune Group Inc.宣布其新型生物技术产品RP2的第一位患者已进入1期临床试验。RP2是一种表达抗CTLA-4抗体样分子、GALV-GP-R-和GM-CSF的基因工程病毒，旨在阻断CTLA-4引起的免疫反应抑制。该试验旨在评估RP2作为单一药物和与Opdivo（nivolumab）联合使用在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和最佳剂量。RP2是基于Replimune的Immulytic平台，该平台旨在通过病毒介导的免疫原性肿瘤细胞杀伤和将免疫激活蛋白递送到肿瘤和引流淋巴结，以最大化全身免疫激活。Replimune与Bristol-Myers Squibb Company（BMS）合作进行该试验，BMS已授予Replimune非独占、不可转让、免版税许可，并免费提供Opdivo用于与RP2联合使用。

Adverum Biotechnologies宣布在OPTIC 1期临床试验的第三阶段中为湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）患者进行了ADVM-022基因治疗药物的首次给药。该试验旨在评估ADVM-022的安全性及耐受性，患者接受单次玻璃体注射。基于前两个阶段的积极数据，Adverum对ADVM-022成为wet AMD治疗变革性药物的可能性持乐观态度。试验将在美国八个主要视网膜中心进行，预计将持续两年。

TG Therapeutics宣布，其Phase 3 GENUINE研究的最终长期结果显示，ublituximab与ibrutinib的联合治疗在复发/难治性高风险慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中改善了无进展生存期（PFS）。该研究达到了主要终点，即IRC评估的整体缓解率（ORR）提高，以及中心评估的微小残留病（MRD）率增加。联合治疗在平均随访超过4年的时间内耐受性良好，未发现新的安全信号。公司计划在未来的医学会议上展示这些最终数据，并与美国食品药品监督管理局（FDA）分享这些结果。

Allergan公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了其补充生物制品许可申请（sBLA），将BOTOX®用于治疗2至17岁儿童的下肢痉挛，不包括由脑瘫引起的痉挛。这是BOTOX®的第11个治疗适应症，今年早些时候已获批准用于治疗儿童上肢痉挛。下肢痉挛是一种可能导致肌肉僵硬的神经系统疾病，可能影响儿童的生活和整体发展。FDA的批准基于一项针对300多名2至17岁儿童进行的3期研究，评估了BOTOX®在治疗下肢痉挛方面的安全性和有效性。批准的治疗剂量为每千克体重4至8个单位，分注射到受影响的下肢肌肉中。Allergan承诺提供资源和服务，如BOTOX®节省计划，以确保BOTOX®对患者的可及性和可负担性。

Onconova Therapeutics公司宣布，其领先产品rigosertib相关的五篇摘要被接受在2019年12月7日至10日在佛罗里达州奥兰多举行的第61届美国血液学会（ASH）年会及展览会上进行展示。其中，一项口头报告将介绍rigosertib与azacitidine联合治疗高风险骨髓增生异常综合征（HR-MDS）的疗效和安全性数据；四项壁报展示将包括：来自关键性INSPIRE试验的生物标志物基因组学研究、一项针对成人血液恶性肿瘤的新型关键性3期临床试验设计、未来一线高风险MDS组合研究的试验设计选项，以及rigosertib/azacitidine组合对体外造血关键通路的影响。Onconova Therapeutics是一家专注于治疗癌症，特别是骨髓增生异常综合征（MDS）的3期阶段生物制药公司，其研发的rigosertib正处于临床开发阶段，旨在满足MDS患者的未满足医疗需求。

Pepticom，一家专注于人工智能肽药物发现的公司，宣布获得Chartered Group的500万美元A轮融资。该公司利用独特的AI技术，大幅提高了研究人员发现先进肽类药物候选物的效率。肽类药物在多种疗法中应用广泛，以其高度选择性、有效性和相对安全性而闻名。Pepticom的技术能够搜索庞大的分子组合，同时筛选出具有溶解性和渗透性等特性的最合适候选者，从而在肽药物发现中实现突破。Chartered Group的投资将促进Pepticom开发新的AI模型，提高分子发现效率并降低开发风险。Pepticom的AI平台允许多方面的合作，并有望推动肽药物发现的革命。

Amicus Therapeutics宣布其CLN6 Batten疾病基因治疗项目取得积极进展，该治疗项目从全美儿童医院阿比盖尔·韦克斯纳研究所（AWRI）获得授权。在48届儿童神经病学年会上，一项海报展示了对8名儿童进行的研究结果，显示在接受AAV-CLN6基因治疗后，7名患者的运动和语言功能得到改善，且疾病稳定。研究还表明，在基线到12个月和24个月期间，大多数患者的运动、语言、癫痫和视力等指标稳定。Amicus Therapeutics首席医疗官Jay Barth表示，这些数据表明基因治疗有可能阻止这种致命疾病的进展。Amicus Therapeutics计划在未来12个月内收集更多自然病史数据，为更多患者提供治疗，并推进其他Batten疾病项目的临床研究。

MaxCyte公司宣布，其CARMA平台下的非病毒mRNA细胞疗法候选药物MCY-M11在第二组受试者完成给药后，临床研究人员已开始对第三组受试者进行更高剂量水平的给药。该药物针对间皮素，是一种嵌合抗原受体（CAR）疗法，用于治疗复发/难治性卵巢癌和腹膜间皮瘤。正在进行的一期临床试验旨在评估MCY-M11在一系列剂量水平组中腹腔内给药的安全性和耐受性，以及初步疗效。前两组受试者对MCY-M11的输注耐受良好，未观察到剂量限制性毒性、输注相关不良事件、靶向或非靶向毒性或其他不期望发生的事件。MaxCyte首席医疗官Claudio Dansky Ullmann表示，他们对MCY-M11作为治疗实体瘤的新有效药物充满期待，特别是对于大多数患者治疗选择有限的领域。该临床试验是一个多中心、非随机、开放标签、剂量递增的一期临床试验，评估MCY-M11在铂耐药、高级别浆液性卵巢癌、原发性腹膜或输卵管癌以及既往化疗后复发的晚期腹膜间皮瘤患者中的安全性和初步疗效。MaxCyte预计将有约15名受试者被纳入两个临床试验中心（美国国家癌症研究所（NCI）和国家卫生研究院（NIH）以及圣路易斯华盛顿大学（WUSTL））的研究中。CA

Provention Bio公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其药物PRV-031（teplizumab）优先药物（PRIME）资格，用于预防或延缓临床1型糖尿病（T1D）在易感人群中的发生。PRIME资格旨在加速药物审批流程，EMA将为PRV-031提供特殊支持。这一决定基于“风险”研究的数据，该研究显示PRV-031可显著延缓T1D的发病时间。Provention Bio致力于开发预防或拦截免疫介导疾病的药物，其产品线包括针对多种自身免疫和炎症疾病的候选药物。

Asana BioSciences将在2019年10月26日至30日在波士顿举行的AACR-NCI-EORTC分子靶点和癌症治疗会议上展示ASN007在实体瘤患者中的临床安全性和有效性数据。ASN007是一种新型口服ERK1/2抑制剂，正处于1期临床试验阶段，对RAS、RAF或MEK突变晚期实体瘤患者具有活性。ASN007在KRAS驱动模型和RAF模型中表现出活性，包括对RAF/MEK抑制剂耐药的黑色素瘤。Asana BioSciences是一家位于新泽西州拉罗谢尔附近的临床阶段生物制药公司，专注于发现和开发针对免疫/炎症和肿瘤的新颖靶向研究药物。其产品线包括ASN004、ASN002、ASN008和ASN009等。

AVROBIO公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其基因疗法AVR-RD-02孤儿药资格，用于治疗戈谢病。AVR-RD-02是一种基因疗法，通过基因改造患者自身的造血干细胞，使其表达葡萄糖脑苷脂酶（GCase），从而治疗戈谢病。该公司正在加拿大积极招募患者参与AVR-RD-02的1/2期临床试验，以评估该疗法在1型戈谢病患者中的安全性和有效性。孤儿药资格旨在支持罕见病治疗药物的研发，为AVROBIO提供了临床试验税收抵免等激励措施。AVROBIO是一家专注于基因疗法的公司，致力于开发治疗戈谢病、法布里病等罕见病的基因疗法。

Rocket Pharmaceuticals公司将在2019年12月7日至10日在佛罗里达州奥兰多举行的第61届美国血液学会（ASH）年会上展示其基因治疗产品RP-L102的临床数据。该产品用于治疗范可尼贫血（FA），包括Phase 1研究的临床数据和Phase 1/2 EUROFANCOLEN试验的长期随访数据。公司将在会议期间进行两次海报展示，并举办投资者和分析师问答环节。Rocket Pharmaceuticals专注于开发针对罕见、破坏性疾病的基因治疗新疗法，其产品线包括针对范可尼贫血、白细胞粘附缺陷-I、吡哆醇激酶缺乏症和婴儿恶性骨硬化症等疾病的基因治疗。

欧洲委员会批准了Bristol-Myers Squibb公司Opdivo（尼伏单抗）的新剂量方案，用于治疗经过完全切除的黑色素瘤患者，包括淋巴结受累或转移性疾病。该方案包括每两周一次240毫克（30分钟输注）或每四周一次480毫克（60分钟输注），为欧盟的患者提供了额外的治疗灵活性。Opdivo是一种PD-1免疫检查点抑制剂，旨在利用人体自身的免疫系统来帮助恢复抗肿瘤免疫反应。

Aerie Pharmaceuticals宣布，其针对视网膜静脉阻塞引起的黄斑水肿患者进行的AR-1105 Phase 2临床试验患者招募已完成，提前数周达到预定目标。AR-1105是一种含有地塞米松的持续释放、生物可降解的玻璃体植入物。该试验评估了两种AR-1105配方（CF-1和CF-2），它们在地塞米松释放持续时间上有所不同。试验的主要目标是评估AR-1105地塞米松玻璃体植入物的安全性、耐受性和有效性，将在六个月后进行评估。Aerie计划在2020年发布初步数据，并在第二季度完成最终患者访问。同时，研究团队将与美国和欧盟的监管机构合作，设计AR-1105在糖尿病性黄斑水肿中的下一项试验。

默沙东公司宣布，中国国家药品监督管理局批准其PD-1抑制剂帕博利珠单抗用于治疗PD-L1表达阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者，这是基于III期临床试验KEYNOTE-042的总生存期数据，其中包括中国亚组数据。帕博利珠单抗成为首个在中国获批用于一线治疗的PD-1抑制剂，适用于EGFR基因突变阴性和ALK阴性的NSCLC患者，有望改善患者生存质量。

Novartis宣布，欧洲委员会批准了Cosentyx（secukinumab）标签更新，允许将剂量上调至300毫克，用于治疗活动性强直性脊柱炎（AS）的患者。这一决定基于MEASURE 3研究的结果，该研究探讨了Cosentyx在AS患者中的耐受性和疗效。300毫克剂量组的反应率更高，特别是对于先前接受过抗TNF治疗的患者。Cosentyx是一款已建立的品牌，支持包括银屑病关节炎、强直性脊柱炎和银屑病在内的5年持续疗效和安全性数据，全球已有超过25万名患者接受治疗。此外，Novartis还宣布将Cosentyx提交给EMA，以获得非放射学轴向脊柱关节炎（nr-axSpA）的新适应症，这可能为患者提供一种针对axSpA疾病全谱的治疗方法。