Engage Therapeutics公司宣布，其研发的快速癫痫发作终止疗法Staccato alprazolam在Phase 2a临床试验中表现出抑制癫痫发作的潜力。该研究显示，Staccato alprazolam在五名癫痫患者中迅速抑制了癫痫发作活动，且耐受性良好，未出现严重或严重不良事件。目前，Engage Therapeutics正在进行一项多中心、双盲、安慰剂对照的Phase 2b试验，以评估Staccato alprazolam在具有可预测性癫痫发作模式的患者中的安全性和有效性。该试验旨在为癫痫患者提供一种新的急性治疗选择。

Helix BioPharma Corp.向美国食品药品监督管理局提交了L-DOS47的IND申请，拟开展一项I/II期临床试验，用于治疗转移性胰腺癌。胰腺癌是全球癌症相关死亡的主要原因之一，美国每年约有56,000人被诊断，45,000人死亡。尽管免疫疗法有所进展，但胰腺癌的复杂肿瘤微环境仍然是治疗的一大障碍。Helix的DOS47技术旨在对抗酸中毒并恢复免疫细胞活性。这项新研究旨在证明L-DOS47的安全性，并快速评估其疗效。Helix BioPharma Corp.是一家专注于癌症治疗的免疫肿瘤学公司，正在开发基于其专有技术的创新产品。

EIP Pharma公司宣布启动一项新的2期概念验证研究，评估neflamapimod作为治疗亨廷顿病认知功能障碍的药物。该研究旨在确定neflamapimod，一种能够抑制p38α酶的口服小分子，是否能够逆转早期亨廷顿病患者的海马体突触功能障碍。研究预计将在2020年下半年报告结果。Neflamapimod是一种能够穿过血脑屏障的口服小分子，目前正在进行2b期临床试验以治疗早期阿尔茨海默病。亨廷顿病是一种罕见的遗传性疾病，会导致大脑神经细胞逐渐退化，患者通常在出现可见症状后寿命在15至20年之间。EIP Pharma致力于推进针对中枢神经系统疾病的药物研发。

Sigilon Therapeutics在2019年ISTH大会上展示了其Shielded Living Therapeutics™平台在治疗出血性疾病方面的预临床数据，该平台旨在为慢性疾病提供功能性治愈。研究显示，通过Sigilon的Afibromer™生物材料基质保护，将基因工程改造的人类细胞植入小鼠体内，能够产生稳定的凝血因子血浆水平，有效纠正了血友病A小鼠模型的症状。Sigilon首席科学官David Moller表示，该平台能够实现单次给药后持续的功能性蛋白生产，有望为患者提供持久治疗，减轻频繁输注的负担。Sigilon正在完成SIG-001（治疗血友病A的疗法）的IND-enabling研究，预计2020年上半年开始进行人体试验。

Cara Therapeutics公司宣布启动一项针对特应性皮炎患者瘙痒症状的Phase 2临床试验，使用口服KORSUVA（CR845/difelikefalin）。特应性皮炎是一种常见的慢性炎症性疾病，成人和儿童患病率分别高达5%和25%。该试验旨在评估KORSUVA对240名成人特应性皮炎患者中度至重度瘙痒的疗效和安全性。试验将持续12周，随后进行4周的活性扩展阶段。主要疗效终点是治疗期间第12周每周平均24小时瘙痒数值评分的变化。此外，KORSUVA已在治疗慢性肾脏病相关瘙痒的透析患者中显示出降低瘙痒强度和改善生活质量的效果。

Aerie Pharmaceuticals宣布，其在日本进行的netarsudil眼药水Phase 2临床试验的招募工作已完成，比预期提前数月。该试验是一项前瞻性、双盲、多中心、安慰剂对照的平行组研究，共有215名患者被随机分配到四个治疗组，包括netarsudil眼药水0.01%、0.02%、0.04%和安慰剂，每晚一次给药。netarsudil眼药水0.02%在美国以Rhopressa®的名称上市，用于降低开角型青光眼或眼压增高的患者眼内压。Aerie预计将在2019年第四季度获得该研究的顶线数据，以确认将用于日本Phase 3试验的netarsudil浓度。该研究旨在评估netarsudil眼药水三种浓度的IOP降低效果和安全性。

Knopp Biosciences在即将于俄勒冈州波特兰举行的第11届国际嗜酸性粒细胞学会双年会上，将展示其小分子免疫治疗药物dexpramipexole的数据。该药物用于治疗炎症和神经疾病，主要针对高未满足需求。公司副总裁Calman Prussin将在会上发表口头报告，介绍dexpramipexole在治疗嗜酸性粒细胞相关疾病中的效果，包括在多国进行的3期临床试验结果。研究显示，dexpramipexole在降低嗜酸性粒细胞计数方面表现出显著效果，尤其是在嗜酸性粒细胞计数较高的患者中。此外，Knopp正在开展针对嗜酸性粒细胞增多症和慢性鼻窦炎伴鼻息肉的2期临床试验，并计划在严重嗜酸性粒细胞哮喘中进行2期临床试验。

首药控股（北京）有限公司成功完成2亿元A轮融资，由亦庄国投独家投资，此前双鹭药业已投资5000万元。公司成立于2016年，专注于肿瘤和糖尿病一类新药研发生产，拥有46个在研新药，其中9个进入一期临床，4个进入二期临床。IP-001新药获国家药监局批准的二期有条件批准上市。2018年启动总投资超6亿的新药研发与产业化项目，预计2024年投产，2027年达产。此次融资有望加速项目建设。中国肿瘤医疗服务市场规模已超三千亿，全球糖尿病市场规模预计将达到1000亿美元，首药控股在肿瘤和糖尿病医药市场具有较大发展潜力。

合源生物，一家专注于细胞治疗药物研发的创新型企业，近日宣布完成亿元级A+轮融资，由为英创远达领投，瑞伏医疗创投基金及老股东道彤投资跟投。资金将用于加大研发投入、开展临床研究及建设GMP生产厂房。此前，合源生物曾于2018年12月获得丹麓资本和道彤投资的1.63亿人民币A轮融资。公司成立于2018年6月，致力于CAR-T等细胞治疗药物的研发，首个产品CNCT19的新药临床试验申请已获得国家药品监督管理局受理。合源生物正推进8个研发管线，产品有望治疗多种恶性血液肿瘤和实体肿瘤。公司总部位于北京，在天津滨海高新区设有研发基地，另有一生产基地在建。尽管CAR-T细胞治疗领域前景广阔，但产业界也面临诸多挑战，如投融资泡沫、产品高售价、治疗实体瘤的困难以及免疫联合疗法的趋势等。

Metavant Sciences和POXEL SA宣布imeglimin在2型糖尿病患者的临床试验中取得积极结果，imeglimin是一种用于治疗2型糖尿病的口服药物。该研究评估了imeglimin在患有2型糖尿病和慢性肾病（CKD）3b/4阶段的个体中的安全性和耐受性。imeglimin在该患者群体中表现出良好的耐受性，并显示出治疗潜力。这些结果将有助于在美国和欧洲进行第三期临床试验的准备工作。此外，imeglimin已在多个临床试验中显示出改善血糖控制的效果，并具有良好的安全性。

Boehringer Ingelheim宣布了关于Pradaxa在儿童急性静脉血栓栓塞（VTE）治疗中的两项儿科研究结果，这些结果在澳大利亚墨尔本的国际血栓与止血学会（ISTH）2019年大会上展示。DIVERSITY研究显示，Pradaxa在治疗儿童急性VTE方面与现有标准治疗方案（SOC）具有相似的有效性和安全性。另一项研究评估了Pradaxa在具有持续VTE风险因素的儿童中用于VTE二级预防的安全性和有效性，结果显示Pradaxa具有良好的安全性。目前儿童VTE的治疗和预防存在局限性，如需要频繁监测和非口服给药方式。Boehringer Ingelheim致力于通过这些研究提供更多关于儿童VTE抗凝治疗的见解。Pradaxa目前未在任何国家获得儿童VTE适应症批准。这些研究是Boehringer Ingelheim扩大血栓治疗科学知识承诺的一部分。

Satsuma Pharmaceuticals宣布，其开发的针对偏头痛急性治疗的药物STS101（二氢埃托啡（DHE）鼻用粉末）在第一阶段临床试验中表现出快速吸收、低PK变异性、良好的安全性和耐受性。公司首席医疗官Detlef Albrecht表示，STS101在临床试验中显示出的药代动力学、安全性和耐受性特征预示着该药物在即将开始的随机、双盲、安慰剂对照的第三阶段疗效试验（EMERGE™试验）中可能表现出良好的临床效果。Satsuma Pharmaceuticals专注于开发STS101作为治疗偏头痛的重要和差异化治疗选择，该药物通过专有的鼻用药物输送、干粉配方和工程化药物颗粒技术，提供了一种简单易用、非注射性的DHE产品，可在几秒钟内快速自我给药。目前，STS101已完成第一阶段临床试验，并正在进行第三阶段开发。

Genmab公司宣布，其Phase II GRIFFIN研究的数据显示，使用daratumumab联合lenalidomide、bortezomib和dexamethasone（VRd）治疗新诊断的多发性骨髓瘤患者，达到了研究的主要终点，与单独使用VRd的患者相比，daratumumab组的严格完全缓解（sCR）比例更高。具体来说，daratumumab联合VRd治疗的患者中，42.4%达到了sCR，而单独使用VRd的患者中，32.0%达到了sCR，优势比（OR）为1.57（95% CI：0.87-2.82，p=0.1359，超过预设的双侧α水平0.2的统计显著性）。次要终点，包括最小残留病（MRD）分析的结果，支持了主要终点，有利于daratumumab联合VRd。总体而言，daratumumab联合VRd的安全性特征与每种疗法单独使用时的安全性特征一致。Genmab首席执行官Jan van de Winkel表示，这些数据支持了Janssen开始PERSEUS和CEPHEUS Phase III研究的决定，这些研究评估daratumumab联合VRd在一线多发性骨髓瘤适应症中的疗效。

Targovax公司在挪威奥斯陆宣布，其开发的针对难治性实体瘤的溶瘤病毒ONCOS-102与抗PD1检查点抑制剂Keytruda联合治疗晚期黑色素瘤的I期临床试验中，观察到3名患者中有临床反应，总缓解率为33%。该试验主要针对经过抗PD1治疗疾病进展的晚期黑色素瘤患者，结果显示ONCOS-102与Keytruda联合治疗具有良好的耐受性和疗效，其中一名患者完全缓解，两名患者部分缓解。此外，ONCOS-102还被观察到能够诱导强烈的先天性和适应性免疫激活，包括全身性免疫激活和肿瘤内CD8+ T细胞浸润增加。目前，试验的第二阶段正在招募患者，将评估更密集的治疗方案。

Biodesix公司与Thermo Fisher Scientific达成协议，旨在开发一款基于血液的下一代测序（NGS）检测方法，并争取获得美国食品药品监督管理局（FDA）的上市前批准（PMA）分类。该项目将专注于为晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者提供基于NGS的解决方案。Biodesix将利用Thermo Fisher的Ion Torrent Oncomine Pan-Cancer Cell-Free Assay进行所需的分析和临床数据开发，以获得FDA的监管批准。该检测方法可在两天内从单个血样中检测和分析肿瘤DNA和RNA，覆盖包括肺癌在内的多种癌症类型的52个基因。Biodesix致力于利用最佳技术提供可操作性的答案，通过此次合作，将扩大其肺癌产品组合，为医生和生物制药公司提供快速周转和全面答案的血液NGS检测。

Nimbus Therapeutics宣布与Celgene Corporation扩展长期战略联盟，包括Nimbus的HPK1抑制剂项目。Celgene将获得在临床转折点前收购该项目的选择权，而Nimbus将保留在项目选择权之前的研究和开发活动的全部控制权。HPK1是一种负调节T细胞增殖和信号传导的细胞内激酶，在树突状细胞激活中起关键作用。Nimbus将继续拥有并开发其高效的HPK1小分子抑制剂，这些抑制剂对相关靶点具有高度选择性，并具有强大的细胞活性。Celgene和Nimbus均对合作充满期待，旨在为患者带来强大的新免疫疗法。Nimbus Therapeutics是一家总部位于马萨诸塞州剑桥的生物技术公司，专注于利用先进的计算技术设计和发展针对重大和未得到充分治疗的人类疾病的创新治疗方法。

Kuros Biosciences与Surgical Specialties签署了在澳大利亚和新西兰分销MagnetOs产品的协议，预计2020年在澳大利亚首次销售MagnetOs。MagnetOs是一种骨移植产品，具有先进的亚微米表面形貌，可引导骨形成。Kuros将向Surgical Specialties提供MagnetOs产品，并由Surgical Specialties负责在澳大利亚和新西兰的分配及监管和报销审批。此合作将进一步扩大Kuros产品在骨科和脊柱外科患者中的可用性，同时扩大其业务。