Resverlogix公司宣布，其BETonMACE三期临床试验所有患者已完成最终随访安全访问，标志着试验向完成迈出重要一步。公司预计将在2019年9月提供主要结果。BETonMACE试验旨在证明对于接受高剂量他汀类药物治疗和顶级标准护理的患者，狭窄定义的MACE的相对风险降低。若试验成功，Resverlogix将推进其领先药物apabetalone的监管批准和商业化。该药物是除肿瘤学外的新药类别的领导者，旨在调节疾病相关蛋白。BETonMACE试验完成后，Resverlogix将专注于急性冠脉综合征、血管性认知障碍和慢性肾病等三个初始适应症，这些市场覆盖了超过1200万患者。

BioMarin公司宣布计划在2019年第四季度向美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）提交其基因疗法valoctocogene roxaparvovec的市场申请，用于治疗成人严重血友病A。这一申请基于更新的三年一期的1/2期数据和最近完成的3期临床试验中期分析。这是首次有血友病基因疗法产品被健康当局审查用于市场授权。FDA和EMA都将valoctocogene roxaparvovec的审查作为优先事项，通过突破性疗法指定程序和优先药品（PRIME）监管计划。valoctocogene roxaparvovec是首个通过新PRIME计划治疗的疗法之一。FDA和EMA授予了针对解决严重疾病未满足医疗需求的研究性疗法加速审查指定。该疗法有望改善患者的生活质量，包括出血、身体功能、角色功能、情感影响、治疗关注和担忧等方面。

Compass Therapeutics公司宣布，其新药CTX-471的首次人体临床试验已开始，该药是一种针对T细胞和NK细胞上CD137共刺激受体的全人源单克隆抗体。该试验针对的是接受PD-1或PD-L1抑制剂治疗至少三个月后癌症进展的患者。CTX-471在临床前研究中显示出对多种肿瘤模型的强大单药活性，包括在基因型小鼠模型中完全消除已建立的肿瘤。Compass Therapeutics公司致力于开发针对免疫系统的抗体疗法，其领先产品CTX-471正处于临床试验阶段，旨在为对PD-1/PD-L1抑制剂反应不足的患者提供新的治疗选择。

2019年美国头痛学会会议上，阿德尔生物制药公司公布了其针对偏头痛预防的实验性单克隆抗体eptinezumab的新数据。数据显示，在12个月的治疗期间，接受100毫克eptinezumab治疗的18.1%的周期性偏头痛患者没有经历任何偏头痛日，而接受100毫克eptinezumab治疗的慢性偏头痛患者中，超过50%在一个月内就经历了严重的头痛频率的显著改善。这些数据进一步支持了eptinezumab的临床特征，包括无偏头痛月份、偏头痛严重程度和生活质量等方面的数据。阿德尔生物制药公司表示，如果获得批准，eptinezumab将为偏头痛患者提供临床上有意义的改善。阿德尔还将在会议上展示eptinezumab如何与CGRP配体进行高特异性和强结合的视觉表示，这有助于解释其在临床试验中观察到的快速起效和持续预防作用。此外，eptinezumab的安全性和耐受性在所有临床试验中均得到评估，没有发现与eptinezumab相关的严重不良药物反应。美国食品药品监督管理局（FDA）已接受eptinezumab的生物制品许可申请（BLA），并设定了2020年2月21日的处方药用户费法案（PDUFA）目标行动日期。如果获得批准

Zogenix公司宣布已完成其领先候选药物FINTEPLA（ZX008，芬氟拉明）针对Lennox-Gastaut综合征（LGS）相关癫痫发作的Phase 3临床试验Study 1601的入组和最后一名患者的随机分配。该研究是一项多国、随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估两种固定剂量的FINTEPLA作为儿童和成人LGS辅助治疗的疗效。Zogenix期待在2020年第一季度获得该试验的初步安全性和有效性数据。FINTEPLA已被美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）认定为孤儿药。Zogenix致力于开发针对罕见病的创新疗法，目前FINTEPLA还在日本开发用于治疗Dravet综合征的癫痫发作，并计划向FDA重新提交针对Dravet综合征的新药申请。

Enanta Pharmaceuticals启动了针对乙型肝炎病毒（HBV）治疗药物EDP-514的1a/1b期临床试验的第一阶段，旨在评估EDP-514在健康受试者中的安全性、耐受性和药代动力学。该研究还将评估EDP-514在慢性HBV感染患者中的抗病毒活性。EDP-514是一种新型II类HBV核心抑制剂，具有多种抗病毒特性，包括在HBV感染早期抑制cccDNA的形成。Enanta致力于开发针对病毒感染和肝脏疾病的创新药物，其研发活动由与AbbVie的合作产生的特许权使用费资助。

Sol-Gel Technologies宣布其Epsolay微胶囊苯甲酰过氧酶膏在治疗痤疮性酒渣鼻的III期临床试验中取得积极结果。在两个为期12周的试验中，Epsolay在主要终点上显示出统计学上的显著改善，包括患者达到“清除”或“几乎清除”的评估和炎症病灶计数从基线到12周的平均绝对减少。Epsolay在2周时即显示出与安慰剂相比的快速疗效，且安全性良好，耐受性良好。Epsolay是Sol-Gel首个采用其专有微胶囊技术的皮肤科产品候选药物，该技术旨在通过稳定活性药物成分、延长药物递送时间和减少直接涂抹皮肤可能引起的潜在刺激来克服局部给药的限制。

Intra-Cellular Therapies公司宣布了其药物luma-perone在两项针对双相情感障碍相关重度抑郁症的3期临床试验（Study 401和Study 404）的初步结果。在Study 404中，luma-perone 42mg在6周后显著改善了抑郁症症状，达到了主要终点，与安慰剂相比，MADRS总分有显著改善（p

BiondVax Pharmaceuticals Ltd.宣布其M-001通用流感疫苗候选品的第三阶段临床试验第二组参与者已成功招募。该疫苗旨在提供对多种流感病毒株的广泛保护，并允许全年生产、接种和储备。此次试验旨在评估M-001疫苗在减少流感疾病和严重程度方面的安全性和有效性，预计将在2020年底得出结果。该疫苗在6项已完成临床试验中显示出安全、耐受良好和免疫原性。

Catalyst Biosciences公司宣布，其皮下注射型FVIIa变体MarzAA的II期临床试验成功达到主要终点，显著降低了患有A型或B型血友病并具有抑制剂的患者的年化出血率，年化出血率降低了超过90%。该研究还满足了安全性、耐受性和无抗药抗体或抑制剂形成的所有次要终点。研究结果显示，MarzAA的每日皮下注射50天，在个体最终剂量下，将平均6个月前的年化出血率从19.8降低到1.6（p

7月8日，诺慧医疗宣布完成千万元级新一轮融资，由联想之星和BV百度风投领投，用于业务拓展和团队建设。诺慧医疗成立于2018年，专注于为肿瘤治疗提供个人医疗支付和保险解决方案，产品包括AI智能影像解读、肿瘤用药保障计划等。公司创始人刘晓杰曾在罗氏制药工作多年，对肿瘤药物市场有深入了解。本次投资看重诺慧医疗的市场潜力、产品创新和团队实力。

Celyad获得FDA批准的IND申请，用于其基于NKG2D的CAR-T细胞疗法CYAD-02，该疗法采用Horizon的SMARTvector™ shRNA技术。CYAD-02是一种下一代CAR-T细胞疗法，使用shRNA抑制两个基因，以改善体内植入和疗效。该疗法将在2020年初开始一项评估安全性和临床活性的1期剂量递增试验，针对复发/难治性急性髓系白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）患者。Horizon将因IND申请成功获得一笔未公开的里程碑付款。此IND申请的批准标志着SMARTvector平台在CAR-T细胞疗法中的应用，同时也展现了Horizon与Celyad之间关系的强大以及双方技术的结合潜力。

在2019年7月8日，Sobi和Sanofi联合宣布，verITI-8研究初步结果显示，Elocta（efmoroctocog alfa）在首次免疫耐受诱导（ITI）治疗严重血友病A并伴有抑制剂的患者的疗效。该研究在血栓与止血国际学会（ISTH）第27届大会上以口头报告形式分享。Elocta目前尚未获得ITI治疗批准。研究显示，在15名有高滴度抑制剂病史且未接受过ITI治疗的患者中，使用Elocta进行ITI治疗，其中6名患者成功耐受，中位耐受时间为11.7周。研究未报告与rFVIIIFc相关的任何不良事件，且未因不良事件而停药或提前退出研究。Sobi和Sanofi正在进行另一项名为ReITIrate的研究，评估Elocta在之前未成功接受其他FVIII产品ITI治疗的血友病A抑制剂患者中的疗效。

Octapharma在澳大利亚墨尔本举行的第27届国际血栓与止血学会（ISTH）大会上，公布了关于Nuwiq®（重组人凝血因子VIII）在治疗血友病A患者中的益处的新数据。会议重点讨论了Nuwiq®在未经治疗的血友病A患者（PUPs）和个性化预防治疗中的临床需求。Nuwiq®在临床试验中被证明在降低抑制剂发展率方面表现出色，且在个性化预防治疗中，57%的患者能够将Nuwiq®的剂量减少至每周两次或更少，同时有效预防出血。此外，Nuwiq®在免疫耐受诱导（ITI）治疗中也有显著效果，80%的患者通过该疗法消除了抑制剂。Octapharma致力于为血友病A患者提供新的治疗选择，并计划在全球范围内提交Nuwiq®的更多申请。

AB Science公司宣布，其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的masitinib药物在2/3期临床试验中取得积极成果，相关研究结果已发表在《肌萎缩侧索硬化症和前额叶变性》杂志上。这项名为“Masitinib作为肌萎缩侧索硬化症患者riluzole的辅助治疗：一项随机临床试验”的研究显示，masitinib与riluzole联合使用能够显著减缓ALSFRS-R评分的下降，延长患者生存时间，改善生活质量。该研究是首个针对tyrosine kinase抑制剂在ALS治疗中的3期临床试验，标志着masitinib在ALS治疗领域的重要进展。

Acacia Pharma公司收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于其BARHEMYS®（氨磺必利注射剂）新药申请（NDA）的官方A类会议纪要。在会议中，公司与FDA达成一致，计划重新提交NDA，指定新的氨磺必利供应商，该供应商在制造氨磺必利和符合FDA标准的API方面拥有丰富经验，且最近一次通过FDA的cGMP检查。Acacia Pharma自2018年10月开始对新供应商进行资质审核。公司CEO Julian Gilbert表示，公司对与FDA的会议感到满意，并已明确计划在今年第三季度重新提交BARHEMSYS NDA，预计FDA将进行六个月审查，预计2020年第一季度获得PDUFA日期。公司商业团队正在继续进行上市前的活动，并期待尽快将BARHEMSYS推向市场。

上海博芮健制药有限公司研发的针对阿尔茨海默病的小分子新药BrAD-R13，获得美国FDA临床试验默示许可，标志着药明康德新药研发及全球申报一体化服务平台为全球客户提供中美双报服务的能力。药明康德为博芮健提供了从药物合成到注册申报的一体化研发服务，并首次以电子申报形式完成美国FDA的新药临床试验申请。博芮健制药创始人张捷表示，药明康德的一体化新药研发赋能平台帮助缩短了新药进入临床的时间。药明康德执行副总裁杨青博士表示，药明康德致力于通过其全球领先的一体化新药研发赋能平台，帮助实现新药研发的梦想，推动更多新药进入市场造福病患。药明康德作为国际领先的开放式能力与技术平台公司，为全球制药及医疗器械等领域提供全方位一体化的实验室研发和生产服务，致力于将最新和最好的医药和健康产品带给全球病患。