瑞士Vaxxilon公司获得CARB-X高达1400万美元的资助，用于开发预防克雷伯菌肺炎（crKP）的首个预防性疫苗。Vaxxilon公司CEO汤姆·莫尼表示，这笔资助将支持VXN-319半合成结合疫苗的全面临床前开发、GMP生产和I期临床试验。crKP是一种全球迅速传播的耐药菌，Vaxxilon公司的疫苗如获批准，有望预防感染、挽救生命并减少强力抗生素的使用压力。Vaxxilon公司CSO兼免疫学负责人Arne von Bonin指出，crKP是医院环境中常见的重大公共卫生威胁，它会导致血液、尿路和手术部位感染以及呼吸机辅助性肺炎，具有高发病率和死亡率。CARB-X执行董事兼波士顿大学法学教授凯文·奥特森表示，疫苗是抗击疾病和耐药菌的重要工具，Vaxxilon公司的疫苗如获批准，有望预防致命感染并挽救全球数千名患者的生命。VXN-319是一种基于碳水化合物的疫苗，目前处于领先优化阶段，Vaxxilon公司估计它将提供对超过80%的碳青霉烯类耐药菌株的保护。Vaxxilon公司基于Max Planck Society和Seeberger Science的科学洞察和研究，正在推进多个疫苗候选人的开发。CARB

Emendo Biotherapeutics宣布达成与Takeda Pharmaceutical Company Limited的第一项里程碑，获得Takeda的第二笔投资款项，完成2019年2月1日签署的可转换债券协议的融资。Emendo与Takeda签署了两项协议，包括Takeda Ventures的投资和许可选择协议，授予Takeda使用Emendo的OMNI核酶程序编辑两个基因的选项。Emendo将优化Takeda选择的基因上的OMNI核酶。资金将用于推进Emendo的核酶发现平台和产品开发计划，继续优化其新发现的CRISPR-OMNI核酶系列。Emendo的基因编辑项目OMNI可实现高度特异性的基因编辑，最小化脱靶切割，允许在复杂遗传疾病中进行高度集中的治疗干预。这一里程碑的达成展示了Emendo在发现具有高活性的新型CRISPR核酶方面的成功。Emendo的CEO David Baram表示，与像Takeda这样的创新公司合作非常有效，因为它在发现和设计基因编辑工具时能够考虑到大型制药公司的视角。Emendo是一家基因组编辑公司，致力于开发遗传药物和细胞疗法治疗严重疾病，其技术基于专有的蛋白质工程

Elanco Animal Health与Bayer AG达成协议，以76亿美元收购Bayer的动物健康业务，旨在加强和加速其创新、组合和生产力（IPP）战略，成为全球第二大动物健康领导者。交易完成后，Elanco的宠物业务将翻倍，平衡食品动物和伴侣动物业务，同时结合Elanco的兽医专注和Bayer的电子商务和零售领导力，增强新兴市场地位，加强牛肉业务。交易将加速Elanco的创新，通过产品线、交付平台、规模和Bayer研发部门的接入。Elanco预计，合并后的组织将继续实现中个位数收入增长，同时加速实现调整后的EBITDA和毛利率目标。

Biogen公司和Invitae公司宣布推出名为SMA STAT的新快速遗传测试，用于检测脊髓性肌萎缩症（SMA），并将免费提供给美国个人。该测试将诊断SMA所需的时间从21天缩短至4天，有助于早期治疗，减缓疾病进展并改善运动功能。SMA Identified项目提供免费遗传测试，旨在减少诊断过程中的障碍，促进早期干预。SMA STAT测试检测SMN1基因的缺失和SMN2基因的拷贝数，对诊断和治疗SMA至关重要。此外，SMA Identified项目还包括SMA筛查和携带者筛查，旨在为所有疑似SMA的美国人提供遗传测试。

Advanced BioNutrition（ABN）与GreenLight Biosciences（GreenLight）宣布合作，共同开发高稳定性RNA产品，以应对农业领域对可持续和高效害虫控制解决方案的需求增长。ABN将利用其先进的稳定化和递送技术，与GreenLight的RNA技术结合，提高其性能。ABN拥有广泛的稳定化技术平台，能够显著提升多种生物活性材料在农业、人类营养和生物制药行业的生命力。GreenLight则致力于开发高效的生物控制解决方案，其GreenWorX平台能够以经济高效的方式生产RNA解决方案。两家公司合作，旨在通过技术创新，为农业行业提供可持续的解决方案。

Aqualung Therapeutics Corporation获得225,000美元的NIH资助，用于建立急性呼吸窘迫综合征（ARDS）生物标志物面板（CRIT-ICU面板），以区分高风险和低风险死亡亚组。该公司此前已获得NIH资助支持其新型治疗药物eNamptor mAb的研发。Aqualung致力于开发一个量化平台，以便在患者进入急诊室或重症监护室时评估验证的生物标志物。公司计划利用生物统计学方法和人工智能神经网络来识别预测重症监护室死亡率的最佳血浆衍生生物标志物面板。该CRIT-ICU面板旨在识别ARDS高风险患者，并推动开发真正的即时检测测试，以加速临床试验分层策略和新型ARDS治疗药物的开发，以降低该致命综合征的死亡率。Aqualung是一家早期生物技术公司，专注于开发针对严重局部和系统性炎症疾病的免疫治疗平台。

Mithra公司与以色列最大的私营制药公司Dexcel Pharma达成独家许可和供应协议，将避孕产品Estelle和Myring在以色列商业化。Dexcel Pharma将在以色列分销这两种产品，Mithra将获得预付款和基于最低年度数量的持续收入。Mithra将在比利时列日的生产设施中生产这两种产品。Mithra已与全球多个市场的主要商业伙伴达成Estelle的许可协议，包括与Gedeon Richter在欧洲和俄罗斯的商业化协议。Mithra还向包括美国、奥地利、捷克共和国、俄罗斯、丹麦、智利、澳大利亚/新西兰、中东地区、南美洲在内的十个国际市场的行业领导者许可了Myring。Mithra致力于女性健康，专注于避孕和更年期，其产品基于独特的E4（Estetrol）原生雌激素平台。

瑞典生物技术公司Alligator Bioscience与中国的Biotheus Inc.签署了抗体授权协议，授予Biotheus在中国大陆、香港、台湾和澳门的权利，用于开发ALLIGATOR-GOLD®抗体库中的三种双特异性分子。该协议包括1000万美元的预付款，其中Alligator在签署和6个月后各获得500万美元。此外，Alligator还有资格获得至多1.42亿美元的预付款、里程碑和期权费用，包括约5200万美元的前期和开发里程碑费用，9000万美元的全球期权费用，以及未来销售额的版税和子许可收入分成。此次合作标志着Alligator在抗体库和生成针对TNFR家族成员的高亲和力抗体方面的专业知识得到了认可，同时也为其进入快速发展的中国市场提供了机会。

Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.与Wayne State University和TRImaran Pharma, Inc.达成独家许可协议，获得TRI（三重再摄取抑制剂）TNX-1600（原名D-578）的许可，用于治疗创伤后应激障碍（PTSD）及其他中枢神经系统（CNS）疾病。该化合物由Wayne State University的Aloke Dutta教授开发，并获得了美国国立卫生研究院的资助。Tonix计划利用其在PTSD治疗方面的临床经验来评估TNX-1600的疗效，并认为不同患者可能对不同的药物有不同反应。TNX-1600是Tonix针对PTSD开发的第三个药物候选，目前处于IND前开发阶段，且在动物模型中表现出令人鼓舞的数据。

Q BioMed与Chemveda Life Sciences宣布在肝癌治疗方面取得潜在突破，成功合成一种独特的天然化合物，显示出作为肝癌化疗药物的显著疗效。该化合物名为Uttroside B，是从药用植物Solanum nigrum的叶子中提取的强效皂苷，其活性比当时唯一被美国食品药品监督管理局批准用于肝癌治疗的索拉非尼高出十倍。Uttroside B在动物模型中显著缩小了携带人类肝癌异种移植小鼠的肿瘤，并已在《科学报告》杂志上发表的预临床研究中得到证实。Q BioMed和Chemveda Life Sciences将合作推进Uttroside B及其衍生物作为肝癌化疗药物的研发，预计将在未来几个月内进行临床前测试和验证，以期待在2020年初提交孤儿药申请和IND临床试验计划。

Inovio Pharmaceuticals完成了其领先免疫疗法产品VGX-3100在肛门癌前病变患者中的开放标签、24名患者的二期临床试验的招募。VGX-3100针对人乳头瘤病毒（HPV）16和18，用于治疗与HPV相关的癌前病变和感染。Inovio正在评估VGX-3100在治疗由HPV引起的宫颈病变的二期和三期临床试验中。该研究旨在评估VGX-3100在治疗肛门HSIL的安全性和有效性。肛门HSIL是肛门癌的前兆，每年估计有近20,000新病例。目前，肛门HSIL的治疗方法包括手术切除、电灼或激光治疗，但高达50%的患者在治疗后一年内复发，近70%的患者在三年内复发。Inovio计划在第四季度报告该二期研究的初步疗效和安全性数据。

Alkahest公司宣布启动一项名为AKST6021-211的2期临床试验，旨在研究其专有血浆组分GRF6021在髋关节或膝关节置换术前后对免疫细胞的影响，以评估其免疫调节作用。该研究是一项随机、安慰剂对照的试点研究，预计将招募约45名受试者，评估GRF6021对术后恢复的影响。Alkahest公司首席科学官Steven Braithwaite博士表示，该研究将有助于了解GRF6021的生物活性，特别是其抗炎作用，为该药物在不同疾病状态中的应用提供指导。此外，Alkahest公司与Grifols合作研究GRF6019和GRF6021在治疗与年龄相关的疾病中的应用，包括阿尔茨海默病和帕金森病等。

Kiniksa制药公司宣布将在美国心脏协会科学会议上展示rilonacept在治疗不同类型心包炎患者中的最终数据，同时还有三项关于心包炎及其机制的研究合作成果。rilonacept是一种每周一次皮下注射的重组融合蛋白，可阻断IL-1α和IL-1β信号传导。Kiniksa公司专注于开发治疗严重未满足医疗需求的药物，其产品管线涵盖多种自身炎症和自身免疫性疾病。

Enlivex Therapeutics宣布，其针对严重脓毒症患者的Phase Ib临床试验安全性审查委员会对前两个研究队列的数据进行了审查，并建议监管机构继续招募患者。监管机构随后批准了最后一个队列的招募，该队列将包括四名额外患者。该研究使用的是OTS Allocetra，这是一种第二代细胞疗法，旨在消除寻找匹配供体作为治疗细胞来源的需要。在Phase Ib临床试验中，六名患有严重脓毒症的患者接受了OTS Allocetra输注，均未出现严重不良事件，并在接受标准治疗和OTS Allocetra后迅速改善，最终出院。Enlivex计划在获得监管批准后，利用OTS Allocetra制造治疗产品库存，用于其他需要快速输注产品的临床指征。

Vanda Pharmaceuticals宣布，其针对HETLIOZ（tasimelteon）治疗时差综合征的新药补充申请收到美国食品药品监督管理局（FDA）的完整回复函（CRL）。FDA认为HETLIOZ改善睡眠的效果临床意义不明确，尽管Vanda的研究显示患者使用HETLIOZ后睡眠时间明显增加。Vanda对此表示困惑，并强调时差综合征患者对改善睡眠的需求。目前，FDA尚未批准任何治疗时差综合征的药物，而该疾病每年影响数百万旅客。Vanda计划继续与FDA沟通，争取获得批准。

Fulcrum Therapeutics启动了名为ReDUX4的Phase 2b临床试验，旨在评估losmapimod在治疗面肩肱肌营养不良症（FSHD）中的疗效和安全性。losmapimod是一种研究性选择性p38α/β MAPK抑制剂，能够减少患者肌肉细胞中DUX4基因的表达，这是FSHD的根源。该多中心、随机、双盲、安慰剂对照的24周临床试验将招募基因确诊的FSHD患者，主要终点是评估losmapimod在抑制或减少DUX4驱动的基因表达方面的疗效。Fulcrum同时还将启动一项52周的开放标签研究。FSHD是一种罕见的、进展性的、致残性的肌肉萎缩症，目前尚无批准的治疗方法。

Knopp Biosciences LLC宣布启动针对中度至重度嗜酸性哮喘的Phase 2剂量范围临床试验，招募工作正在进行中，首位患者已入组。预计将在2020年下半年报告该试验的初步数据。这是一项为期12周的生物标志物研究，计划随机分配约100名嗜酸性哮喘患者接受三种不同剂量的口服dexpramipexole，主要研究目标是评估从基线到第12周血液中嗜酸性粒细胞绝对计数的改变，次要研究目标包括从基线到第12周支气管扩张剂前FEV1和哮喘控制结果（ACQ-7问卷）的改变。Knopp Biosciences公司总裁兼首席执行官Michael E. Bozik表示，预计美国有超过200万中度至重度嗜酸性哮喘患者，对进一步描述口服dexpramipexole在该难以控制的疾病中的临床特征感到兴奋。嗜酸性粒细胞是参与多种疾病（包括哮喘、高嗜酸性粒细胞综合征、嗜酸性粒细胞性胃肠炎和特应性皮炎）的白细胞，Knopp Biosciences之前报告了口服dexpramipexole在降低嗜酸性粒细胞方面的显著效果，包括在HES中的积极Phase 2临床试验结果。Knopp Biosciences是一家专注于为炎症和神经疾病