Conatus Pharmaceuticals宣布了其Phase 2b ENCORE-NF临床试验的初步结果，该试验针对活检确诊的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和肝纤维化患者。试验的主要终点是在第72周与安慰剂相比，无肝脂肪变性恶化的情况下，纤维化阶段至少改善1个CRN等级。尽管emricasan在这些早期NASH纤维化患者中没有达到预期效果，但公司认为其在广泛肝脏疾病中显示的生物标志物活性值得在更晚期NASH肝硬化患者中继续评估。emricasan在ENCORE-NF临床试验中总体耐受性良好，与之前18项临床试验的安全性结果一致。Conatus表示，他们期待未来几个月的额外数据公布，并与诺华合作评估这些结果，以确定前进的道路。此外，Conatus正在与诺华合作开展三项随机、双盲、安慰剂对照的Phase 2b临床试验，以评估emricasan在NASH引起的纤维化或肝硬化患者中的疗效。

Gritstone Oncology宣布其个性化免疫疗法候选药物GRANITE-001在GO-004临床试验中已开始给药，该试验旨在评估GRANITE-001与免疫检查点阻断剂联合治疗晚期实体瘤患者的效果。GRANITE-001基于患者肿瘤特异性新抗原，通过公司的人工智能平台EDGE™分析患者肿瘤细胞数据，并利用识别的新抗原制造个性化免疫疗法。该药物已获得美国食品药品监督管理局的快速通道指定，用于治疗微卫星稳定结直肠癌。Gritstone正在与Bristol-Myers Squibb合作，在GO-004试验中使用其免疫检查点抑制剂。GRANITE-001由两个部分组成，首先是通过腺病毒载体引入患者的特定新抗原，然后每月通过RNA载体进行加强。Gritstone的CEO Andrew Allen表示，他们期待在第四季度分享该研究的早期临床数据。

Cerveau Technologies与Eisai达成研究合作，Eisai将利用Cerveau的[F-18]MK-6240成像剂进行PET扫描，以评估大脑中神经纤维缠结（NFTs）的状态和进展，NFTs是包括阿尔茨海默病在内的多种神经退行性疾病的标志。双方将合作评估实验性药物对人类神经退行性疾病治疗潜力的影响。Cerveau致力于推动关键技术的应用以促进人类健康，欢迎Eisai加入其合作伙伴网络，目标是扩大新型成像剂在科学界的应用。Cerveau由Enigma Biomedical Group和Sinotau Pharmaceutical Group联合成立，专注于开发影响神经退行性疾病患者的诊断和科技。Eisai是一家集发现、临床、制造和营销于一体的制药公司，专注于肿瘤学和神经学领域。

LegoChem Biosciences与Takeda达成合作协议，授权Takeda使用其ADC平台技术ConjuAll，包括专有的连接子和交联平台，以开发针对多个目标的免疫肿瘤治疗药物。Takeda将获得至多三个未公开目标的治疗药物开发权，并支付LCB725万美元的前期和近端里程碑款项。LCB还有资格获得高达4.04亿美元的进一步开发、监管和商业里程碑款项以及任何由此产生的ADC产品销售分成。LCB的CEO Yong-Zu Kim表示，与Takeda的合作进一步验证了其专有ADC平台技术的竞争力，并希望借此在全球ADC市场中展现其技术优势。

Evox Therapeutics获得英国创新机构Innovate UK提供的150万英镑资金支持，用于与伦敦大学学院（UCL）合作，开发基于外泌体的疗法治疗罕见代谢病精氨酸琥珀酸尿症（ASA）。ASA是一种遗传性疾病，患者缺乏精氨酸琥珀酸裂解酶（ASL），导致氨中毒和多器官疾病。Evox将利用外泌体作为药物递送系统，将活性酶递送到肝脏和其他关键组织，以治疗疾病。UCL将在ASL缺乏的动物模型中测试Evox的疗法。

英国AMR中心，一个由公共和私人投资者共同领导的应对全球健康威胁——抗生素耐药性的机构，获得了一笔重要的资金支持，以扩大其新药研发管线，用于治疗耐药性感染。这笔总额达230万英镑的资金由LifeArc——英国领先的医学研究慈善机构——领投，其他支持者包括Bruntwood SciTech、MGL和曼彻斯特及切舍郡生命科学基金。位于切舍郡阿德勒利公园的AMR中心致力于通过全集成开发能力加速新抗生素和诊断工具的研发，从临床前发现到临床概念验证。这笔投资在对抗抗生素耐药性的关键时刻到来，紧随英国政府1月份宣布的新计划，旨在减少抗生素的不当使用和耐药性感染。该国家行动计划由卫生部长马特·汉考克在达沃斯公布，概述了英国如何实现到2040年将抗生素耐药性控制在可接受范围内的20年愿景。AMR中心与国际中小企业和制药公司合作，加速其潜在重要新抗生素的临床试验。目前，该中心与英国、瑞典和美国的合作伙伴有3个项目，还有来自世界各地的进一步项目在计划中。AMR中心执行董事彼得·杰克逊博士表示，希望LifeArc的初始投资加上现有投资者的持续支持，将是实现为严重耐药性感染提供新疗法的共同使命的丰硕合作的开始。LifeArc首席执行

法国生物制药公司ALZPROTECT宣布，其针对罕见脑部退行性疾病PSP的药物AZP2006的临床二期a阶段开发将由PAREXEL Biotech公司负责。PAREXEL Biotech将协助完成AlzProtect的二期a阶段临床试验，包括方案撰写和患者招募协调。AlzProtect致力于神经退行性疾病领域创新治疗药物的开发，其药物AZP2006具有独特的神经保护作用机制，针对神经退行性疾病的多种原因，并获得孤儿药资格。AlzProtect与PAREXEL Biotech的合作旨在推进这一重要罕见病项目。

诺华宣布，Alcon眼科业务100%分拆的条件已满足，包括获得必要的授权和裁决。Alcon将寻求美国证券交易委员会（SEC）批准其20-F注册声明，预计将于2019年4月9日完成分拆，Novartis股东和ADR持有者将按每5股Novartis股票/ADR获得1股Alcon股票进行分配。Alcon的股票将在苏黎世证券交易所（SIX）和纽约证券交易所（NYSE）上市，并被纳入瑞士市场指数（SMI）和瑞士表现指数（SPI）。Alcon已获得35亿美元的债务融资，信用评级为投资级（穆迪投资者服务公司Baa2，标普全球评级BBB），与医疗技术同行业一致。

中国医药企业CStone宣布，中国国家药品监督管理局已批准BLU-667（CS3009）的临床试验申请，该药是一种由CStone合作伙伴Blueprint Medicines发现的针对RET的高选择性、强效抑制剂。BLU-667临床试验旨在评估RET基因突变的非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和其他晚期实体瘤患者的整体临床反应、疗效持续时间、药代动力学、药效学及安全性。CStone与Blueprint Medicines于2018年6月达成许可和合作协议，授予CStone在中国大陆、香港、澳门和台湾开发及商业化BLU-667等三种药物候选品的独家权利。BLU-667已获得美国食品药品监督管理局的突破性疗法认定，用于治疗RET突变阳性的甲状腺髓样癌。CStone计划利用全球和中国数据支持BLU-667在中国的新药申请。BLU-667是一种针对RET基因突变的口服精准疗法，在临床试验中显示出对RET融合、激活突变和预测耐药突变的亚纳摩尔效力。CStone致力于开发创新免疫肿瘤和精准医疗产品，以解决中国及全球癌症患者的未满足医疗需求。

Momenta Pharmaceuticals公司宣布，其研发的M281抗体在治疗胎儿和新生儿同种免疫和自身免疫疾病方面展现出潜力，能够阻止疾病诱导性抗体从母亲传递给胎儿。该抗体在体外人胎盘灌注模型中抑制了母体到胎儿的IgG转移，同时自身对胎儿循环的转移极小。此外，M281在美国、加拿大和欧盟多国获得监管批准，全球多中心临床试验正在进行中，旨在评估M281在预防胎儿和新生儿溶血病（HDFN）中的作用。M281在I期临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，并降低了循环中的IgG水平。

德国图宾根和波士顿，2019年3月21日——CureVac AG，一家致力于mRNA药物领域的生物制药公司，宣布将在美国癌症研究协会（AACR）2019年年会上展示其基于RNA的癌症疗法CV8102在晚期实体瘤患者中的I期剂量递增临床试验的初步数据。CV8102是一种TLR7/8/RIG-1激动剂，旨在通过瘤内注射调节肿瘤微环境并诱导免疫反应以控制注射和非注射的远处病变。该I期临床试验是一项开放标签的剂量递增和扩展研究，旨在评估CV8102的安全性、耐受性、初步临床活性和血液及肿瘤组织中免疫参数的变化。CureVac AG是一家在mRNA技术领域处于领先地位的公司，拥有超过19年的经验，专注于利用mRNA作为数据载体，指导人体产生自身蛋白质以对抗多种疾病。

Biogen和Eisai宣布终止全球III期临床试验ENGAGE和EMERGE，旨在评估aducanumab在轻度认知障碍和轻度阿尔茨海默病痴呆患者中的疗效和安全性。这一决定基于独立数据监测委员会进行的无效性分析，显示试验不太可能达到其主要终点。Biogen首席执行官Michel Vounatsos表示，这一令人失望的消息证实了治疗阿尔茨海默病的复杂性，并强调了进一步推进神经科学知识的重要性。Biogen将继续推进其阿尔茨海默病和满足高度未满足医疗需求的创新药物的研发管线。ENGAGE和EMERGE试验的详细数据将在未来的医学会议上公布，以供持续研究参考。此外，EVOLVE II期安全研究和PRIME I期b研究的长期扩展也将被终止。在进一步评估ENGAGE和EMERGE的数据后，将评估启动aducanumab III期二级预防试验的可能性。

Enzyvant公司宣布，其研发的酶替代疗法RVT-801获得美国食品药品监督管理局（FDA）的罕见儿科疾病和快速通道资格认定。RVT-801此前已被FDA和欧洲药品管理局授予孤儿药资格，目前正用于Farber病的临床试验，Farber病是一种罕见病，目前尚无批准的治疗方法。这些认定强调了治疗Farber病的重大需求，并使RVT-801有望在成功开发计划后尽快为患者提供。Farber病是一种罕见病，可能导致关节挛缩、皮下结节、声音嘶哑等症状，严重者可能影响认知发展、肺部、肝脏和骨骼。RVT-801是一种重组的人酸性鞘氨醇酶（rhAC），有望成为Farber病的潜在酶替代疗法。Enzyvant公司致力于为罕见病患者开发变革性疗法，目前正致力于治疗其他罕见病和条件。

Aura Biosciences宣布，其在眼癌领域开发的新型靶向疗法，光激活AU-011的临床试验中期数据将在2019年3月22日至26日在洛杉矶举行的国际眼癌学会（ISOO）年会上进行口头报告。这些18个月的安全性和有效性数据显示，光激活AU-011具有良好的耐受性，包括多次给药，并显示出初步的肿瘤控制和视力保持的证据，即使在肿瘤靠近黄斑和视神经盘的高风险患者中也是如此。光激活AU-011继续显示出令人信服的肿瘤控制、耐受性和视力保护，作为小脉络膜黑色素瘤和不定形病变患者的潜在一线治疗选择。该开放标签的多中心试验旨在调查光激活AU-011的单次和多次递增剂量，在约52名临床诊断为原发性脉络膜黑色素瘤的成年受试者中。AU-011是一种针对脉络膜黑色素瘤的首个靶向疗法，由病毒样颗粒生物结合物（VPB）组成，可被眼科激光激活。该疗法由美国国家癌症研究所（NCI）的约翰·席勒博士原创技术衍生而来，并获得了孤儿药和快速通道指定。

Aerie Pharmaceuticals宣布在日本启动了一项针对开角型青光眼的Netarsudil眼科溶液的Phase 2临床试验，以支持在日本提交潜在监管申请。该试验旨在评估Netarsudil眼科溶液三种浓度的降眼压效果和安全性。试验将在日本进行，预计将有约208名患者参与，随机分配到四个治疗组。Aerie表示，这项试验是基于之前在美国进行的Phase 2试点研究结果，并预计在2019年底前完成招募，随后准备Netarsudil的Phase 3临床试验。

Adlai Nortye公司宣布，其创新药物Pelareorep（AN1004）在中国获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，可进行针对晚期/转移性乳腺癌患者的全球III期临床试验。Pelareorep是一种新型免疫肿瘤病毒，用于治疗实体瘤和血液恶性肿瘤。临床试验数据表明，Pelareorep在激素受体阳性（ER+PR+/HER2-）的转移性乳腺癌患者中，将总生存期延长了一倍。Adlai Nortye公司致力于开发创新癌症治疗方法，与全球合作伙伴Oncolytics Biotech Inc.共同推进临床试验。该药物已获得FDA的快速通道和特殊方案评估协议，用于治疗转移性乳腺癌。

Modra Pharmaceuticals宣布开始其针对HER-2阴性乳腺癌患者的IIa期临床试验，该试验旨在评估其主打产品ModraDoc006/r的疗效与安全性。ModraDoc006/r是一种基于标准静脉注射紫杉烷化疗药物多西他赛的口服治疗药物，旨在让患者在家中接受化疗，同时减少毒性并提高治疗效果。ModraDoc006/r已成功完成针对实体瘤患者的I期临床试验，并计划进行针对去势抵抗性前列腺癌的IIb期临床试验。该国际多中心IIa期研究将评估ModraDoc006/r在复发或转移性HER-2阴性乳腺癌患者中的疗效和耐受性，主要终点为根据实体瘤反应评估标准（RECIST）的客观缓解率，次要终点包括无进展生存期和安全性评估。