巴西国家卫生监督局批准了Mepsevii（vestronidase alfa）作为治疗Mucopolysaccharidosis VII（MPS VII；Sly综合征）的酶替代疗法，这是该罕见遗传病在拉丁美洲的首个批准治疗。Mepsevii此前已在2017年11月获得美国FDA批准，用于治疗MPS VII的儿童和成人患者，并在2018年8月获得欧盟委员会的特别批准，用于治疗MPS VII的非神经症状。MPS VII是一种罕见的遗传代谢性疾病，由于缺乏β-葡萄糖苷酶，导致多种组织中的糖胺聚糖（GAGs）积累，引起多系统损害。Mepsevii的批准标志着Ultragenyx公司在全球范围内快速扩张战略的成功，同时也为患者提供了新的治疗选择。

Daiichi Sankyo公司宣布，在评估其高度选择性的AXL抑制剂DS-1205与吉非替尼联合使用治疗EGFR突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的安全性及耐受性的I期临床试验中，首名患者已接受药物剂量。该研究针对的是经过酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗后疾病进展的转移性或不可切除的EGFR突变NSCLC患者。研究旨在通过抑制AXL通路，可能帮助预防、延迟或克服对EGFR TKI的耐药性。这是一项多中心、开放标签的I期临床试验，预计将在日本和其他国家的约20个地点招募约60名患者。

Translate Bio公司宣布，其开发的mRNA疗法MRT5005在治疗囊性纤维化方面的预临床数据表现出积极结果。该疗法旨在通过气雾给药将编码正常CFTR蛋白的mRNA递送到肺部细胞，以恢复因基因突变导致的CFTR蛋白功能缺陷。研究显示MRT5005在动物模型中有效，且在临床试验中表现出良好的耐受性，无不良副作用。这些数据支持了公司正在进行的1/2期临床试验，并有望为所有囊性纤维化患者带来临床意义的好处。

Rocket Pharmaceuticals在2018年ESGCT年会上展示了其针对范可尼贫血（FA）的基因疗法RP-L102的长期临床数据。数据显示，四名患者接受了12个月的随访，其外周血单核细胞中的病毒载体拷贝数（VCN）持续增加，表明RP-L102在所有患者中均表现出持久的嵌合。患者还表现出对骨髓CD34+细胞在存在丝裂霉素-C（MMC）时的改善抵抗力和在存在二乙二醇（DEB）时的外周T-淋巴细胞染色体稳定性持久的增加。这些结果突出了RP-L102在恢复骨髓造血干细胞功能方面的潜力。Rocket计划在2019年上半年开始在美国和欧盟使用“Process B”的RP-L102治疗患者。

Merck公司宣布，其抗PD-1疗法KEYTRUDA与Pfizer的酪氨酸激酶抑制剂Inlyta联合使用，在治疗晚期或转移性肾细胞癌（RCC）的III期KEYNOTE-426试验中，达到了总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）的主要终点。根据独立数据监测委员会（DMC）的首次中期分析，KEYTRUDA与Inlyta联合治疗与sunitinib单药治疗相比，在OS和PFS方面产生了统计学上和临床上有意义的改善。此外，该研究还达到了客观缓解率（ORR）的关键次要终点，与sunitinib单药治疗相比，KEYTRUDA与Inlyta联合治疗显示出显著改善。这些结果将在即将召开的医学会议上展示，并提交给全球监管机构。

Ascletis药业宣布，其新一代丙型肝炎病毒（HCV）NS5A抑制剂Ravidasvir的新药申请（NDA）已被中国食品药品监督管理局（CFDA）列入拟优先审评名单，这将显著加快Ravidasvir NDA的审批进程。Ravidasvir是Ascletis的第二类1级药物，与Ganovo®（RDV/DNV方案）联合使用，是中国国内公司开发的第一个全口服干扰素免方案。在中国进行的II/III期临床试验显示，RDV/DNV方案在基因型1患者中实现了99%的治愈率（SVR12），治疗周期为12周，对于基线NS5A耐药突变患者，治愈率达到了100%（SVR12）。Ascletis于2018年8月1日收到CFDA对Ravidasvir NDA的接受函。Ascletis创始人、董事长兼首席执行官吴劲梓博士表示，Ravidasvir NDA的优先审评将加速Ascletis全口服方案的上市，这将使Ascletis能够很快为中国患者提供两种突破性的HCV治疗方案，并进一步巩固其在中国的HCV治疗领域的领导地位。

Chi-Med启动了其新型脾酪氨酸激酶抑制剂HMPL-523与核苷代谢抑制剂阿扎胞苷联合治疗老年急性髓系白血病（AML）的I期临床试验。这是一项开放标签、非随机、多中心的I期研究，旨在评估该联合方案在未经治疗的老年AML患者中的安全性、药代动力学和初步疗效。主要结果指标为总缓解率（ORR）和不良事件（AE）。该研究分为剂量递增和剂量扩展两个阶段。此外，Chi-Med在澳大利亚和中国进行的HMPL-523的Ib期剂量扩展研究也正在进行中，涉及多种血液肿瘤。Chi-Med计划在2018年或2019年后期科学会议上公布剂量递增结果。Chi-Med在美国的HMPL-523新药申请已获FDA批准，公司正在计划在美国进行概念验证开发。Syk是一种非受体胞浆酪氨酸激酶，主要在造血细胞中表达。Syk在AML中的持续激活已被报道，并且Syk的靶向抑制在AML小鼠模型中显示出抗白血病活性。AML是一种血液和骨髓的癌症，以快速疾病进展为特征，是最常见的急性白血病。AML通常在老年人中发生，平均诊断年龄为67岁。未经治疗的AML患者预后较差，治疗选择有限。Chi-Med是一家创新生物制药公司，专注于发现和开发全球市场的肿瘤学和自身免

GenSight Biologics公司报告了REVERSE III期临床试验的第72周结果，该试验评估了GS010（rAAV2/2-ND4）单次玻璃体注射在37名因11778-ND4 Leber遗传性视神经病变（LHON）导致视力丧失的受试者中的安全性和有效性。结果显示，与基线相比，GS010治疗眼在72周时平均视力提高了15个字母（-0.294 LogMAR），而安慰剂治疗眼同时提高了12个字母（-0.246 LogMAR）。此外，对比敏感度也有所提高，GS010治疗眼和安慰剂治疗眼分别平均提高了+0.21 LogCS和+0.15 LogCS。这些结果表明，GS010在治疗LHON方面具有持续的功能性效果，并得到了客观的视网膜解剖学证据支持。GenSight Biologics计划继续与监管机构合作，将GS010推向市场。

苏州，2018年10月18日，Innovent Biologics，一家全球领先的生物制药公司，宣布其抗CTLA-4单克隆抗体IBI310在晚期实体瘤患者中的I期临床试验已开始给药。IBI310是一种全人源单克隆抗体，可阻断CTLA-4。该研究是中国的一项两阶段研究，I期评估IBI310作为晚期恶性肿瘤单药治疗的耐受性和安全性，II期评估IBI310与Innovent的PD-1单克隆抗体sintilimab联合使用治疗晚期黑色素瘤。Innovent计划结合其丰富的产品管线中的不同抗体，为更多患者提供负担得起的高质量生物制药。恶性黑色素瘤在中国患者中与西方患者有所不同，中国黑色素瘤主要发生在皮肤表面和粘膜，治疗选择有限。IBI310通过阻断CTLA-4与配体的相互作用，增强T细胞的活化和增殖。Sintilimab是一种全人源抗PD-1抗体，可帮助恢复T细胞反应和免疫反应，从而破坏肿瘤细胞。Innovent致力于开发可负担得起的高质量生物制药产品，自2011年成立以来，已建立了一个包括研发、CMC、临床开发和商业化能力的全面平台。

Eisai公司宣布，将在2018年10月24日至27日在西班牙巴塞罗那举行的第11届阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，展示其阿尔茨海默病药物研发管线中的五个口头报告和两个海报报告，包括BAN2401研究201结果的新数据。这些报告将重点介绍Eisai与Biogen共同开发的三个研究性化合物：BAN2401和aducanumab（两种抗Aβ抗体）以及elenbecestat（一种BACE抑制剂）。此外，还将展示由Eisai与Purdue Pharma共同开发的lemborexant的数据。Eisai和Biogen之前在2018年7月的阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）上宣布了BAN2401研究201的结果，并将进一步在CTAD会议上展示更多数据。Elenbecestat的研究结果也将被展示，包括在AAIC上首次呈现的轻度认知障碍和轻度至中度阿尔茨海默病患者的研究202结果。Eisai和Biogen还将在CTAD上分享aducanumab的两个突破性报告，以及来自1b期PRIME长期扩展研究的累积安全性数据。Eisai与Purdue Pharma还将展示lemborexant治疗轻度至中度阿尔茨海默病痴呆

Eiger BioPharmaceuticals宣布其Pegylated Interferon Lambda（Lambda）在治疗乙型肝炎Delta病毒（HDV）的2期LIMT HDV研究中取得积极数据。该研究纳入了33名患者，随机分配到Lambda 180 μg组（16名）或Lambda 120 μg组（17名），每周皮下注射，持续48周。结果显示，180 μg Lambda治疗组的患者HDV-RNA平均下降2.4 log 10，60%的患者HDV-RNA下降≥2 log 10，40%的患者在治疗结束时HDV-RNA阴性。120 μg Lambda治疗组的患者HDV-RNA平均下降1.5 log 10，42.9%的患者HDV-RNA下降≥2 log 10，14.3%的患者在治疗结束时HDV-RNA阴性。Lambda在HDV感染患者中表现出良好的耐受性，与之前接受过干扰素α治疗的患者相比，Lambda干扰素引起的细胞减少、流感样症状和神经精神事件较少，这使得Lambda干扰素特别适合进一步开发为单药或与其他治疗联合使用。Lambda是Eiger在HDV治疗中开发的第二个专有产品，目前正在国立卫生研究院（NIH

ASLAN Pharmaceuticals宣布启动一项针对ASLAN004作为治疗性抗体用于治疗特应性皮炎的1期临床试验，这是该公司首个进入人体试验的药物。该试验将在新加坡、澳大利亚和美国进行，分为单剂量递增和多剂量递增两部分，旨在招募健康志愿者和患有中度至重度特应性皮炎的患者。ASLAN004是一种针对IL-13受体α1亚单位的全人源单克隆抗体，在临床前研究中已显示出对IL-4和IL-13的抑制作用，这两种物质是触发特应性皮炎症状的关键。该研究旨在评估ASLAN004在提供更选择性结合、改善耐受性和减少注射频率方面的潜力，以改善现有治疗方法的不足。

Avivagen公司宣布与越南Viphavet Co. Ltd.达成分销协议，将在越南市场推广Vivamune健康口香糖。Viphavet Co. Ltd.作为疫苗、药品和兽医设备分销商在越南享有盛誉，将负责Vivamune健康口香糖的注册和商标流程，预计年底前完成。一旦完成，Viphavet Co. Ltd.将获得Vivamune健康口香糖一年的独家销售权，可能根据达到特定销售目标而延长。预计东南亚宠物护理市场将见证显著增长，预计到2020年增长近6.8%。Avivagen计划加速其Vivamune健康口香糖和OxC-beta Livestock产品的市场准入和商业采用，并计划在近期内推进OxC-beta Livestock产品在越南的市场采用。Vivamune健康口香糖是一款包含新型免疫支持活性成分OxC-beta的宠物补充品，旨在简化宠物的补充程序。Avivagen是一家专注于开发和应用支持免疫功能、促进健康和性能的产品的生活科学公司，其OxC-beta Livestock产品是一种非抗生素产品，可替代饲料中常用的抗生素。

Opiant Pharmaceuticals宣布，美国军事HIV研究计划的研究人员获得NIH资助，以推进其研发的OPNT005海洛因疫苗候选药物的临床试验。该疫苗旨在通过在血液中结合海洛因，减少其进入大脑，从而阻断海洛因和其他滥用药物的欣快感和成瘾效果。该研究由MHRP和NIDA共同开发，Opiant于2016年获得了独家开发和商业化权利。新获得的约370万美元的NIH资助将用于OPNT005的试点生产和初步安全性测试，如果成功，将进入评估其在健康志愿者中疗效的临床试验。

Natera公司与Neon Therapeutics公司宣布合作开展临床试验，以评估个人癌症疫苗NEO-PV-01在Neon Therapeutics的NT-002临床试验中的治疗反应。该试验旨在评估NEO-PV-01与KEYTRUDA和化疗方案pemetrexed和carboplatin联合使用在未经治疗的晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的安全性、耐受性和初步疗效。Natera将利用其Signatera™（RUO）循环肿瘤DNA（ctDNA）检测作为生物标志物，以评估治疗反应。NEO-PV-01是一种针对每个患者根据肿瘤特异性DNA突变设计的个性化癌症疫苗。Natera的Signatera™（RUO）检测提供了一种独特的定制ctDNA检测方法，以匹配患者的肿瘤特征，旨在提供高特异性和敏感性，以测量免疫和临床治疗反应。

Symberix公司获得来自美国国家卫生研究院的三项SBIR研究资助，总额达290万美元，并与国家转化科学中心签订研究合作协议，同时获得北卡罗来纳州生物技术中心25万美元的贷款。公司致力于开发新型治疗下消化道疾病的药物，通过抑制肠道细菌中的β-葡萄糖苷酸酶酶来减轻疼痛、癌症和器官移植药物引起的下消化道副作用。Symberix的研究项目旨在发现新的非抗生素化合物，针对人类微生物组，以治疗下消化道疾病，如炎症性肠病。

Atrium Medical Corporation，Getinge集团子公司，已与SeCQure Surgical Corporation母公司HJ Capital 1签订协议，将其生物手术业务出售。交易预计在今年第四季度完成，需待常规监管批准和其他常规交割条件满足。2017年生物手术业务销售额约为1.28亿瑞典克朗。此次出售对Getinge的财务状况和业绩无重大影响。生物手术业务于2011年通过收购Atrium Medical加入Getinge的治疗产品组合，专注于软组织加固解决方案的开发。此次出售是Getinge的战略决策，旨在聚焦核心治疗解决方案。出售包括所有与生物手术业务相关的资产和负债，但不包括Atrium Medical在交割前销售的产品引起的网状物产品责任索赔及相关的保险索赔。SeCQure Surgical提供适用于微创和传统开放手术的通用外科系统配置，包括能量系统、手术夹和手术网。