Tolero Pharmaceuticals宣布启动一项名为Zella 102的1b/2期临床试验，旨在评估CDK9抑制剂alvocidib与decitabine联合使用在骨髓增生异常综合征（MDS）患者中的安全性和初步疗效。该试验的首位患者已成功入组。alvocidib是一种针对MCL-1依赖性急性髓系白血病（AML）的药物，目前正在进行多个临床试验。Tolero Pharmaceuticals致力于开发针对血液和肿瘤疾病的新型治疗药物。

Abide Therapeutics宣布启动ABX-1431的二期临床试验，该药物是一种新型MGLL抑制剂，用于治疗妥瑞综合症。ABX-1431是一种口服、强效且选择性的MGLL抑制剂，通过调节神经递质释放来治疗中枢神经系统疾病。在2017年的初步试验中，接受ABX-1431治疗的妥瑞综合症患者显示出症状改善。二期临床试验将在欧盟进行，旨在评估ABX-1431在48名成年患者中的疗效、安全性、耐受性和剂量方案。该试验的主要终点是YGTSS总抽搐评分的变化。ABX-1431作为一种新型治疗药物，有望为妥瑞综合症患者提供新的治疗选择。

AzurRx BioPharma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对囊性纤维化（CF）患者外分泌胰腺功能不全（EPI）的领先资产MS1819-SD的IND申请。公司计划在2018年第四季度在美国和欧洲启动多中心2期临床试验，预计将在2019年完成。MS1819-SD是一种口服非系统性生物制剂，不含动物产品，有望减少患者的药物负担，并有望成为EPI的标准治疗方法。

RTB101口服药物在治疗呼吸道感染（RTIs）方面展现出显著效果，每日一次10毫克剂量可降低严重症状的实验室确诊RTIs发生率52.1%，与安慰剂相比，总感染发生率降低23.6%。此外，每日两次或一次的10毫克剂量分别将尿路感染（UTIs）发生率降低74.6%和34.4%。resTORbio公司计划在2019年第一季度启动针对RTIs的RTB101关键性3期临床试验。这些数据进一步支持了RTB101作为新型免疫增强疗法的潜力，有望减少老年人RTIs的发病率。

Axsome Therapeutics宣布开发新型治疗药物AXS-12（雷博西汀）以治疗嗜睡症，一种罕见神经系统疾病。AXS-12是一种高度选择性的去甲肾上腺素再摄取抑制剂，有望缓解嗜睡症的关键症状。公司计划在2018年第四季度开始进行AXS-12的二期临床试验，预计2019年上半期能够公布主要结果。该药物在初步临床试验中显示出改善嗜睡症和减少猝倒症状的潜力。Axsome Therapeutics首席执行官Herriot Tabuteau表示，AXS-12是公司内部研发的又一例证，有望改善患者的生活并创造股东价值。此外，公司还计划在2018年10月16日举办电话会议和网络直播，讨论AXS-12和嗜睡症治疗的未满足需求。

AstraZeneca和Merck宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予LYNPARZA针对胰腺癌的孤儿药指定（ODD）。LYNPARZA目前正被研究作为维持治疗，用于治疗携带germline BRCA突变（gBRCAm）的转移性胰腺癌患者，其疾病在一线铂类化疗后未进展。胰腺癌是一种罕见且危及生命的疾病，在美国所有癌症中约占3%。由于症状出现较晚，患者通常在癌症进展到局部晚期或转移性阶段时才被诊断。在美国，五年生存率仍然很低，为8.5%。这是LYNPARZA在美国获得的第四个ODD，此前LYNPARZA已获得卵巢癌、输卵管癌和原发性腹膜癌的治疗ODD。LYNPARZA在胰腺癌的使用正在进行的3期POLO试验中评估，该试验正在研究LYNPARZA作为维持单药治疗与安慰剂相比，在一线铂类化疗后疾病未进展的gBRCAm转移性胰腺癌患者中的疗效和安全性。POLO试验的结果预计在2019年上半年公布。

苏州，中国，2018年10月16日——Alphamab Oncology宣布其自主研发的HER2双特异性抗体（产品代码：KN026）获得美国FDA的IND批准，预计KN026将在美国进入临床试验阶段。此前，KN026在中国已获得IND批准，并已启动I期临床试验，进展顺利。KN026基于公司自有的Fc双特异性平台（CRIB）开发，具有与天然IgG抗体相同的格式，能够同时结合HER2的两个不同表位。该抗体通过成熟的传统抗体生产过程制造，已通过多个大规模（高达1000升）批次验证。KN026在结合亲和力、疗效、安全性和药代动力学方面表现出优异的预临床特性，在约40%的HER2+肿瘤细胞系和多种体内肿瘤模型中显示出比曲妥珠单抗和帕妥珠单抗组合更好的疗效。KN026有望为癌症患者提供新的、可能改善的治疗选择。目前，全球Trastuzumab和Pertuzumab的年销售额约为100亿美元。Alphamab Oncology董事长兼首席执行官徐廷表示，FDA对KN026的IND批准表明了该创新双特异性生物制剂的质量得到了初步认可，这也是中国生物技术或制药公司首次在美国获得的双特异性抗体IND批准。Alphamab Onc

CStone制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其自主研发的人源化抗PD-1单克隆抗体CS1003的IND申请，这是继CS1001（PD-L1）后，CStone的第二款药物候选人在不到一个月内获得FDA的IND批准，显示出CStone在全球临床开发方面的能力。CS1003是一种全长人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗PD-1单克隆抗体，在临床前体内研究中显示出良好的耐受性和疗效。美国即将进行的临床试验将把5月在澳大利亚开始的I期研究扩展到美国研究中心，并确定CS1003在实体瘤患者中的推荐II期剂量（RP2D）。CStone制药公司首席医疗官Jason Yang表示，PD-1和PD-L1免疫疗法已被证明在多种癌症中作为单药或与多种癌症疗法联合使用时具有强大的治疗效果。CS1003是CStone的关键管线候选药物，目前正在澳大利亚的I期试验中顺利进行。CStone将在中国和世界各地继续推进CS1003的开发，以便尽早为患者提供新的治疗选择。

Novartis公司宣布，其旗下药物Cosentyx（西库尼单抗）在治疗强直性脊柱炎（AS）和银屑病关节炎（PsA）方面，根据FUTURE 1和MEASURE 1研究的五年数据，显示出长期且持续的疗效。这些数据将在美国芝加哥举行的2018年美国风湿病学会/风湿病健康专业人员协会（ACR/ARHP）年会上公布。Cosentyx作为一种生物制剂，在美国已成为治疗PsA患者的主要药物。研究结果显示，Cosentyx在五年内显著改善了PsA和AS患者的症状和体征，包括使83%的PsA患者达到附着点炎和指炎的总缓解。此外，超过80%的患者完成了五年治疗，安全性特征与之前报告的一致。这些数据进一步证实了Cosentyx在治疗这些复杂疾病中的重要作用。

Dupixent在治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）方面取得显著成效，显著减少了鼻息肉大小、鼻塞严重程度，并降低了系统性皮质类固醇和/或手术的需求。这项研究由Regeneron制药公司和Sanofi共同进行，结果显示，在两项关键的3期临床试验中，Dupixent作为标准治疗皮质类固醇鼻喷剂的辅助治疗，在24周时，与单独使用鼻喷剂相比，Dupixent治疗组的鼻塞/阻塞严重程度改善了51%和57%，而对照组仅改善了15%和19%。Dupixent治疗组的鼻息肉评分降低了27%和33%，而对照组则增加了4%和7%。此外，Dupixent还显著降低了系统性皮质类固醇或手术的需求，并改善了嗅觉和慢性鼻窦炎症状。在患有哮喘的合并症患者中，Dupixent显著改善了肺功能和哮喘控制。Dupixent通过阻断IL-4和IL-13信号通路来发挥作用。这项研究的结果将提交给未来的医学会议，并成为公司监管提交的一部分。Dupixent的开发项目还包括哮喘、儿童哮喘、儿童和青少年特应性皮炎、嗜酸性食管炎、草过敏和花生过敏等多种疾病。

迈瑞医疗在深交所上市，成为创业板有史以来最大募资规模的IPO，发行价每股48.8元，高开至58.56元，市值达854亿元，盘中涨幅达44%。此次IPO募资59.3亿元，超过宁德时代的54.6亿元纪录。公司产品涵盖生命信息与支持、体外诊断、医学影像三大领域，主要从事医疗器械研发、制造、营销及服务。迈瑞医疗从美股回归，历经波折，1991年成立，2006年成为首家在美上市的医疗设备企业，2016年完成私有化退市，2017年递交中小板上市申请，2018年终止后转至创业板上市。迈瑞医疗研发投入领先，2015-2017年研发费用投入逐年上涨，但占比下滑，销售费用连年增长，2017年销售费用率高达24.4%。公司产品及解决方案应用于全球190多个国家和地区，覆盖中国近11万家医疗机构和99%以上的三甲医院。

eFFECTOR Therapeutics与默克公司达成临床合作协议，共同开展一项针对转移性三阴性乳腺癌（TNBC）的Tomivosertib（eFT508）与KEYTRUDA（pembrolizumab）联合用药的Phase 2临床试验。该试验旨在评估Tomivosertib作为MNK1/2抑制剂与KEYTRUDA的联合治疗效果，以增强KEYTRUDA的免疫调节活性。试验将评估客观缓解率、缓解持续时间、疾病控制率和事件时间参数等指标，并分析肿瘤生物标志物。预计2019年初开始招募患者。

Mymetics Corporation的荷兰子公司Mymetics BV与临床阶段的生物技术公司eTheRNA immunotherapy NV达成一项研究合作项目，旨在评估Mymetics专有的病毒体疫苗递送技术与eTheRNA专有的TriMix mRNA结合的适用性。项目目标是评估病毒体技术在体内mRNA表达持续性和强度，以及在选定肿瘤模型中诱导抗原特异性T细胞和抗肿瘤疗效。Mymetics的病毒体颗粒能够触发良好的特异性T细胞反应，因为病毒体能够被树突状细胞吸收和处理，从而将特异性抗原呈递给T细胞以促进对这些外来抗原的免疫力。这是Mymetics和eTheRNA之间进一步合作的第一步。Mymetics CEO Ronald Kempers表示，他们期待与eTheRNA合作，评估其创新的mRNA构建体与病毒体的结合效果，并在肿瘤模型中测试其疗效。eTheRNA的预临床开发负责人Peter Tomme表示，mRNA疗法具有独特的潜力，而选择合适的递送载体对于mRNA达到目标并产生最佳效果至关重要。Mymetics的病毒体可能与eTheRNA的mRNA平台协同作用，从而进一步提高eTheRNA的mRNA免疫

BioMarin公司从辉瑞公司获得1500万美元里程碑付款，用于治疗携带BRCA突变的转移性乳腺癌患者。这些付款是基于美国食品药品监督管理局（FDA）批准Talzenna（talazoparib）用于治疗具有有害或疑似有害的gBRCA突变、HER2阴性的局部晚期（LA）或转移性乳腺癌（MBC）的成年患者。这些付款是BioMarin与Medivation Inc.（后被辉瑞收购）签订的协议的一部分，Medivation在收购talazoparib时与BioMarin达成协议。根据协议，Medivation支付BioMarin4.1亿美元预付款，并有权在达成监管和销售里程碑时获得高达1.6亿美元的额外款项，截至目前已获得3500万美元，以及Talzenna（talazoparib）的个位数版税。此外，欧洲药品管理局（EMA）已接受talazoparib用于该患者群体的上市申请，并正在审查该申请。

Radient Technologies Inc.与西班牙的Grupo Natac S.L.共同成立了名为Natac Solutions的50/50合资企业，旨在支持双方在健康与福祉领域的持续活动。该合资企业将整合Radient的健康与福祉解决方案业务和Natac的部分现有业务，形成一个以西班牙马德里为基地的全球实体。双方在健康与福祉方面有共同关注点，并拥有互补的技能、技术和协同效应，以解决未满足的市场需求。Natac Solutions结合了Radient的创新提取和下游技术以及Natac在经过临床验证的自然成分方面的专业知识。该合资企业将在北美、欧洲和亚洲拥有办公室和制造设施，准备利用全球趋势，为股东和消费者创造价值。

美国北卡罗来纳州研究三角公园和加利福尼亚州韦斯特莱克村，2018年10月16日/美通社/——联合治疗公司和曼恩科公司宣布，双方就特普罗斯坦干粉制剂Treprostinil Technosphere的开发和商业化达成全球独家许可和合作协议。该制剂用于治疗肺动脉高压。该协议的有效性取决于哈特-斯科特-罗迪诺反垄断改进法案下所需等待期的届满或终止，该等待期于2018年10月15日届满，协议同日生效。曼恩科公司专注于开发用于治疗糖尿病和肺动脉高压等疾病的吸入式治疗产品，目前正商业化销售Afrezza（人胰岛素吸入粉剂），这是公司首个获得FDA批准的产品，也是美国唯一一种吸入式快速作用餐时胰岛素。联合治疗公司专注于解决移植肺和其他器官的短缺问题，拥有各种技术，旨在延缓对这类器官的需求或扩大供应。

Pathway OME宣布与Standard Process和Rainbow Genomics建立战略合作伙伴关系。Pathway OME作为领先的遗传健康公司，致力于通过营养、运动、护肤和人工智能技术帮助患者改善生活方式、饮食和营养补充决策，提升整体健康和福祉。Standard Process将向其网络中的医生和患者提供Pathway OME的FIT和SkinFIT测试，这些测试基于患者的遗传结果提供个性化的、可操作的指导和产品推荐，帮助患者调整生活方式、饮食和活动。Rainbow Genomics将在亚洲向医生和患者推广Pathway OME的SkinFIT测试和服务，该测试是针对亚洲人群的最新和最先进的皮肤遗传测试，深入理解DNA如何影响皮肤和整体营养健康。Pathway OME的DNA测试可在CVS药店、亚马逊、沃尔玛网站和Pathway.com购买。