Aevi Genomic Medicine公司宣布其ASCEND临床试验B部分已全面完成入组。该临床试验是一项针对儿童和青少年多动症（ADHD）患者的基因组引导研究，旨在评估新型非兴奋剂疗法AEVI-001的安全性和有效性。AEVI-001是一种独特的口服非兴奋剂mGluRs激活/调节剂，有望帮助许多患者及其家庭。同时，公司正在开发AEVI-004，这是一种新的化学实体，是AEVI-001的共晶体，旨在最大化ASCEND试验B部分的价值，并扩大市场潜力。ASCEND临床试验是一个为期6周的、双盲、平行组研究，旨在评估AEVI-001在患有ADHD的儿童和青少年中的安全性和有效性。AEVI-001是一种口服非兴奋剂mGluRs全选择性激活/调节剂，具有优秀的药代动力学和代谢特性，能够穿过血脑屏障。Aevi Genomic Medicine公司致力于利用基因组医学的潜力，将遗传发现转化为新型疗法。

Aimmune Therapeutics、Regeneron和Sanofi合作开展一项针对花生过敏患者的AR101联合dupilumab的II期临床试验。AR101是Aimmune开发的针对花生过敏的口服免疫疗法，dupilumab是Regeneron和Sanofi开发的抑制IL-4和IL-13细胞因子信号的单克隆抗体。该试验旨在评估dupilumab作为AR101的辅助治疗对花生过敏患者的脱敏效果。试验预计将招募约160名6至17岁的花生过敏患者，主要目标是评估在完成剂量上调后，dupilumab与AR101联合使用是否能提高脱敏效果。Aimmune将为该试验提供AR101的临床供应和食物挑战材料。

Savara公司宣布已完成其全球关键性3期临床试验IMPALA的目标入组，共入组135名患者，评估其领先产品Molgradex（重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子吸入剂）治疗罕见肺疾病aPAP的疗效。Molgradex同时也在进行一项开放标签、多中心的安全扩展研究IMPALA-X，以确定Molgradex在aPAP患者中的长期安全性和使用情况。Savara公司预计将在2019年第二季度报告该研究的顶线结果。Molgradex有望为aPAP患者提供一种有效、便捷且广泛可及的药物治疗，减少或消除侵入性全肺灌洗手术的需求。

Arrowhead Pharmaceuticals宣布提交了ARO-ANG3的审批申请，这是一种针对ANGPTL3的RNAi疗法，用于治疗血脂异常和代谢性疾病。ARO-ANG3是该公司基于TRiM™平台的第四个进入临床试验的候选药物。ARO-ANG3的临床试验将评估其在健康志愿者和血脂异常患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。此外，Arrowhead计划于2018年10月16日在纽约市举办研发日活动，讨论ARO-ANG3及其基于RNAi的药物管线。

Peptilogics公司宣布其开发的针对假体关节感染（PJI）和全球多药耐药细菌感染大流行的PLG0206已获得澳大利亚治疗药品管理局的批准，开始进行首次人体Phase 1研究。PLG0206是一种肽类疗法，旨在解决PJI这一严重威胁生命且治疗选择有限的疾病。PJI每年影响美国超过3万人，五年死亡率高达20%，通常需要昂贵的复杂手术干预。Peptilogics计划在Phase 1完成后向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请，并在美国进行PJI患者试验。PLG0206的临床试验获得了澳大利亚Bellberry人类研究伦理委员会的伦理批准。Peptilogics是LifeX TM Ventures公司孵化器的一部分，该公司从其匹兹堡总部建立生命科学公司。Peptilogics的eCAP平台通过理性设计，显著增强了天然存在的肽的抗菌活性，同时实现了强大的全身安全性。该公司由著名投资者彼得·蒂尔领投。

Alnylam Pharmaceuticals计划基于ENVISION Phase 3研究的完整结果，寻求对givosiran（一种针对急性肝性卟啉症（AHP）的RNAi疗法）的全面批准，而非基于中期结果提交。美国食品药品监督管理局（FDA）已同意滚动提交新药申请（NDA），预计2019年中提交完整临床部分。givosiran在ENVISION Phase 3研究的中期分析中显示出显著降低尿中ALA水平的效果，且安全性良好。Alnylam将继续进行ENVISION研究，并计划基于完整结果在所有其他市场提交营销授权申请。

X4 Pharmaceuticals宣布其药物候选X4P-001-RD获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定，用于治疗WHIM综合症，这是一种目前尚无批准治疗方法的原发性免疫缺陷病。X4P-001-RD正处于WHIM综合症患者中的2/3期临床试验中，2018年6月欧洲血液学协会大会上已公布该研究的2期部分积极中期结果。孤儿药资格认定旨在鼓励开发罕见病药物，并为获得FDA批准的罕见病药物提供税收抵免和处方药用户费豁免等激励措施。WHIM综合症是一种由CXCR4受体基因突变引起的原发性免疫缺陷病，患者易受特定类型感染，目前的治疗仅限于抗生素治疗急性感染或使用静脉注射免疫球蛋白或G-CSF预防感染。X4 Pharmaceuticals致力于开发针对罕见病和癌症的疗法，其产品候选X4P-001-RD正处于WHIM综合症患者的临床试验中，并正在多个实体瘤临床试验中进行研究。

美国食品和药物管理局（FDA）批准了EyePoint Pharmaceuticals公司开发的YUTIQ™（氟轻松醋酸酯玻璃体植入剂）用于治疗慢性非感染性后段葡萄膜炎，这是美国致盲的主要原因之一。YUTIQ™是一种非生物可降解的玻璃体微植入物，含有0.18毫克氟轻松醋酸酯，通过其Durasert™药物递送技术，可连续释放长达36个月。该产品以无菌单剂量预装注射器形式提供，可在医生办公室内给药。在临床试验中，YUTIQ™显著降低了复发性葡萄膜炎发作的频率，最常见的副作用是白内障发展和眼内压（IOP）升高。EyePoint计划在2019年第一季度推出YUTIQ™，并期待将该创新治疗带给受此疾病困扰的患者。

Soligenix公司宣布，其针对治疗罕见疾病CTCL的药物SGX301的Phase 3临床试验得到了独立数据监测委员会（DMC）的积极推荐，继续招募患者。DMC在分析了约100名受试者的数据后，建议再招募约40名受试者以保持90%的统计功效。Soligenix公司表示，他们计划在2019年底前完成研究，并在2020年第一季度公布主要结果。SGX301是一种新型光动力疗法，使用安全可见光激活，有望成为治疗早期CTCL的有效药物。

Karuna Pharmaceuticals宣布启动一项针对精神分裂症中精神症状的Phase 2研究，评估其领先产品KarXT（Karuna-Xanomeline-Trospium）的疗效和安全性。该研究使用KarXT的共配方，在先前xanomeline研究中显示出疗效的剂量水平上表现出良好的耐受性。Phase 2研究预计在2019年底公布初步数据。KarXT由新型M1/M4型毒蕈碱受体激动剂xanomeline和FDA批准的毒蕈碱受体拮抗剂trospium氯化物组成，旨在选择性靶向大脑中的M1/M4型毒蕈碱受体，同时在外周组织中阻断其激活，以显著提高耐受性。KarXT在Phase 1研究中显示出良好的耐受性，Phase 2研究正在对约160名精神分裂症患者进行评估。

Targovax公司发布了一项关于其免疫激活剂TG01在胰腺癌治疗中的临床试验数据。该试验纳入了32名患者，分为两组，分别接受不同的剂量方案。结果显示，所有32名患者的无病生存期（DFS）中位数为16.1个月，而接受优化剂量方案的第二组患者的DFS中位数为19.5个月。这一DFS结果优于历史对照数据。试验由利物浦大学的Daniel Palmer教授在英国奥斯陆进行资本市场更新时公布。Targovax的首席医疗官Dr. Magnus Jäderberg表示，TG01在胰腺癌治疗中显示出良好的免疫激活和疗效信号，DFS数据进一步增强了他们对该药物的信心。

欧洲药品管理局（EMA）下属的孤儿药产品委员会（COMP）对Santhera Pharmaceuticals公司（SIX: SANN）的药物POL6014在治疗囊性纤维化（CF）方面的孤儿药资格给予了积极评价。POL6014是一种由Polyphor授权的创新、强效且选择性的中性粒细胞弹性蛋白酶（hNE）抑制剂，目前正处于CF治疗的I/II期临床试验阶段。EMA的积极意见将提交给欧洲委员会（EC），预计将在30天内授予孤儿药资格。这一资格将为Santhera在CF治疗方面的发展提供监管和财务激励。POL6014在动物模型中已显示出强大的弹性蛋白酶抑制作用，并在健康志愿者和CF患者的I期研究中表现出良好的耐受性。此外，POL6014还可能对其他具有高医疗需求的肺中性粒细胞疾病如非囊性纤维化支气管扩张（NCFB）、α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）或原发性纤毛运动障碍（PCD）具有治疗益处。Santhera是一家专注于开发治疗罕见病和其他具有高未满足医疗需求的疾病的瑞士特色制药公司，其产品组合包括临床阶段和已上市的治疗神经眼科、神经肌肉和肺疾病的药物。

日本制药公司Chugai宣布，其研发的针对神经肌炎谱系疾病（NMOSD）的satralizumab（开发代码：SA237）在III期临床试验SAkuraSky Study中取得积极结果。该研究在2018年欧洲多发性硬化症治疗和研究委员会（ECTRIMS）大会上公布，结果显示satralizumab与免疫抑制疗法联合使用，可显著降低NMOSD患者的复发风险，且安全性良好。这一发现为NMOSD患者提供了新的治疗希望，尤其是对于目前尚无批准治疗方案的病人。

Innovent Biologics宣布其联合疗法IBI308（Sintilimab，抗PD-1单克隆抗体）和IBI305（贝伐珠单抗的生物类似物）的IND申请已获中国国家药品监督管理局批准，用于非小细胞肺癌和肝细胞癌的临床试验。Innovent致力于利用最新科技为癌症患者开发新药，Sintilimab的新药申请正在优先审查，IBI305已完成III期临床试验。该联合疗法旨在通过刺激免疫系统与阻断血管生成双重途径来控制肿瘤生长。Innovent拥有17个抗体药物候选人的管线，包括4个核心产品处于中国晚期临床试验阶段，并与Eli Lilly等公司建立了战略合作关系。

美国和中国创新生物制药公司CBT Pharmaceuticals获得美国卫生与公众服务部国家癌症研究所（NCI）的国家卫生研究院（NIH）的小型企业创新研究（SBIR）资助，用于研究实体瘤中组合检查点抑制剂的疗效与安全性，以增强抗肿瘤反应。公司计划与威廉·赞博尼博士合作进行体内和体外研究，赞博尼博士在单核吞噬细胞系统、复杂药物和生物制剂的双向相互作用研究方面具有丰富经验。CBT Pharmaceuticals致力于开发结合免疫系统和靶向特定分子途径的肿瘤组合疗法，其现有产品管线包括五种处于开发阶段的资产，包括三种新型人源化单克隆抗体和两种针对无控制生长信号通路的靶向疗法。

On Target Laboratories公司宣布其研发的肿瘤靶向荧光染料OTL78在前列腺癌手术中凸显恶性病变的研究成果发表在《临床癌症研究》杂志上。该研究显示OTL78能够高度特异地与前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性的肿瘤结合，并在给药后1小时内进行成像。OTL78有望成为首个用于根治性前列腺切除术的PSMA靶向成像剂。此外，公司还获得了来自美国国家卫生研究院（NIH）的180万美元小企业创新研究（SBIR）资助，以支持OTL388和OTL489项目的临床前开发。OTL78作为公司继OLT38后即将进入临床试验的药物候选，有望帮助医生更好地诊断和治疗多种疾病。

美国加州的精准诊断公司DIACARTA宣布获得国家癌症研究所（NCI）的200万美元小企业创新研究（SBIR）合同，以继续开发其RadToxTM cfDNA放疗毒性监测测试套件。该套件旨在监测癌症患者放疗期间的副作用。DIACARTA将与佛罗里达大学健康癌症中心（UFHCC）的辐射肿瘤学团队合作，分析多达500名接受放疗的患者的血液样本。该测试有望成为放疗领域的突破性“首创”体外诊断（IVD）测试，并可能被纳入放疗中心的常规工作流程。DIACARTA计划在完成广泛的临床验证后，寻求全球市场批准。