美国食品和药物管理局（FDA）批准了Genentech公司（罗氏集团成员）的Hemlibra（emicizumab-kxwh）用于预防治疗，以减少或预防A型血友病患者（无因子VIII抑制剂）的出血事件。Hemlibra是首个可以皮下注射且有多种剂量选择（每周一次、每两周一次或每月一次）的预防性治疗药物。这一批准基于HAVEN 3和HAVEN 4研究的积极结果，这些研究显示Hemlibra预防治疗与无预防治疗相比，在HAVEN 3研究中，出血事件显著减少，HAVEN 4研究中则表现出对出血的显著控制。Hemlibra的上市为血友病患者提供了新的治疗选择，特别是对于那些需要频繁静脉注射预防治疗的患者。Genentech致力于帮助血友病患者获得Hemlibra，并提供了全面的服务以减少获取和报销的障碍。

加拿大卫生部门批准了三菱田边制药加拿大公司（MTP-CA）的药物RADICAVA（edaravone）用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），这是一种快速进展的神经退行性疾病。该批准基于一项临床试验，主要终点是使用修订的肌萎缩侧索硬化症功能评分（ALSFRS-R）进行测量。RADICAVA是三菱田边制药公司通过13年的临床开发平台发现和开发的，已在日本和韩国获得批准。加拿大约有3000名患者患有ALS，这是一种影响大脑和脊髓神经细胞的不可治愈疾病。MTP-CA表示，他们致力于为面临严重疾病的人们提供新的治疗方案，并与政府机构紧密合作，使药物对加拿大人可及。

SOFIE公司获得来自美国国立卫生研究院（NIH）的三个SBIR项目资助，总额达500万美元。这些资金将支持公司研发用于脑成像和其他应用的PET示踪剂合成设备，以及用于临床试验的ELIXYS FLEX/CHEM和PURE/FORM自动化放射合成器。此外，还将用于开发SOFIE探针网络网络门户和放射性氟化蛋白平台技术。这些资助将助力SOFIE在分子影像领域的发展，推动其产品向商业化迈进。

Sarepta Therapeutics与全国儿童医院签署协议，获得其基因疗法候选药物神经生长因子3（NT-3）的独家选择权，用于治疗包括CMT型1A在内的Charcot-Marie-Tooth（CMT）神经病。CMT是一种遗传性、退行性神经疾病，可影响运动技能，导致肌肉无力，限制患者行走或使用双手的能力。目前，CMT是全球最常见的遗传性神经肌肉疾病，影响全球280多万人。CMT型1A通常由PMP22基因的额外拷贝引起，仅在美国就有约5万名患者。目前尚无针对CMT的治疗方法。NT-3基因疗法临床试验计划于2019年开始，用于CMT型1A。NT-3基因的递送可能适用于CMT的其他亚型以及其他肌肉萎缩疾病。预临床研究表明，NT-3基因构建体具有再生神经的能力。Sarepta Therapeutics总裁兼首席执行官道格·英格哈姆表示，这一协议进一步巩固了公司建立基因疗法引擎，为治疗改变生命的罕见病提供潜在变革性疗法的战略。全国儿童医院神经病学家扎里夫·萨亨克博士表示，基因疗法代表了治疗CMT神经病的新途径，他们期待与Sarepta合作，共同探索这一领域。

一项由美国国家癌症研究所资助的350万美元的五年期大型临床试验即将启动，旨在提高接受捐赠血形成干细胞移植的医学脆弱患者的生存质量和生活质量。这项临床试验由弗雷德·哈钦森癌症研究中心的莫罕默德·索罗尔博士领导，重点关注通常被排除在癌症临床试验之外的老年、体弱患者以及除癌症之外有多种健康问题的人群。该试验将招募600名年龄在65岁以上、有多种其他健康条件或步态缓慢的参与者，以测试多种干预措施，旨在提高移植后三个月的生活质量。索罗尔博士的研究专注于改善这些边缘化血液癌症患者的护理，特别是那些可能从捐赠者血形成干细胞移植中受益的患者。该试验将在全国多个机构进行，预计明年年初开始招募参与者。

Akcea Therapeutics与Express Scripts的子公司Accredo specialty pharmacy合作，在美国推广TEGSEDI（inotersen）皮下注射剂，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的（hATTR）淀粉样变性的多发性神经病。TEGSEDI是首个也是唯一一种皮下RNA靶向治疗药物，为hATTR淀粉样变性的多发性神经病患者提供有效治疗。Accredo凭借其在支持罕见病社区独特需求方面的经验，以及简化治疗获取的记录，被选为合作伙伴。Accredo的团队将支持AKCEA CONNECT团队，为hATTR社区提供支持。TEGSEDI每周一次的自我注射，旨在降低管理成本和药物浪费。Akcea和Accredo的目标是简化患者体验，同时改善对可以改变生活的疗法如TEGSEDI的获取。

Generex Biotechnology Corporation将与Merck和NSABP Foundation合作，于10月提交Pembrolizumab（Keytruda）与AE37肽疫苗联合治疗转移性三阴性乳腺癌的II期临床试验的IND申请。预计试验将在2019年第一季度开始招募患者。同时，AE37肽疫苗的开发也在进行中，用于治疗前列腺癌，合作伙伴Shenzhen Bioscien将在中国以外地区进行II期临床试验。Generex将更名为NuGenerex Immuno-Oncology，成为母公司旗下的全资子公司。Generex表示，NuGenerex Immuno-Oncology将推动AE37疫苗的研发，并推进其Ii-Key技术平台在其他癌症和疾病中的应用。

Cytokinetics和Astellas共同推进骨骼肌项目，包括针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）、脊髓性肌萎缩症（SMA）等神经肌肉疾病和非神经肌肉疾病如慢性阻塞性肺病（COPD）和衰弱症的临床试验。Cytokinetics开发的药物reldesemtiv在SMA患者的临床试验中显示出改善运动能力和呼吸肌肉力量的积极效果，但与安慰剂相比在ALS患者中的效果尚不明确。Astellas在COPD和衰弱症患者的临床试验中，reldesemtiv未达到主要终点，但在其他研究中继续探索其潜力。两家公司还共同推进下一代FSTA的研发，并计划在2019年继续合作研究。

Quest Diagnostics宣布将其在印度的医疗诊断业务出售给位于班加罗尔的Strand Life Sciences，这是全球领先的诊断信息服务提供商。Strand Life Sciences将借此收购扩大其在印度的诊断实验室网络，并加强其在肿瘤学、基因组学和精准医学领域的工作。此次收购将增加一个拥有3个参考实验室、45个触点以及众多企业和制药业客户的诊断实践。Quest Diagnostics表示，随着业务模式的演变，相信Strand Life Sciences能够继续推动印度人民通过诊断洞察改善健康的使命。两家公司将合作管理过渡过程，并计划在2019年第一季度末完成交易。

Calithera Biosciences宣布与Pfizer合作开展两项新临床试验，评估Pfizer的palbociclib（IBRANCE）和talazoparib（一种PARP抑制剂）与Calithera的glutaminase抑制剂CB-839联合使用的效果。Calithera的CEO Susan Molineaux表示，肿瘤代谢是一种独特的治疗途径，CB-839有望与palbociclib或talazoparib联合使用，以改善患者预后。预临床数据显示，CB-839与CDK4/6抑制剂和PARP抑制剂联合使用具有协同作用，Calithera计划在2019年第一季度开始进行CB-839与palbociclib和talazoparib的联合临床试验。

瑞典生物技术公司Alligator Bioscience获得政府研究资助，用于其4-1BB抗体ATOR-1017的独特功能验证项目。该项目将利用瑞典政府创新机构Vinnova提供的50万瑞典克朗资金，与SARomics Biostructures AB合作，在瑞典隆德MAX IV实验室的BioMAX光束线上获取ATOR-1017的三维结构数据，以进一步确认其独特特性。ATOR-1017是一种用于治疗转移性癌症的免疫刺激抗体，其免疫刺激功能依赖于与免疫细胞上的Fc-gamma受体的交联。公司计划于2019年将ATOR-1017进入癌症患者的临床试验。

Boehringer Ingelheim和Eli Lilly公司公布了长期心血管结果试验CARMELINA的完整结果，该试验研究了Tradjenta对2型糖尿病成人心血管安全性和肾脏结局的影响。结果显示，Tradjenta在标准治疗基础上显示出与安慰剂相似的心血管安全性特征，整体安全性特征与之前数据一致，未观察到新的安全信号。CARMELINA研究的主要终点是3-P MACE事件（心血管死亡、非致命性心肌梗死或非致命性卒中）的发生时间，Tradjenta组发生率为12.4%，安慰剂组为12.1%。此外，Tradjenta在肾脏安全性方面也显示出与安慰剂相似的特征。该研究对2型糖尿病患者在心血管和/或肾脏疾病高风险人群中的应用具有重要意义。

Horizon Pharma公司宣布，其研发的药物teprotumumab在治疗甲状腺眼病（TED）的二期临床试验中取得积极成果。数据显示，大多数接受治疗的TED患者，在完成治疗后的48周内（近一年）保持了眼突度的减少。这一结果在2018年美国甲状腺协会年会上公布。TED是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是眼眶纤维母细胞上胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）过度表达，导致局部炎症和组织扩张，进而可能引起眼突。该病可能导致视力功能受损、外观改变，甚至失明。Teprotumumab是一种针对IGF-1R的人源化单克隆抗体，有望成为TED患者的有效治疗药物。

MannKind公司在欧洲糖尿病研究协会（EASD）年会上公布了STAT研究的积极数据，该研究比较了Technosphere吸入型胰岛素与门冬胰岛素在1型糖尿病患者中的疗效。研究结果显示，Technosphere胰岛素在改善餐后血糖波动和全天血糖控制方面优于门冬胰岛素。这些数据突出了Afrezza在管理1型糖尿病患者血糖水平方面的潜在临床益处，并支持了Afrezza在改善餐后血糖控制方面比门冬胰岛素更有效的观点。此外，研究还表明，Afrezza可能有助于减少低血糖时间。MannKind公司表示，这些数据为糖尿病患者提供了更多关于快速作用餐时胰岛素的信息，并希望有一天能够帮助这部分人群通过其新型餐时胰岛素更好地管理疾病。

Halozyme Therapeutics公司宣布，其在Clinical Cancer Research期刊上发表了关于PEGPH20的非临床数据。PEGPH20是Halozyme公司专有的重组人透明质酸酶酶rHuPH20的PEG化版本，可以暂时降解透明质酸（HA）。研究发现，HA在多种实体瘤的肿瘤微环境中积累，与肿瘤进展相关。PEGPH20治疗可以降解HA，逆转相关变化，并减少促血管生成生长因子VEGF-A165的水平，表明其可能降低肿瘤微环境的血管生成潜力。此外，一项评估PEGPH20与Abraxane和吉西他滨联合治疗胰腺癌患者的III期临床试验正在进行中。

Oramed Pharmaceuticals宣布其口服胰岛素胶囊ORMD-0801在治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的探索性临床试验中已招募首位患者。这项由以色列卫生部门批准的三个月治疗研究旨在评估ORMD-0801在减少NASH患者肝脂肪含量、炎症和纤维化方面的有效性。ORMD-0801在临床前研究和临床试验中的数据显示，该口服胰岛素胶囊有潜力减轻肝脏炎症。NASH是一种由肝脏脂肪过多引起的慢性肝病，可能导致纤维化、肝硬化、肝衰竭甚至死亡。据《肝脏杂志》报道，预计到2030年，NASH病例将从2015年的1600万增加到2700万，增长63%。Oramed首席执行官Nadav Kidron表示，随着公司继续专注于开发口服胰岛素治疗糖尿病，他们对ORMD-0801在NASH这一急需治疗领域的潜力感到兴奋。

Cidara Therapeutics在IDWeek 2018会议上展示了其抗真菌药物rezafungin的Phase 2 STRIVE临床试验数据，该试验成功达到了主要终点，证明了每周一次给药的rezafungin在治疗念珠菌血症和/或侵袭性念珠菌病方面的有效性和安全性。试验数据将作为口头摘要和三篇海报展示，展示了Cidara公司新型每周一次抗真菌剂的广泛临床应用。公司首席执行官Jeffrey Stein表示， rezafungin有望为侵袭性真菌感染患者提供重要的新治疗选择。该药物正在进行的Phase 3 ReSTORE临床试验旨在进一步验证这些数据。