Synergy Pharmaceuticals Inc.在ACG年度科学会议上展示了TRULANCE®（plecanatide）对65岁以上慢性便秘（CIC）或便秘型肠易激综合征（IBS-C）患者的疗效和安全性新分析。分析显示，TRULANCE在65岁及以上患者中的安全性和耐受性与年轻患者相似，且在同时使用酸抑制药物如质子泵抑制剂（PPIs）和/或组胺受体拮抗剂（H2阻滞剂）的患者中也表现出相似的有效性和安全性。

Spark Therapeutics宣布了针对Pompe病的肝脏定向腺相关病毒（AAV）基因疗法SPK-3006的新数据。该疗法旨在通过肝脏产生一种分泌型GAA酶，以降低免疫原性并提高肌肉组织中的GAA摄取，从而更有效地分解糖原。在非人类灵长类动物研究中，SPK-3006表现出剂量依赖性的GAA血浆表达，长期随访显示无病毒载体相关毒性。Spark Therapeutics计划在2019年启动一项1/2期临床试验，评估该基因疗法的安全性。

Viking Therapeutics公司在2018年10月8日宣布，在华盛顿特区举行的美国甲状腺协会第88届年会上，其研究药物VK2809在GSD Ia（糖原贮积病Ia）的体内模型中表现出积极数据。研究显示，VK2809治疗显著改善了肝脏健康，包括恢复自噬、减少脂肪变性、改善炎症和肝脏大小。研究结果表明，这些组织学改善可能与非酒精性脂肪肝病（NAFLD）相关。研究由杜克-新加坡国立大学保罗·严教授总结，并指出VK2809可能通过刺激β-氧化和恢复自噬来减少脂肪含量。此外，VK2809治疗还显示出减少炎症信号，包括肿瘤坏死因子α（TNFα）和白细胞介素6（IL-6）的表达。这些数据为VK2809在NAFLD和NASH等疾病中的治疗潜力提供了支持。

Lyra Therapeutics公司宣布，其针对慢性鼻炎鼻窦炎（CRS）的领先药物LYR-210的1期临床试验数据在64届美国鼻科学会年会上作为十五个最佳摘要之一进行口头报告。LYR-210是一种通过特有生物可降解聚合物基质在病变部位提供长效抗炎药物释放的药物，该研究显示LYR-210在单次给药后，患者鼻窦鼻道测试（SNOT-22）的改善显著，并持续了24周。研究结果表明LYR-210安全且耐受性良好，支持将其推进至2期研究。LYR-210是首个在未进行过内窥镜鼻窦手术的CRS患者中报告的长期作用鼻内类固醇治疗系统，且在带息肉和无息肉的CRS患者中均显示出早期疗效。

Tetraphase Pharmaceuticals公司宣布，其新型抗生素XERAVA在治疗复杂腹腔感染（cIAI）并发细菌血症的III期临床试验中表现出良好的疗效，同时其候选药物TP-6076在I期临床试验中显示出良好的药代动力学和安全性特征。XERAVA在III期临床试验中，对于有细菌血症的患者，其微生物学清除率达到了93%。TP-6076则计划在2019年第一季度进行支气管肺分布研究，以确认其在肺部达到适当的治疗水平。这些数据在2018年IDWeek会议上公布，表明XERAVA和TP-6076在治疗多重耐药细菌感染方面具有潜力。

POXEL公司宣布在日本完成Imeglimin三期临床试验TIMES 2的受试者招募，该试验旨在评估Imeglimin在治疗2型糖尿病方面的长期安全性和有效性。Imeglimin是一种针对2型糖尿病的创新药物，由POXEL公司与Sumitomo Dainippon Pharma合作开发。该试验包括超过700名患者，他们正在接受包括DPP4抑制剂、SGLT2抑制剂、双胍类、磺脲类和GLP1受体激动剂在内的现有降糖药物。POXEL公司表示，与Sumitomo Dainippon Pharma的紧密合作使得TIMES 1、TIMES 2和TIMES 3三个关键的三期临床试验在不到一年内取得显著进展。此外，POXEL公司还计划在2020年提交日本的新药申请，以期为日本2型糖尿病患者提供新的治疗选择。

诺华公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已分别接受其关于新型口服药物siponimod（BAF312）的新药申请和上市许可申请，用于治疗成人继发性进行性多发性硬化症（SPMS）。Siponimod是首个可能延缓SPMS进展的口服疾病调节疗法，其疗效和安全性基于III期EXPAND研究数据，显示该药在典型SPMS患者中具有改善残疾、复发和磁共振成像（MRI）疾病活动性的有益效果。诺华利用优先审查券加快了siponimod在美国的审查进程，预计美国将在2019年3月，欧洲在2019年底对siponimod做出监管决定。SPMS是一种导致不可逆残疾的MS形式，超过80%的复发-缓解型多发性硬化症（RRMS）患者最终会发展为SPMS。Siponimod通过调节S1P受体亚型，具有抗炎作用，并可能预防神经退行性变和促进中枢神经系统的髓鞘再生。

NuVasive Clinical Services获得Premier公司三年期独家供应商合同，提供术中神经监测（IONM）服务。自2018年11月1日起，Premier成员医院可享受NuVasive Clinical Services预谈判的优惠价格和条款。NuVasive Clinical Services是术中神经监测服务最大提供商，拥有覆盖脊柱、大脑和其他手术的全套服务。该服务通过提供关键信息，降低手术风险，其技术获得Joint Commission认证，由专业神经科医生和神经生理学家提供实时信息。NuVasive致力于通过术中神经监测技术，提高手术的智能化、一致性、可预测性和可靠性，以减少可预防的医疗伤害。Premier是一家领先的健康改善公司，旨在通过整合数据、供应链解决方案和咨询服务，改善医疗服务和成果。

Novan公司宣布与日本制药公司Sato扩大合作，将Novan的局部硝酸甘油释放产品SB206纳入合作范围，用于治疗包括疣和传染性软疣在内的病毒性皮肤感染。这一合作始于2017年1月，最初关注的是SB204在日本治疗痤疮的开发和商业化。根据修订后的许可协议，Sato将获得在日本开发和商业化SB206及其相关剂型的独家权利。Novan将从Sato获得12.5亿日元（约合1100万美元）的前期付款，并将在未来12个月内分期支付。此外，双方调整了潜在的未来开发和监管里程碑付款，增加了基于销售额的里程碑付款，并采用了分级的版税结构。Novan总裁兼首席科学官Nathan Stasko表示，日本是全球第二大皮肤病学市场，皮肤疾病如痤疮、传染性软疣和疣的发病率很高。Sato的持续兴趣进一步证实了Novan的硝酸甘油平台科学及其在广泛皮肤病学疾病中的应用。Novan首席开发官Paula Brown Stafford补充说，除了将病毒性皮肤感染纳入合作外，Novan继续支持Sato在日本进行SB204治疗痤疮的临床活动。Novan保留SB204和SB206活性药物成分的制造权，并将向Sato供应用于商业目的。Novan的SB

Amicus Therapeutics与宾夕法尼亚大学佩尔拉曼医学院的基因治疗项目达成合作，共同研发针对庞贝病、法布里病、CDKL5缺乏症及一种未公开的罕见代谢疾病的基因疗法。该合作将结合Amicus在蛋白质工程和糖生物学方面的专长与宾夕法尼亚大学的腺相关病毒（AAV）基因转移技术，旨在开发针对细胞摄取、靶向、剂量、安全性和可制造性的AAV基因疗法。Amicus首席执行官约翰·F·克劳利表示，这一突破性的合作有望改变患有严重遗传性疾病患者的生命。宾夕法尼亚大学的AAV向量技术旨在提高靶向、趋化性、安全性、免疫原性和基因递送，而Amicus的蛋白质工程能力可能优化蛋白质表达、分泌、靶向和摄取。双方签订的研究、合作和许可协议将为宾夕法尼亚大学提供资金，以推进威尔逊实验室的预临床研究项目，并许可某些在资助的研究合作中发明的技术。

Interrad Medical与法国Vygon公司达成协议，将在法国分销SecurAcath皮下导管固定装置。该装置是市场上唯一一款可使用至导管寿命结束的产品，能显著降低导管脱落和移位，减少导管更换成本，预防治疗中断，降低导管相关感染和其他并发症，以及降低患者整体护理成本。Interrad Medical是一家位于明尼苏达州普利茅斯的私营医疗设备公司，专注于开发、制造和销售用于微创介入和手术程序的医疗设备。Vygon集团是全球医疗设备行业的领导者，提供多种临床专科的产品，总部位于法国Ecouen。

卡塔尔哈马德本哈利法大学旗下的生物医学研究学院（QBRI）与美国哈佛干细胞研究所（HSCI）签署了为期五年的合作研究及培训协议，旨在提升该地区首个针对糖尿病的细胞疗法项目。双方将共同进行干细胞生物学研究和技术培训，以发现治疗糖尿病的有效方法。此合作将促进地区科学能力建设，支持干细胞生物学领域的突破性研究，并有望将研究成果转化为临床应用。QBRI与哈马德医疗公司和Sidra Medicine等主要利益相关者合作进行临床试验，以应对全球糖尿病问题。哈佛干细胞研究所作为全球最大的干细胞研究人员网络之一，将为QBRI的战略规划提供强大支持。

Sarepta Therapeutics与Paragon Bioservices达成长期战略制造合作伙伴关系，扩大了Sarepta的微肌营养不良基因治疗项目商业生产能力，并加强公司在其他管线项目（如LGMD）的临床和商业能力。该合作将使Sarepta获得额外的微肌营养不良Duchenne肌营养不良（DMD）基因治疗项目的商业制造能力，以及未来基因治疗项目的制造平台。Paragon Bioservices作为全球领先的生物制药制造商，将为Sarepta提供世界级的团队和技术支持，助力Sarepta成为全球最有影响力的基因治疗公司之一。

德国RHEINBREITBACH，2018年10月8日——Jennewein Biotechnologie GmbH宣布收购位于莱茵兰-普法尔茨州Bad Hönningen的Arthus Mineralsprings公司前设施，以扩大人乳寡糖（HMOs）的生产。公司计划在该地建设一个集发酵和回收于一体的新工厂，以支持其HMO产品组合的扩展，包括开发新的HMO Mix产品。新工厂将具备超过200立方米的大型发酵罐，成为中欧最大的发酵设施之一。Jennewein Biotechnologie致力于生产一系列创新的HMO产品，如2′-岩藻糖基乳糖、3′-岩藻糖基乳糖和乳糖-N-四糖等，这些产品广泛应用于食品、制药和化妆品行业。

Molecular Targeting Technologies, Inc.（MTTI）宣布获得美国国立卫生研究院下属的国立生物医学影像与生物工程研究所（NIBIB）授予的全球独家专利商业化许可。该专利由陈晓媛和奥里特·雅各布森博士发明，涉及一种放射性治疗药物（177Lu-DOTA-EB-TATE，简称EBTATE），具有治疗神经内分泌肿瘤（NENs）的潜力。该药物Lutathera作为已批准的NENs放射性治疗药物，能迅速从体内清除。而此次许可的技术通过结合Evans Blue衍生物，延长药物在体内的停留时间，从而实现更小剂量和更少频率的给药。北京协和医学院附属医院的赵辉珠博士在临床试验中评价称，EBTATE在神经内分泌肿瘤中的摄取和保留率显著更高，首次人体研究显示，低剂量EBTATE治疗NENs安全有效。MTTI总裁兼首席执行官Chris Pak表示，获得NIH的独家全球专利许可感到荣幸，期待推进该药物的转化应用，改善患者预后。MTTI是一家专注于疾病治疗和诊断领域新型技术收购与开发的私营生物技术公司。

ImaginAb公司与默克达成多年度非独家许可合作协议，默克将购买ImaginAb的CD8+ T细胞成像剂用于多种癌症的免疫肿瘤临床试验。ImaginAb的CD8+ T细胞成像剂与PET扫描技术结合，可非侵入性地确定免疫治疗引起的CD8+ T细胞肿瘤浸润变化，有助于指导免疫调节剂和组合疗法的开发。默克还投资ImaginAb的B轮融资，支持其扩大制造和分销能力。ImaginAb致力于提供癌症免疫疗法的精准医学解决方案，通过抗体片段minibodies实现精准成像，为医生提供全身免疫活动全景。

Cocrystal Pharma与香港 Humanity & Health Research Centre签署临床试验协议，开展针对丙型肝炎（HepC）治疗的CC-31244 Phase 2a研究。该研究由George Lau博士领导，旨在评估CC-31244与索非布韦和达拉他韦联合使用治疗HepC的安全性和初步疗效。CC-31244是一种新型非核苷类复制抑制剂，具有高耐药性屏障，对HCV基因型1-6有效，且在高浓度下对多种细胞类型无显著细胞毒性。此研究预计将在2018年第四季度开始。