洛克斯奥尼科公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其RET选择性抑制剂LOXO-292突破性疗法认定，用于治疗RET融合阳性甲状腺癌患者，这些患者需要系统性治疗，且在先前治疗失败且无其他可接受的治疗方案。这一认定基于正在进行中的全球1/2期LIBRETTO-001临床试验的数据。LOXO-292是一种口服的、针对携带RET激酶异常的癌症患者的在研新药，目前正被用于LIBRETTO-001临床试验中。洛克斯奥尼科公司致力于开发针对基因组定义的癌症患者的高度选择性药物，其管理团队寻求经验丰富的行业合作伙伴、世界级的科学顾问和创新的临床监管方法，以尽快将新的癌症疗法带给患者。

Blueprint Medicines Corporation宣布，其研发的针对RET突变的精准疗法BLU-667在正在进行的一期ARROW临床试验中表现出高度活性和良好的耐受性。该疗法针对晚期RET突变甲状腺髓样癌（MTC）和乳头状甲状腺癌（PTC）患者，结果显示90%的患者肿瘤有缩小，无论RET突变类型或是否接受过多激酶抑制剂（MKI）治疗。在MTC患者中，每日一次（QD）服用BLU-667 300至400毫克至少24周的治疗下，响应率为62%。这些结果在2018年10月6日美国甲状腺协会（ATA）第88届年会上以口头报告形式公布。基于目前的数据，Blueprint Medicines已扩大ARROW试验的入组目标，以进一步评估BLU-667在更广泛患者群体中的安全性和有效性，并最终支持潜在注册。

PTC Therapeutics公司宣布，首次国际杜氏肌肉萎缩症药物Translarna的药物登记数据显示，在常规临床实践中使用Translarna可显著延缓由无义突变引起的杜氏肌肉萎缩症儿童的不可逆肌肉损失，与已发表的疾病自然史相比，接受Translarna治疗的孩子和青少年能够行走更长时间，保持更好的身体能力。数据分析显示，使用Translarna的患者平均行走失能年龄为16.5岁，比未经治疗儿童的自然疾病进展晚5年。这些数据在阿根廷举办的第23届世界肌肉学会国际年会上作为压轴报告呈现。研究基于来自11个欧洲国家和以色列的216名患者的数据，这些患者大多数之前未参加过ataluren临床试验。

Akcea Therapeutics和Ionis Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准TEGSEDI（inotersen）治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（hATTR）的神经病变。TEGSEDI是首个也是唯一一种通过每周一次皮下注射强力减少TTR蛋白生产的RNA靶向疗法，为患有hATTR淀粉样变性引起的神经病变的患者提供了一种有效的治疗方法。FDA的批准基于NEURO-TTR研究的成果，该研究评估了TEGSEDI在患有hATTR淀粉样变性并伴有神经病变症状的患者中的疗效。TEGSEDI与安慰剂相比，在神经病变和生命质量方面显示出显著改善。Akcea Therapeutics承诺为使用TEGSEDI的患者提供全面的治疗体验，包括确保患者获得治疗、提供个性化支持计划以及使患者能够自主治疗。此外，Akcea Therapeutics还推出了Akcea Connect患者支持计划，为患者及其家属提供免费、私密和个性化的支持。

Leadiant Biosciences公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Revcovi™（elapegademase-lvlr）注射剂在美国上市，用于治疗儿童和成人腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷症（ADA-SCID）。Revcovi是一种新的酶替代疗法（ERT），由Leadiant Biosciences开发，通过补充腺苷脱氨酶（ADA）水平来治疗ADA-SCID。ADA-SCID是一种罕见的遗传性疾病，如果不治疗，会导致死亡。该疾病主要影响婴儿和幼儿，通常在出生后的前几个月内诊断。Revcovi的批准基于两项多中心、开放标签的临床试验的结果，这些结果表明Revcovi可以增加ADA活性，减少ADA-SCID标志性的有毒代谢物浓度，并改善总淋巴细胞计数。Leadiant公司正在与医生、支付者和政策制定者合作，将Revcovi带给需要它的患者。

美国食品药品监督管理局批准了加德西尔9（人乳头瘤病毒9价疫苗，重组）的补充申请，将疫苗的批准使用范围扩大至27至45岁的男性和女性。加德西尔9可预防由疫苗覆盖的九种人乳头瘤病毒类型引起的某些癌症和疾病。这一批准为更广泛的年龄范围预防人乳头瘤病毒相关疾病和癌症提供了重要机会。根据疾病控制与预防中心的数据，每年约有1400万美国人感染人乳头瘤病毒，约12000名女性被诊断出患有由特定人乳头瘤病毒病毒引起的宫颈癌，约4000名女性死于这种癌症。加德西尔9在27至45岁女性中的有效性基于一项平均随访3.5年的研究，结果显示加德西尔在预防持续感染、生殖器疣、外阴和阴道癌前病变、宫颈癌前病变以及与疫苗覆盖的人乳头瘤病毒类型相关的宫颈癌方面的有效率为88%。在约13000名男性和女性中评估了加德西尔9的安全性，最常见的不良反应为注射部位疼痛、肿胀、发红和头痛。

Valneva USA宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了IXIARO疫苗的加速剂量方案，该疫苗是美国唯一批准用于预防日本脑炎（JE）的疫苗。新方案允许18至65岁的成人接种两剂IXIARO，间隔7天，而之前为28天。此加速方案适用于计划前往疫区的旅行者，而标准方案适用于儿童和66岁以上成人。Valneva美国总经理Charles Daily表示，此批准有助于更多人获得JE保护。一项调查显示，72%的美国成人曾在亚洲停留10天以上，并参与了增加JE病毒暴露风险的活动，但只有三分之一的人在出发前一个月开始准备。世界卫生组织指出，JE病毒在亚洲24个国家流行，大多数感染者无症状或症状轻微，但可能导致长期严重并发症。CDC建议在到达JE疫区前接种疫苗，并考虑在活动或地点可能增加蚊虫叮咬风险时进行疫苗接种。

XBiotech公司宣布已完成其针对伯美克单抗皮下注射治疗中重度特应性皮炎（AD）的二期开放标签临床试验的入组工作。试验包括两个剂量组，分别接受每周200mg和400mg的伯美克单抗治疗，为期8周。公司表示，首剂量组的患者在接受低剂量治疗（200mg/每周）的4周治疗方案后，多个疗效指标均显示出显著改善，且治疗耐受性良好。XBiotech医学总监Mark Williams博士表示，他对超出预期的入组率感到非常鼓舞，并期待完成患者的治疗方案并评估结果。XBiotech的True Human™抗体是从具有自然免疫能力的人体中提取的，具有在多个疾病领域的发现和临床项目，有望利用人体自然免疫力来对抗疾病，提高安全性、有效性和耐受性。XBiotech总部位于德克萨斯州奥斯汀，致力于发现、开发和商业化基于True Human™专有技术的治疗性抗体，并正在推进一系列抗体疗法，旨在重新定义癌症、炎症条件和传染病领域的治疗标准。

Melinta Therapeutics公司宣布，其研发的抗生素Orbactiv在CHROME注册研究中表现出与之前发表的Phase 3 SOLO临床试验一致的安全性和有效性。该研究是一项回顾性观察性注册研究，旨在描述Orbactiv在真实世界中的使用情况。112名患者接受了Orbactiv治疗，其中103名（92.8%）的患者临床成功。研究还发现，在真实世界环境中，与SOLO研究相比，有更多患者存在如肥胖和糖尿病等合并症，且71%的患者在CHROME研究中接受了先前抗生素治疗。研究结果显示，Orbactiv在治疗由金黄色葡萄球菌等耐药菌引起的皮肤和软组织感染方面具有重要作用。

Progenics Pharmaceuticals公司宣布其PSMA靶向小分子PET显像剂PyL在检测前列腺癌方面表现出高敏感性和特异性。PyL在OSPREY 2301研究中显示出在可靠检测远处转移性前列腺癌病变和高特异性确认盆腔淋巴结无疾病方面的能力。该研究的数据支持PyL在检测盆腔淋巴结和转移性病变中的临床应用潜力。公司计划在年底前启动PyL的3期临床试验，并计划提交研究结果以供医学会议展示。

Calithera Biosciences宣布与Pfizer合作开展两项新的临床试验，旨在评估Pfizer的palbociclib（IBRANCE）和talazoparib（一种研究中的PARP抑制剂）与Calithera的glutaminase抑制剂CB-839联合使用的效果。Calithera的CEO Susan Molineaux博士表示，肿瘤代谢是一种独特的治疗途径，CB-839有望与palbociclib或talazoparib结合使用，以改善患者预后。预临床数据显示，CB-839能够与CDK4/6抑制剂协同作用，增强细胞周期停滞和阻止癌细胞增殖，同时与PARP抑制剂协同作用，损害DNA合成，增强DNA损伤并阻止癌细胞增殖。Calithera计划在2019年第一季度开始进行CB-839与palbociclib的Phase 1/2临床试验，以及CB-839与talazoparib的Phase 1/2临床试验。

Chimerix公司宣布其Phase 1研究数据，评估了多种递增剂量静脉注射型brincidofovir（BCV）在健康受试者中的安全性和药代动力学。结果显示，每周四次或每周两次的BCV静脉注射剂量普遍耐受良好，10毫克剂量与口服100毫克剂量提供相似的血液水平，且未出现胃肠道副作用。Chimerix已在美国和欧盟启动了针对干细胞移植受者的两项新研究，以证实这些积极结果。该研究在27名健康受试者中评估了静脉注射BCV的安全性和药代动力学，结果显示两种剂量均安全且耐受良好，未报告严重不良事件，10毫克剂量组出现轻微头痛和注射部位瘀伤。Brincidofovir暴露与剂量呈比例，未观察到积累。

初步结果显示，从agalsidase alfa（Replagal®）切换到pegunigalsidase alfa（PRX-102）后，Fabry病患者肾脏功能显著改善。这一结果将在2018年加拿大溶酶体疾病研讨会上公布。BRIDGE研究是一项开放标签的转换研究，评估了pegunigalsidase alfa在22名至少接受2年agalsidase alfa治疗且剂量稳定的Fabry病患者中的安全性和有效性。初步数据显示，从agalsidase alfa切换到pegunigalsidase alfa后，患者的肾脏功能（如eGFR）得到改善，这可能会延缓或预防肾脏衰竭。PRX-102在人体血浆和类似溶酶体的条件下显示出比现有的酶替代疗法（ERTs）更长的酶活性稳定性。

Amicus Therapeutics公司宣布，其针对庞贝病的实验性疗法AT-GAA在为期18个月的全球1/2期临床试验中显示出积极结果。患者在接受AT-GAA治疗后，在6分钟步行测试距离、肌肉功能、肌肉力量、稳定性和肺功能等方面均有所改善，同时关键生物标志物显示肌肉损伤和疾病底物的持久降低。这些数据在2018年10月5日的世界肌肉学会年会上进行口头报告。试验数据表明，AT-GAA在未接受过酶替代疗法（ERT）的患者和已经接受过ERT的患者中均显示出良好的疗效和安全性。Amicus Therapeutics计划通过正在进行中的临床试验和自然病史研究，以及即将进行的关键性研究，进一步扩大AT-GAA的临床数据集，以尽快将这一潜在的新疗法带给更多庞贝病患者。

bluebird bio公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已接受其LentiGlobin™基因疗法治疗β-地中海贫血（TDT）患者的营销授权申请（MAA），该疗法适用于青少年和成人患者，且基因型为非-β0/β0。LentiGlobin在2018年7月已获得EMA的人类用药药品委员会（CHMP）的加速评估，可能将EMA对MAA的积极审查时间从210天缩短至150天。该MAA得到已完成的一期/二期Northstar（HGB-204）研究、正在进行的一期/二期HGB-205研究以及三期Northstar-2（HGB-207）研究以及长期随访研究LTF-303的支持。TDT是一种遗传性血液疾病，需要终身进行慢性血液输注以维持生命和抑制疾病症状，并需铁螯合疗法来管理输血引起的铁过载。LentiGlobin是一种一次性基因疗法，旨在治疗TDT的潜在遗传原因，可能消除或减少对输血的需求。bluebird bio正在全球范围内进行LentiGlobin的临床开发研究，包括在澳大利亚、德国、希腊、法国、意大利、泰国、英国和美国的研究站点。此外，bluebird bio还正在进行一项针对参与LentiGlobin临床研究的患者的

Prana Biotechnology Ltd宣布，其研发的PBT434在治疗多系统萎缩（MSA）方面取得新进展。PBT434将在香港国际帕金森病和运动障碍大会上展示，研究显示该药物能预防α-突触核蛋白聚集，保护神经元，减少胶质细胞内包涵体数量，并减缓运动功能障碍。α-突触核蛋白是神经退行性疾病的关键因素，其聚集形式与MSA和帕金森病等疾病的发生密切相关。PBT434是新一代小分子药物，旨在抑制α-突触核蛋白和tau蛋白的聚集，这两种蛋白与神经退行性疾病有关。目前，PBT434在健康志愿者中的1期临床试验正在进行中，公司期待未来将PBT434应用于患者研究。

Paratek Pharmaceuticals宣布其新型四环素类抗生素omadacycline的营销授权申请（MAA）已被欧洲药品管理局（EMA）接受，用于治疗社区获得性细菌性肺炎（CABP）和急性细菌性皮肤及皮肤结构感染（ABSSSI）。该药物在美国以NUZYRA™品牌获得批准，是一种每日一次的口服和静脉注射（IV）广谱抗生素。EMA的决定预计将在2019年下半年发布。Paratek的MAA基于其omadacycline的3期临床试验，包括两项ABSSSI研究和一项CABP研究，均达到了所有EMA的主要终点，并显示出良好的安全性和耐受性。NUZYRA™在美国已批准用于治疗成人CABP和急性皮肤及皮肤结构感染。