Medivir AB宣布了birinapant与Keytruda®联合治疗晚期实体瘤患者的I/II期研究中期分析结果。研究显示，在未观察到剂量限制性毒性反应的情况下，剂量递增已继续至最高计划剂量水平。其中一名患者对联合治疗产生了部分响应，肿瘤尺寸在连续两次评估中减少了30%以上。该患者之前接受了四种抗癌药物治疗，包括Keytruda®，但效果罕见。此外，三名患者在接受治疗后疾病稳定至少18周。Medivir首席执行官Christine Lind表示，该组合疗法在难以治疗的肿瘤类型中显示出令人鼓舞的疗效信号，并期待继续推进其开发。研究正在进行中，第四组患者的剂量为22mg/m2。

Baloxavir marboxil，一种新型单剂量口服抗流感药物，在临床III期CAPSTONE-2试验中显示，与安慰剂相比，该药显著缩短了流感症状改善时间。该药针对高风险流感并发症人群（如65岁及以上成年人或有哮喘、慢性肺病、肥胖或心脏病等疾病的人群）表现出显著疗效，且耐受性良好，未发现新的安全性信号。Baloxavir marboxil由Shionogi & Co., Ltd.发现并开发，在日本以Xofluza®品牌销售。该药在治疗流感A/H3N2和流感B型方面均显示出疗效，并且比现有抗病毒药物奥司他韦更有效。Baloxavir marboxil已被美国食品药品监督管理局（FDA）接受新药申请并授予优先审评，预计于2018年12月24日作出批准决定。如果获得批准，Baloxavir marboxil将成为近20年来第一种单剂量口服抗流感药物，也是第一种具有新颖作用机制的流感治疗药物。

Janssen制药公司宣布，在IDWeek 2018会议上展示了SYMTUZA™（达茹那韦200mg、柯比司他150mg、恩曲他滨200mg和替诺福韦艾拉酚胺10mg）96周数据，这是一种用于治疗HIV-1感染的单片剂治疗方案。数据显示，在96周内，SYMTUZA™在维持高病毒抑制率（91%）和低病毒失败率（1%）方面表现出色，且未出现耐药性。该研究还显示，SYMTUZA™在治疗96周内具有良好的耐受性，常见的不良反应包括上呼吸道感染、病毒性上呼吸道感染、腹泻、头痛和背痛。此外，SYMTUZA™在52周后从多片剂治疗方案切换至单片剂治疗方案，也取得了相似的有效性和安全性。

CureDuchenne与Baebies合作，加速新生儿杜氏肌营养不良症的筛查。CureDuchenne作为美国领先的杜氏肌营养不良症科研资助的非营利组织，投资并携手Baebies，一家专注于新生儿筛查和儿科检测的创新公司，将杜氏肌营养不良症纳入其新生儿筛查服务。这一合作将有助于在新生儿出生后的几周内识别出患有杜氏肌营养不良症的新生儿，使家长能够尽早为孩子报名参加临床试验并开始治疗。此举有助于提高对疾病发病率的了解，并为杜氏肌营养不良症患者及其家庭带来更好的健康结果。

Fluidigm公司与DNA Software达成非独家分销协议，将CopyCount-CNV软件与Fluidigm Biomark HD系统结合使用，以检测拷贝数变异（CNV），该软件能提高CNV测量的准确性，并提供统计置信度。此举旨在为分子实验室提供高性能、成本效益的工作流程，推动转化和临床研究中的CNV测定，以改善未来医疗保健。

加拿大卫生部门批准了Akcea Therapeutics公司旗下药物TEGSEDI（inotersen注射剂）用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）的成年患者的一期或二期多发性神经病。TEGSEDI是一种RNA靶向疗法，首次为加拿大hATTR淀粉样变性患者提供治疗。该药在欧洲已获得市场授权，并在美国接受监管审查。TEGSEDI通过减少TTR蛋白的产生，针对hATTR淀粉样变性源头进行治疗。这一批准标志着Akcea在加拿大市场取得的首个药物批准，也是公司对全球罕见病社区承诺和使命的体现。

帕金森病研究所和临床中心与Retrotope公司合作开发治疗进行性核上性麻痹（PSP）的新药疗法，PSP是一种治疗性耐药的帕金森病。该研究所将Retrotope的RT001药物用于两名PSP患者，以评估治疗效果。RT001是一种新型药物，属于去氢化多不饱和脂肪酸（D-PUFAs）类别，旨在保护细胞免受脂质过氧化损伤。该研究旨在为未来PSP的随机安慰剂对照试验提供指导。Retrotope计划在婴儿神经轴索营养不良（INAD）和弗里德里希共济失调（FA）等疾病中进行正式临床试验。PSP是一种tauopathy，表现为大脑中过度磷酸化的tau蛋白的聚集，伴随脑萎缩和神经元细胞死亡。目前尚无批准的治疗方法。

Tauriga Sciences，一家专注于开发、分销和许可专有产品以及评估潜在收购机会和股权投资的公司，宣布与Malibu Health Technologies签订了一份为期45天的谅解备忘录，旨在收购一家位于加利福尼亚的OMEGA-3产品和技术。该产品是一种纯净、高效、耐受性好的鱼油，采用分子蒸馏技术从南极周围水域捕获的沙丁鱼、鳀鱼和鲱鱼中提取。技术源自挪威，产品在智利海岸的工厂蒸馏，以避免将鱼油运回斯堪的纳维亚。该产品含有高于400mg的EPA和300mg的DHA，与处方药Lovaza的成分相似。若交易成功，Tauriga计划申请与分子蒸馏技术相关的知识产权。公司CEO表示，这一收购机会旨在恢复和创造股东价值，并有望建立与制药行业相关的知识产权。

Regen BioPharma, Inc.宣布其NR2F6小分子激动剂RG-NAH005已准备好在动物模型中测试治疗炎症性肠病（IBD）。该公司将与Zander Therapeutics Inc.合作进行这一测试。Zander Therapeutics已获得Regen的独家许可，以开发和商业化Regen的NR2F6知识产权用于兽医应用。IBD是一种由胃肠道慢性炎症引起的疾病，包括溃疡性结肠炎和克罗恩病。Regen的研究人员表示，RG-NAH005在体外研究中显示出对IBD治疗可能重要的细胞因子谱的抑制作用。Regen的NR2F6小分子项目旨在识别NR2F6的拮抗剂，以释放患者自身免疫系统的抗癌潜力，并识别应该抑制免疫系统的激动剂，如自身免疫和慢性炎症。Regen BioPharma, Inc.和Zander Therapeutics, Inc.的董事长兼首席执行官David Koos表示，RG-NAH005的安全性表明可以将其推进到动物研究中。

IQVIA与Genomics England于2018年10月4日宣布合作，旨在开发一个连接临床和去标识化基因组数据的平台，以加速治疗进步。该平台利用IQVIA的E360平台，为授权研究人员提供隐私保护的技术访问，以创建定制化的临床基因组数据集并运行前沿分析。此举旨在通过结合IQVIA的领先技术和Genomics England的数据集、网络和基础设施，使英国成为生命科学公司投资的热门地点，并可能成为分析科学进步的催化剂。合作将支持各种研究，包括基因组与可观察特征的关联研究、比较疗效和安全性试验以及疾病负担和发现分析，同时保护患者隐私。通过这一合作，生命科学公司能够提供基因组测试，以推进精准医学和患者对新型疗法的获取，目标是实现将正确的药物在正确的时间给予正确的患者。

Acurx Pharmaceuticals与WuXi AppTec合作推进新型抗生素研发，针对难治性细菌感染。Acurx的领先产品ACX-362E针对艰难梭菌感染，预计2018年第四季度进入一期临床试验，并获得QIDP认定。Acurx的新一代抗生素抑制DNA聚合酶IIIC，针对特定革兰氏阳性菌。WuXi将协助Acurx推进ACX-375C衍生物的研发，用于治疗耐万古霉素肠球菌感染，并争取QIDP认定。合作将利用WuXi在结构药物设计、计算化学、化学合成和抗菌生物学方面的先进技术，开发针对聚合酶IIIC依赖性革兰氏阳性菌的新型化合物。

强生旗下制药公司Janssen与Arrowhead Pharmaceuticals达成全球独家许可协议，共同开发针对慢性乙型肝炎病毒感染的新疗法ARO-HBV。该疗法为下一代RNA干扰疗法，旨在通过特异性靶向HBV基因组两个区域来沉默HBV基因产物。Arrowhead将完成ARO-HBV的1/2期临床试验，Janssen将负责从2b期开始的临床试验。此外，双方还将合作开发针对其他靶点的RNA干扰疗法。此举旨在为全球2.57亿慢性乙型肝炎患者提供新的治疗选择。

Arrowhead Pharmaceuticals与Janssen Pharmaceuticals达成合作协议，共同开发ARO-HBV，并可能合作开发针对三个新靶点的RNA干扰（RNAi）疗法。Arrowhead将获得2.5亿美元，包括1750万美元的预付款和7500万美元的股权投资，以及高达35亿美元的可能里程碑付款和销售版税。Janssen获得ARO-HBV的全球独家许可和三个新靶点的合作选择权。Arrowhead将主持一场电话会议和网络直播，介绍这一合作。

苏格兰爱丁堡大学MRC遗传学和分子医学研究所的科学家发现，一种名为尼氟沙星的旧抗生素能选择性地杀死黑色素瘤中的危险细胞，这是最致命的皮肤癌类型。这项发表在《细胞化学生物学》杂志上的研究显示，该药物有望补充现有的黑色素瘤治疗方法。研究人员在老鼠和人类肿瘤样本中测试了该药物对黑色素瘤细胞的影响，并警告称还需要更多研究来确定它对人类是否有效。这项研究聚焦于产生大量醛脱氢酶1（ALDH1）酶的黑色素瘤中更危险的细胞，他们使用了一种由ALDH1激活的抗生素尼氟沙星，这意味着它只有在进入产生ALDH1的细胞内时才会变得有毒。研究人员希望这种策略可以补充现有的黑色素瘤治疗，如BRAF和MEK抑制剂。目前，一些人的肿瘤对BRAF和MEK抑制剂产生耐药性，研究人员发现其中一些耐药肿瘤ALDH1含量较高。

Spinal Singularity公司获得NIH的Phase II SBIR资助，金额约100万美元，用于继续其Connected Catheter 2P（C2P）的临床开发。C2P是一款针对成年男性慢性尿潴留和/或神经源性下尿路功能障碍的创新智能导尿管系统。公司将利用这笔资金在多个临床研究中心进行C2P的临床研究，旨在通过引入这项创新技术改善患者的生活质量。该公司与多家世界级临床和研究机构合作，并期待将C2P推向市场，帮助数百万长期使用导尿管的男性患者。

Axcelead Drug Discovery Partners, Inc.与ERS Genomics Limited达成非独家许可协议，Axcelead将获得ERS Genomics的CRISPR/Cas9基因编辑知识产权，以增强其药物发现服务。ERS Genomics拥有来自CRISPR/Cas9技术共同发明者Emmanuelle Charpentier博士的基础专利组合。Axcelead是日本制药行业首家提供全面集成药物发现解决方案的企业，拥有Takeda Pharmaceutical Company Limited部分药物发现研究部门的成功部分。Axcelead自2017年7月开始运营，提供涵盖广泛治疗领域的全面药物发现服务。Axcelead期望通过引入CRISPR/Cas9技术来创造基因改造动物或细胞，以补充其在非临床药物发现研究中的强大能力。ERS Genomics表示，这是其在日本的第一项许可，并感谢Summit Pharmaceuticals International Corporation在日本的支持。Axcelead提供从探索性研究到化合物优化的全方位研究服务，旨在连接基础和临床应用研究

Evotec与Sanofi合作，通过成立名为LAB031的BRIDGE实验室，旨在加速药物发现并转化为临床资产。该项目为期三年，将聚焦于多个治疗领域的多个小分子药物项目，通过优化候选药物来推进研发。Evotec将运用其领先的发现技术，协助快速高效的药物发现和开发。Sanofi有权在达成预定的里程碑标准后承担开发责任。此举标志着Evotec与Sanofi关系的进一步扩展，旨在通过全球范围内的学术倡议，更高效地验证转化性想法。LAB031的名字来源于法国图卢兹Garonne部门的代码，象征着Sanofi与Evotec之间富有成效的合作历史。