Qualigen Therapeutics与STA Pharmaceutical签订合同，为其主要药物候选AS1411进行GMP生产，用于治疗COVID-19和其他病毒性疾病。AS1411是一种新型aptamer分子，在路易斯维尔大学感染性疾病中心的预临床研究中显示出保护细胞免受新冠病毒损害的能力。Qualigen计划在2021年上半年开始针对COVID-19患者的Phase 2a临床试验。此外，Qualigen还拥有癌症治疗药物ALAN、RAS-F和STARS，以及用于诊断的FastPack System。

ABL Europe、图宾根大学诊所和Prime Vector Technologies合作开发第二代COVID-19疫苗。该项目由德国联邦经济事务和能源部资助，旨在利用专利的Orf病毒（ORFV）平台，通过联合研发和制造，推进疫苗候选物的临床研究。疫苗候选物预计将展示两种不同的SARS-CoV-2病毒抗原，有望增强接种者的免疫反应。该疫苗平台在动物模型中已证明能有效传递对多种传染病的免疫力。项目由图宾根大学诊所领导，并与保罗·埃尔利希研究所紧密合作。ABL Europe将利用其制造其他COVID疫苗的经验，帮助加速临床试验的启动。预计将在2020年11月底选择最终病毒载体，并于2021年5月开始I/II期临床试验。

Oncopeptides AB宣布，其针对难治性血液疾病开发靶向疗法的制药公司，将在即将于2020年12月5日至8日举行的虚拟美国血液学会（ASH）会议上展示12篇摘要，包括一篇口头报告。这些摘要主要关注正在进行中的1/2期ANCHOR组合研究和关键的2期HORIZON研究的数据，以及 proprietary肽-药物偶联平台在多药耐药型多发性骨髓瘤中的机制。更新的1/2期ANCHOR研究分析确认了melflufen作为三联疗法在复发难治性多发性骨髓瘤患者中的初步积极效果，并为计划中的3期LIGHTHOUSE daratumumab组合研究奠定了基础。HORIZON研究的七篇临床摘要进一步验证了melflufen的独特作用机制。Oncopeptides首席医疗官Klaas Bakker表示，这些摘要提供了对melflufen安全性和有效性的全面和多角度分析，共同展示了公司对为重治、高风险多发性骨髓瘤患者寻找新型治疗方法的持续承诺。Melflufen是一种针对氨基肽酶并迅速将烷化剂释放到肿瘤细胞中的研究性第一类肽-药物偶联物，目前处于晚期临床开发阶段，用于治疗三联级难治性多发性骨髓瘤患者，并已获得美国食品药品监督

Rocket Pharmaceuticals公司在即将召开的62届美国血液学会（ASH）年度会议上将展示其针对罕见儿童疾病的基因疗法项目。会议将通过网络形式于2020年12月5日至8日举行，公司将重点介绍Fanconi贫血（FA）、Leukocyte Adhesion Deficiency-I（LAD-I）和Pyruvate Kinase Deficiency（PKD）三个项目的临床数据。其中，FA和LAD-I项目将分别进行口头报告，PKD项目则进行海报展示。这些项目均采用Rocket的“Process B”制造平台。会议中，还将讨论FA、LAD-I和PKD三种罕见疾病的背景信息，包括它们的病因、症状和目前的治疗方法。Rocket致力于通过基因疗法治疗这些罕见疾病，以改善患者的生活质量。

Gamida Cell Ltd.在2020年12月5日至8日举行的美国血液学会（ASH）62届年度会议上，将展示其两项关键临床试验的最新数据。首先，GDA-201，一种针对非霍奇金淋巴瘤患者的自然杀伤（NK）细胞癌症免疫疗法，其一期临床试验数据将在口头报告中呈现，该疗法利用公司独特的细胞扩增技术，提高NK细胞的抗体依赖性细胞毒性（ADCC）和肿瘤靶向性。其次，关于治疗严重再生障碍性贫血的实验性细胞疗法omidubicel的一期/二期临床试验数据将在海报展示中分享，该疗法在治疗血液恶性肿瘤的III期临床试验中已显示出显著效果。Gamida Cell致力于开发针对血液癌症和严重血液疾病的细胞疗法，其产品GDA-201和omidubicel均处于临床试验阶段，尚未获得美国食品药品监督管理局或其他健康机构的评估。

Protagonist Therapeutics公司在2020年11月4日宣布，其将在2020年12月5日至8日以虚拟形式举行的美国血液学会（ASH）年会上展示五个关于PTG-300治疗真性红细胞增多症的研究成果。这些成果包括来自PTG-300 Phase 2研究的最新数据，以及对真实世界患者数据和未满足需求的分析。PTG-300是一种基于天然激素的非细胞减少治疗选择，具有改变真性红细胞增多症患者治疗方式的潜力。公司将在会议上展示PTG-300在降低治疗性放血需求、逆转铁缺乏和调节血红蛋白水平等方面的效果，以及新的口服Hepcidin类似肽的初步临床研究结果。

Genmab公司宣布，其拥有和合作伙伴的项目相关超过40篇摘要被接受在12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年会上进行展示。这些摘要包括正在进行中的epcoritamab Phase I/II临床试验的数据，该试验针对B细胞非霍奇金淋巴瘤，以及Genmab下一代CD38抗体HexaBody®-CD38的预临床数据。此外，还有daratumumab、teclistamab和talquetamab等药物的多个临床试验更新。Genmab首席执行官Jan van de Winkel表示，公司对epcoritamab和HexaBody-CD38项目的数据感到兴奋，并再次确认了daratumumab的广泛潜力。Genmab还计划于12月8日举办虚拟的2020 ASH数据回顾会议，并公布2021年的关键优先事项。

Syros Pharmaceuticals在2020年12月5-8日的美国血液学会（ASH）年会上将展示其首个口服选择性RARα激动剂SY-1425的II期临床试验新数据。该试验涉及复发性或难治性急性髓系白血病（AML）患者，并展示SY-1425与阿扎胞苷联合使用的新数据。此外，Syros还将展示关于RARA阳性AML患者对 upfront治疗药物venetoclax的耐药性及对SY-1425联合阿扎胞苷治疗的临床反应的新数据。会议上的口头报告和海报展示将详细讨论这些数据。Syros致力于开发基于基因调控的小分子药物，其产品线包括SY-1425和SY-5609等。

Mustang Bio公司宣布，其CD20靶向的CAR T细胞疗法MB-106在治疗复发性或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的初步1/2期数据被选为在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年会上的海报展示。MB-106由Mustang与弗雷德·哈钦森癌症研究中心（Fred Hutch）合作开发。在ASH网站上发布的摘要中，Fred Hutch报告了在细胞制造工艺重大修订后治疗了四名患者。其中两名滤泡性淋巴瘤患者在剂量水平1和2下观察到完全缓解，一名mantle细胞淋巴瘤患者在剂量水平2下观察到部分缓解，一名滤泡性淋巴瘤患者在剂量水平1下疾病进展。在细胞工艺修订之前治疗的7名患者中未见任何反应。在摘要中报告的11名总患者中，有一例发生细胞因子释放综合征（3级——患者在发热情况下未解释的碱性磷酸酶升高）和没有发生免疫效应细胞相关的神经毒性综合征（任何等级）。没有观察到剂量限制性毒性。Mustang Bio总裁兼首席执行官Manuel Litchman表示，他们很高兴Fred Hutch将在ASH上展示MB-106的持续1/2期试验的初步数据，并预计届时将公布自细胞工艺修订以来治疗的至少

PharmaCyte Biotech公司因其针对癌症和糖尿病的细胞疗法IND申请被FDA临床暂停，需进行额外预临床研究并提交更多信息。公司CEO表示正在制定应对计划，并计划与FDA会面讨论请求。FDA要求公司进行药物填充步骤的资格研究，以确保产品在填充过程中保持无菌和稳定。PharmaCyte正在开发基于其专利技术“Cell-in-a-Box®”的癌症和糖尿病疗法，包括将化疗药物转化为活性形式以及生产胰岛素的细胞疗法。

SOTIO和Cytune Pharma将在SITC 35th Annual Meeting上展示关于IL-15超级激动剂SO-C101的临床数据，该药物正在用于治疗晚期实体瘤。SOTIO将展示三篇海报，包括一篇关于SO-C101的突破性临床数据的海报，以及两篇总结SO-C101最新临床前数据的海报。其中，突破性海报详细介绍了SO-C101作为单药和联合pembrolizumab治疗选择性的晚期/转移性实体瘤的多中心开放标签1/1b期研究。海报展示时间为11月11日和13日，由Aurélien Marabelle，M.D., Ph.D.进行展示。其他两篇海报分别介绍了SO-C101在猕猴中的药代动力学和药效学，以及SO-C101诱导NK细胞细胞毒性并增强抗体依赖性细胞毒性及抗肿瘤活性。海报展示时间为11月11日和12日，由Irena Adkins，Ph.D.进行展示。相关材料将在会议结束后在SOTIO网站上发布。Cytune Pharma负责SO-C101的临床开发，SOTIO是该1期临床试验的赞助商。

Equillium公司宣布，其研发的免疫调节疗法itoizumab在治疗系统性红斑狼疮（SLE）和狼疮性肾炎方面取得积极进展。新研究表明，itoizumab通过调节CD6-ALCAM通路，能够改善小鼠模型中的肾脏和皮肤病理学。该研究将在2020年美国风湿病学会（ACR）虚拟会议上展示，并将在Equillium公司网站上发布。研究指出，CD6和ALCAM在狼疮模型中的T细胞和抗原呈递细胞上过度表达，CD6-ALCAM通路通过促进炎症环境，吸引中性粒细胞和炎症巨噬细胞等细胞，从而加剧疾病。这些发现支持itoizumab作为狼疮性肾炎新免疫调节治疗药物的潜力。Equillium公司正在开展itoizumab的临床试验，以评估其在狼疮患者中的疗效。

XNK Therapeutics公司宣布其针对多发性骨髓瘤的领先药物候选产品获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定（ODD）。这一批准是XNK Therapeutics在癌症治疗领域的重要里程碑，标志着其产品向更广泛市场推广的起点。XNK Therapeutics已经在欧洲获得ODD，并已完成其在瑞典卡罗琳斯卡大学医院的首次人体I/II期临床试验，显示出良好的安全性和疗效数据。公司计划在欧洲继续进行临床试验，并计划不久后启动II期临床试验。XNK Therapeutics是一家专注于开发基于自然杀伤（NK）细胞的癌症预防和治疗免疫疗法的临床阶段公司，其技术平台具有针对多种癌症的靶向治疗特性。

NGM生物制药公司宣布，将在2020年11月13日至16日举行的AASLD肝脏会议上展示aldafemin（NGM282）在非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者中的研究进展。包括一项突破性口头报告和一项为期24周的2期研究（第4组）的全面数据。该研究显示aldafemin在患有2期（F2）或3期（F3）肝纤维化患者中产生更强的抗纤维化反应。此外，还有一项口头报告将报告关于aldafemin在NASH患者中的全面数据，包括C4标记物的新分析以及血清胆汁酸的变化。NGM还将展示与aldafemin相关的海报，包括脂质管理和aldafemin改善非侵入性指标的研究。所有这些展示都将可在NGM生物网站找到。NGM是一家专注于发现和开发针对肝脏和代谢疾病、视网膜疾病和癌症的突破性疗法的生物制药公司。

LogicBio Therapeutics宣布其针对甲基丙二酸血症（MMA）的候选药物LB-001获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定。这一认定旨在加速新药的研发和审批，以满足严重疾病和未满足的医疗需求。LogicBio计划与FDA紧密合作，尽快将LB-001应用于患者治疗。公司还拥有GeneRide基因编辑技术平台，用于开发基因治疗产品，并与武田制药合作研究罕见病Crigler-Najjar综合征的治疗。

Arrowhead Pharmaceuticals将于2020年11月18日和19日举办两场关键意见领袖（KOL）网络研讨会，讨论其两种基于RNA干扰（RNAi）的卡迪米特代谢候选药物ARO-APOC3和ARO-ANG3。公司将在美国心脏协会（AHA）2020年科学会议上展示ARO-APOC3和ARO-ANG3的1/2期临床试验数据。11月18日的研讨会将由贝勒医学院的Christie Ballantyne博士主持，讨论高甘油三酯血症的治疗现状和未满足的医疗需求。11月19日的研讨会将由纽约大学朗格尼医学院的Ira Goldberg博士主持，讨论混合性血脂异常的治疗现状和未满足的医疗需求。两位专家均为该领域知名专家，拥有丰富的临床和研究经验。Arrowhead Pharmaceuticals致力于通过RNAi技术治疗难以治疗的疾病，其网络研讨会旨在向外界展示其药物研发进展。

Alzinova AB宣布将在2021年第二季度启动针对早期阿尔茨海默病患者的疫苗候选物ALZ-101的临床试验，该试验将在芬兰进行。这是首个针对神经毒性寡聚体形式的Aβ 1-42的独特且高度特异性的治疗性疫苗的临床研究。研究的主要目标是评估ALZ-101疫苗的耐受性和任何意外的不良反应，并分析免疫反应，即疫苗反复给药后产生的抗体水平。Alzinova专注于开发针对神经毒性淀粉样-β寡聚体的治疗性疫苗，其ALZ-101候选疫苗基于AβCC肽™技术，旨在开发针对疾病早期阶段的治疗方法。