FLX Bio公司宣布，其临床试验中，第一例患有多种晚期癌症的患者接受了FLX475治疗。FLX475是一种口服的小分子CCR4拮抗剂，能选择性抑制调节性T细胞（T reg）向肿瘤微环境的迁移。FLX475的剂量给予是FLX Bio的一个重要里程碑，因为它继续推进针对肿瘤微环境的创新治疗方法。该药物在健康志愿者研究中表现出良好的安全性、药代动力学和药效学特征，有望直接解决T reg在肿瘤微环境中的抑制作用。目前正在进行一项开放标签、剂量递增和队列扩展的1/2期临床试验，将招募来自美国、澳大利亚和亚洲领先癌症中心的多种类型癌症患者。试验将评估FLX475作为单药治疗和与pembrolizumab联合治疗的安全性、耐受性，以及肿瘤微环境的变化和抗肿瘤活性。

Horizon Pharma公司启动了一项名为MIRROR的临床试验，旨在评估KRYSTEXXA（pegloticase注射剂）与甲氨蝶呤联合使用对慢性痛风患者血清尿酸水平的影响，以及提高治疗持久性。该试验预计将招募约30名患者，是一个适应性设计研究，旨在评估甲氨蝶呤作为免疫调节剂在未控制痛风成人患者中减轻对KRYSTEXXA免疫反应的有效性。KRYSTEXXA在关键临床试验中，42%的患者实现了完全反应，血清尿酸水平在六个月内保持在低于6 mg/dL。MIRROR试验中，符合条件的研究对象将在开始KRYSTEXXA治疗前的四周开始口服甲氨蝶呤15 mg，并在24周的双周KRYSTEXXA输注期间继续服用。主要终点是维持血清尿酸水平低于6 mg/dL的响应率，以及至少在第一剂KRYSTEXXA输注和第14周之间有一个血清尿酸水平低于5 mg/dL。

CytoSen Therapeutics宣布其针对高风险急性髓系白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）患者接受半相合造血干细胞移植（HSCT）的CSTD002-NK细胞疗法的新药临床试验申请（IND）前会议获得美国食品药品监督管理局（FDA）的积极回应。FDA同意CytoSen的预临床研究和在德克萨斯大学MD安德森癌症中心进行的临床试验结果足以支持其拟进行的2期临床试验。FDA还认为拟定的剂量方案、安全性评估和研究终点是适当的，并确认临床试验的期中结果可以考虑授予再生医学高级治疗（RMAT）资格。CytoSen计划在2019年上半年开始试验。CSTD002-NK是一种高剂量、适应性半相合自然杀伤（NK）细胞疗法，使用CytoSen的专利纳米颗粒平台在体外扩增。这是CytoSen首次使用纳米颗粒技术进行的临床试验，该技术能够在可扩展的制造平台上产生高度激活的NK细胞。CytoSen的NK细胞平台基于其联合创始人兼科学顾问委员会主席、全国儿童医院血液病学/肿瘤学/造血干细胞移植和儿童癌症及血液疾病中心的细胞疗法和癌症免疫治疗项目主任李德安博士以及德克萨斯大学MD安德森癌症中心干细胞移植系副教授斯蒂芬·丘雷

Alnylam Pharmaceuticals宣布ENVISION三期临床试验中期分析结果，givosiran治疗急性间歇性卟啉症（AIP）患者的尿中ALA水平显著降低，有望获得加速批准。中期分析显示，与安慰剂相比，givosiran治疗显著降低了AIP患者的尿ALA水平。Alnylam计划与FDA讨论这些数据，并可能在2018年底提交新药申请。中期分析截止日期为2018年8月22日，包括43名AHP患者，其中41名AIP患者，1名VP患者和1名HCP患者。截至截止日期，没有死亡病例，22%的givosiran患者和10%的安慰剂患者报告了严重不良事件。Alnylam将继续进行ENVISION研究，并计划在2019年初报告主要终点结果。

Ultragenyx公司宣布，其研发的针对鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏症的基因疗法DTX301在Phase 1/2临床试验中取得积极成果。第二剂量组的患者中，一名患者尿生成正常化；第一剂量组的患者持续显示生化改善和临床稳定。第三剂量组的研究将于2018年开始，预计2019年中得到数据。OTC缺乏症是一种常见的尿素循环障碍，患者体内氨水平过高可能导致神经缺陷和其他毒性。DTX301是一种AAV基因疗法，旨在通过单次静脉注射恢复OTC的稳定表达和活性。

三星生物仿制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其针对SB5生物类似药的生物制品许可申请（BLA），该申请基于一项52周随机双盲三期临床试验数据，该试验中544名接受甲氨蝶呤（MTX）治疗的中重度类风湿关节炎患者被随机分配接受SB5或阿达木单抗（ADL）参考产品。结果显示，SB5的安全性和有效性与ADL相当，且在52周内未出现治疗相关的新问题或免疫原性反应。此外，SB5已在欧洲、韩国、澳大利亚和加拿大获得监管批准。三星生物仿制药公司致力于提供可负担的医疗服务，并拥有广泛的生物类似药候选产品管线。

Integrated Cannabis Company与加拿大GTEC Holdings Ltd达成合作协议，共同开发X-SPRAYSTM喷雾产品，旨在加拿大医疗和休闲市场推广含有CBD和/或THC的创新喷雾产品。双方将合作推进产品研发和市场推广，预计在10月31日前达成最终协议。GTEC Holdings Ltd作为加拿大合法生产商，拥有丰富的行业经验，与Integrated Cannabis的合作将有助于拓展产品线并实现多元化。

Cellular Biomedicine Group与全球CAR-T细胞疗法领导者诺华达成战略合作，在中国制造和供应CAR-T细胞疗法Kymriah。诺华将独家拥有市场许可，CBMG将获得4000万美元的股权购买，并拥有Novartis全球范围内某些知识产权的免费权利。CBMG将获得基于净销售额的单位数递增合作支付，以及Novartis在制造成本上的加成。CBMG将负责生产过程，Novartis将领导中国的分销、监管和商业化工作。此次合作旨在将Kymriah带到中国，满足大量患者的需求，同时CBMG继续专注于开发其免疫肿瘤资产管线。

Decibel Therapeutics与Oricula Therapeutics宣布，Decibel获得了全球独家许可，用于开发和商业化Oricula开发的口服药物ORC-13661，该药物旨在预防使用氨基糖苷类抗生素治疗严重感染后可能出现的听力损失和平衡障碍。这些易感人群包括治疗囊性纤维化相关肺加重、非结核分枝杆菌感染、多重耐药性结核病和心内膜炎的患者。作为协议的一部分，Oricula将提供持续的科学研究建议和支持。ORC-13661是一种新型化学实体，目前正在进行一项评估其安全性、耐受性和药代动力学的I期临床试验。Decibel Therapeutics致力于发现和开发保护、修复和恢复听力的疗法，而Oricula Therapeutics专注于开发能够保护听力免受药物和衰老损害的药物。

Marizyme公司宣布收购新型蛋白酶药物平台，并任命新任首席执行官。该平台在欧洲进行了广泛临床试验，包括针对伤口愈合、血栓性疾病和抗病毒应用。公司首个产品MB101，一种创新的局部酶疗法，用于伤口清创和愈合，已在欧洲13项临床试验中成功测试。第二个产品MB102，一种新型和专利的经血管内递送蛋白酶配方，用于快速安全地清除血管中的血栓。新任CEO Michael K. Handley拥有超过20年的制药和设备开发及商业化经验，曾领导或协助多个产品上市，年销售额超过30亿美元。

加州大学欧文分校医学院的研究人员获得国家癌症研究所340万美元的资助，用于支持一项名为“N-糖基化与癌症免疫治疗”的研究，旨在开发一种新型癌症免疫疗法，有望治疗多种类型的癌症。该研究由神经病学、微生物学和分子遗传学教授、NCI指定的Chao综合癌症中心成员Michael Demetriou博士领导。这项研究有望改变癌症免疫治疗现状，通过定义一类新的癌症特异性抗原，广泛适用于多种肿瘤。Demetriou及其博士后研究员Raymond Zhou博士发明了一种名为Glycan dependent T cell Recruiter（GlyTR）的新型技术，以克服现有癌症治疗方法的局限性。该技术能够有效靶向异常糖基，显著拓宽免疫疗法的适用范围。GlyTR技术的研究将有助于加速癌症免疫疗法在人类中的应用。

Ahon Pharmaceutical Co Ltd.与DiaMedica Therapeutics Inc.签署了一项许可和合作协议，Ahon获得在中国大陆、台湾、香港和澳门独家开发和商业化DM199（合成KLK1蛋白）的权利，用于治疗急性缺血性卒中。DM199是一种正在开发中的治疗急性缺血性卒中的研究性产品，有望为全球患者提供24小时内的治疗选择，而目前的治疗窗口仅为3到4.5小时。Fosun Pharma作为Ahon的母公司，是中国的领先制药公司之一，拥有超过20亿美元的年销售额和广泛的医院销售团队。根据协议，DiaMedica将获得500万美元的预付款，以及可能的2750万美元的开发和销售里程碑付款以及DM199净销售额的高单位数和低双位数版税。Ahon Pharma将负责所有在许可地区的开发、监管、销售、营销和商业活动及相关成本。

Bronstein, Gewirtz & Grossman, LLC 正在调查Geron Corporation及其部分高管和董事可能违反联邦证券法的行为。Geron于2018年9月27日宣布，Janssen Biotech Inc.终止了与公司的2014年合作和许可协议，导致Geron重新获得开发商业化的imetelstat（一种首创新型端粒酶抑制剂）的全球权利。事件发生后，Geron股价在盘前交易中下跌63%，成为当日跌幅最大的股票。投资者如了解与此调查相关的事实或购买了Geron的股票，可通过访问Bronstein, Gewirtz & Grossman, LLC网站或联系Peretz Bronstein或Yael Hurwitz提供帮助。该律师事务所专注于代表客户积极追求诉讼索赔，包括机构和其他投资者原告的集体诉讼证券诉讼，以及一般公司商业诉讼和证券仲裁。

Tyme Technologies, Inc.宣布，Joseph Ahmed Foundation将资助和支持一项针对SM-88在先前治疗过的转移性Ewing's肉瘤患者中的研究者发起的II期临床试验。该研究由世界知名的肉瘤治疗和临床研究专家Dr. Sant P. Chawla领导，预计将在2019年第一季度开始招募患者。Joseph Ahmed Foundation将提供资金和患者支持，Tyme将提供研究药物和某些行政服务。该研究旨在探索SM-88在治疗Ewing's肉瘤中的潜力，如果证明概念得到证实，将评估启动多中心确认研究。

BioAxone BioSciences宣布获得国家神经疾病与中风研究所（NINDS）的快速通道资助，用于评估其pipeline中的Rho Kinase 2（ROCK2）抑制剂BA-1049在慢性脊髓损伤恢复中的潜力。BA-1049是一种新型ROCK2选择性抑制剂，在神经血管疾病的多项临床前模型中显示出良好的安全性和有效性。该资助将支持在脊髓损伤中的概念验证研究，并可能获得高达140万美元的资金。BioAxone在过去的四年里已获得超过600万美元的资助，用于研究治疗海绵状血管瘤和脊髓损伤。此资助项目旨在测试BA-1049在动物模型中的功效，以逆转损伤部位的ROCK2激活并促进慢性脊髓损伤的功能恢复。

瑞典隆德，2018年9月27日——BioInvent International AB（OMXS: BINV）宣布，根据一项全球许可协议，公司已与加利福尼亚的私营公司CardioVax签订了一份关于orticumab（前称BI-204）的制造协议。CardioVax致力于通过新型抗体疗法推进炎症性疾病的治疗。根据协议条款，BioInvent预计在近期内，主要在2019年，将产生约3000万美元的制造收入。此外，从长远来看，BioInvent有权获得未来净销售额的版税。BioInvent International AB（OMXS: BINV）专注于发现和开发新颖且首创的免疫调节抗体，用于治疗癌症。公司的领先项目BI-1206目前处于非霍奇金淋巴瘤和慢性淋巴细胞性白血病的1/2期临床试验中。BioInvent的预临床产品组合专注于针对肿瘤微环境中的关键免疫抑制细胞和通路，包括调节性T细胞、肿瘤相关髓样细胞和抗体药物耐药机制。公司与辉瑞公司有战略研究合作，并与Transgene、拜耳制药、 Daiichi Sankyo和Mitsubishi Tanabe Pharma建立了合作关系。BioInvent通过其完全整

Genprex公司与Aldevron签订协议，将供应TUSC2 plasmid DNA用于Oncoprex免疫基因疗法在非小细胞肺癌治疗中的临床开发。Aldevron作为领先的质粒制造商，将提供GMP验证的质粒DNA，以支持Genprex的临床研究。双方合作旨在推动Oncoprex的开发，该疗法有望对人类健康产生重大影响。Genprex的Oncoprex是一种基于基因治疗的癌症新疗法，通过将抗癌基因封装在纳米级空心球中，然后通过静脉注射，被肿瘤细胞吸收并表达蛋白质，从而抑制癌细胞生长。