Biocartis与GeneproDx合作开发甲状腺Print®测试，旨在解决甲状腺结节诊断难题。双方签订许可、开发和商业化协议，GeneproDx负责开发，Biocartis负责全球分销。甲状腺结节常见，但确诊恶性比例低，许多患者需手术。甲状腺Print®测试可帮助判断结节良恶性，减少不必要的手术。该测试已在多国进行临床试验，并取得良好效果。合作将使甲状腺Print®测试在全球范围内更易获取，有助于满足临床需求。

Digirad Corporation宣布，已签订股票购买协议，将其DMS Health Technologies, Inc.业务单元出售，交易价格为1875万美元，预计2021年1月完成。DMS Health是公司医疗保健部门下的移动医疗业务单元，2019年为公司医疗保健部门贡献了约40.1%的收入。此次出售旨在精简医疗保健服务组合，专注于销售和维修Digirad品牌固态成像相机，并为全国医院和医生提供现场成像服务。出售DMS Health将显著改善公司资产负债表，使其能够更好地支持高回报的有机增长投资和收购。

Chiesi USA，Chiesi Farmaceutici S.p.A.的美国分公司，获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，将Bronchitol®（甘露醇）吸入粉末作为辅助维持治疗药物，用于改善18岁及以上囊性纤维化（CF）患者的肺功能。Bronchitol由Pharmaxis Ltd.开发，Chiesi成为其在美及11个其他国家的独家分销商。该药物在三项大规模全球临床试验中显示出对FEV 1（用力呼气量）的持续改善，常见副作用包括咳嗽、咯血、咽喉痛、呕吐等。Bronchitol目前已在澳大利亚、意大利、德国、俄罗斯等多个国家批准上市，Chiesi预计将于2021年3月在美上市。

AIM ImmunoTech Inc.宣布其药物Ampligen在早期治疗肌痛性脑脊髓炎/慢性疲劳综合症（ME/CFS）方面具有显著积极影响，相关数据已发表在PLOS ONE期刊上。研究显示，Ampligen显著提高了部分ME/CFS患者的体能表现，特别是在症状持续2-8年的患者群体中。Ampligen治疗组的患者中有51.2%的锻炼时间至少提高了25%，且与治疗前的基线值相比，在40周时能爬升相当于175英尺的高度。这些发现对COVID-19“长跑者”可能具有重要意义，他们可能在急性感染后长期出现类似慢性疲劳的症状。AIM ImmunoTech Inc.已获得IRB批准，将AMP-511早期访问计划扩展到COVID-19康复后出现慢性疲劳症状的患者。

台湾生物制药公司Senhwa Biosciences宣布，其合作伙伴美国乔治亚州盖恩斯维尔的研究机构CARE已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，开始一项针对COVID-19中度患者的II期临床试验，评估其新型口服药物Silmitasertib的疗效。该药物是一种针对酪蛋白激酶2（CK2）的抑制剂，旨在治疗因免疫反应失调而导致的病毒性疾病。这项临床试验预计将招募20名中度COVID-19患者，旨在评估Silmitasertib在治疗COVID-19中的潜力。此外，Senhwa Biosciences还计划进行另一项由亚利桑那大学医学院的Marilyn Glassberg Csete博士领导的II期临床试验，旨在招募40名住院的COVID-19患者。Silmitasertib作为一种创新药物，在癌症治疗中已显示出良好的安全性和耐受性，目前正在进行多项临床试验。

Symvivo公司宣布在澳大利亚启动了一项临床试验，该试验旨在评估其bacTRL-Spike™口服疫苗在预防COVID-19方面的安全性和免疫原性。这是该公司首个健康志愿者的招募和给药。该疫苗采用口服方式，有望让个人自行给药，无需专业医疗人员。临床试验由Nucleus Network在布里斯班进行，预计初步数据将在2021年初公布。Symvivo公司是一家致力于基因治疗和预防致命疾病的临床阶段生物技术公司，其核心技术平台能够将基因递送到特定位置，通过口服或静脉注射使患者自身细胞产生治疗性蛋白质。

Mirum Pharmaceuticals在AASLD会议上公布了关于Maralixibat治疗Alagille综合征儿童长期效果的数据。研究表明，Maralixibat能有效缓解儿童Alagille综合征的瘙痒症状，改善生活质量，且安全性良好。该药有望成为治疗ALGS患者的有效药物，为患者提供替代手术的方案。研究结果显示，经过超过4年的治疗，Maralixibat在降低瘙痒评分、改善生长参数等方面均表现出积极效果。

CymaBay Therapeutics在2020年11月13日至16日举办的美国肝病研究协会（AASLD）线上会议上，将展示其研发的seladelpar在治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者中的III期ENHANCE研究数据。这项研究旨在支持seladelpar在PBC领域的注册申请。公司CEO Sujal Shah表示，他们致力于为PBC患者提供治疗方案，并对患者参与研究表示感谢。seladelpar是一种针对PBC和NASH的PPARδ激动剂，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定，以及FDA的突破性疗法指定和EMA的优先药物地位。

Novus Therapeutics宣布其主导产品AT-1501的Phase 2a临床试验已开始招募第一位受试者，该试验旨在评估AT-1501在成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的疗效。AT-1501通过阻断CD40L通路，在动物模型中显示出改善肌肉功能、减缓疾病进展和延长生存期的潜力。该药物已获得美国食品药品监督管理局的孤儿药资格认定。Novus Therapeutics总裁兼首席科学官Steven Perrin表示，公司致力于为ALS患者及其家庭提供治疗该疾病的解决方案。该试验是一个为期12周、开放标签、剂量递增的安全性及生物标志物研究，旨在评估安全性、耐受性以及炎症生物标志物和神经纤维蛋白轻链的变化。专家们对AT-1501的进展表示兴奋，认为它为治疗ALS提供了有希望的途径。Novus Therapeutics已完成AT-1501在健康志愿者和ALS患者中的Phase 1a/1b单剂量递增试验，结果显示AT-1501在所有测试剂量下均具有良好的耐受性和安全性。

Lineage Cell Therapeutics公司宣布其领先产品OpRegen®在治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）伴地理萎缩（GA）的24名患者参与的1/2a期临床试验中取得积极的中期结果。OpRegen是一种异基因视网膜色素上皮（RPE）细胞疗法，用于治疗AMD伴GA。在AAO会议上，20名患者的数据被展示，其中8名患者接受了一种新的“解冻并注射”的OpRegen配方治疗，4名患者使用Gyroscope Orbit Subretinal Delivery System（Gyroscope SDS）进行治疗。数据显示，接受OpRegen治疗的Cohort 4患者视力清晰度有所提高，与未治疗眼相比，在OpRegen注射后的9个月和12个月时达到统计学上的显著性。这些改善在部分患者中维持了长达24个月。在Cohort 4的前6名患者中观察到GA生长速度减慢的趋势，在具有24个月数据的患者中，这一趋势持续了长达24个月。OpRegen细胞在治疗患者中的持久植入得到了证实，一些患者在接受治疗超过4年后仍显示出植入的证据，且在围手术期之后没有使用免疫抑制。总体而言，OpRegen在迄今为止接受治疗的所有患者中耐

Tetra Therapeutics宣布其针对成年脆性X综合征（FXS）患者的II期探索性研究取得积极结果，研究评估了其领先候选药物BPN14770，这是一种首创的PDE4D变构抑制剂。该研究在30名FXS患者中展示了BPN14770在认知功能和行为上的益处，同时表现出良好的安全性。BPN14770是一种新型治疗药物，可选择性抑制PDE4D，促进神经元连接的成熟，改善FXS患者的认知功能。该研究结果表明，BPN14770在语言领域和整体日常功能方面均有显著改善，为FXS患者带来了希望。

Trefoil Therapeutics将在即将举行的Eyecelerator虚拟会议上更新公司及其临床项目TTHX1114的最新进展。TTHX1114是一种创新的工程化FGF-1，用于治疗角膜疾病。该药物通过角膜后注射给药，目前正在进行一项1/2期临床试验（INTREPID试验），以评估其安全性和再生因角膜内皮 dystrophies而丢失的角膜内皮细胞的能力。公司计划在年底前开始针对晚期Fuchs患者的第二项临床试验。此外，Trefoil还拥有一种基于工程化FGF-1的局部产品，用于治疗角膜上皮疾病，预计将在2021年下半年开始临床试验。FGF-1是一种天然存在的蛋白质，具有刺激细胞增殖和迁移、保护细胞免受压力和损伤的能力。TTHX1114经过工程化改造，使其能够作为药物使用。Eyecelerator会议由美国眼科学会和美国白内障和屈光手术学会组织，旨在展示眼科领域的创新技术、突破性研究和创新概念。Trefoil Therapeutics是一家专注于利用其工程化FGF-1蛋白技术平台开发针对严重角膜内皮疾病和上皮疾病的创新药物治疗的私营生物技术公司。

全球生物制药领导者CSL Behring宣布，其研发的血浆衍生的促血红素疗法（CSL889）获得了欧洲委员会和美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药指定，用于治疗镰状细胞性贫血（SCD）。这一指定为旨在治疗罕见病（在美国影响不到20万患者或在欧盟不超过每10,000人中不超过5人）的药物和生物制品提供了特殊地位。CSL889是一种血浆衍生的促血红素，在SCD患者体内水平降低，与SCD症状增加有关，尤其是急性血管阻塞危机（VOC）。目前尚无批准的急性VOC治疗方法，因此只能通过支持性措施如输液和止痛药来管理。CSL Behring正在领导CSL889的临床开发，旨在为SCD患者提供新的治疗选择。CSL Behring还拥有两个SCD一期临床试验项目，旨在改变治疗模式：CSL889促血红素疗法用于治疗VOC，CSL200慢病毒干细胞基因疗法用于长期疾病管理。

Immunomic Therapeutics公司将在SITC虚拟年度会议上展示其UNITE（通用细胞靶向表达）核酸平台及其研究性疫苗ITI-3000的预临床数据。该平台通过将肿瘤相关抗原与溶酶体相关膜蛋白1（LAMP1）融合，增强了抗原呈递和T细胞反应平衡，ITI-3000疫苗在体内激活了抗原特异性CD4+ T细胞。这一创新方法有望在MCPγV疫苗中发挥作用，针对Merkel细胞多瘤病毒感染相关的Merkel细胞癌（MCC）。ITI-3000疫苗的预临床研究数据令人鼓舞，公司期待将其推进至临床试验阶段。ITI的UNITE平台利用人体自然生物化学，开发具有广泛免疫反应潜力的疫苗，目前正在进行癌症免疫疗法的II期临床试验，并与学术中心和生物技术公司合作，研究UNITE在多种癌症类型中的应用。ITI还与Astellas Pharma建立了过敏症合作，并与杜克大学和佛罗里达大学的免疫肿瘤学研究人员建立了学术合作。

Provention Bio公司已完成对teplizumab生物制品许可申请（BLA）的滚动提交，该药物用于延迟或预防临床1型糖尿病（T1D），针对处于风险中的个体。美国食品药品监督管理局（FDA）将审查最终提交的文件，并决定BLA是否完整。teplizumab于2019年8月获得FDA突破性疗法指定（BTD），并请求优先审查。如果获得批准，teplizumab有可能成为首个针对T1D的疾病修饰疗法。Provention Bio公司表示，这是该公司的一个重要里程碑，也是向T1D治疗领域重大进展迈出的关键一步。

Neuraly公司宣布获得新药研究申请批准，将启动NLY01在阿尔茨海默病患者中的2B期临床试验。NLY01是一种长效的GLP-1R激动剂，在神经退行性疾病动物模型中，它通过阻断GLP-1R的上调，抑制小胶质细胞的病理激活，从而预防神经元细胞死亡和运动功能下降。该药物已在2020年2月启动的2期临床试验中用于帕金森病患者。2B期阿尔茨海默病研究是一个多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，预计将招募500多名患者，在美、加和欧洲的100多个地点进行。研究旨在评估NLY01在阿尔茨海默病轻度认知障碍患者中的安全性、耐受性和疗效。NLY01是D&D Pharmatech公司旗下的一家临床阶段生物技术公司，致力于将神经科学发现转化为新药，以显著改善和延长帕金森病、阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病患者的生命。

TG Therapeutics宣布，其四篇摘要被接受在即将于2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年会上进行展示。这些摘要将包含来自两个注册导向试验的数据，包括针对慢性淋巴细胞白血病（CLL）的ublituximab与umbralisib（U2）联合治疗和针对边缘区淋巴瘤（MZL）和FL/SLL的umbralisib单药治疗。TG Therapeutics还计划在11月5日举办一次电话会议，与UNITY-NHL和UNITY-CLL试验的主要研究人员讨论这些数据。公司正在积极准备提交针对CLL的U2组合治疗的BLA/NDA申请，并期待11月5日公开的摘要和会议上的数据。