荷兰阿姆斯特丹和德国汉堡，2017年9月17日，Arc Medical Design Limited（Arc）和Olympus Europa宣布签订一项新的分销协议，Arc任命Olympus Europa为ENDOCUFF VISION在欧洲、中东和非洲地区的独家分销商，该协议立即生效，英国的分销将从2019年开始。ENDOCUFF VISION是一种单次使用的设备，安装在结肠镜的远端，通过在撤回过程中拉回褶皱，提供整个结肠的最佳视图。ENDOCUFF VISION在肠癌筛查患者中显著提高了腺瘤检测率和癌症检测率，以及结直肠癌检测。在全球范围内，ENDOCUFF VISION将腺瘤检测率从36.2%提高到40.9%（P=0.02），在使用ENDOCUFF VISION时，在36名患者中检测到56例结直肠癌，而在标准结肠镜检查中，在20名患者中检测到。Arc的总经理Tas Javed表示，Olympus Europa在内镜市场拥有丰富的专业知识，这将有助于继续推广ENDOCUFF VISION的好处，以改善结直肠癌的检测。Olympus Europa医疗内镜部门总监Harald Dremel表示，结合Olymp

Fate Therapeutics与ONO Pharmaceutical达成合作，共同开发两款现货型CAR-T细胞产品。利用Fate的专有iPSC平台，两款产品将从经过工程改造的iPSC细胞系中衍生，旨在消除T细胞受体表达，插入嵌合抗原受体（CAR）并增加抗肿瘤功能。该合作旨在加速全球开发，Fate保留全球开发责任，ONO在亚洲有选择权。Fate将获得前期付款和研究资金，并有权获得临床、监管和商业化里程碑付款以及按比例的版税。Fate的iPSC平台支持超过100项已授权专利和100项待批专利申请。

德国Garching，2018年9月17日——Isotopen Technologien München AG（ITM）宣布与德国默克集团（Merck KGaA）签订了一项全球独家许可的科研评估和选择协议。默克集团是全球领先的活性药物成分研发和制造企业，尤其在减少叶酸方面具有专长。此次合作将使ITM的Theranostics平台得以更广泛地应用于诊断和治疗叶酸受体阳性的癌症患者。该协议涵盖了对默克集团首创的叶酸衍生物作为放射性诊断和治疗剂的评估，ITM获得全球独家许可，用于临床开发和商业化放射性叶酸衍生物，而默克集团将提供放射性标记的叶酸前体。叶酸受体在多种癌症类型中过度表达，如卵巢癌、肺癌、乳腺癌等，它们在正常组织中的表达受限，使其成为有吸引力的诊断和治疗靶点。叶酸是一种对DNA合成和其他细胞过程至关重要的B族维生素，其衍生物与药物结合后仍保留受体结合特性，已被证明是治疗癌症的很有希望的化合物，因此是ITM靶向放射性核素治疗产品线的杰出补充。

Bridge the Gap – SYNGAP教育与研究基金会向德克萨斯儿童医院颁发了其首个25,000美元的研究资助，用于支持包括生物标志物研究在内的项目，以帮助设计临床前试验，寻找治疗SYNGAP1突变患者的可能治疗方法。该基金会致力于为应对SYNGAP1突变影响的家庭提供服务、教育和资助研究。德克萨斯儿童医院是去年建立的两个卓越中心之一，另一个位于马里兰州巴尔的摩的肯尼迪·克里格研究所。SYNGAP1相关非综合征性智力障碍（NSID）首次于2009年报道，这种突变会导致从轻度到严重的智力障碍、癫痫和其他多种合并症。SYNGAP1是全球研究最多的两个单基因突变之一，与自闭症有关，并在大脑可塑性中扮演重要角色，可能是全球最常见的智力障碍原因之一。基因组测序的使用显著提高了医生识别这些突变的能力。

Evotec AG与Almirall S.A.宣布建立一项研究合作，旨在通过破坏细胞信号传导的新方法发现和开发首创疗法，以治疗如银屑病和特应性皮炎等皮肤疾病。合作结合了Evotec的先进药物发现和临床前开发平台与Almirall在皮肤病学领域的专业知识。Evotec将获得研究资金，并可能获得发现、临床前、临床和销售里程碑付款以及分层版税。双方将共同开发一种能够中断细胞信号传导的新平台，预计将带来更多药物发现机会。

国家过敏和传染病研究所（NIAID）与华盛顿特区的儿童国家健康系统（Children's National Health System）共同启动了一项针对儿童过敏性、免疫性和传染病的研究合作。2018年9月17日，双方在儿童国家健康系统举办了首届研讨会，旨在强调这一合作并讨论其研究活动的当前和未来方向。该合作始于2017年，旨在开展针对幼儿过敏性、免疫性、传染性和自身炎症性疾病的临床研究。研讨会将回顾在合作框架下进行的研究，并为与会者提供提出新研究问题和提出新的科学合作领域的机会。

CRISPR Therapeutics和ViaCyte宣布合作，共同研发针对糖尿病的基因编辑同种异体干细胞疗法。通过结合CRISPR基因编辑技术和ViaCyte的干细胞技术，旨在开发一种免疫逃逸的干细胞疗法，以实现治愈糖尿病的目标。该疗法将利用CRISPR技术编辑干细胞中的免疫调节基因，从而保护移植细胞免受患者免疫系统的攻击。合作双方将共同承担全球研发和商业化责任，并分享成本和利润。根据协议，ViaCyte将获得CRISPR Therapeutics的1500万美元资金，部分可转换为CRISPR Therapeutics的股票。

Nima与全球过敏领域领导者ALK达成合作，将在欧洲推广其便携式 gluten 检测器。ALK基于Nima传感器背后的科学验证和产品测试的严谨性选择合作。ALK是一家专注于过敏预防、诊断和治疗的全球制药公司，致力于改善过敏患者的生活质量。Nima的Gluten 检测器现可在ALK的新消费者网站klarify.me购买，标志着Nima国际渠道扩张的重要一步。该检测器目前在德国上市，下月将在英国上市。Nima还推出了其 Peanut 检测器。Mads Lacoppidan表示，Nima是便携式过敏检测的领导者，ALK对Nima Gluten 检测器印象深刻，并自豪地将它添加到klarify.me上的过敏相关产品组合中。Shireen Yates表示，Nima致力于将设备带给全球更多人，帮助他们做出更明智的饮食决策。Nima成立于2013年，是一家以科学驱动的技术公司，致力于为需要了解食物成分的人创造更安全的世界。至目前为止，Nima已筹集超过1500万美元资金，包括来自Foundry Group、Upfront Ventures、SoftTech VC、SK Ventures和Lemnos Labs的融资，以及来

Samumed与United Therapeutics达成北美地区独家许可协议，授予United Therapeutics其IPF药物候选SM04646在北美地区的权利。该协议包括1000万美元的前期付款，以及最高3.4亿美元的里程碑付款和低双位数版税。SM04646是一种Wnt通路抑制剂，目前正在进行1期临床试验。根据协议，United Therapeutics的子公司Lung Biotechnology PBC将负责在美国和加拿大进行后续的开发、监管和商业化活动。Samumed保留北美以外所有市场的开发和商业化权利。Lung Biotechnology PBC的CEO Martine Rothblatt表示，他们对SM04646的纤维化调节特性充满信心。SM04646是一种小分子Wnt信号通路抑制剂，目前正开发用于治疗IPF。FDA已授予SM04646孤儿药资格用于治疗IPF。

INSTAGE®试验结果在2018年欧洲呼吸学会（ERS）会议和《新英格兰医学杂志》上发表，该试验针对IPF患者群体，特别是那些气体交换严重受损的患者，评估了nintedanib联合西地那非与nintedanib单药治疗的效果和安全性。试验结果显示，与nintedanib单药治疗相比，联合治疗在改善SGRQ总评分方面没有显著差异，但所有健康相关生活质量指标和肺功能结果均有所改善。研究还发现，nintedanib在减少肺功能下降方面的效果可能与早期试验中观察到的效果相似，且安全性良好，未发现新的安全信号。这些结果为nintedanib在更广泛IPF患者群体中的应用提供了支持。

Kiniksa公司在其研发的KPL-716抗体药物的临床试验中取得积极进展。该药物是一种针对OSMRβ受体的全人源单克隆抗体，能够减轻瘙痒症状。在Phase 1a/1b临床试验中，KPL-716在健康志愿者和患有中度至重度特应性皮炎的受试者中表现出良好的耐受性，并显著降低了瘙痒程度。这些数据支持了Kiniksa公司进一步推进KPL-716在多种慢性瘙痒性疾病，包括结节性痒疹中的临床开发计划。

Teva制药公司宣布，其产品AJOVY™（fremanezumab-vfrm）注射剂获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于预防成人偏头痛。AJOVY是一种针对CGRP受体的单克隆抗体，通过阻止CGRP与受体的结合来预防偏头痛。该药有每月一次（225 mg）和每季度一次（675 mg）的给药选项。AJOVY在两项III期临床试验中得到评估，这些试验招募了患有严重偏头痛的患者，并作为单独的预防治疗以及与口服预防治疗的组合进行研究。在试验期间，患者每月的偏头痛天数有所减少。AJOVY的批发购买成本为每月575美元，每季度1725美元。AJOVY将在大约两周后通过零售和专科药房提供。

Allergan公司宣布了一项针对BOTOX®美容注射剂的临床研究结果，比较了不同剂量（40、60、80单位）与20单位剂量在治疗中度至重度眉间纹患者中的效果和安全性。结果显示，40和80单位剂量的BOTOX®美容注射剂在24周时，与20单位剂量相比，在226名受试者中达到了主要疗效终点，并且具有统计学意义。在40单位剂量组中，24周时有32%的患者为反应者，60单位剂量组为30.6%，80单位剂量组为38.5%，而20单位剂量组为16%。此外，高剂量组的疗效持续时间也显示出剂量效应，40单位剂量的中位有效时间为24周。研究还显示，高剂量BOTOX®美容注射剂的安全性良好，在233名可评估安全性的患者中，仅有一例严重不良事件（SAE）与治疗无关。

Aptinyx公司宣布，其新型NMDA受体调节剂NYX-2925在治疗慢性疼痛方面的临床研究取得进展。公司展示了NYX-2925在治疗神经性疼痛方面的前临床数据，这些数据表明该药物有望改善疼痛及其相关情感和认知障碍。NYX-2925在多种神经性疼痛模型中表现出良好的耐受性，并在健康人体中进行了1期临床试验，结果显示其安全性良好。目前，NYX-2925正在2期临床试验中用于治疗糖尿病周围神经病变，并正在评估其在纤维肌痛中的疗效。美国食品药品监督管理局已授予NYX-2925治疗糖尿病周围神经病变相关神经性疼痛的快速通道认定。

Alnylam Pharmaceuticals公司宣布，其RNA干扰疗法patisiran在治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（hATTR）成人多发性神经病变的III期APOLLO研究中，对心脏疾病指标有改善作用。该研究结果发表在《循环》杂志上，显示patisiran可改善hATTR淀粉样变性患者的心肌病变指标。研究还发现，与安慰剂组相比，patisiran治疗组的左心室壁厚度和全球纵向应变均有所改善，NT-proBNP水平也显著降低。这些结果表明，patisiran在治疗hATTR淀粉样变性患者的心脏病变方面具有潜在的治疗潜力。

Opthea Limited在2018年9月14日宣布，其研发的针对眼底疾病的创新生物疗法OPT-302在完成1/2a期临床试验后，新数据在旧金山视网膜学会2018年年度会议上展示。研究数据包括OPT-302的药代动力学特征、湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）患者视力改善比例以及抗VEGF-A挽救疗法的必要性。初步结果表明，OPT-302与标准治疗药物联合使用可能是一种治疗湿AMD和其他视网膜血管疾病的策略。OPT-302的药代动力学分析显示，其血清半衰期为8±2天，循环水平低，没有Lucentis®对药代动力学特征的影响。在OPT-302与Lucentis®联合治疗的患者中，从基线到第12周，视力改善≥5、≥10或≥15个字母的比例分别为67%、44%和33%。Opthea正在积极招募患者进行两项国际多中心2期临床试验，以进一步评估OPT-302在治疗新诊断的湿AMD和既往抗VEGF-A治疗后持续糖尿病黄斑水肿患者的潜在临床应用。

印度Sun Pharmaceutical Industries Ltd.（Sun Pharma）及其子公司Sun Pharma Advanced Research Company Ltd.（SPARC）宣布，美国食品药品监督管理局（USFDA）已批准XELPROS™（拉坦前列腺素眼药水）0.005%的新药申请（NDA），用于降低开角型青光眼或眼压增高的患者眼内压。这是Sun Pharma从SPARC于2015年6月获得XELPROS™许可后，首次获得的关键里程碑支付。XELPROS™是第一种不含苯扎氯铵（BAK）的拉坦前列腺素制剂，采用SPARC的专有Swollen Micelle Microemulsion（SMM）技术开发。Sun Pharma北美区首席执行官Abhay Gandhi表示，XELPROS™将成为开角型青光眼或眼压增高的患者的重要替代治疗选择。SPARC首席执行官Anil Raghavan表示，XELPROS™获得USFDA批准是SPARC的一个重要里程碑，也是对其SMM技术的认可。XELPROS™在美国将由Sun Ophthalmics（Sun Pharma全资子公司的品牌眼科部门）商业化