上海生物制药公司EpimAb Biotherapeutics宣布，其最先进的药物研发候选产品EMB01的新药申请（IND）已同时提交至美国食品药品监督管理局（FDA）和中国国家药品监督管理局（NMPA）。EMB01是一种基于公司专有FIT-Ig®技术的双特异性抗体，旨在治疗实体瘤。公司自2017年5月启动临床前开发以来，已成功完成所有IND申请要求。此外，EpimAb正在推进基于FIT-Ig®平台的多个生物制剂，专注于癌症领域的免疫治疗。

AstraZeneca及其生物制药研发部门MedImmune宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准LUMOXITI（moxetumomab pasudotox-tdfk）用于治疗至少接受过两种系统性治疗的复发或难治性毛细胞白血病（HCL）的成年患者。该药物不推荐用于严重肾功能损害（CrCl ≤ 29 mL/min）的患者。三期临床试验结果显示，接受LUMOXITI治疗的患者中，75%达到总体反应，其中30%达到持久性完全反应。该药物是在优先审查下获得批准的，基于80名患者接受LUMOXITI单药治疗的III期单臂、开放标签“1053”试验数据。最常见的不良反应包括高血压、发热性中性粒细胞减少症和溶血性尿毒症综合征（HUS）。

Life Molecular Imaging（LMI）与SOFIE Inc.宣布，LMI的18F标记的Tau PET成像剂PI-2620的临床试验供应生产已在SOFIE的美国站点启动。LMI和SOFIE利用联合资源，为LMI的产品开发、学术临床研究和药物开发试验提供广泛的临床试验供应。LMI在新的所有权下，致力于创新分子成像剂的开发和全球商业化。作为分子成像领域的领导者，LMI正在开发针对神经学、肿瘤学和心血管疾病等主要临床需求的产品。SOFIE Inc.是一家专注于PET成像和PET化合物放射合成的分子成像公司。他们的合同制造组织和全国GMP放射药房网络补充了SOFIE的成像和放射化学产品线，将创新技术和治疗诊断生产结合在一起。PI-2620是一种下一代研究性PET示踪剂，具有有利的临床特性，旨在识别大脑中的病理tau沉积。tau沉积与beta-amyloid斑块一起，是阿尔茨海默病（AD）的关键病理，tau在其它神经退行性疾病中也起着重要作用。在认知障碍患者中可视化tau沉积及其扩散，有可能更好地理解疾病，并使阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病的诊断更早、更准确。SOFIE正在美国制造LMI的已批准的amy

三位研究人员在弗雷德·哈钦森癌症研究中心获得150万美元资助，用于癌症研究。这三位研究人员分别是：专注于移植副作用GVHD研究的骨移植医生科学家杰弗里·希尔博士；致力于通过化学预防降低癌症风险的托马斯·肯斯勒博士；以及专注于使用新技术识别癌症生物标志物的伊万·纽厄尔博士。希尔博士将利用资金进行GVHD预防研究，肯斯勒博士计划扩大研究团队，纽厄尔博士将研究T细胞在癌症免疫反应中的作用。这些资助由安德鲁·希尔癌症研究基金会提供，该基金会是一个公共-私人合作组织，旨在支持华盛顿州的癌症研究。

Cellesce公司与英国国家物理实验室（NPL）合作，利用NPL的测量和分析专长，对Cellesce的结直肠癌类器官进行成像和分析。这一合作源于成功申请了英国创新英国（Innovate UK）的“分析创新者”计划，该计划旨在通过提供测量和分析专业知识，帮助公司提升整体表现。类器官作为一种3D体外培养，能够模拟来源器官，在癌症研究中展现出巨大潜力，尤其是在药物发现方面。Cellesce计划与NPL合作，建立一种快速、定量的形态计量成像方法，以验证和比较类器官批次，为制药行业提供必要的质量保证。这一分析有望成为药物发现的新标准。Cellesce致力于提供标准化、特征明确的癌症类器官，以满足大规模应用，如化合物筛选，特别是高通量筛选的需求。

AstraZeneca加入Horizon的基因组发现倡议，采用Horizon的Edit-R crRNA库作为其功能基因组发现平台的一部分。这项合作旨在通过CRISPR技术加速药物研发。AstraZeneca自2017年底开始评估Horizon的Edit-R人类全基因组crRNA库进行基因敲除，并计划增加CRISPR介导的转录激活（CRISPRa）的合成crRNA库。这些库为药物发现中的功能基因组筛选提供了强大的工具，有助于深入了解疾病进展、宿主-病原体关系、药物相互作用和通路分析。Horizon的Edit-R CRISPR-Cas9合成crRNA库支持全基因组分析，允许研究人员在单基因基础上进行高内涵、多参数分析。此外，Horizon的基因组发现倡议汇集了全球的研究机构和研究人员，旨在促进教育、趋势、进步和最佳实践的分享。

Verseon公司宣布其新型口服精准抗凝剂（PROACs）中的首个候选药物VE-1902获得澳大利亚治疗药品管理局的伦理委员会批准，并开始进行I期临床试验。该试验旨在研究VE-1902在健康志愿者中的安全性、耐受性和综合止血特性。VE-1902在临床前测试中显示出独特的疗效与低出血风险的结合，可能适用于预防心房颤动引起的卒中或与抗血小板药物长期联合使用治疗冠心病患者。Verseon的PROACs是强效、高度选择性的可逆共价凝血酶抑制剂，在多项临床前研究中表现出优异的疗效，同时不干扰血小板功能，具有低出血风险，是长期联合抗凝-抗血小板疗法的理想候选药物。VE-1902在监管毒理学研究中表现出良好的耐受性，并显示出非常低的肾脏清除率，这对于肾功能受损的患者来说是一个高度期望的特性。Verseon公司利用其专有的计算药物发现平台和全面的内部化学和生物学工作流程，开发出新颖的药物，目前拥有四个活跃的药物项目，涉及抗凝、糖尿病黄斑水肿、遗传性血管性水肿和肿瘤学等领域。

Ironwood Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发的口服可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激动剂praliciguat（IW-1973）治疗保留射血分数的心力衰竭（HFpEF）的快速通道资格。praliciguat目前处于II期临床试验阶段，旨在为HFpEF患者提供新的治疗选择。FDA的快速通道资格旨在加速严重或危及生命的疾病的药物开发。Ironwood正在招募患者进行一项随机、双盲、安慰剂对照的II期临床试验，预计将招募约175名患者，以评估praliciguat在HFpEF患者中的安全性和有效性。该研究的初步数据预计将在2019年下半年公布。

Millendo Therapeutics公司宣布启动一项针对经典先天性肾上腺增生（CAH）患者的Phase 2b临床试验，评估其新型药物候选物nevanimibe的疗效和安全性。该疾病是一种罕见的遗传性内分泌疾病，特征为激素水平异常和肾上腺过度生长。试验旨在通过延长治疗时间和增加药物剂量，使更多患者达到激素控制。试验将招募20至24名正在服用糖皮质激素的成人CAH患者，使用剂量从1000毫克每日两次开始，根据17-羟基孕酮（17-OHP）水平调整至1500毫克或2000毫克每日两次。主要终点是评估达到17-OHP水平低于或等于正常上限两倍的患者比例，次要终点包括对其他肾上腺激素的评估。

Array BioPharma公司宣布，其在《柳叶刀·肿瘤学》杂志上发表了COLUMBUS试验的详细总生存期（OS）结果。该关键性3期临床试验评估了BRAFTOVI® + MEKTOVI®联合疗法与 vemurafenib单药治疗在具有BRAF V600E或BRAF V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者中的疗效和安全性。结果显示，与 vemurafenib相比，BRAFTOVI® + MEKTOVI®显著降低了死亡风险（风险比HR为0.61，95%置信区间为0.47-0.79，p

波士顿生物医药公司宣布启动DSP-0509的临床试验，DSP-0509是一种研究中的Toll样受体7激动剂，旨在通过诱导细胞因子产生、激活细胞毒性T淋巴细胞和通过诱导免疫系统记忆细胞来维持免疫介导的抗肿瘤活性。这是一项针对晚期实体瘤患者的1期开放标签、多中心试验，旨在评估静脉注射DSP-0509的安全性和药代动力学特征。公司首席执行官Patricia S. Andrews表示，该试验的启动是公司的一个重要里程碑，并强调了其肿瘤学药物研发管线深度。DSP-0509在临床前模型中显示出通过TLR7激动剂作用促进细胞因子诱导和细胞毒性T淋巴细胞（CTL）激活的效果，目前正在进行1期临床试验。波士顿生物医药公司是一家专注于新型癌症治疗药物研发的公司，旨在显著改善患者预后。

Bird Rock Bio公司宣布，其临床阶段的生物制药公司已成功完成针对非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）患者以及糖尿病或糖尿病前期患者的Phase Ib多剂量递增试验的最后一例病人访问。试验中使用了名为Nimacimab（也称为RYI-018或JNJ-2463）的抗体，该抗体靶向大麻素1受体，并在美国、加拿大和澳大利亚的八个临床试验设施中进行了28名患者的三个连续递增剂量队列研究。试验中，84名随机分配的患者中有81名完成了试验，没有报告严重不良事件（SAEs）或因不良事件而提前终止。试验的主要目标是评估nimacimab在患者中的安全性、耐受性和药代动力学，同时评估其对与非酒精性肝病和肾病相关的多种生物标志物的影响。Bird Rock Bio公司预计将在10月的美国肾脏病学会“肾脏周”和11月的美国肝病研究学会“肝脏会议”之前公布临床试验结果。Nimacimab是Bird Rock Bio公司通过其专有的iCAPS平台内部发现的，是首个也是唯一一个进入临床试验的针对CB1受体的负性别构调节抗体，具有纤维化、炎症和代谢机制的作用，为治疗包括非酒精性脂肪性肝病和糖尿病肾病在内的广泛纤维化和代谢性疾病提供了巨大

Crown Bioscience与CARsgen Therapeutics及上海癌症研究所合作完成了一项研究，利用靶向CLDN18.2的CAR-T细胞在老鼠身上消除了胃肿瘤，相关成果发表在《国家癌症研究所杂志》上。该研究针对的是全球第五大常见癌症——胃癌，其五年生存率低于10%，早期检测不足是主要原因。研究通过工程化CAR-T细胞，针对表达高Claudin 18.2的胃腺癌PDX模型进行测试，这些模型直接来源于患者组织，反映了患者群体的异质性。研究结果表明，CAR-T细胞在老鼠身上消除了肿瘤，对正常胃组织没有不良影响，进一步验证了CLDN18.2作为高价值CAR-T靶点的价值，并为胃和其他CLDN18.2阳性肿瘤的治疗提供了有希望的成果。Crown Bioscience致力于开发相关疾病模型，以评估新的CAR-T疗法，并期待与合作伙伴共同推进体内疗效研究。

XBiotech公司宣布已完成其针对特应性皮炎（AD）的开放标签试点研究的第一阶段，9名患者接受了低剂量（每周200mg）的短期治疗（4周）。研究显示，200mg皮下注射耐受性良好，多项次要终点评估疗效显示显著改善。下一阶段将招募20名患者接受每周400mg剂量，为期8周的治疗。研究主席Dr. Francisco Kerdel表示，对接受bermekimab治疗的AD患者观察到的益处感到鼓舞，期待第二阶段更高剂量和更长时间治疗的结果。bermekimab治疗与以下统计学上显著的特应性皮炎严重程度和反应相关结果相关：EASI评分至少改善50%，DLQI问卷显示平均改善57%，SCORAD工具显示平均改善25%，NRS评分中三分之一的患者瘙痒程度降低超过50%，POEM评分中七名患者报告从基线到第4周改善超过33%，HADS焦虑评分减少至少一半，三分之二的患者抑郁评分改善至少66%。XBiotech的True Human™抗体来自具有自然免疫力的个体，具有开发多个疾病领域的发现和临床项目，其抗体疗法有望利用人体自然免疫力，提高安全性、有效性和耐受性。XBiotech总部位于德克萨斯州奥斯汀，致力于发现、开发和商业

Incyte公司宣布，其ruxolitinib乳膏在治疗特应性皮炎（AD）患者的2b期临床试验中取得积极成果。该研究是True-AD临床试验项目的一部分，结果显示，每日两次使用1.5% ruxolitinib乳膏显著改善了患者的EASI评分，并迅速且持续地减轻了瘙痒症状。这些结果在巴黎举行的第27届欧洲皮肤病学和性病学大会（EADV）上进行了口头报告。研究的主要终点是在第4周时，与安慰剂对照组相比，ruxolitinib乳膏组EASI评分显著改善。此外，ruxolitinib乳膏在所有剂量强度下均具有良好的耐受性，未观察到与治疗相关的严重不良事件。这些数据支持了启动全球关键3期临床试验的计划。

Helix BioPharma Corp.宣布，其LDOS001临床试验第五个剂量组的药物安全性数据经安全审查委员会审查后，建议开始第六个剂量组的患者招募。LDOS001是一项L-DOS47与培美曲塞和卡铂联合用于治疗复发或转移性非鳞状非小细胞肺癌的剂量递增研究。第六个剂量组的患者将接受下一剂量水平的L-DOS47，即每公斤患者体重9.0微克L-DOS47。第六组和第七组是批准方案中的最后两个剂量递增组。Helix BioPharma Corp.是一家专注于癌症治疗的免疫肿瘤公司，正在开发基于其专有技术的创新产品。L-DOS47目前在美国、波兰和乌克兰进行临床评估，作为某些非小细胞肺癌患者的治疗。LDOS001是一项在美国三个中心进行的I期、开放标签、剂量递增研究，主要目标是确定L-DOS47与培美曲塞/卡铂联合治疗的安全性。

Moleculin Biotech公司启动了一项针对脑癌的1期临床试验，使用由MD Anderson癌症中心Waldemar Priebe教授发现的新型抗癌药物WP1066。该药物能够抑制与肿瘤生长和细胞增殖相关的关键细胞信号蛋白STAT3，并刺激免疫反应。WP1066是首个具有药物特性的抗癌剂，能够持续抑制癌细胞中激活的STAT3形式。该药物在动物模型中显示出良好的抗肿瘤活性，并且能够穿过血脑屏障。试验中，首位胶质母细胞瘤患者接受了WP1066的初始剂量，表现出良好的耐受性。WP1066旨在治疗具有恶劣预后的侵袭性脑肿瘤，计划在未来六到八个月内治疗多达15名复发性脑癌患者。该药物有望为治疗胶质母细胞瘤和其他侵袭性脑肿瘤带来新的希望。