美国食品药品监督管理局（FDA）已受理再生元制药公司（Regeneron Pharmaceuticals, Inc.）针对EYLEA（aflibercept）注射剂治疗糖尿病视网膜病变（DR）的补充生物制品许可申请（sBLA）。EYLEA是一种血管内皮生长因子（VEGF）抑制剂，目前已被批准用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性、视网膜静脉阻塞后的黄斑水肿、糖尿病黄斑水肿（DME）和DME患者的DR。该申请基于PANORAMA III期临床试验的结果，该试验评估了EYLEA治疗无DME的轻度至重度非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）患者的疗效。EYLEA作为2mg玻璃体腔注射剂，目前在美国的适应症包括治疗湿性年龄相关性黄斑变性、视网膜静脉阻塞后的黄斑水肿、DME和DME患者的DR。糖尿病视网膜病变是一种由糖尿病引起的视网膜微血管损伤，大约有800万人患有此病。EYLEA的疗效和安全性尚未由任何监管机构全面评估。再生元制药是一家领先的生物技术公司，致力于为患有严重疾病的患者开发变革性药物。

ArQule公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予miransertib（ARQ 092）针对PIK3CA相关过度生长谱（PROS）的快速通道认定，PROS是一组与过度生长相关的罕见遗传疾病。miransertib已被FDA授予罕见儿科疾病认定和孤儿药认定，用于治疗罕见过度生长疾病Proteus综合征。miransertib在过去的三年里已在Proteus综合征中进行了一项1期临床试验，近期正在进行PROS的1/2期临床试验和单患者使用计划。ArQule首席医疗官Brian Schwartz表示，他们对miransertib获得快速通道认定感到兴奋，并期待快速推进该程序，为患有这种无批准疗法的毁灭性疾病的患者提供帮助。PROS是一种影响大多数儿童的遗传疾病，严重影响了患者及其家庭的生活质量。Miransertib是一种口服的、选择性的、全AKT（蛋白激酶B）抑制剂，强效抑制AKT1、2和3同型。AKT失调与多种罕见过度生长疾病和癌症有关。ArQule是一家致力于研究和发展针对癌症和罕见疾病的治疗性药物的生物制药公司。

Ardelyx公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了其新药申请（NDA），请求批准其主打产品tenapanor在美国上市，用于治疗肠易激综合征便秘型（IBS-C）。tenapanor是一种局部作用的小分子药物，可抑制肠道中的钠转运蛋白NHE3，减少肠道对钠的吸收，从而增加肠道水分，软化粪便并改善排便规律。在临床试验中，tenapanor显示出对减轻IBS-C相关疼痛的显著效果，且其安全性也得到了验证。如果获得批准，tenapanor将成为首个通过减少肠道钠吸收来治疗IBS-C的药物。Ardelyx公司期待着与合作伙伴Knight Therapeutics和Fosun Pharma在加拿大和中国地区推进tenapanor的上市。

AbbVie公司宣布，其研发的IL-23抑制剂risankizumab在三项关键III期临床试验中显示出对中重度斑块型银屑病成年患者的显著疗效。患者报告的健康相关生活质量、心理健康和工作生产力指标均有显著改善。risankizumab在症状评分、生活质量指数等方面优于现有治疗标准。这些数据将在巴黎举行的第27届欧洲皮肤病学和性病学大会（EADV）上展示。AbbVie表示，risankizumab有望成为治疗斑块型银屑病的重要新选择。

LEO Pharma的Kyntheum®（brodalumab）治疗中重度斑块型银屑病的数据在巴黎第27届欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）上公布，结果显示与ustekinumab相比，Kyntheum®治疗使患者PASI评分更快下降，更有可能实现全身皮肤完全清除。新发布的PsoClear报告指出，完全清除皮肤对银屑病患者的生活有重大影响。分析结果显示，在52周时，使用Kyntheum®的患者中有75%达到PASI 0，即无任何银屑病症状的完全皮肤清除，而ustekinumab仅为52%。此外，Kyntheum®治疗的患者在52周内实现全身区域完全清除的时间比ustekinumab短，从第二周开始就显示出更高的完全清除率。

GenSight Biologics公司宣布了其基因疗法产品GS010在治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）的III期临床试验进展。该产品在REVERSE临床试验中显示出积极结果，尽管主要疗效终点未达到，但次要终点显示GS010在改善视力功能方面有效。公司计划在Q4进行72周的分析，并与欧洲药品管理局（EMA）和食品药品监督管理局（FDA）讨论后续事宜。GS010旨在通过单次眼内注射治疗LHON，目前正在进行多项III期临床试验。

Vanda Pharmaceuticals Inc.近日宣布了一项关于HETLIOZ®（tasimelteon）的驾驶研究，结果显示该药物在睡前服用后不会影响次日驾驶表现。在对比研究中，HETLIOZ®与安慰剂相比，未发现次日驾驶能力受损；而活性对照药zopiclone则显示出显著的驾驶能力下降。这项研究涉及48名健康志愿者，他们在睡前服用HETLIOZ® 20mg、zopiclone 7.5mg或安慰剂后，次日早晨在驾驶模拟器中驾驶100公里。结果显示，HETLIOZ®组与安慰剂组相比，标准差位置（SDLP）没有显著差异，而zopiclone组SDLP显著增加，表明车道偏离。HETLIOZ®目前获准用于治疗非24小时睡眠-觉醒障碍，Vanda计划向FDA提交补充新药申请，以治疗时差综合症。

诺华公司宣布，《新英格兰医学杂志》发表了全球首个针对10至17岁儿童和青少年多发性硬化症（RMS）患者的Gilenya（fingolimod）PARADIGMS III期临床试验的完整结果。该研究旨在评估Gilenya与干扰素β-1a肌肉注射相比的安全性和有效性。结果显示，Gilenya显著降低了复发率，且安全性良好。该研究由麻省总医院儿童多发性硬化症中心的Tanuja Chitnis博士领导，Novartis制药公司总裁Fabrice Chouraqui表示，这项研究代表了20年来诺华公司在MS治疗领域不断进步的承诺。Gilenya已在全球范围内用于治疗超过255,000名MS患者，具有约566,000年的患者经验。

Boehringer Ingelheim宣布，其生物仿制药Cyltezo在III期临床试验中证实与Humira等效，对中重度斑块型银屑病患者在疗效、安全性和免疫原性方面无显著差异。该研究数据在巴黎举行的欧洲皮肤病学和性病学年会（EADV 2018）上公布。Boehringer Ingelheim表示，这些数据进一步证实了Cyltezo在治疗中重度活动性类风湿性关节炎方面的等效性。此外，Boehringer Ingelheim正在进行一项临床试验，以证明Cyltezo与Humira之间的可互换性。Cyltezo是美国和欧洲首个获批用于治疗多种慢性炎症性疾病，包括类风湿性关节炎、银屑病和克罗恩病的生物仿制药。

Syntimmune公司宣布，其针对FcRn的抗体疗法SYNT001获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗天疱疮。SYNT001在今年的国际皮肤病学会议上报告的初步结果显示，该药在治疗天疱疮方面表现出良好的耐受性和快速降低IgG和循环免疫复合物水平的效果，同时临床改善持续至治疗期外。Syntimmune公司表示，孤儿药指定是SYNT001临床开发计划的重要里程碑，突出了新疗法的巨大未满足医疗需求。Syntimmune公司致力于开发针对FcRn的药物，以治疗多种自身免疫疾病。

德国英格海姆的Boehringer Ingelheim公司宣布收购了生物制药公司ViraTherapeutics的全部股份，该公司专注于开发溶瘤病毒疗法。ViraTherapeutics开发的领先候选药物VSV-GP（经过修饰的囊性口炎病毒（VSV）糖蛋白（GP））正在单独和与其他疗法结合进行临床研究。这笔交易的总价值为2.1亿欧元，基于两家公司在2016年8月签署的期权和股份购买协议。Boehringer Ingelheim和ViraTherapeutics正致力于开发下一代溶瘤病毒疗法平台，其中VSV-GP在临床前模型中显示出有希望的成果，尤其是在与Boehringer Ingelheim正在开发的免疫调节原则结合使用时。ViraTherapeutics的CEO Heinz Schwer表示，这次收购是双方两年紧密合作的成果，对ViraTherapeutics的研究成果充满信心。Boehringer Ingelheim的癌症免疫学研究策略强调结合免疫肿瘤学方法与肿瘤细胞定向治疗，溶瘤病毒疗法与这一策略相一致。Boehringer Ingelheim的董事会成员Michel Pairet表示，公司致力于投资

Prokaryotics公司获得来自美国国立卫生研究院过敏与传染病研究所的230万美元SBIR资助，用于开发针对耐抗生素淋球菌的第二种新型抗生素。该资助将支持为期两年的研究，第一阶段将用于天然产物分离和微生物活性评估，第二阶段则可能提供高达200万美元的资金以支持动物效力和临床前研究。这一资助对于对抗日益严重的多重耐药细菌威胁至关重要，有助于推进新型抗生素的研发。

VistaGen Therapeutics与Pherin Pharmaceuticals签订许可协议，获得PH94B鼻喷剂在全球范围内的开发和商业化权利。PH94B是一种用于治疗社交焦虑症（SAD）的3期候选药物，预计将在2019年上半年进入关键性3期临床试验。该药物有望通过快速起效、无成瘾风险等特点，为SAD患者提供新的治疗选择。VistaGen计划在2019年上半年启动PH94B鼻喷剂的3期临床试验，同时，VistaGen还获得了Pherin的另一款2期神经精神类药物的许可权。

Acelity宣布将其位于英格兰Gargrave的先进伤口敷料制造工厂出售给Scapa Healthcare，并将与KCI签订制造协议，确保关键产品供应以支持其全球增长战略。此交易将使Acelity专注于创新、开发和商业化其扩展的先进伤口敷料产品组合，并允许KCI借助Scapa的制造专长，同时加强其市场营销和商业化能力。交易完成后，Gargrave的制造、灭菌服务、仓库设施、研发和监管支持功能将转至Scapa Healthcare。Acelity预计将在2018年10月初完成交易。

Todos Medical Ltd.与Orot+签署非约束性谅解备忘录，拟在罗马尼亚和奥地利分别获得五年和三年的独家分销权，推广其创新的乳腺癌血液检测产品。双方将共同推进产品在当地的监管审批、市场推广和销售。Orot+将承担在罗马尼亚和奥地利进行试点研究的费用，并有望获得Todos的普通股作为回报。这一合作被视为Todos进入欧洲市场的重要里程碑，双方期望通过合作实现共赢。

Scapa Healthcare与Acelity达成协议，收购位于英国Gargrave的Systagenix制造设施。交易包括将制造、灭菌、仓储、研发和监管支持等业务转移至Scapa Healthcare。双方还将签订长期制造和供应协议，生产KCI（Acelity公司）的先进伤口敷料。Gargrave的33.5万平方米工厂将使Scapa Healthcare成为全球领先的伤口护理产品制造商之一，显著提升其服务能力和市场影响力。该协议预计于2018年10月初生效，在此之前，Acelity将继续管理Systagenix Wound Management Manufacturing Ltd的业务。Scapa Healthcare致力于成为客户首选的战略外包合作伙伴，此次技术转移符合其增长战略，并期待通过扩大产品组合带来更多机遇。

美国国立卫生研究院（NIH）选择Soligenix公司的SGX942（dusquetide）研发项目，用于治疗头颈癌（HNC）患者的口腔黏膜炎，作为2018-2019年度SBIR/STTR商业加速计划（CAP）的第二阶段获奖者。Soligenix将利用这笔150万美元的第二阶段SBIR/STTR NIH补助金，开发SGX942作为HNC患者化疗放疗（CRT）引起的口腔黏膜炎的治疗药物。SGX942是一种新的内源防御调节剂（IDR），通过调节机体对损伤和感染的免疫反应，达到同时抗炎和抗感染的效果。Soligenix正在与领先的肿瘤学中心合作，通过进行名为“DOM–INNATE”的第三阶段临床试验来推进dusquetide。该试验预计在2019年下半年公布初步结果。