全球血液治疗公司（GBT）宣布，将在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年会上展示其与镰状细胞性贫血（SCD）项目相关的九篇摘要。这些研究包括Oxbryta（voxelotor）片剂的72周分析以及GBT管线中的新研究。Oxbryta治疗在72周内显示出持续改善血红蛋白水平和溶血标志物，支持其长期使用以减少贫血和溶血，并可能减轻与SCD相关的发病率和死亡率。此外，GBT还展示了其SCD管线项目的新临床前数据，包括一种新型全人源单克隆抗体，具有成为同类最佳P-选择素抑制剂的潜力，以及下一代血红蛋白S聚合物抑制剂。GBT将于12月7日举办虚拟分析师和投资者日活动，回顾在2020年ASH年会上展示的数据，并概述公司的SCD开发管线。

MacroGenics公司宣布将在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年会上展示与急性髓系白血病（AML）和flotetuzumab（一种研究中的双特异性CD123×CD3 DART分子）相关的六篇临床和临床前摘要，以及一篇关于tebotelimab（一种研究中的双特异性PD-1×LAG-3 DART分子）的摘要。flotetuzumab在AML患者中的临床和生物标志物结果将在会议上公布，包括免疫衰老和耗竭相关RNA分析预测AML患者预后、flotetuzumab作为挽救治疗在AML患者中的应用等。此外，还将展示tebotelimab在弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者治疗中的数据。

Aruvant Sciences宣布其主导产品ARU-1801的初步临床试验结果将在美国血液学会（ASH）年度会议和展览上展示。ARU-1801是一种针对罕见疾病——镰状细胞性贫血（SCD）的基因疗法，该疗法有望实现一次性的治愈效果。该研究的数据来自MOMENTUM研究，这是一项开放标签的1/2期临床试验，旨在评估ARU-1801作为一次性的可能治愈性基因疗法。该研究使用了一种改良的γ球蛋白慢病毒载体，通过降低强度预处理（RIC）进行，以减少化疗的毒性。ARU-1801旨在解决现有治愈性治疗方法的局限性，如供体可用性低和异基因干细胞移植的风险。初步的临床结果显示，ARU-1801在降低疾病负担方面具有显著潜力。该研究将在2020年12月7日由辛辛那提儿童医院医学中心儿科临床教授、骨髓移植和免疫缺陷科医学主任Michael S. Grimley博士在ASH会议上进行口头报告。

NexImmune公司宣布，其针对急性髓系白血病（AML）患者的多抗原特异性CD8+ T细胞产品NEXI-001的一期临床试验初步数据已被选为在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年会上的口头报告。该研究旨在评估NEXI-001在经过同种异体造血干细胞移植（Allo-HSCT）后复发的AML患者中的安全性和耐受性，并观察免疫反应和初步的抗癌活性。NexImmune是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于开发基于其专有的人工免疫调节（AIM）技术的T细胞免疫疗法。该公司正在开发两种领先的T细胞疗法NEXI-001和NEXI-002，分别针对复发性AML和难治性多发性骨髓瘤，并拥有针对肿瘤、自身免疫疾病和传染病的其他临床前项目。

PharmaEssentia Corporation宣布将在虚拟的62届美国血液学会（ASH）年会上展示关于罗佩吉非那肽-α2b在真性红细胞增多症（PV）治疗中五年经验的数据。这项研究将作为口头报告于12月6日进行。PharmaEssentia致力于治疗骨髓增殖性肿瘤（MPN），其中PV是主要由JAK2 V617F突变引起的，导致骨髓产生过多的红细胞。罗佩吉非那肽-α2b是一种新型长效干扰素，已获得美国孤儿药资格，并在欧洲以Besremi®品牌上市。PharmaEssentia是一家快速增长的生物制药创新公司，致力于开发治疗血液学和肿瘤学领域挑战性疾病的生物制剂。

AlloVir公司将在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年度会议与展览上，通过虚拟方式展示其三种针对病毒特异性T细胞疗法的临床研究摘要。这些摘要将支持AlloVir的异基因、现货T细胞疗法产品线，包括针对COVID-19高风险患者的SARS-CoV-2特异性T细胞疗法、针对严重、耐药性病毒感染的异基因、现货多病毒特异性T细胞疗法，以及病毒相关出血性膀胱炎在异基因造血干细胞移植后患者的经济和临床负担研究。AlloVir是一家专注于恢复对生命威胁性病毒疾病的自然免疫的细胞疗法公司，其技术平台利用现货、异基因、多病毒特异性T细胞，针对致命病毒，为T细胞缺陷且面临病毒疾病致命后果风险的患者提供治疗和预防。

Curis公司宣布，其创新抗癌药物CA-4948的三篇摘要被62届美国血液学会年会接受，将在2020年12月5日至8日举办的虚拟会议上进行口头和海报展示。CA-4948是一种小分子IRAK4抑制剂，目前正在进行非霍奇金淋巴瘤和急性髓系白血病/骨髓增生异常综合征患者的1期临床试验。Curis公司总裁兼首席执行官James Dentzer表示，公司对CA-4948的进展感到满意，并计划在年底前公布临床试验数据。此外，Curis还与Aurigene、ImmuNext和Genentech等公司合作开发其他抗癌药物。

Karyopharm Therapeutics Inc.宣布，将在即将举行的美国血液学会（ASH）2020年会上进行21项摘要的虚拟展示，包括两项口头报告。这些摘要将展示XPOVIO®（selinexor）的临床数据，包括在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中与Pomalyst®、Kyprolis®和Revlimid®联合使用的数据，以及在多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者中进行的 subgroup analyses。Karyopharm计划举办一个虚拟投资者和分析师会议，讨论其临床项目管线和ASH 2020数据展示的亮点。

Forma Therapeutics公司宣布，其针对罕见血液疾病和癌症的药物FT-4202在2020年美国血液学会（ASH）虚拟年会上有四个摘要被接受，包括一个口头报告和三个海报展示。这些摘要将展示FT-4202在治疗镰状细胞性贫血（SCD）患者中的临床数据，包括一个随机、多中心、安慰剂对照的1期临床试验的多剂量队列数据，以及小鼠模型和患者血液样本的体外分析结果。Forma Therapeutics公司对FT-4202在SCD治疗中的潜力表示乐观，并期待分享更多数据。

Calithera Biosciences宣布扩大其正在进行的临床试验，评估telaglenastat与辉瑞的CDK 4/6抑制剂palbociclib（IBRANCE）联合使用的效果。该试验将新增一组胰腺导管腺癌（PDAC）患者，其肿瘤同时存在KRAS和CDKN2A突变。Calithera总裁兼首席执行官Susan Molineaux表示，针对KRAS和CDKN2A突变的肿瘤，使用palbociclib和telaglenastat的联合疗法有很强的理论依据。telaglenastat可阻断肿瘤细胞对谷氨酰胺的消耗，而KRAS和CDKN2A突变使肿瘤细胞对谷氨酰胺的代谢增加。在先前的临床试验中，telaglenastat与CDK4/6抑制剂如palbociclib联合使用显示出协同抗肿瘤效果。新增加的患者组将评估telaglenastat与palbociclib在KRAS和CDKN2A突变肿瘤的晚期、转移性PDAC患者中的安全性和抗肿瘤活性。

GlycoMimetics公司在2020年美国血液学会（ASH）年度会议和展览会上，有三篇摘要被接受进行口头报告，两篇摘要被接受进行海报展示。这些摘要包括关于rivipansel在VOC中的疗效分析、GMI-1687在VOC模型中的应用、uproleselan在AML患者中克服对venetoclax/HMA治疗的耐药性以及GMI-1359在AML模型中增强sorafenib的抗白血病效果等数据。这些研究揭示了E-选择素在恶性炎症和粘附介导条件中的关键作用，为治疗镰状细胞性贫血和AML提供了新的治疗选择。GlycoMimetics公司的产品候选药物rivipansel、GMI-1687、uproleselan和GMI-1359均显示出在治疗镰状细胞性贫血和AML方面的潜力。

Orca Bio公司宣布，其Orca-T细胞疗法在治疗血液癌症患者中的初步数据将在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年度会议上进行展示。这些数据包括制造、物流和早期临床结果。Orca-T是一种高精度的同种异体细胞疗法，旨在替代传统的动员血液产品进行造血干细胞移植（HSCT），以预防移植物抗宿主病和其他移植相关并发症。Orca-T通过专有的GMP平台在中央实验室制造，适用于有相关供者和非相关供者的患者，新鲜、可行的产品被分发给美国大陆各地的临床中心。此外，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Orca-T再生医学高级治疗（RMAT）和孤儿药资格，以治疗符合HSCT条件的患者。

Actinium Pharmaceuticals公司宣布，其抗体放射偶联物（ARC）Iomab-B的两个摘要被2020年美国血液学会（ASH）年会接受，将在12月5日至8日举行的虚拟会议上进行口头报告。公司董事长兼首席执行官Sandesh Seth表示，这是公司令人兴奋的第四季度，他们荣幸地在今年的ASH会议上有多场口头报告。Iomab-B的SIERRA研究数据将在两个口头报告中详细介绍，公司预计将在第四季度报告75%的SIERRA试验患者的安全性及可行性数据。首席医疗官Mark Berger表示，他们鼓励看到SIERRA 3期试验中关于复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者的积极结果。Iomab-B Phase 3试验中，接受治疗剂量的Iomab-B的患者中100%实现植入，而对照组83%的患者未成功进行挽救治疗，这表明R/R AML存在重大需求。Iomab-B通过单克隆抗体BC8靶向CD45，一种在白血病、淋巴瘤癌细胞、B细胞和干细胞上广泛表达的抗原，BC8与放射性同位素碘-131连接，一旦附着到目标细胞，就会发出能量，摧毁患者的癌细胞和骨髓。Iomab-B目前正在进行关键性3期SIERRA试

BioInvent公司宣布将在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年度会议和展览上展示其新型抗FcγRIIB抗体BI-1206的临床和临床前数据。这些数据包括BI-1206与利妥昔单抗联合用于复发性或对利妥昔单抗耐药的滤泡性淋巴瘤（FL）、边缘区淋巴瘤（MZL）和外套细胞淋巴瘤（MCL）患者的I/IIa期临床试验的初步数据。数据显示，BI-1206的剂量从30mg增加到70mg或100mg时，最大浓度记录呈现超比例增加，半衰期也增加。此外，高剂量水平（70mg或100mg）在72小时内显示出接近完全受体饱和。进一步增加剂量可能会在更长时间内维持受体饱和。此外，观察到完全（CR）和部分（PR）临床反应，特别是在70mg组中，5名患者中有3名表现出临床反应。这些数据表明BI-1206在治疗复发或对利妥昔单抗耐药的惰性非霍奇金淋巴瘤患者中具有强大的潜力。BioInvent还将在两项BI-1206的临床前研究中展示结果，包括其在小鼠模型中的抗肿瘤效果以及预防与静脉注射抗FcγRIIB相关的输注反应的方案。BI-1206是BioInvent的主要药物候选者，正在接受I/II期临床试验，用于治疗

Alexion Pharmaceuticals宣布，六篇摘要将在2020年12月5日至8日举行的美国血液学会第62届年会和展览上展出。这些摘要包括两项III期扩展研究的新分析，表明ULTOMIRIS在治疗65岁以上成人PNH患者时的安全性和疗效与65岁以下患者相似，并展示了ULTOMIRIS与免疫抑制疗法（IST）联合使用时的安全性和疗效。此外，还将展示一项回顾性分析，显示大多数接受ULTOMIRIS治疗的成人PNH和再生障碍性贫血患者避免了长达52周输血的需求。还有一项关于美国索赔数据库的观察性分析，突出了识别不典型溶血性尿毒症（aHUS）患者的复杂性。关于ULTOMIRIS和SOLIRIS的指示和重要安全信息也一同发布。Alexion是一家全球生物制药公司，专注于发现、开发和商业化改变生命的药物，以服务于受罕见病和毁灭性疾病影响的患者和家庭。

Agios Pharmaceuticals将在2020年12月5日至8日举行的美国血液学会（ASH）年度会议上展示其癌症和罕见遗传疾病项目的临床和转化数据。Agios将呈现八篇由其领导的摘要，以及三篇由外部合作者领导的摘要。这些摘要涵盖了Ivosidenib在复发或难治性IDH1突变AML中的疗效、Pyruvate Kinase（PK）缺陷患者的死亡率、Pyruvate Kinase缺陷患者的早期骨质疏松症、Mitapivat在非输血依赖性地中海贫血患者中的概念验证研究、IDH1突变AML患者的分子特征等多个研究领域。此外，Agios还计划于12月8日举办虚拟投资者活动，回顾其罕见遗传疾病项目数据。

CTI BioPharma公司宣布在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年度会议及展览上，将进行一项关于其pacritinib药物在移植物抗宿主病（GVHD）预防方面的口头报告。报告标题为“JAK2/mTOR阻断在GVHD预防中的生物学和临床影响：临床前和I期试验结果”，由Joseph Pidala博士进行展示。CTI BioPharma是一家专注于血液相关癌症新型靶向疗法的生物制药公司，目前正致力于pacritinib的开发，用于治疗骨髓纤维化成人患者，并响应COVID-19大流行，开始开发pacritinib用于治疗严重COVID-19住院患者。