洛克斯奥尼科斯在礼来公司，作为艾利·利利公司（纽约证券交易所代码：LLY）的研究与开发团队，于2020年11月5日宣布，研究调查员将在2020年12月5日至8日举行的美国血液学会（ASH）年度会议上展示来自LOXO-305开发计划的数据。LOXO-305是一种正在研发的高度选择性、非共价布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。

Bioniz Therapeutics在2020年ASH年会上宣布，其针对难治性皮肤T细胞淋巴瘤（rCTCL）的药物BNZ-1在1/2期临床试验中表现出良好的安全性和疗效数据。BNZ-1是一种多细胞因子抑制剂，可选择性靶向三种细胞因子IL-2、IL-9和IL-15。试验中，BNZ-1治疗耐受性良好，无剂量限制性毒性或药物相关严重副作用。BNZ-1是公司首个用于治疗癌症和自身免疫疾病的创新肽类治疗药物平台的主要资产。该研究的主要终点是治疗四周后的总体安全性，并进行了为期三个月的治疗延长以进一步评估安全性和临床反应。BNZ-1在所有剂量下均表现出活性，2mg/kg剂量基于药代动力学/药效学关系和临床疗效被选中并扩大至19名患者。研究结果显示，BNZ-1治疗耐受性良好，有望支持长期治疗rCTCL患者。

IMAC Holdings公司宣布启动一项针对帕金森病引起的运动障碍（运动徐缓）的1期临床试验，该试验使用脐带来源的同种异体间充质干细胞。试验将在美国密苏里州切斯特菲尔德、肯塔基州帕杜卡和田纳西州布伦特伍德的三家IMAC临床中心进行，包括15名患者的剂量递增安全性和耐受性研究。试验分为三组，分别接受低、中、高剂量的干细胞静脉注射，并跟踪12个月。IMAC首席执行官Jeffrey Ervin表示，这是IMAC业务扩展的重要时刻，旨在为运动限制性疾病提供非阿片类、非手术的医疗解决方案。预计2020年底完成招募和首次给药，并期待在明年分享试验结果。

贝灵哲公司将在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年会上，通过口头报告和四张海报展示其BTK抑制剂BRUKINSA®（zanubrutinib）的临床数据和抗PD-1抗体tislelizumab的非临床数据。贝灵哲还将赞助一场卫星研讨会，探讨BTK抑制剂如何改善慢性淋巴细胞白血病（CLL）的治疗效果。会议期间，将有多位专家进行报告，包括来自中国医学科学院、弗雷德·哈钦森癌症研究中心、达纳-法伯癌症研究所和北京大学肿瘤医院等机构的学者。贝灵哲是一家全球性的商业阶段生物技术公司，致力于发现、开发、生产和商业化创新药物，以改善全球患者的治疗效果和可及性。

Kezar Life Sciences公司在ACR Convergence 2020会议上展示了其新型免疫蛋白酶体抑制剂KZR-616的广泛治疗潜力。公司首席医学官Noreen Henig博士强调，KZR-616在治疗系统性红斑狼疮（SLE）和肌炎等免疫介导疾病方面具有巨大潜力。在MISSION Phase 1b研究中，KZR-616在SLE患者中表现出良好的安全性和耐受性，且在改善疾病活动度方面显示出积极趋势。此外，在肌炎小鼠模型中，KZR-616治疗显著改善了肌肉功能并减少了肌肉组织损伤。Kezar正在积极进行PRESIDIO Phase 2研究，以评估KZR-616在治疗多发性肌炎和皮肌炎患者中的安全性和有效性。

InnoCare Pharma宣布将在2020年12月5日至8日举行的线上第62届美国血液学会（ASH）年会上展示其BTK抑制剂Orelabrutinib的最新临床数据。公司将在会上展示三篇关于Orelabrutinib治疗复发性或难治性套细胞淋巴瘤和复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病/小细胞淋巴瘤的研究海报。这是InnoCare连续第二年于ASH会议上展示Orelabrutinib数据。Orelabrutinib是一款针对癌症和自身免疫疾病的选择性BTK抑制剂，已获得国家重大新药创制项目支持。目前，在美国和中国进行的多中心、多适应症临床试验中，Orelabrutinib作为单药或联合疗法使用，显示出良好的疗效和安全性。Orelabrutinib的两个适应症已纳入国家药品监督管理局（NMPA）的优先审评。InnoCare Pharma是一家致力于发现、开发和商业化治疗癌症和自身免疫疾病的一流新药的生物制药公司，其战略聚焦于淋巴瘤、实体瘤和全球范围内具有未满足医疗需求的自身免疫疾病。

POETYK PSO-1研究显示新型口服选择性TYK2抑制剂deucravacitinib在治疗中重度斑块型银屑病方面表现出显著疗效，达到复合主要终点及多个关键次要终点，其安全性结果与此前公布的II期研究结果一致。这是首个评估deucravacitinib有效性和安全性的III期临床研究，有望成为银屑病患者的全新治疗选择。此外，deucravacitinib还在进行多种免疫介导疾病的临床研究，包括银屑病性关节炎、狼疮和炎症性肠病等。

Halozyme Therapeutics宣布，由Janssen Research & Development赞助的关于皮下注射daratumumab利用ENHANZE®技术的临床试验成果将在即将于2020年12月5日至8日举行的美国血液学会（ASH）年度会议和展览上呈现。其中，Phase 3 APOLLO研究的主要数据将在12月6日的口头报告和官方ASH新闻节目中展示，涉及接受过至少一线治疗的骨髓瘤患者；Phase 3 ANDROMEDA研究的结果将在12月7日的口头报告中呈现，同时还有四个海报展示。Halozyme Therapeutics致力于通过ENHANZE®技术为患者提供更便捷的治疗方案，目前该技术已使超过40万患者受益，并与多家知名药企合作，通过里程碑和版税获得收益。

Sierra Oncology公司在2020年美国血液学会（ASH）年会上将展示两项关于新型药物momelotinib在骨髓纤维化患者中的疗效数据。该药物可能成为治疗骨髓纤维化患者的独特选择，能够改善贫血、症状和脾脏肿大三大疾病特征。研究显示，momelotinib在血小板减少的患者中表现出活性，无论之前是否接受过JAK抑制剂治疗。长期数据表明，momelotinib在JAK抑制剂初治和既往接受过JAK抑制剂治疗的中高危骨髓纤维化患者中显示出良好的总生存率和持续疗效。此外，momelotinib在低血小板计数的中高危骨髓纤维化患者中维持了脾脏、症状和贫血的疗效。Sierra Oncology正在招募曾接受过JAK抑制剂治疗的症状性贫血患者参加MOMENTUM III期临床试验。

Seagen公司将在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年度会议和展览上展示多个ADCETRIS（布伦妥昔单抗 Vedotin）数据。这些数据包括ECHELON-1和ECHELON-2三期临床试验的五周年更新，评估ADCETRIS与化疗联合方案在一线晚期霍奇金淋巴瘤（HL）或一线外周T细胞淋巴瘤（PTCL）中的疗效。ADCETRIS是一种针对CD30的抗体-药物偶联物（ADC），CD30是经典HL的标志性分子，也存在于多种PTCL的表面。Seagen首席医疗官Roger Dansey表示，五年的无疾病复发是患者的一个重要临床里程碑，五年的数据表明，与标准化疗方案相比，ADCETRIS联合化疗显示出更优越的临床活性和持久获益。此外，Seagen将在会议上展示与ADCETRIS联合其他疗法相关的额外分析，旨在识别可能的新治疗方案，以改善患者的预后。

Lipocine公司宣布将在美国肝病研究协会的数字会议上展示其LPCN 1144治疗肝纤维化和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的研究结果。该研究显示，LPCN 1144在改善由高脂肪饮食引起的肝纤维化和NASH特征方面具有潜力。此外，Lipocine公司已完成其LiFT Phase 2临床试验的入组，该试验旨在研究LPCN 1144在确诊的NASH患者中的疗效。公司预计将在2021年1月报告主要终点——通过MRI-PDFF测量的肝脏脂肪变化数据。关于Lipocine，该公司专注于代谢和内分泌疾病，并使用其专有的药物递送技术。

Jazz Pharmaceuticals公司在2020年11月5日宣布，将在12月5日至8日举行的第62届美国血液学学会（ASH）年度会议上展示11篇由公司赞助的摘要，以及与德克萨斯大学MD安德森癌症中心（MD Anderson）合作的两篇摘要、一篇合作小组试验摘要和四篇由研究者赞助的试验摘要。这些摘要涵盖了Jazz公司的产品Vyxeos和Defitelio在血液学和肿瘤学领域的最新研究成果，包括Vyxeos在治疗高危及复发性急性髓系白血病（AML）方面的疗效和安全性数据，以及Defitelio在治疗肝静脉闭塞病（VOD）方面的治疗作用。Jazz公司致力于通过持续的研究和创新，为血液癌症患者提供新的治疗选择。

Harpoon Therapeutics宣布，其针对实体瘤治疗的新型T细胞结合剂HPN601的预临床数据被接受在2020年11月9日至14日举行的第35届免疫治疗学会（SITC）年会上进行口头报告。HPN601靶向肿瘤抗原EpCAM，基于Harpoon的专有ProTriTAC™ T细胞结合剂前药平台，旨在更广泛地靶向表达肿瘤抗原。该平台通过肿瘤相关蛋白酶切割掉ProTriTAC™的阻断域，从而激活T细胞杀死肿瘤细胞。Harpoon Therapeutics是一家处于临床阶段的免疫疗法公司，正在开发一种新型T细胞结合剂，利用人体免疫系统治疗癌症和其他疾病。公司正在开发一系列新型TriTACs，最初专注于治疗实体瘤和血液恶性肿瘤。

传奇生物科技公司在第62届美国血液学会（ASH）年度会议和展览上，将展示CARTITUDE-1和LEGEND-2研究的最新数据。CARTITUDE-1研究将重点介绍针对B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）的1b/2期疗效和安全性结果。此外，还将展示cilta-cel的详细分析，包括细胞因子释放综合征和健康相关生活质量。LEGEND-2研究数据将展示在中国进行的针对复发或难治性多发性骨髓瘤和髓外疾病患者的临床试验结果。传奇生物科技期待分享这些数据，并强调与强生公司的合作将为多发性骨髓瘤患者提供新型疗法。

AVEO Oncology和EUSA Pharma宣布，关于口服tivozanib（AVEO的下一代VEGF受体酪氨酸激酶抑制剂）与静脉注射nivolumab（免疫检查点抑制剂）联合治疗晚期或转移性肾细胞癌的1b/2期TiNivo研究结果的论文已发表在《肿瘤学年鉴》上。该研究显示，这种组合疗法具有良好的耐受性，并显示出抗肿瘤活性和延长无进展生存期，为这种有希望的联合疗法提供了动力。研究共纳入28名患者，其中22名患者参与了2期研究，以评估tivozanib与nivolumab联合使用的安全性、耐受性和抗肿瘤活性。该组合疗法在初治和既往接受治疗的患者中均显示出良好的耐受性和活性，中位无进展生存期为18.9个月。

Schrödinger公司宣布将在2020年12月5日至8日举行的美国血液学会（ASH）年度会议和展览上展示其MALT1抑制剂项目的前期临床数据。MALT1是治疗非霍奇金B细胞淋巴瘤（NHL）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）和mantle细胞淋巴瘤（MCL）的潜在靶点，这些疾病在复发/难治性情况下具有高度未满足的医疗需求。Schrödinger已经确定了新的MALT1抑制剂，在非霍奇金B细胞淋巴瘤模型中显示出抗增殖作用。在B细胞淋巴瘤的异种移植小鼠模型中观察到剂量依赖的单药抗肿瘤活性。当与布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂ibrutinib联合使用时，观察到的活性支持MALT1抑制剂有可能与BTK抑制剂联合使用来克服复发/难治性B细胞淋巴瘤患者的药物诱导的耐药性。Schrödinger的执行副总裁、首席生物医学科学家和发现研发负责人Karen Akinsanya表示，他们期待分享更新的MALT1结果，并在未来一年推进该程序至IND可行性研究。Schrödinger的基于物理的软件平台帮助加速了化合物优化，使得候选药物在不到两年的时间里被选中。该摘要可在ASH网站上在线查看，并将在12月的海报会议上进行展示。Sch

Orchard Therapeutics公司在即将于2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年度会议上，将展示其针对粘多糖病III型A（MPS-IIIA）的基因疗法OTL-201的临床数据。该疗法是一种在体外的自体造血干细胞基因疗法，旨在治疗MPS-IIIA，这是一种无有效治疗方案的致命性代谢疾病。初步结果显示，OTL-201在首例接受治疗的病人身上显示出基因修饰细胞的植入、N-硫酸葡萄糖胺硫酸酯酶（SGSH）酶表达以及血浆、脑脊液和尿液中肝素硫酸酯的减少。Orchard Therapeutics致力于开发创新、可能治愈的基因疗法，以改善罕见病患者的生命质量。