世界血友病联合会、欧洲血友病联盟和美国血友病基金会联合发布声明，宣布由于新发现的不良事件，Sanofi Genzyme对其“fitusiran全面临床试验项目”实施全球剂量暂停。fitusiran是一种每月一次皮下注射的非因子替代疗法，利用小干扰RNA（siRNA）靶向并降低抗凝血酶，以促进足够的凝血酶生成，从而恢复止血并预防血友病A或B患者的出血。截至10月30日，Sanofi已自愿暂停fitusiran临床试验的剂量和招募，以调查试验中患者发生的非致命性血栓事件。公司表示，在剂量和招募暂停期间，所有其他临床试验相关活动将继续进行。此外，Sanofi指出，试验中的患者通常还有其他健康问题和合并症，这些可能会因持续的COVID-19大流行而复杂化。此前，Sanofi于2020年6月19日发布了关于fitusiran的积极长期疗效和安全性数据，该数据来自血友病A和B患者（无论有无抑制剂）的II期扩展试验的中期分析。

Equillium公司宣布其研发的itolizumab在治疗急性移植物抗宿主病（aGVHD）的第三阶段临床试验中取得积极数据。该试验名为EQUATE，旨在评估itolizumab与标准治疗方案（如高剂量皮质类固醇）联合使用对严重aGVHD患者的疗效。结果显示，80%的患者对治疗有反应，其中7名患者达到完全缓解，1名患者达到非常好的部分缓解。这些反应迅速且持久，大多数患者在15天内达到完全缓解。目前，该药物的安全性数据与之前报告的一致，且独立数据监测委员会建议扩大第三阶段试验。Equillium计划与FDA探讨加速审批途径，并考虑将itolizumab应用于慢性GVHD预防和造血干细胞移植后的患者。

CARE GA收到美国食品药品监督管理局（FDA）的“研究可进行”信函，批准启动Senhwa生物科学公司研发的口服药物Silmitasertib在治疗中度COVID-19患者的II期临床试验。该药物是一种新型口服的酪蛋白激酶2抑制剂，旨在治疗由免疫反应失调引起的病毒性疾病。这项II期临床试验是一项单中心、开放标签、随机对照的前瞻性研究，预计将招募20名中度COVID-19患者。此外，Silmitasertib在癌症患者中已完成三个I期临床试验，目前正在进行一个I期和一个II期研究。该药物还被授予孤儿药和罕见儿科疾病指定，用于治疗胆管癌和髓母细胞瘤。

Sumitomo Dainippon Pharma Oncology宣布将在第62届美国血液学会年会上展示其新型抗癌药物alvocidib的最新研究数据。该研究评估了alvocidib在复发/难治性MCL-1依赖性急性髓系白血病（AML）患者中的疗效。此外，公司还将展示alvocidib与其他药物联合使用的临床试验数据，包括与cytarabine和mitoxantrone的联合应用，以及与dubermatinib（TP-0903）和TP-3654的联合应用。这些研究旨在探索新的治疗方法，以满足未满足的临床需求。

Thermo Fisher Scientific与Innoforce达成合资协议，在杭州建立生物制剂和灭菌药物制造设施，以扩大全球制药服务能力，满足药物研发和制造需求。新设施预计于2022年完工，将成为Thermo Fisher全球制药服务网络的一部分，包括药物产品开发、生物制剂制造、无菌填充和临床试验包装与物流等领先能力。杭州工厂将采用严格的质量控制流程，符合中国NMPA、美国FDA和欧洲EMA的监管指南。Innoforce首席执行官李玉玲表示，与Thermo Fisher的合作将为国内外生物制药制造商提供加速创新疗法上市的平台。

11月份，美国食品药品监督管理局（FDA）将迎来多项新药审批的关键日期。其中包括Supernus Pharmaceuticals的SPN-812用于治疗注意力缺陷多动障碍（ADHD），该药物在欧洲作为抗抑郁药上市已有广泛的安全记录；Adamis Pharmaceuticals的Zimhi用于治疗阿片类药物过量；Alkermes的ALKS 3831用于治疗精神分裂症和双相I型障碍；Amgen的Kyprolis与地塞米松和Darzalex联合用于复发或难治性多发性骨髓瘤；Bristol Myers Squibb的lisocabtagene maraleucel（liso-cel）用于复发或难治性大B细胞淋巴瘤；Eiger BioPharmaceuticals的Zokinvy用于早老症和早老性层粘连蛋白病。这些新药申请均基于不同阶段的临床试验数据，部分药物已进入优先审评阶段。

欧洲委员会批准了百时美施贵宝公司Opdivo（尼伏单抗）和Yervoy（伊匹单抗）联合两周期铂类化疗方案，作为一线治疗转移性非小细胞肺癌的药物。这一批准基于CheckMate -9LA III期临床试验的结果，显示该联合治疗方案在转移性非小细胞肺癌患者中显示出优于单独化疗的总生存期。这是首次在欧洲批准使用有限化疗的联合免疫疗法治疗非小细胞肺癌。Opdivo加Yervoy组合现在在欧洲被推荐用于三种不同的晚期癌症类型：非小细胞肺癌、黑色素瘤和肾细胞癌。

在随机、双盲的III期ADVOCATE试验中，avacopan与标准每日糖皮质激素（泼尼松）疗法进行了直接比较，结果显示avacopan在26周内使患者达到缓解的效果与泼尼松相当，且在52周后维持缓解的效果优于泼尼松。此外，与标准泼尼松疗法相比，avacopan组在肾功能改善方面更为显著。这些发现表明，与当前的标准治疗方案相比，avacopan可能为肾病患者带来更好的长期预后，并为ANCA相关血管炎的亚临床肾疾病活动提供了有趣的见解。AVACOPAN是一种新型口服小分子药物，针对ANCA相关血管炎和其他补体驱动的自身免疫性和炎症性疾病，通过精确阻断C5aR受体来阻止炎症细胞对C5a激活的反应，从而防止细胞损伤。美国食品药品监督管理局（FDA）正在评估avacopan治疗ANCA相关血管炎的新药申请（NDA），并设定了2021年7月7日的处方药用户费法案（PDUFA）目标日期。ChemoCentryx公司正在开发avacopan治疗C3肾小球肾炎（C3G）和汗腺炎（HS）。FDA已授予avacopan针对ANCA相关血管炎和C3G的孤儿药资格，欧洲委员会也授予了avacopan针对两种ANCA相关血管炎形式以及

Memo Therapeutics AG成功筹集1400万瑞士法郎的B轮融资，由Swisscanto Invest和Bernina BioInvest领投，包括现有投资者Investiere、Schroder Adveq、Jaquet Partners和Redalpine。公司将利用这笔资金推进其抗病毒资产的临床开发，包括MTX-COVAB和MTX-005。MTX-COVAB是针对COVID-19的抗体候选药物，预计将在2021年开始临床试验。Memo Therapeutics AG还计划利用资金推进MTX-005的临床开发，该药物针对肾移植患者中的BK病毒感染。此外，公司还计划开发更多针对传染病和癌症的抗体候选药物，并扩大合作。Swisscanto Invest和Bernina BioInvest的投资被视为对Memo Therapeutics AG抗体发现方法和公司未来潜力的认可。Memo Therapeutics AG利用微流控单细胞分子克隆和筛选技术，在抗体发现领域取得了创新成果。

KDx Diagnostics选择Acupath实验室为其URO17™ FDA临床试验处理尿液样本，该试验于2020年第三季度启动。URO17™是一种成本效益高的尿液生物标志物，旨在提高传统非侵入性诊断筛查测试的效果。膀胱癌是美国第六常见癌症，每年有8.1万新病例，复发率高达75%。尿液细胞学作为常见的筛查测试，效果不佳且主观性强。FDA试验正在评估URO17™与尿液细胞学和UroVysion™ FISH结合使用的效果。Acupath自2019年7月推出URO17™以来，已为患者提供临床信息，并有望解决现有诊断测试的不足。KDx表示，URO17™在检测膀胱癌方面具有高敏感性和特异性，有助于满足膀胱癌非侵入性检测的医疗需求。

Biosight Ltd.宣布其创新药物BST-236（阿斯巴酸阿糖胞苷）在治疗不适合标准化疗的急性髓系白血病（AML）患者中的临床数据将在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年度会议和展览上展出。该药物作为一种新型抗代谢物，通过降低全身性阿糖胞苷暴露并保护正常组织，有望成为AML和其他血液系统恶性肿瘤及疾病的更优治疗方案。BST-236已被FDA授予快速通道资格和孤儿药资格，目前正在进行一项2b期临床试验以确认其在1/2a期临床试验中获得的积极结果。

一项名为STEP 3的3a期临床试验结果显示，每周一次皮下注射2.4毫克semaglutide作为强化行为治疗（IBT）的辅助治疗，与安慰剂加IBT相比，显著增加了体重减轻。该试验招募了68周内接受至少30次营养师咨询、低热量饮食和增加体力活动的成年人，他们患有肥胖或超重，并至少有一种与体重相关的并发症，但没有2型糖尿病。结果显示，与安慰剂组相比，接受semaglutide加IBT治疗的患者平均体重减轻了16.0%，而安慰剂加IBT组为5.7%。此外，接受semaglutide加IBT治疗的患者中有87%的人体重减轻了5%或更多，而安慰剂组仅为48%。该研究还显示，semaglutide加IBT在改善心血管代谢风险因素方面也显示出优势，包括腰围和收缩压。Novo Nordisk公司表示，semaglutide有望成为肥胖治疗的重要选择。

Gilead Sciences和其子公司Kite宣布，在即将于2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年会上，共有16篇摘要被接受发表，其中包括来自两家公司联合免疫肿瘤研究和发展项目的3篇口头报告。这些报告涵盖了Yescarta、Tecartus和其他Kite的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法研发项目的研究成果，以及Gilead公司的第一类抗CD47单克隆抗体magrolimab。报告内容包括Yescarta在难治性大B细胞淋巴瘤患者中的长期疗效数据，以及CAR T疗法在更多患者中的潜力。此外，还介绍了magrolimab在治疗难治性恶性疾病中的潜力，包括其在急性髓系白血病（AML）患者中的 Phase 1b研究结果。Gilead和Kite表示，这些数据进一步证明了其在血液恶性肿瘤创新方面的持续增长，并有望在未来为治疗难治性血液癌症的患者带来积极影响。

百济神州宣布将在2020年12月5日至8日线上举行的第62届美国血液学会（ASH）年会上公布其BTK抑制剂百悦泽（泽布替尼）的临床数据以及抗PD-1抗体百泽安（替雷利珠单抗）的非临床数据。公司还将联合赞助一项卫星研讨会，探讨BTK抑制剂在慢性淋巴细胞白血病治疗中的应用。此外，百济神州将展示多款药物的临床试验结果，包括针对不同类型淋巴瘤和白血病的百悦泽和百泽安。百济神州是一家全球性生物科技公司，致力于研发创新药物，目前在中国、美国、澳大利亚和欧洲等地拥有超过4700名员工，并在中国、美国等地销售多款自主研发和授权的肿瘤药物。

Attralus公司将在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会年会（ASH 2020）上展示其新型泛淀粉样成像剂AT-01的临床数据。该数据由国际知名淀粉样变性领域专家、Attralus联合创始人及AT-01技术的科学家Jonathan Wall博士进行展示。这些数据提供了关于使用AT-01成像检测AL淀粉样变性以及区分AL和ATTR淀粉样变性的更新。结果显示，在AL患者的心脏、肾脏、肝脏、脾脏、胰腺、骨髓、肺和肾上腺中检测到124I-p5+14（AT-01）的滞留。通过ROC分析SUVR器官比，可以区分AL和ATTR患者，诊断ATTR相对于AL的灵敏度和特异性分别为100%和75%。Attralus公司CEO Spencer Guthrie表示，很高兴在ASH 2020上展示AT-01的额外数据，希望AT-01能帮助改善系统性淀粉样变性的检测和诊断。AT-01是一种新型多碱性肽放射性示踪剂成像剂，正在临床研究中用于多种淀粉样变性的全身淀粉样检测。

Catalyst Biosciences宣布将在即将于2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）会议上展示Marzeptacog alfa（激活）或MarzAA的新一代皮下注射工程化凝血因子VIIa（FVIIa）的临床试验进展。MarzAA是一种针对血友病A或B伴有抑制剂的下一代重组凝血因子VIIa变体，是唯一一种正在开发的皮下注射旁路药物，用于治疗血友病A或B伴有抑制剂和其他罕见出血性疾病，包括因子VII缺乏症和Glanzmann血小板减少症。Catalyst计划在2020年底开始其MarzAA的III期研究Crimson 1，以治疗血友病A和B伴有抑制剂的间歇性出血。Catalyst是一家专注于解决罕见血液学和补体介导疾病未满足医疗需求的研发和临床开发生物制药公司。

4D pharma公司即将举办一场虚拟的专家论坛，旨在讨论其领先免疫肿瘤活生物疗法产品MRx0518的临床试验数据。该产品在SITC年度会议上作为单一疗法和联合疗法在难治性癌症患者中的表现将得到详细评估。论坛将于2020年11月11日举行，由公司管理层和知名专家共同主持，包括来自伦敦帝国学院和德克萨斯大学MD安德森癌症中心的医学专家。活动将通过4D pharma官方网站进行直播，并可通过电话加入。4D pharma是一家专注于活生物疗法研发的制药公司，拥有多项临床和预临床研究项目，并与默克公司合作开发疫苗。此外，公司宣布计划与Longevity Acquisition Corporation合并，并寻求在纳斯达克上市。