Cynata Therapeutics Limited宣布，其主导产品CYP-001在治疗难治性急性移植物抗宿主病（GvHD）的1期临床试验中取得积极结果。该试验是全球首个同种异体诱导多能干细胞（iPSC）来源的间充质干细胞（MSC）产品的临床试验。结果显示，两年后患者总生存率为60%，与同类患者群体相比有显著改善。Cynata正在与许可方富士胶片合作，计划进行CYP-001的2期GvHD临床试验。

Xeris Pharmaceuticals公司宣布，其新型地西泮配方（XP-0863）在健康成人受试者中的1b期研究数据进一步支持了该药物在治疗癫痫发作中的应用。该研究显示，XP-0863与地西泮凝胶（Diastat）相比，具有相似的药代动力学特征，且安全性良好，耐受性佳。美国食品药品监督管理局（FDA）对Xeris的药物开发计划给予了积极反馈，认为XP-0863可以直接进入3期注册研究，针对儿童和成人癫痫患者。Xeris公司计划寻找合适的合作伙伴，以推进XP-0863的3期注册研究。

Imago BioSciences宣布其LSD1抑制剂IMG-7289获得EMA的PRIME方案资格，用于治疗对JAK抑制剂不耐受、耐药或不符合条件的骨髓纤维化患者。该药物正在开放标签的2期临床试验中评估治疗晚期骨髓纤维化，EMA基于临床试验数据认为IMG-7289具有潜在的临床效益。IMG-7289在非临床研究中显示出对多种髓系恶性肿瘤的抗肿瘤活性，目前正进行多项临床试验。Imago BioSciences是一家专注于发现和开发针对表观遗传酶的新型抗癌疗法的私人生物制药公司，其产品线包括针对LSD1的化合物，旨在治疗骨髓纤维化等疾病。

Dynacure公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研究性抗 sense 药物DYN101罕见儿科疾病指定，用于治疗肌管和中心核肌病（CNM）。DYN101旨在调节肌动蛋白2（DNM2）的表达。根据FDA的罕见儿科疾病指定计划，如果DYN101获得CNM治疗的批准，Dynacure将有权获得一个优先审查券，可用于后续产品的优先审查或出售。Leen Thielemans表示，这一指定表明FDA承认肌管和中心核肌病是严重、危及生命的疾病。Chris Freitag表示，公司的临床开发策略是通过调节DNM2来为包括儿童在内的CNM患者提供益处。DYN101是一种使用Ionis公司专有抗 sense 技术的实验性抗 sense 核苷酸，旨在调节肌动蛋白2（DNM2）的表达，用于治疗肌管和中心核肌病（CNM）。Dynacure正在开发DYN101，这是一种研究性抗 sense 药物，旨在调节肌动蛋白2的表达，用于治疗肌管和中心核肌病。

Pharvaris公司发布了一项关于新型口服B2受体拮抗剂的数据，这些拮抗剂用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）和其他B2R受体介导的疾病。研究显示，新型小分子缓激肽B2受体拮抗剂具有高效、机制明确和口服生物利用度高的特性。其中，PHA121作为一种高度选择性的B2受体拮抗剂，正处于HAE治疗的1期临床试验中。该研究的数据表明，PHA121在对抗人类B2受体方面比现有注射剂icatibant强40倍，且具有更高的代谢稳定性和口服吸收率。Pharvaris公司致力于开发口服B2受体拮抗剂，以替代注射疗法，为所有HAE亚型和其他B2受体介导的疾病患者提供新的治疗选择。

Marinus Pharmaceuticals宣布其产品候选药物ganaxolone获得美国FDA的罕见儿科疾病（RPD）指定，用于治疗CDKL5缺乏症（CDD），一种罕见的难治性儿童癫痫。该指定针对影响美国少于20万人的疾病，其严重或危及生命的症状主要发生在18岁及以下的个体。Ganaxolone是一种GABAA受体正向别构调节剂，正在开发静脉和口服剂型，旨在为成人和儿科患者群体在急性治疗和慢性治疗环境中提供治疗。Marinus计划推进治疗罕见癫痫疾病的药物研发，包括CDD、结节性硬化症和PCDH19相关癫痫，并尽快为患者提供急需的药物。

Appili Therapeutics启动了在安大略省长期护理设施中评估favipiravir作为COVID-19暴露后爆发控制措施的二期临床试验。该试验旨在评估favipiravir在控制长期护理设施中COVID-19爆发方面的安全性和有效性。试验预计将在16个长期护理设施中招募约760名参与者。随着COVID-19病例在安大略省和加拿大其他地区的增加，Appili正在进行潜在的试验地点筛选。favipiravir是一种广谱抗病毒口服片剂，最初在日本开发并批准用于流感大流行期间的预防和治疗。Appili首席执行官Armand Balboni表示，favipiravir将成为对抗COVID-19全球大流行的关键武器之一。Appili致力于通过其多样化的产品组合解决全球公共卫生领域的关键未满足医疗需求。

Trillium Therapeutics公司宣布其针对复发/难治性皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的TTI-621一期临床试验进展。该公司已完成1.4毫克/千克剂量组的药物安全性评估，未观察到剂量限制性毒性。由于新冠疫情影响，患者招募曾暂时放缓，但目前已恢复，并计划于8月初开始2.0毫克/千克剂量组的给药。此外，公司计划在2020年12月的美国血液学会年会上更新TTI-621和TTI-622研究的进展。TTI-621是一种针对CD47的先天免疫检查点抑制剂，旨在增强吞噬作用和抗肿瘤活性。Trillium Therapeutics是一家专注于癌症免疫治疗的公司，其两个临床项目均针对CD47这一“不要吃我”信号。

Genocea Biosciences今日公布其新型肿瘤免疫疗法GEN-009的初步临床试验数据，该研究结合了GEN-009与基于检查点抑制剂的联合治疗方案。在首五个接受治疗的晚期实体瘤患者中，有三人对GEN-009产生了独立的RECIST反应，其中一人完全缓解，两人部分缓解。所有患者均对多个疫苗抗原产生了抗原特异性CD4+和CD8+ T细胞反应。这些结果由患者的免疫反应证实，T细胞反应特异性针对GEN-009，而非由检查点阻断增强。Genocea总裁兼首席执行官Chip Clark表示，这些初步结果令人鼓舞，并相信将GEN-009纳入标准免疫疗法方案可能有助于提高晚期疾病患者的免疫检查点抑制剂疗法的效果。Genocea还计划在秋季报告约十名额外患者的数据，并启动针对neoantigen细胞疗法GEN-011的临床试验。

美国合成生物公司（Synthetic Biologics, Inc.）宣布，其研发的口服重组肠碱性磷酸酶（SYN-020）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，可以开始进行一项针对健康志愿者的Phase 1单剂量递增研究，旨在评估SYN-020的安全性、耐受性和药代动力学参数。这项研究计划在2021年第一季度进行，旨在支持SYN-020在多个适应症中的临床开发，包括治疗盆腔癌放疗引起的放射性肠炎。公司首席执行官兼财务总监史蒂文·沙尔克罗斯表示，获得FDA的批准是SYN-020项目的一个重要里程碑，相信该药物将在调节和维护胃肠道和微生物群健康方面发挥重要作用。此外，公司还与马萨诸塞州总医院（MGH）达成协议，获得了与IAP在维持胃肠道和微生物群健康、减少全身炎症和治疗与年龄相关的疾病相关的知识产权和技术。如果协议执行，公司将利用这项许可来推进SYN-020的扩大临床开发计划。

阿斯利康宣布国家药品监督管理局批准耐信针剂用于预防重症患者应激性溃疡出血，这一新适应证的获批为我国应激性消化道出血的预防提供了新的选择。应激性黏膜病变（SRMD）是危重患者的常见并发症，预防该并发症的发生至关重要。基于中国进行的独立三期临床研究结果，艾司奥美拉唑钠40mg每日两次可有效预防重症患者上消化道出血，且安全性良好。阿斯利康中国总经理赖明隆表示，阿斯利康将继续在消化疾病领域进行科学探索，为更多中国患者提供全方位的消化道保护。

Terns Pharmaceuticals公司宣布其研发的SSAO抑制剂TERN-201在治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的I期临床试验中取得积极成果。该研究显示，TERN-201在单次和多次口服给药后均具有良好的耐受性，且未观察到显著的安全性问题。研究结果表明，TERN-201能够有效抑制血浆中的SSAO活性，并在单次或重复给药后持续一周。ERN-201作为一种新型治疗NASH的药物，有望成为治疗NASH和其他炎症性疾病的新选择。Terns Pharmaceuticals公司致力于开发针对NASH、原发性胆汁性胆管炎（PBC）和癌症的药物，并正在推进多个候选药物的临床开发。

BioArctic AB宣布，其合作伙伴Eisai在阿尔茨海默病早期阶段进行的BAN2401 Phase 2b研究开放标签扩展阶段中呈现了最新数据。结果显示，接受BAN2401治疗的病人脑中淀粉样蛋白水平持续下降，且治疗期间ARIA-E（一种脑水肿）的发生率与Phase 2b研究相似。这些数据在2020年7月29日的阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）上公布。开放标签扩展研究（OLE）纳入了180名早期阿尔茨海默病患者，旨在评估BAN2401的长期安全性和耐受性。在Phase 2b研究中接受安慰剂的病人，在BAN2401开放标签治疗三个月后观察到淀粉样蛋白水平迅速下降，12个月后效果与Phase 2b研究中直接接受BAN2401治疗的病人相当。Eisai在AAIC会议上的展示可在BioArctic官方网站上找到，包括Phase 2b OLE研究的海报以及AHEAD 3-45新Phase 3研究的介绍。

Enterome公司宣布启动其首个临床试验，针对EO2401，这是一种基于微生物组抗原的癌症免疫疗法候选药物。该试验名为ROSALIE，旨在评估EO2401与免疫检查点抑制剂联合使用治疗胶质母细胞瘤（GBM）的安全性和初步疗效。EO2401是一种创新的免疫肿瘤候选药物，由Enterome的“OncoMimic”平台开发，该平台利用微生物组衍生的肽抗原模拟肿瘤细胞表达的抗原，以激活记忆T细胞并针对肿瘤产生靶向的细胞杀伤免疫反应。ROSALIE试验预计将在2022年提供初步的临床数据，并计划在2021年启动针对B细胞恶性肿瘤的临床研究。

BioNTech公司宣布其FixVac癌症疫苗项目BNT111的初步1期临床试验结果显示，该疫苗在晚期黑色素瘤患者中具有良好的耐受性。在89名接受静脉注射BNT111治疗的晚期黑色素瘤患者中，大多数不良事件为轻微至中度，且为短暂流感样症状。在42名接受过检查点抑制剂治疗的黑色素瘤患者中，BNT111作为单一药物或与抗PD-1抗体联合使用，均显示出持久的客观缓解。BNT111治疗与肿瘤抗原特异性CD4+和CD8+ T细胞的激活和强烈扩张相关。BNT111是由四种黑色素瘤抗原组成的疫苗，是BioNTech五个处于临床阶段的FixVac产品候选者中最先进的。BioNTech计划在2020年开始进行FixVac癌症疫苗的2期临床试验。

Nirsevimab作为一种新型呼吸道合胞病毒（RSV）单克隆抗体，在二期B阶段临床试验中显示出显著降低RSV下呼吸道感染就诊率和住院率的成效。该药物仅需注射一次，即可在长达5个月的RSV流行季提供持续保护。研究结果显示，注射Nirsevimab后150天内，RSV下呼吸道感染就诊率下降了70.1%，住院率下降了78.4%。此外，Nirsevimab的安全性良好，未观察到超敏反应。这一创新药物有望减轻婴幼儿RSV感染带来的家庭和社会经济负担，对于预防和治疗RSV感染具有重要意义。

复宏汉霖与Accord Healthcare Limited合作，其自主开发的曲妥珠单抗（HLX02，欧盟商品名：Zercepac®）获得欧盟委员会批准上市，涵盖HER2阳性乳腺癌和胃癌等适应症。这是中国生物类似药首次在欧洲市场亮相，标志着中国医药企业在国际舞台上的重要突破。复宏汉霖严格遵循国际质量标准，其生产基地获得欧盟GMP认证，确保产品质量。Accord Healthcare将负责Zercepac®在欧洲的营销和销售，预计将惠及全球患者。