m8 Pharmaceuticals与Gennisium Pharma宣布在墨西哥和巴西独家许可和分销一种孤儿杂交药物，用于治疗和预防早产儿呼吸暂停。该药物是治疗早产儿呼吸暂停（AOP）最常用的药物。双方合作旨在为早产儿提供更合适的治疗方案，以应对这一患者群体的特殊需求。该协议符合两家公司的战略目标，并计划立即开始合作，将解决方案带给拉丁美洲患者。m8的CEO Joel Barlan表示，与Gennisium Pharma的合作将加强其孤儿药物组合，巩固其在新生儿学领域的地位。Gennisium Pharma的CEO Franck Pigache提到，他们计划在巴西和墨西哥建立专注于新生儿学和早产儿治疗领域的业务。此次合作代表了公司间进一步合作的机遇，为他们的增长战略奠定了坚实基础。

Entos Pharmaceuticals与EpiVax合作开发基于Fusogenix平台的下一代核酸药物，利用EpiVax优化的COVID-19表位，旨在生成针对新冠病毒的高效免疫反应。该疫苗采用DNA质粒编码病毒蛋白，通过直接融合进入患者细胞，使细胞产生病毒蛋白，激发免疫反应，提供长期免疫。Fusogenix平台已在动物模型中进行过广泛的毒性和有效性研究，成功项目将是一个获得批准的COVID-19 DNA疫苗，提供对冠状病毒的广泛保护，并减轻COVID-19感染。这种疫苗可快速制造和扩大规模，缩短上市时间，有助于减少加拿大和国际上高风险人群的疫苗接种，显著降低病毒的传播和死亡率。

英国生物技术公司Prokarium与瑞士洛桑大学医院CHUV签署了一项全球独家选择权协议，旨在获取使用沙门氏菌治疗非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的许可。Prokarium专注于利用基因工程细菌开发微生物免疫疗法和疫苗，目前正研究使用工程化细菌开发针对实体瘤的微生物免疫疗法。NMIBC是全球每年新增40万例，目前缺乏创新治疗方法。Prokarium的工程化沙门氏菌旨在通过增强自然抗肿瘤免疫反应以及直接杀死肿瘤来治疗NMIBC。公司已与CHUV泌尿外科团队合作开展一项NMIBC患者的I期临床试验，研究使用伤寒沙门氏菌Ty21a进行膀胱内给药。

Quotient Sciences与CytoAgents宣布合作加速COVID-19药物候选药物GP1681的临床试验开发。该药物是一种小分子抑制剂，旨在调节人体免疫细胞中细胞因子的释放，以减轻由“细胞因子风暴”引起的严重疾病。合作将利用Quotient的整合服务组合，支持CytoAgents在2020年进行GP1681的I期和II期临床试验。CytoAgents将利用Quotient的配方和制造专业知识，快速开发药物产品，并在Quotient位于宾夕法尼亚州Garnet Valley的设施中进行。

Stevanato Group与Cambridge Design Partnership宣布合作开发基于Axis-D技术和知识产权的新型笔式注射器，旨在为糖尿病患者提供便捷、美观且经济的治疗产品。此次合作结合了两家公司的优势，CDP在药物输送设备设计和开发方面的专业能力，以及Stevanato Group在玻璃容器、模具、注塑、设备组装和全球商业网络方面的丰富经验。双方将共同提供从概念设计到设计开发、扩大规模、监管提交和全球市场商业化生产的创新药物输送解决方案。这一合作项目也是CDP近期在英国剑桥和北卡罗来纳州罗利增长的设计师和工程师团队背后的一个重要项目。

Supernus Pharmaceuticals宣布收购US WorldMeds的神经精神疾病产品组合，包括三种已上市产品和一种处于后期开发阶段的候选产品。这些产品包括用于治疗帕金森病（PD）的APOKYN注射剂、MYOBLOC注射剂和XADAGO片剂，以及用于治疗PD运动波动的新产品候选Apomorphine Infusion Pump。此次收购预计将增强Supernus在神经精神疾病领域的领导地位，并为公司带来新的研发平台和商业能力。交易总额为5.3亿美元，包括3亿美元的现金支付和高达2.3亿美元的监管和商业里程碑现金支付。

RGENIX公司宣布，其主导疗法RGX-104的初步研究结果将在2020年美国癌症研究协会（AACR）年度会议上以虚拟海报形式展示。RGX-104是一种针对肝脏X受体（LXR）的免疫疗法，在1b期临床试验中与多西他赛联合使用，表现出良好的安全性和临床活性。该研究显示，在难治性或复发性实体瘤患者中，RGX-104与多西他赛的联合疗法表现出22%的总缓解率和56%的疾病控制率。RGENIX正在评估RGX-104与多西他赛联合疗法在1b/2期临床试验中的潜力，并计划在扩展研究中纳入复发性/难治性广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）或高级别神经内分泌肿瘤（HG-NET）患者。此外，RGX-104还正在与帕博利珠单抗和卡铂/培美曲塞联合使用，治疗晚期非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）。

Alpine Immune Sciences公司在AACR虚拟年会上公布了其创新免疫疗法ALPN-202的临床试验设计，这是一种新型CD28共刺激剂和双重检查点抑制剂。该疗法旨在解决现有检查点抑制剂治疗失败的问题，通过提供CD28共刺激信号来增强T细胞活化。NEON-1试验分为剂量递增和扩展队列，旨在招募对标准治疗无反应的晚期实体瘤或淋巴瘤患者。ALPN-202有望提高联合检查点抑制的疗效，同时降低毒性。Alpine Immune Sciences致力于通过独特的蛋白质工程技术开发多功能的免疫疗法，目前有两个项目处于临床开发阶段。

AIVITA Biomedical公司在2020年美国癌症研究协会虚拟年会I上发布了其针对卵巢癌和胶质母细胞瘤的II期临床试验的更新。加州大学欧文分校的Daniela Bota博士，作为AV-GBM-1新诊断胶质母细胞瘤II期临床试验的主要研究者，展示了截至2020年3月获得的数据，显示治疗被良好耐受，初步生存数据令人鼓舞。Lisa Abaid博士，作为AVOVA-1晚期卵巢癌II期临床试验的主要研究者，展示了试验按计划进行，治疗也被良好耐受。AIVITA首席执行官Hans Keirstead博士表示，公司对临床项目取得的进展和患者特异性癌症疫苗的良好耐受性感到鼓舞，并期待完成卵巢癌II期研究的入组，并进一步探索胶质母细胞瘤II期研究中看到的令人鼓舞的生存数据。AIVITA正在进行多项临床试验，包括针对卵巢癌、胶质母细胞瘤和黑色素瘤的研究。

2020年4月27日至28日，第111届美国癌症研究协会（AACR）年会在上海举行，上海交通大学附属胸科医院陆舜教授在会上报告了豪森药业自主研发的1类创新药阿美乐®（甲磺酸阿美替尼片）在EGFR T790M突变阳性NSCLC患者中的II期临床试验结果，并首次披露了脑转移患者的疗效数据，引发广泛关注。阿美乐®在二线治疗中疗效确切，安全性良好，已获国家药品监督管理局批准上市，为晚期NSCLC患者带来希望。豪森药业凭借先进的研发体系，已有4个1类创新药获批上市，致力于为中国乃至全球患者带来健康福祉。

Adverum Biotechnologies宣布，在OPTIC Phase 1临床试验的第四阶段，首名患者接受了ADVM-022基因疗法治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）。该试验旨在评估ADVM-022的安全性和耐受性，患者将接受一次性的6 x 10^11 vg/眼剂量ADVM-022注射，并接受六周的类固醇眼药水预防治疗。该试验的目的是为AMD患者提供一种长期的治疗选择，减少频繁注射和门诊访问的需求。该研究还在评估ADVM-022在治疗糖尿病视网膜病变方面的潜力。

Diffusion Pharmaceuticals Inc.计划开展一项临床试验，使用转钠红曲（TSC）治疗COVID-19患者，以改善血氧饱和度和降低患者进展至重症监护病房的风险。该公司已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药临床试验申请前的资料，并计划在美国和东欧进行患者招募。该研究包括三个阶段，旨在评估TSC在COVID-19患者中的安全性、有效性和降低重症监护病房入院率。Diffusion与弗吉尼亚大学健康系统和iTHRIV合作进行此项研究，旨在为治疗COVID-19相关急性呼吸窘迫综合征（ARDS）提供新的治疗选择。

Eiger生物制药公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已完成对lonafarnib治疗Hutchinson-Gilford Progeria综合征（HGPS或Progeria）和Progeroid Laminopathies的上市许可申请（MAA）的验证。EMA之前已授予该MAA加速评估。Lonafarnib是一种口服的farnesyltransferase抑制剂，研究表明其能显著降低Progeria患者的死亡率。Eiger公司期待与Progeria社区合作，将首个批准的治疗方案带给患有Progeria和Progeroid Laminopathies的儿童和年轻人。

eFFECTOR Therapeutics在AACR年度会议上展示的数据显示，其产品候选药zotatifin在FGFR1、FGFR2和HER2驱动型癌症的预临床模型中表现出抗肿瘤活性，证明了zotatifin在受体酪氨酸激酶（RTK）驱动型癌症中的潜力。zotatifin通过下调RTK蛋白水平和相关的AKT和MAPK信号传导，在FGFR1、FGFR2和HER2驱动型模型中显示出抗肿瘤活性。在HER2阳性乳腺癌模型中，肿瘤消退在停止治疗后仍持续存在。进一步评估预测敏感性和耐药性的标记物显示，RTK肿瘤模型中mTOR介导的eIF4A激活对zotatifin最为敏感。eFFECTOR总裁兼首席执行官Steve Worland表示，这些有前景的预临床研究证明了zotatifin在RTK肿瘤模型中的活性与mTOR通路激活相关，为在临床开发期间进一步丰富敏感患者亚群提供了机会。目前，一项针对KRAS或RTK突变实体瘤患者的zotatifin Phase 1/2临床试验正在进行中，主要目标是评估zotatifin作为单药治疗的安全性和耐受性，次要目标包括抗肿瘤活性和生存率，以及药物的药代动力学。Zotatifin是一种强效

Mateon Therapeutics公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于其研究药物OT-101的IND申请，用于治疗COVID-19。这是一项针对住院的COVID-19和肺炎成年患者的随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验，旨在评估OT-101的安全性和有效性。OT-101是一种强效的SAR-CoV2复制抑制剂，其疗效和安全性指数与瑞德西韦相当甚至更优。OT-101不仅针对病毒复制，还针对COVID-19的常见致命并发症，如肺炎和纤维化。Mateon Therapeutics公司正在快速推进OT-101的临床开发，将其作为针对COVID-19的多模式药物。公司CEO Vuong Trieu表示，寻找治愈COVID-19的药物需要考虑多种药物候选，有效的COVID-19治疗方法可能是一系列药物的组合。Mateon Therapeutics公司由Oncotelic和PoinTR合并而成，专注于开发RNA治疗药物和小分子抗癌药物。OT-101在胰腺癌、胶质母细胞瘤和黑色素瘤等实体瘤的多项2期临床试验中显示出良好的疗效和安全性。

Vaccinex公司宣布，在AACR虚拟年会上展示了其CLASSICAL-Lung临床试验的更新中期结果，该试验评估了pepinemab与抗PD-L1检查点抑制剂avelumab联合使用在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的安全性和潜在疗效。数据显示，81%的免疫疗法初治患者（17/21）对联合免疫疗法有疾病控制，包括部分缓解（5/21患者）或疾病稳定（12/21患者）。在之前接受过免疫检查点抑制剂治疗的患者中，59%（17/29）通过转换为联合疗法获益，表明添加pepinemab到免疫疗法治疗方案有可能停止或逆转肿瘤进展。pepinemab和avelumab的联合疗法似乎具有良好的耐受性。Vaccinex公司总裁兼首席执行官Maurice Zauderer表示，他们继续对CLASSICAL-Lung试验的数据感到鼓舞，并很高兴看到初步的持久反应信号。Vaccinex公司专注于开发pepinemab用于治疗癌症和神经退行性疾病，包括亨廷顿病。

Novocure公司宣布，将在2020年4月27日至28日举行的美国癌症研究协会（AACR）2020虚拟年会I上，以虚拟海报形式展示Optune治疗复发性胶质母细胞瘤（GBM）的EF-19批准后登记试验结果。该试验对比了Optune单药治疗与最佳标准化疗，结果显示Optune单药治疗降低了死亡风险，并减少了不良事件。对于接受至少一个疗程的患者，Optune将中位生存期延长了1.7个月。EF-19数据证实了Optune作为单药治疗的有效性和安全性，并进一步增强了其在复发性GBM中的临床特征。AACR虚拟年会I将展示多个临床试验的全会报告和海报展示，以及基础和转化科学的小型研讨会。虚拟会议对所有人均免费，但参与者需注册参加。