Moderna与AstraZeneca及其生物制药研发部门MedImmune宣布了一项新的合作，旨在发现、共同开发和共同商业化针对多种癌症的mRNA治疗候选药物。这项合作是在2013年宣布的协议基础上进行的，当时两家公司同意开发针对心血管、代谢和肾脏疾病以及某些肿瘤学目标的mRNA疗法。合作将结合MedImmune在蛋白质工程和癌症生物学方面的专业知识与现代a的mRNA平台。根据新协议，Moderna将负责发现和临床前开发，而AstraZeneca将负责早期临床开发，两家公司将共同分担后期临床开发的费用。在美国，两家公司将按50:50的利润分享比例共同商业化产品。AstraZeneca将负责美国以外的商业化工作，Moderna将获得外销的分级版税。

英国Guildford，2016年1月11日：ReNeuron Group plc（“公司”）是一家领先的英国干细胞疗法开发公司，宣布获得英国创新署（Innovate UK）提供的价值210万英镑的拨款，以进一步推进其新兴的纳米药物平台。该拨款名为“干细胞来源的纳米药物”，属于创新署的“发展再生医学与细胞疗法”拨款计划，将资助ReNeuron及其合作伙伴——细胞疗法催化中心和伦敦大学学院生物化学工程系——进行的一项合作研究项目。拨款将支持ReNeuron纳米药物平台的关键临床前开发工作包，包括利用可扩展生物反应器和纯化技术开发稳健的制造系统，以实现ReNeuron纳米药物的商业化生产。工作计划还包括产品特征化和效力测定，以及选定纳米药物候选物的临床前效力和毒性测试。ReNeuron正在利用其专有干细胞系来源的囊泡的潜在治疗作用，并探索其囊泡作为基因治疗药物递送系统的潜力。囊泡是从所有细胞分泌出的脂质纳米颗粒，被认为在有益蛋白质，尤其是非编码RNA从一细胞转移到另一细胞的过程中起着关键作用。ReNeuron的研究人员发现了一种新机制，其临床级CTX干细胞来源的囊泡可能通过该机制在疾病的前临床模型中抑制癌细胞的生

NCCN癌症研究计划为研究volasertib在血液恶性肿瘤中的安全性和有效性，向来自NCCN成员机构的调查员颁发了三项研究资助。这些资助由Boehringer Ingelheim公司提供资金支持。研究包括评估volasertib与多种药物的联合使用，以治疗不同类型的血液恶性肿瘤。volasertib是一种新型Polo样激酶抑制剂，通过抑制PLK1酶来阻止细胞分裂，导致细胞死亡。该研究旨在通过临床试验进一步评估volasertib的安全性和疗效，以改善癌症患者的治疗。

Sucampo Pharmaceuticals与Cancer Prevention Pharmaceuticals达成一项合作协议，获得在北美独家商业化CPP-1X/sulindac组合产品的权利。该产品正在进行的3期临床试验用于治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP），一种罕见遗传性疾病，如未治疗，通常会导致结肠癌。目前，FAP没有批准的治疗方法，患者生活质量差，治疗费用高。该产品在2期临床试验中表现出良好的疗效，预计3期临床试验将在2018年完成，有望在2019年获得批准。根据协议，Sucampo将投资500万美元，并可能在未来进行额外500万美元的股权投资。如果Sucampo行使独家选择权，将支付高达1.9亿美元的许可费和里程碑付款。

Celerion宣布自2016年1月1日起，总部位于奥地利的Assign Clinical Research加入公司，进一步扩大其全球影响力和早期临床试验能力。Assign在多个治疗领域开展早期和后期临床试验，专注于肿瘤学、疫苗、癌症免疫疗法、个性化医疗和自身免疫性疾病。通过在30个国家与研究中心建立关系，Assign擅长招募困难的研究对象。这一举措体现了Celerion对客户在药物开发中挑战的响应战略，加强其早期患者研究服务，帮助客户更快地做出药物候选人的开发决策。Celerion总裁兼首席执行官Susan Thornton博士表示，Assign与Celerion的结合将提供高度专业化的服务，加强其在应用转化医学方面的能力。Assign首席执行官Klaus Fischer博士也表示，两家公司文化契合，都致力于满足客户在复杂临床试验中的需求。Celerion和Assign均提供从早期研究到监管和药物开发的全面服务。

QIAGEN与多家制药公司达成多项合作协议，共同开发伴随诊断，其中包括与Array BioPharma的新合作项目，旨在开发与binimetinib结合的分子诊断测试。QIAGEN的CEO Peer M. Schatz表示，与多家制药和生物技术公司的合作体现了对QIAGEN Sample to Insight解决方案的信任，并有望改善癌症患者的治疗效果。QIAGEN在伴随诊断开发领域处于领先地位，并已推出覆盖多种自动化平台和生物样本类型的个性化医疗产品。

Juno Therapeutics以约7800万美元现金和128.9万股Juno股票收购了位于马萨诸塞州波士顿的私有生物技术公司AbVitro，以增强其开发针对多种癌症靶点的工程化T细胞的能力。AbVitro的技术能够直接从癌症患者中识别全人源、天然配对的T细胞受体（TCRs）和嵌合抗原受体（CAR）T结合剂，并允许对数百万个单个细胞进行实验分析，从而发现已知靶点和新型癌症抗原靶点。Juno计划将AbVitro的科学家迁至西雅图，并将该平台整合到其治疗发现过程中。Juno与Celgene公司原则上同意，Celgene将获得所收购技术的部分许可权，并获得相关潜在产品权利的期权。

Innate Pharma与OREGA Biotech达成独家许可协议，OREGA Biotech授予Innate Pharma其首个抗CD39检查点抑制剂的全球独家权利。该协议源于两家公司自2014年开始的科研合作。CD39作为一种检查点抑制剂，由OREGA Biotech联合创始人Dr. Armand Bensussan与INSERM共同发现，存在于调节性T细胞和肿瘤细胞上，通过降解三磷酸腺苷（ATP）为腺苷来促进免疫抑制。阻断CD39可能通过防止腺苷的产生并促进肿瘤微环境中ATP的积累，从而刺激多种肿瘤的抗癌免疫。OREGA Biotech的CD39阻断抗体项目旨在恢复促炎微环境，目前处于临床前开发阶段。Innate Pharma和OREGA Biotech将在即将到来的科学会议上展示该项目的数据。根据协议，OREGA Biotech将获得未公开的首付款、临床前、临床和监管里程碑付款以及净销售额的版税。OREGA Biotech专注于发现和开发针对癌症免疫疗法的首创单克隆抗体，其业务策略是将研发项目推进至临床前概念验证、IND或早期临床阶段，然后将其许可给大型生物技术或制药公司。Innate Pharm

CureDuchenne Ventures LLC投资了Bamboo Therapeutics，一家专注于孤儿病基因疗法的早期生物技术公司，以支持其Duchenne基因疗法的研究。该疗法基于Dr. Samulski和Dr. Xiao在北卡罗来纳大学教堂山分校30多年的开创性研究，利用Dr. Samulski开发的专有rAAV技术平台，将Dr. Xiao开发的迷你肌营养不良蛋白基因序列用于治疗所有Duchenne患者。该基因疗法在动物模型中显示出积极效果，包括延长寿命和改善骨骼和心脏肌肉功能。CureDuchenne Ventures的资金支持将使Bamboo Therapeutics能够进行关键的IND前研究，以加速疗法进入临床试验。Duchenne是一种致命的遗传疾病，导致肌肉退化，影响约每3500名男孩中的1名。目前尚无批准的治疗或治愈方法。CureDuchenne Ventures与Bamboo Therapeutics合作，旨在加快Duchenne基因疗法的开发。

法国巴黎和马赛，2016年1月10日——Sanofi和Innate Pharma宣布达成一项研究合作和许可协议，将Innate Pharma的新专利技术应用于开发创新的二价抗体格式，通过激活自然杀伤（NK）细胞上的激活受体NKp46来杀死肿瘤细胞。Sanofi和Innate Pharma将共同利用Innate Pharma的技术和Sanofi的专有二价抗体格式，以及肿瘤靶点，生成和评估最多两个二价NK细胞结合剂。根据许可协议，Sanofi将负责研发、生产和商业化合作研究成果。Innate Pharma将有权获得高达4亿欧元的研发和商业化里程碑付款以及净销售额的版税。Sanofi首席科学官Gary Nabel表示，Sanofi在过去一年中在免疫肿瘤领域启动了战略性的企业合作，这体现了公司在研发领域开放创新的承诺，并有可能改变癌症的治疗方式。Innate Pharma首席科学官Nicolai Wagtmann表示，他们与Innate Pharma合作，旨在创造新的二价抗体，通过激活自然杀伤细胞来聚焦免疫系统杀死癌细胞。NKp46是一种在所有自然杀伤细胞上表达的激活受体，它是人类NK细胞的最特异性标记，在肿瘤细胞识

Takeda Pharmaceutical Company Limited与NsGene, Inc.于2016年1月8日和1月7日分别在日本大阪和美国的普罗维登斯签署了一项研究合作协议，旨在开发用于治疗帕金森病的封装细胞疗法。该合作将致力于通过植入封装细胞疗法设备，将重组胶质细胞系衍生的神经营养因子（GDNF）递送到受影响的脑区。GDNF作为一种神经再生生长因子，在帕金森病的治疗中具有潜力，但在将药物递送到病变脑部受影响区域方面遇到了问题。NsGene将利用其从布朗大学起源的实验技术，开发出一种临床适用的细胞疗法平台，该平台包含在免疫隔离胶囊中的基因工程细胞，可以在植入后长时间持续产生治疗水平的生物制剂。Takeda将为NsGene的技术开发提供资金，以完成临床试验所需的科学里程碑。Takeda正考虑将再生医学作为治疗疾病的新方法，并致力于支持此类研究。与NsGene的合作是Takeda探索新型生物制剂模态和可植入药物输送系统的一部分，这可能会对许多患者的生命产生重大影响。NsGene是一家位于罗德岛普罗维登斯的私营生物技术公司，专注于开发封装细胞疗法平台，其技术已在治疗阿尔茨海默病的初步临床研究中得到应用。

Moderna Therapeutics与全球领先的合同研究组织PPD达成战略合作伙伴关系，旨在支持Moderna在多个mRNA药物开发项目上的快速临床推进。该合作覆盖广泛的药物类型和治疗领域，旨在满足全球众多患者的未满足需求。PPD将作为Moderna专有管线的关键合作伙伴，在接下来的几个月和几年内加速其临床努力。根据协议，PPD将在Moderna的临床开发工作中发挥重要作用，包括支持新药研究（IND）战略规划以及临床试验设计和执行。合作基于独特的风险共担模式，激励两家组织共同实现里程碑。Moderna的管线包括一系列新型药物类型，每个类型都代表了公司专有核心表达mRNA平台在编码蛋白质以实现治疗益处方面的独特应用。Moderna利用这些类型通过其四个部门（Valera、Elpidera、Onkaido和Caperna）在广泛的疗法领域推进药物。PPD凭借其超过30年的CRO行业领导地位，提供全面的服务，包括综合开发咨询、I-IV期交付和实验室服务。

Bamboo Therapeutics公司宣布收购了北卡罗来纳大学教堂山分校的病毒基因治疗制造设施——Vector Core。Vector Core自1993年成立以来，在病毒载体设计和工艺开发以及研究和临床级病毒载体的制造方面拥有丰富经验。Bamboo Therapeutics拥有独特的悬浮细胞生产平台，利用无血清/化学定义的培养基提高可扩展性、效率和纯度，降低了处理步骤，同时减少了使用动物血清的变异性。此举将为Bamboo Therapeutics提供灵活性和竞争优势，加速其包括DMD项目在内的研发进程，预计DMD项目将于2017年初进入临床试验。Bamboo Therapeutics是一家专注于治疗中枢神经系统和中枢神经系统疾病的临床阶段基因治疗公司，其产品管线专注于治疗高未满足需求的疾病，包括巨轴神经病、Canavan病、弗里埃里共济失调和杜氏肌营养不良症。

Pfizer与Adaptive Biotechnologies达成一项转化研究合作，旨在利用适应性免疫系统的下一代测序技术，推进Pfizer的免疫肿瘤业务。双方将结合药物开发、平台技术及生物标志物专业知识，以识别可能从免疫疗法中获益的患者。Adaptive的免疫测序平台能够定量和可重复地测量患者的免疫细胞库，为Pfizer的免疫肿瘤生物标志物和药物开发项目提供强大的转化工具。Adaptive将利用其专有的免疫测序平台技术、生物信息学能力和科学专长，与Pfizer合作，推进其快速增长的免疫肿瘤产品管线。该合作旨在加速创新新组合治疗的发展，并加深对特定肿瘤类型免疫景观的理解。

Chiasma公司2015年业绩亮点包括：提交了Mycapssa（奥曲肽）胶囊的新药申请，FDA已接受并设定了审批目标日期；加强了领导团队和组织架构，员工人数增至50多人；与Teva API签署了长期奥曲肽API供应协议；完成了E轮融资和IPO，现金储备充足至2017年中；增强了董事会成员阵容。2016年核心目标包括：争取Mycapssa在美国的批准并成功上市；启动欧盟III期临床试验；开展神经内分泌肿瘤（NET）治疗的临床试验；宣布第二个产品候选。Mycapssa是针对罕见病肢端肥大症的一种口服药物，若获得批准，将成为首个口服somatostatin类似物。

Akashi Therapeutics与Grünenthal Group达成一项价值1亿美元的合作，共同推进Duchenne肌肉萎缩症（DMD）治疗药物HT-100的研发。HT-100是一种口服的小分子药物，正处于1b/2a临床试验阶段，旨在减少纤维化和炎症，并促进健康肌肉纤维再生。该药物已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格认定。根据协议，Grünenthal将向Akashi支付前期和里程碑款项，并承担HT-100上市后的全球开发成本。Grünenthal获得欧洲和拉丁美洲的商业化权利，而Akashi保留美国和其他市场的权利。此外，双方还计划将合作扩展到Akashi的其他DMD药物管线，并探索HT-100在硬皮病和特发性肺纤维化等其他纤维化疾病中的潜在应用。

德国阿亨和马萨诸塞州剑桥，2016年1月8日/美通社/——Grünenthal公司今日宣布与Akashi Therapeutics公司联合开展全球药物研发项目，针对HT-100这一口服小分子药物候选品，旨在减轻杜氏肌营养不良症（DMD）患者的纤维化和炎症，并促进健康肌纤维再生。该药物在美国和欧盟均获得孤儿药资格，在美国获得快速通道资格。Grünenthal将负责欧洲和拉丁美洲的商业化，而Akashi Therapeutics Inc.将保留美国及其他市场的权利。此次合作是Grünenthal扩大其专注于罕见病领域的战略的关键里程碑，旨在通过其将创新疼痛疗法带给患者的记录来拓展其产品组合。Grünenthal与由领先的病人组织成立的Akashi Therapeutics Inc.合作，以独特的方式结合技能和能力，为DMD患者带来益处。HT-100目前在美国五家医院进行1b/2a期临床试验。Grünenthal将向Akashi支付前期和里程碑付款，并承担所有通过商业化批准产品的2期后全球开发成本。Akashi将获得净销售额的版税。Grünenthal计划为此次合作投入超过1亿美元，并将在美国净销售额中获得版税，以