创新制药公司（Innovation Pharmaceuticals）正在积极寻求将其新型防御素类似物Brilacidin用于治疗COVID-19，以应对全球范围内对治疗和疫苗的迫切需求。目前，全球已有超过10万例COVID-19病例，超过3400人死亡。美国18个州的病人检测结果呈阳性或疑似阳性。创新制药公司已向美国生物医学高级研究和发展局（BARDA）提交了Brilacidin作为新型冠状病毒治疗药物的初步总结，并与美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）的科学家合作进行评估。公司还与美国的区域生物安全实验室（RBLs）和一所主要大学签署了材料转让协议，以评估Brilacidin对COVID-19的治疗潜力。创新制药公司正在寻求与制药公司、学术机构和政府合作，进一步评估Brilacidin作为新型COVID-19治疗药物的临床开发。

日本制药公司Shionogi与Tetra Therapeutics宣布，双方深化战略联盟，共同推进治疗认知和记忆缺陷的脑部疾病药物BPN14770的研发。BPN14770是一种针对记忆形成相关酶PDE4D的负性别构调节剂，有望改善认知功能且副作用较小。Tetra正在进行BPN14770在阿尔茨海默病和脆性X综合征患者的二期临床试验，预计2020年3月公布结果。Shionogi对BPN14770抱有高度期望，并签署了投资协议和合并协议，将投资Tetra至最多50%，并可能将其全资收购。双方共同致力于推进中枢神经系统（CNS）疾病如阿尔茨海默病的创新治疗。

Tetra Therapeutics与Shionogi宣布扩大战略联盟，共同开发治疗阿尔茨海默病、脆性X综合征等认知和记忆障碍的新药BPN14770。Shionogi增资至Tetra Therapeutics 50%股权，并有权根据临床试验结果完成剩余股权的收购。Tetra Therapeutics正在开发针对认知和记忆障碍的BPN14770，包括阿尔茨海默病和脆性X综合征，并已完成相关临床试验。Shionogi表示，BPN14770有望成为治疗认知障碍的创新药物，双方合作将推动中枢神经系统疾病的研究。

罗氏公司宣布，由于发生两起与药物无关的硬脊膜外导管相关感染，已暂停其从Ionis制药公司获得的RNA药物Tominersen（RG6042）的I期临床试验。该药物旨在通过减少有毒突变亨廷顿蛋白（mHTT）的产生来治疗亨廷顿病（HD）。尽管试验暂停，但罗氏表示，这不会影响其他试验，包括预计将在2022年公布顶线数据的国际III期试验。Tominersen是一种反义药物，由Ionis公司专注于开发，旨在减少导致亨廷顿病的亨廷顿蛋白的产生。亨廷顿病是一种遗传性疾病，目前尚无治愈方法，患者通常在30至50岁之间出现症状，并在10至25年内病情恶化。

TG Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研究性双抑制剂umbralisib孤儿药资格，用于治疗滤泡性淋巴瘤（FL）患者。umbralisib正在多项淋巴瘤类型中接受评估，包括在UNITY-NHL Phase 2b注册临床试验中。该试验的FL队列旨在评估umbralisib在至少接受过两线治疗（包括抗CD20单克隆抗体和烷化剂）的FL患者中的安全性和有效性。2019年10月，公司宣布FL队列达到了主要终点——总缓解率（ORR），并在2020年1月启动了针对既往治疗过的边缘区淋巴瘤（MZL）和FL患者的umbralisib新药申请（NDA）的滚动提交。FDA之前已授予umbralisib针对三种类型的MZL（结节性、外周性、脾性）的孤儿药资格。TG Therapeutics公司首席执行官迈克尔·S·韦斯表示，umbralisib获得FL治疗孤儿药资格是公司在MZL和FL领域开发和预期商业化过程中的又一重要里程碑。

Portola Pharmaceuticals宣布，其产品Andexxa在治疗与口服Xa因子抑制剂相关的颅内出血（ICH）时，预计将降低急性护理医院的成本。Brigham and Women's Hospital的John Fanikos在犹他州帕克城的紧急医学会议上展示了这一数据。分析比较了使用Andexxa与4F-PCC（仅用于华法林逆转）的情况，结果显示Andexxa可降低出血相关并发症的风险，并考虑了NTAP报销政策。Portola的CMO Rajiv Patni表示，这一分析支持了公司的关键举措，包括展示Andexxa的独特价值以及利用NTAP报销。此外，Portola还展示了三篇关于4F-PCC在胃肠道出血、创伤病例和与口服Xa因子抑制剂相关的重大出血事件中的经济负担的研究。

Auris Medical Holding Ltd.近日更新了其正在进行中的临床试验进展。在AM-201的1b期临床试验中，用于预防抗精神病药物引起的体重增加和嗜睡，最后一位受试者已完成最后一次治疗访问。该试验共招募了80名健康志愿者，接受AM-201或安慰剂与抗精神病药物奥氮平联合治疗四周。试验正在测试AM-201的六种不同剂量。同时，AM-125的2期临床试验正在向中期分析迈进，预计将在2020年第二季度进行。此外，公司还开始了口服贝塔西汀的开放标签测试，以供参考。公司预计将在2020年第二季度分享两个鼻内贝塔西汀试验的结果。

美国健康险服务商Alignment Healthcare近日获得1.35亿美元C轮融资，投资方包括富达投资集团、T. Rowe Price及Durable Capital Partners，用于医疗服务、技术平台及新产品投入。公司成立于2013年，旨在改变老年保险的交付方式，提供除了理赔款之外的医疗保健解决方案。Alignment通过数据管理技术关注慢性病和体弱者，提供高质量医疗及护理服务，节省医疗成本。公司在全国设有办事处和护理中心，提供定制护理和服务，并推出会员服务Alignment Health Plan，提供全天候医生访问、客服团队及购物津贴等。此外，Alignment还与Uber Health合作，为会员提供非紧急医疗运输服务。

创新制药公司（IPIX）计划开展一项针对活动性溃疡性结肠炎的Brilacidin药片形式的二期临床试验。Brilacidin是一种具有多种适应症潜力的防御素类似物药物，作为新型口服药物用于治疗溃疡性结肠炎。试验设计包括多个剂量（低、中、高剂量和安慰剂）的递增剂量设计，旨在评估口服Brilacidin在6周内对活动性溃疡性结肠炎的疗效和安全性。主要终点包括临床缓解（Mayo评分）、内镜缓解、生物标志物（粪便钙蛋白、C反应蛋白、黏膜炎症的组织学评估）以及患者报告结果。Brilacidin作为非皮质类固醇、非生物制剂，旨在治疗一系列胃肠道疾病，溃疡性结肠炎是其最初的目标适应症。该试验预计在今年夏天开始。

Urovant Sciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对每日一次75毫克维贝贡治疗过度活跃膀胱（OAB）患者的申请，该申请包括尿急失禁、尿频和尿急等症状。该申请被分配了2020年12月26日的PDUFA目标日期。FDA表示，他们目前不计划召开咨询委员会会议来讨论该申请。Urovant Sciences是一家专注于开发治疗泌尿系统疾病的创新疗法的生物制药公司，其领先产品候选人为维贝贡，这是一种口服、每日一次的小分子β3激动剂，正在评估用于治疗OAB。如果获得批准，维贝贡将成为近十年来第一种新的OAB品牌处方药物，为患者提供另一种潜在的治疗选择。

Trevena公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其针对静脉注射药物oliceridine的新药申请（NDA）的重新提交，该药物用于治疗中重度急性疼痛。FDA认为这是对2018年11月2日行动信函的完整回应，并设定了PDUFA目标日期为2020年8月7日。此外，Trevena公司更新并延长了其现金运营指导，预计现有资金将足以支持公司到2021年第一季度的运营、债务服务和资本支出。Oliceridine是一种新型化学实体，具有独特的机制，可选择性靶向新发现的途径，具有减少副作用潜力。

Matinas BioPharma Holdings, Inc.宣布启动ENHANCE-IT研究，这是一项针对MAT9001与Vascepa的对比研究，旨在评估MAT9001在降低高甘油三酯血症患者甘油三酯水平和其他重要血脂指标方面的有效性。研究还将收集关于EPA和其他ω-3脂肪酸的生物利用度和血液水平的宝贵数据。Matinas BioPharma首席医疗官James J. Ferguson表示，ENHANCE-IT研究是公司临床开发计划的重要一步，旨在突出MAT9001的显著疗效，并进一步区分其优于Vascepa的特异性能。研究预计在2020年第四季度公布主要结果。

BioCryst Pharmaceuticals宣布，其研发的口服因子D抑制剂BCX9930在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的原理性试验中已开始对首例患者进行给药。这些患者之前未接受过eculizumab和ravulizumab治疗。BCX9930是一种针对补体介导疾病的口服药物，BioCryst计划在2020年第二季度报告PNH患者的原理性研究数据。该研究设计为安全性和有效性试验，共16名PNH患者将接受BCX9930每日两次（BID）治疗28天。研究将评估包括LDH、血红蛋白和网织红细胞等关键疗效指标，并持续监测安全性。

Can-Fite BioPharma Ltd.宣布，其药物Piclidenoson的Phase III临床试验中期分析数据预计将在2020年第四季度发布。公司正在探索与冠状病毒相关的合作，以研究Piclidenoson的潜在抗病毒效果。此外，Can-Fite已完成其Phase III ACRobat™试验中50%的525名患者的招募，并正在进行中期分析。Piclidenoson是一种新型A3腺苷受体激动剂，目前正用于治疗自身免疫性炎症疾病，包括类风湿性关节炎和银屑病。Can-Fite的肝脏癌症药物Namodenoson已完成HCC的Phase II试验，并正在进行NASH的Phase II试验。

Idera Pharmaceuticals宣布完成其注册性试验ILLUMINATE-301的患者招募，该试验评估了tilsotolimod与ipilimumab联合使用在抗PD-1难治性晚期黑色素瘤患者中的疗效。公司预计将在2021年第一季度公布ILLUMINATE-301试验的总体反应率等初步数据。该试验是一项随机、三期临床试验，比较了tilsotolimod与ipilimumab联合使用与单独使用ipilimumab在抗PD-1难治性晚期黑色素瘤患者中的有效性。试验共招募了481名患者，分布在11个国家的80个地点。Idera首席执行官Vincent Milano表示，公司正在朝着将tilsotolimod推向市场的目标迈进，这一进展比预期要快，这表明这些患者面临的高度未满足需求。Idera首席医疗官Elizabeth Tarka表示，tilsotolimod与ipilimumab的联合使用可能为这些患者提供一种重要的新治疗选择。

Mallinckrodt公司宣布了一项针对免疫球蛋白A肾病（IgAN）患者的开放标签试点研究结果，评估Acthar Gel（皮质类固醇注射剂）在治疗高风险慢性肾病进展方面的有效性和安全性。研究显示，使用Acthar Gel治疗6个月后，患者24小时尿蛋白显著减少，且肾小球滤过率稳定。研究期间未出现因副作用而退出研究的患者，且未报告严重不良事件。Mallinckrodt公司表示，这些结果令人鼓舞，并承诺支持针对这一患者群体的进一步研究。

Dynacure公司宣布，在名为“Unite-CNM”的1/2期临床试验中，首名患者接受了DYN101药物的治疗。DYN101是一种针对肌管和中心核肌病（CNM）的实验性反义药物，旨在调节肌动蛋白2（DNM2）的表达。CNM是一种罕见的、危及生命的疾病，影响骨骼肌，全球约有4,000至5,000名患者。这项临床试验是基于Ionis制药公司的技术平台，旨在评估DYN101在16岁以上X连锁和常染色体显性CNM患者中的安全性和初步疗效。DYN101的研发旨在为大多数CNM患者群体提供治疗，包括X连锁隐性（XLCNM/肌管肌病）、常染色体显性（ADCNM）和常染色体隐性（ARCNM）。该药物已获得美国FDA和EMA的孤儿药资格认定。