PTC Therapeutics与麻省总医院合作开展罕见病研究，旨在治疗由前mRNA剪接缺陷引起的罕见遗传性疾病。PTC获得独家全球许可权，用于治疗家族性自主神经失调症（FD）的化合物，并支付 upfront license fee、开发及商业化里程碑付款和全球产品销售提成。PTC将资助研究活动，并负责产品的开发与商业化。双方合作将利用PTC在RNA生物学的专长和麻省总医院的研究能力，共同推进针对剪接相关遗传疾病的治疗研发。

NeoBiocon与亚洲领先的生物制药公司Biocon Ltd及UAE的Neopharma董事长Dr. B.R. Shetty合作，宣布与Novartis Middle East FZE达成市场推广协议，在UAE销售Jalra（Vildagliptin）和Jalra-M（Vildagliptin + Metformin）。这一合作将助力NeoBiocon在代谢领域拓展产品线，极大惠及UAE的糖尿病患者。Vildagliptin是一种口服抗糖尿病药物，对2型糖尿病患者提供稳定且有效的血糖控制，属于DPP-IV抑制剂，不会引起体重增加，低风险引发低血糖。UAE口服降糖剂市场估计价值1.15亿美元，DPP-IV抑制剂占据近50%市场份额。NeoBiocon已获得UAE卫生部的批准，计划于2016年1月推出这些产品。这些产品将由Novartis在欧洲制造，并由NeoBiocon在UAE通过Neopharma进行营销和分销。Novartis将继续在UAE销售其品牌Galvus和Galvusmet。此次合作将使Novartis和NeoBiocon能够为UAE的大量糖尿病患者提供创新药物，同时支持当地制造业和与本地公司合作

Spark Therapeutics宣布从辉瑞公司获得1500万美元的里程碑付款，这是双方于2014年12月达成的全球合作协议下的第一个里程碑，该协议旨在共同开发和商业化治疗血友病B的SPK-FIX产品候选药物。Spark Therapeutics作为基因治疗领域的领导者，致力于开发一次性、改变生命的治疗方案，其最先进的产品候选药物SPK-RPE65已获得突破性疗法和孤儿产品指定，近期在治疗罕见失明状况的3期临床试验中报告了积极的结果。根据合作协议，Spark Therapeutics已获得2000万美元的预付款，并可能获得高达2.45亿美元的额外开发和商业化里程碑付款以及净销售额的低十几比例的版税。Spark Therapeutics负责SPK-FIX产品候选药物的1/2期临床试验的的临床开发，辉瑞公司负责后续的临床开发、任何监管批准和可能的商业化。

英国Chippenham，2015年12月9日：英国Vectora集团确认，诺华公司已经开始进行QVM149的第一阶段III期临床试验，这是一种针对中度至重度哮喘且未受标准ICS/LABA药物治疗控制的患者的全新吸入三联疗法。该试验的第一批患者入组将触发Vectora根据许可协议获得375万美元的里程碑付款。QVM149是一种固定剂量、每日一次的联合制剂，包含长效β2受体激动剂indacaterol、长效毒蕈碱拮抗剂glycopyrronium bromide和吸入性皮质类固醇mometasone fuorate。Glycopyrronium bromide于2005年4月由Vectora及其共同开发伙伴Sosei独家许可给诺华。QVM149的首次监管申报计划于2018年进行。Vectora是一家专注于呼吸道疾病治疗药物开发的公司，其产品组合包括哮喘和慢性阻塞性肺病（COPD），全球市场规模估计为440亿美元。Vectora目前拥有八个由合作伙伴推广的产品，并拥有多个处于临床试验阶段的药物组合，其中一些已许可给大型制药公司。Vectora与包括诺华、Sandoz、Baxter、GSK、UCB、Ablynx、G

瑞士拉绍德封，2015年12月9日——Rhizen Pharmaceuticals S.A.宣布与诺华公司达成一项独家全球许可协议，共同开发和商业化其吸入式双PI3K-δγ抑制剂及其相关化合物，用于多种适应症。根据协议，Rhizen将获得前期付款，并有权获得开发、监管和销售里程碑付款。此外，Rhizen还有权根据年度净销售额获得分级版税。该协议的主要化合物是一种新颖、强效且选择性的双PI3K-δγ抑制剂，在临床前系统和代表呼吸道疾病的模型中显示出抗炎和免疫调节活性。该化合物具有良好的ADME和PK特性，在动物模型中具有高治疗指数，有望用于治疗人类气道疾病。Rhizen Pharmaceuticals S.A.是一家专注于发现和开发针对癌症、免疫和代谢疾病的新型治疗药物的生物制药公司。自2008年成立以来，Rhizen已开发出多种针对多种癌症和免疫相关细胞通路的专有药物候选物。Rhizen总部位于瑞士拉绍德封。更多详情请访问Rhizen官网，www.rhizen.com。

墨尔本大学研究团队在开发针对致命人类脑部疾病的单剂疫苗方面取得重要进展，有望挽救数以千计的生命。该团队获得比尔及梅琳达·盖茨基金会提供的20万美元（约合27.2万澳元）的资助，用于研发猪肉绦虫疫苗。猪肉绦虫是一种在人类和猪之间传播的寄生虫，会导致人类宿主患上神经囊虫病，即脑囊肿。每年约有5万人因此病死亡，主要发生在非洲、中国、中美洲、南美洲和东南亚等发展中国家，这些地区的卫生标准不严格且缺乏监管。该疫苗有望打破这种有害寄生虫的生命周期，是发展中国家晚期发作性癫痫和癫痫最常见的原因。墨尔本大学已成功研发出针对猪的猪肉绦虫疫苗，预计明年将商业化。然而，由于猪群自由散养且难以监控，该疫苗需要两次免疫，这在发展中国家几乎是不可能实现的。盖茨基金会资助的项目为期两年，麻省理工学院将测试疫苗配方，并将其提交给墨尔本大学进行临床试验。猪肉绦虫和神经囊虫病曾广泛流行于欧洲和其他发达国家，但随着公共卫生条件的改善和其他措施的实施，最终得到了根除。Lightowlers教授表示，疫苗有望在我们有生之年为世界发展中国家带来同样的效果。然而，第一世界国家仍无法幸免。Lightowlers教授以一个正统犹太家庭为例，该家庭两名成员被诊

Profectus BioSciences获得来自美国陆军合同司令部的一笔460万美元的拨款，用于支持其与化学和生物防御联合项目办公室（JPEO-CBD）的联合疫苗采购计划（MCS-JVAP）。这笔资金将用于加速开发一种疫苗，以保护士兵免受西方、东方和委内瑞拉马脑炎病毒的气溶胶暴露。初步研究表明，基于Profectus的VesiculoVax平台的疫苗能够为动物提供快速和持久的保护，以抵御致命的委内瑞拉马脑炎病毒（VEEV）和东方马脑炎病毒（EEEV）。这些疫苗基于重组伊斯法罕病毒（rISFV），该病毒已被工程化以表达VEEV和EEEV的表面结构。Profectus的VesiculoVax疫苗递送系统基于约翰·罗斯博士实验室的突破性发现，并已获得耶鲁大学的专利。Profectus与德克萨斯大学医学分部加尔维斯顿（UTMB）的科学家合作，确定了具有作为疫苗载体的额外囊泡病毒，从而扩展了VesiculoVax平台。

KYORIN Pharmaceutical与Bristol-Myers Squibb达成许可协议，授予其FPR2激动剂项目全球独家开发、生产和商业化权，Bristol-Myers Squibb将支付3500万美元首付款，并可能获得高达3.7亿美元的里程碑付款和销售提成。双方还可能在日本进行合作开发。此举旨在加速KYORIN Pharmaceutical创新药物在全球市场的推广，以促进全球医疗健康贡献和价值最大化。

Neon Therapeutics公司与Broad Institute、Dana-Farber癌症研究所和麻省总医院达成技术许可协议，用于开发基于新抗原的癌症疫苗和T细胞疗法。公司创始人Catherine J. Wu、Nir Hacohen和Ed Fritsch的研究成果为NEO-PV-01这一专利药物奠定了基础。目前，Dana-Farber癌症研究所正在进行两项临床试验，并计划开展更多。Neon Therapeutics计划在2016年启动一项公司赞助的临床试验。Blavatnik家族基金会资助了部分研究项目。Neon Therapeutics致力于利用新抗原生物学开发创新疗法，其领先项目为个性化新抗原疫苗，已在多个临床试验中展开。

S1 Biopharma与韩国CKD制药公司达成商业合作协议，共同推广S1 Biopharma研发的Lorexys药物，用于治疗女性性欲减退症（HSDD）。Lorexys是一种口服、非激素、固定剂量疗法，旨在通过调节三种神经递质（多巴胺、血清素和去甲肾上腺素）的平衡来治疗HSDD。CKD将获得Lorexys在韩国的商业化权利，包括前期付款、里程碑式付款和未来产品销售的版税。此外，CKD还拥有对Lorexys其他潜在适应症的商业化协议的优先拒绝权。S1 Biopharma表示，CKD是理想的合作伙伴，有助于快速扩大Lorexys的市场进入和商业化机会。Lorexys已完成Phase 2a临床试验，评估其安全性、耐受性和促性欲效果。CKD认为，Lorexys有望为韩国许多女性带来治疗上的重大进步。

Eagle Pharmaceuticals宣布其产品BENDEKA（注射用苯达莫司汀）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）和难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）。作为里程碑事件，公司将从Teva Pharmaceuticals获得1500万美元的付款，并享有BENDEKA净销售额的20%版税。Eagle Pharmaceuticals专注于开发注射剂产品，利用FDA的505(b)(2)监管途径，BENDEKA还获得了孤儿药资格。Teva负责BENDEKA在美国的商业推广和分销。

SRI Biosciences与斯坦福癌症研究所共同启动了药物发现项目，旨在开发新型抗癌药物和其他治疗药物。该项目响应了创新新药早期管线显著下降的现状，并基于两机构间的历史合作。项目结合了SCI和SRI Biosciences研究者的基础研究、药物发现和开发的专业知识，成功推进了多个项目。合作成果包括将SRI和SCI研究人员发现的抗癌药物Tirapazamine推进至III期临床试验，以及其他处于临床前测试阶段的化合物。此外，斯坦福大学神经学教授Tony Wyss-Coray博士和SRI Biosciences药物与合成化学主任Mary Tanga博士共同发现并开发了针对阿尔茨海默病的小分子激动剂，该药物已进入临床试验。该合作项目由SRI Biosciences药物与化学技术部门执行董事Nathan Collins博士和斯坦福癌症研究所主任Beverly S. Mitchell博士共同领导，旨在推动具有潜力的项目。

FACIT宣布获得独家权利，开发针对混合 lineage 白血病（MLL）的WDR5抑制剂，这些抑制剂是首次在同类药物中发现的。这些抑制剂基于对WDR5的化学探针（OICR-9429）的发现而优化，该探针由安大略省癌症研究所（OICR）、结构基因组学协会（SGC）和其他合作伙伴开发。WDR5蛋白对于MLL1相关甲基化复合物的形成和表观遗传活性至关重要。OICR发现的系列表观遗传修饰剂针对WDR5/MLL1复合物内的蛋白-蛋白相互作用，从而干扰甲基化活动。MLL1失调控在急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）中均有报道，在多种实体癌中也十分常见。FACIT正在与战略制药伙伴、投资者以及OICR的药物发现科学家合作，加速这些WDR5抑制剂的开发。随着对表观遗传信号重要性的日益认识，针对WDR5/MLL1界面的强效和选择性小分子在白血病和一些p53/myc驱动的癌症中具有潜在的治疗干预作用。FACIT计划在即将到来的医疗保健会议上实施其合作伙伴战略，以利用私营部门的投资。

Pfizer公司宣布了首个Advancing Science through Pfizer Investigator Research Exchange（ASPIRE）乳腺癌研究奖项的获得者，共五项总额超过400万美元的资助将用于支持2015年针对IBRANCE（palbociclib）的临床研究项目。IBRANCE是一种口服的、首个针对细胞周期调节蛋白激酶（CDKs）4和6的抑制剂，用于治疗晚期乳腺癌。同时，公司宣布将在2016年通过ASPIRE乳腺癌研究奖项计划再提供高达400万美元的新资助。这些研究将有助于增加对IBRANCE在治疗和临床管理晚期乳腺癌中作用的了解。此外，2016年新资助的申请将鼓励研究人员提交关于创新研究的提案，包括探索palbociclib在治疗晚期乳腺癌中的安全性及疗效、优化治疗期间的临床管理以及探索与palbociclib相关的生物标志物等。

Charles River Laboratories International, Inc.与Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research合作，扩大对LRRK2小分子抑制剂的研究，旨在加速帕金森病（PD）治疗方法的发现。这项研究基于之前的研究成果，旨在确定LRRK2抑制剂的理想剂量策略，以实现疗效同时避免先前研究中报道的肺部变化。Charles River还将与由MJFF资助的联盟合作，开发α-突触核蛋白成像剂，并继续与包括宾夕法尼亚大学、华盛顿大学和匹兹堡大学在内的机构合作。MJFF是全球最大的帕金森病研究私人资助者，致力于加速帕金森病的治愈和改善现有疗法。Charles River提供产品和服务，帮助全球制药和生物技术公司、政府机构和学术机构加速其研究和药物开发工作。

全球皮肤健康领导者Galderma与美国医疗技术公司ZELTIQ宣布在美国美学领域的合作。此次合作将使医疗专业人士和消费者能够更便捷地获得一系列技术先进、科学验证的美容解决方案，包括面部年轻化和非侵入性脂肪减少。Galderma提供的产品包括Dysport、Restylane Silk、Restylane Lyft和Sculptra Aesthetic等，而ZELTIQ则提供全球领先的CoolSculpting非侵入性脂肪减少程序。双方还将通过各自的忠诚度计划，为医疗专业人士和消费者提供额外福利。

牛津大学的研究团队在“失败”药物数据库中发现了原本用于治疗中风但最终被制造商放弃的药物ebselen，并可能将其作为治疗双相情感障碍的新选择。该药物在临床试验中被证明对人类安全，但效果不佳。研究人员在老鼠身上进行初步测试后，发现ebselen在治疗双相情感障碍方面有希望，因此得以快速进行人体试验。初步试验显示ebselen对大脑的影响与锂类似，且副作用较少。研究人员已获得资金支持，计划在2016年晚些时候开始针对双相情感障碍患者的“概念验证”研究。如果成功，ebselen将成为少数“复活”药物之一，即重新发现其新用途的失败药物。