芬兰Biotie Therapies公司与英国伯明翰大学合作，进行一项关于血管粘附蛋白-1（VAP-1）抗体BTT1023在原发性硬化性胆管炎（PSC）治疗中的概念验证研究。该项目获得约1000万欧元的资助，旨在评估BTT1023在治疗PSC方面的疗效、安全性和药代动力学特性。研究由伯明翰大学David Adams教授领导，旨在探究阻断VAP-1是否能为这种罕见纤维化疾病提供首个有效的治疗方案。研究预计在2014年底开始招募患者，为期11周的治疗将观察碱性磷酸酶等血液生物标志物的变化。该项目由英国国家健康研究机构（NIHR）资助和管理，Biotie保留对BTT1023的完全权利。

Gilead Sciences与药品专利池（MPP）签署新协议，许可其研究性药物Tenofovir Alafenamide（TAF）的通用生产，用于治疗HIV和慢性乙型肝炎。该协议允许MPP将TAF转许可给印度和中国等112个发展中国家的通用药企，以降低成本并提高治疗可及性。Gilead Sciences表示，这一合作旨在加快TAF的通用版本在获得监管批准后的快速推广。此前，Gilead已与MPP建立了合作关系，并直接与11家通用药企合作，以降低其HIV药物的价格，使更多发展中国家患者受益。

MacroGenics公司宣布其针对MDG007的新药研究申请获得美国食品药品监督管理局批准，可进入一期的临床试验。MDG007是一种用于治疗结直肠癌的DART蛋白。该公司将从法国最大的私营制药公司Servier获得500万美元的里程碑付款。MDG007在临床试验前的研究中显示出对结直肠癌的有效性，预计将在2014年下半年开始临床试验。此外，MacroGenics与Servier签订的协议允许Servier在MDG007完成一期临床试验后获得该药物的独家许可。

美国食品药品监督管理局批准了Targiniq ER（盐酸羟考酮和盐酸纳洛酮缓释片），这是一种用于治疗需要每日全天候长期治疗的严重疼痛的缓释/长效（ER/LA）阿片类镇痛药，且其他治疗选项不足。Targiniq ER具有防止滥用特性，能够减少通过鼻吸和注射滥用药物的可能性，但其并非完全预防。该药物在实验室和人体测试中显示出防止滥用的特性，最常见副作用为恶心和呕吐。FDA要求进行市场后研究，以评估滥用、成瘾、超敏反应、过量、死亡等风险，并要求制药公司提供教育项目，指导医疗专业人员如何安全开具ER/LA阿片类镇痛药。

ArmaGen公司与Shire达成全球许可和合作协议，共同开发AGT-182，一种用于治疗亨特综合征（MPS II）的酶替代疗法。亨特综合征是一种罕见的、严重的、进行性的、限制生命的溶酶体储存病。根据协议，Shire获得AGT-182的全球商业化权利，ArmaGen将获得高达约2.25亿美元的付款，包括1500万美元的现金和股权首付款，以及额外的股权投资、研发资金、开发和销售里程碑以及未来高达两位数的版税。ArmaGen将负责进行AGT-182的1/2期研究，并计划在2014年底前开始试验。Shire将负责进一步的临床开发，包括全球3期试验、注册和商业化。ArmaGen首席执行官James Callaway表示，与Shire的合作验证了ArmaGen领先疗法的临床潜力及其穿过血脑屏障治疗亨特综合征神经并发症的能力。Shire全球研发负责人Philip J. Vickers表示，与ArmaGen的合作加强了Shire对亨特综合征社区的长期承诺，旨在推出具有重新定义治疗范式和解决最关键未满足需求潜力的新疗法。AGT-182有望成为Shire现有亨特综合征项目组合中的重要新疗法。

Shire公司与ArmaGen公司达成全球许可和合作协议，共同开发AGT-182这一针对亨特综合征（MPS II）的酶替代疗法。该协议旨在加强Shire在罕见病领域的创新疗法管线，并支持其对亨特综合征社区的长期承诺。Shire将获得AGT-182的全球商业化权利，并支付约2.25亿美元给ArmaGen，包括1500万美元的现金和股权首付款，以及额外的股权投资、研发资金、开发里程碑和销售里程碑，以及版税支付。ArmaGen将负责完成I/II期临床试验，随后Shire将负责进一步的临床开发和商业化。AGT-182是一种具有潜在重要性的新疗法，旨在治疗亨特综合征的神经系统和全身表现。

德国达姆施塔特，2014年7月23日——默克集团生物制药部门默克赛诺与意大利米兰圣拉斐尔大学和研究中心的实验神经学研究所（INSPE）宣布，双方将继续合作，共同开展神经退行性疾病领域的临床前和临床研究项目。该研究将专注于开发针对影响年轻成人的严重和致残性神经系统疾病，如多发性硬化症的创新疗法。自2004年建立以来，此次合作续约将双方协议延长两年。默克赛诺高级副总裁Harsukh Parmar表示，双方将继续合作，以转化医学方法加速新疗法的发现，改善患者健康。INSPE主任Giancarlo Comi教授强调，医药公司与私人及公共研究机构之间的合作对于资助研究至关重要，这种合作形式使研究机构能够积极参与新疗法的开发以及生物标志物的定义。默克赛诺将利用其实验室和专业知识，而圣拉斐尔大学和研究中心则提供其实验室和专业知识，共同推进新疗法的研发和评估。

Essentialis公司获得Prader-Willi研究基金会（FPWR）的资助，用于支持其临床研究PC025，旨在评估DCCR（diazoxide choline controlled release tablets）在肥胖型Prader-Willi综合症患者的安全性和有效性。该研究由加州大学欧文分校的Dr. Virginia Kimonis领导。FPWR不仅提供了资金支持，还通过其在Prader-Willi社区中的广泛联系，促进了研究的招募速度，并分享了专家的意见，改善了临床研究的设计。FPWR期待PC025的临床研究结果，并希望DCCR在治疗Prader-Willi综合症方面取得进一步发展。DCCR是一种创新的药物，旨在治疗Prader-Willi综合症和下丘脑肥胖，并拥有多个专利保护。Essentialis公司专注于开发针对ATP敏感钾通道的突破性药物，该通道的调节可能治疗和预防多种代谢、中枢神经系统和心血管疾病。FPWR成立于2003年，旨在通过推进研究消除Prader-Willi综合症带来的挑战。

Lightlake Therapeutics公司宣布已提交关于其纳洛酮鼻喷剂的新药研究申请，用于逆转阿片类药物过量。此外，公司还宣布与美国国家药物滥用研究所（NIDA）续签合作，资助一项关于该鼻喷剂的第二项研究。纳洛酮是一种可快速逆转处方和非法阿片类药物过量的注射药物。Lightlake正在开发一种纳洛酮鼻喷剂，以扩大其在美国等地区预防阿片类药物过量死亡的应用。NIDA的持续支持体现了其对Lightlake治疗方案的信心，并有助于应对阿片类药物过量这一公共卫生问题。

Augmenix公司宣布完成了一轮总额为1080万美元的D轮融资，投资者包括新投资者Excelestar Ventures以及部分个人，现有投资者CHV II、Catalyst Health Ventures和Sparta Group也参与了此轮融资。这些资金将支持Augmenix研发的SpaceOAR System产品在美国市场上市，预计商业化活动将在2015年全面展开。SpaceOAR System是一种用于前列腺放疗的微创可吸收水凝胶，旨在将直肠（高风险器官）从辐射场中推开，以减少治疗副作用并可能降低治疗成本。此外，Augmenix还宣布了授予Varian Medical Systems的期权已到期，Varian Medical Systems原本有权在达到某些里程碑后收购Augmenix的剩余股份。Augmenix的另一个产品是TraceIT Hydrogel，一种可吸收的组织标记物，具有CT、MRI和超声可见性，用于改善膀胱肿瘤的辐射靶向。