国家综合癌症网络（NCCN）肿瘤研究计划（ORP）获得博辉制药公司（Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals, Inc.）200万美元的资助，用于开发评估和定义实验性化合物volasertib在治疗血液恶性肿瘤中的安全性和临床有效性的项目。该项目将设立一个NCCN Volasertib提案开发团队，评估现有数据并讨论和定义进一步表征volasertib在血液恶性肿瘤中的安全性和临床有效性的必要数据和研究类型。volasertib是一种抑制Polo样激酶（PLK）的实验性化合物，PLK1是PLK家族中研究最深入的激酶，其抑制可导致细胞周期停滞，最终导致细胞死亡。博辉制药公司表示，与NCCN的合作将有助于了解volasertib治疗血液恶性肿瘤的潜力。NCCN ORP将利用这笔资助支持NCCN成员机构和其附属社区医院的volasertib临床和相关研究。

研究人员成功地将替换SMN1基因直接输送到SMA动物模型的脊髓中，以弥补SMN蛋白不足。这项发表在《人类基因治疗》杂志上的新研究显示，足够的SMN1基因拷贝可以被输送到脊髓运动神经元中，从而延长治疗动物的存活时间。研究团队使用腺相关病毒载体作为输送工具，通过鞘内输注将SMN1基因输送到脊髓的运动神经元中。该研究在正常猪和非人灵长类SMA模型中恢复了功能性SMN蛋白的水平，这基于与同一载体在SMA小鼠模型中的基因转移预测了疗效。该研究被认为具有很高的临床转化潜力。

荷兰Groningen，2014年5月22日——生物技术公司Mucosis B.V.宣布，荷兰经济事务部下属的荷兰企业局为其提供了一笔高达500万欧元的创新信贷额度。Mucosis计划利用这笔资金推进其专有的SynGEM前融合F型呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗候选品的临床试验，通过人体概念验证研究来证明其安全性和对RSV的防护效果。公司CEO托马斯·约翰斯顿表示，这笔资金将有助于推动SynGEM项目进入人体临床试验，为公司创造巨大的价值增长点。Mucosis是一家临床阶段的荷兰生物技术公司，其核心技术Mimopath平台基于乳杆菌，用于开发新型疫苗，包括针对黏膜的保护性疫苗。SynGEM疫苗旨在预防RSV感染，RSV每年影响全球超过6000万人，包括婴幼儿和老年人，导致超过100万人住院和16万人死亡。

H3 Biomedicine与Selvita宣布在精准抗癌药物合作中达成首个研究里程碑，双方共同验证了特定遗传背景下激酶靶点的重要性和可药物化，并针对该靶点生成多个新型化学系列。预计2015年，合作产生的首个候选分子将进入IND可行性研究。H3 Biomedicine总裁Markus Warmuth表示，与Selvita的合作使公司能够基于癌症中的遗传变化验证多个靶点，并快速推进临床开发。Selvita首席科学官Krzysztof Brzozka表示，自2013年9月与H3合作以来，双方团队协作良好，希望看到合作产生的首个小分子在2016年进入临床试验。H3 Biomedicine将向Selvita提供里程碑奖金，金额未公开。H3 Biomedicine专注于精准抗癌治疗发现和开发，与Eisai合作，利用其全球医药公司的能力和资源。Selvita是一家波兰生物技术公司，专注于癌症、中枢神经系统、自身免疫性疾病等领域的突破性药物发现和开发。

Ligand Pharmaceuticals将五个药物研发项目授权给Viking Therapeutics，涵盖糖尿病、肌肉萎缩、血脂异常、贫血等疾病治疗。该授权包括股权支付、里程碑付款和未来净销售额的版税。Viking Therapeutics将负责所有研发活动，并从Ligand获得2500万美元的可转换贷款，用于运营和融资相关费用。双方表示，这一合作将为患者带来多种有前景的新疗法，并为投资者创造潜在价值。Viking Therapeutics专注于代谢和内分泌疾病的创新疗法开发，其研发活动基于从Ligand及其附属公司获得的授权小分子。

Viking Therapeutics与Ligand Pharmaceuticals达成独家全球许可协议，获得五项新型治疗项目，包括针对2型糖尿病和癌症恶病质的药物研发项目。Viking将负责所有研发活动，并从Ligand获得2500万美元的投资。这些项目包括针对2型糖尿病的FBPase抑制剂、肌肉萎缩的SARM、治疗血脂异常的TRβ激动剂、治疗贫血的EPOR激动剂和针对血脂异常的DGAT-1抑制剂。Viking计划推进这些项目进入中期和后期临床试验，并相信这些项目具有首创或同类最佳特性。

Cognition Therapeutics公司的小分子可溶性Abeta寡聚体受体拮抗剂项目获得美国国立老年研究所（NIA）/NIH阿尔茨海默病药物开发计划（U01）的支持，将获得约140万美元的四年期资金，用于支持关键药物开发活动，以获得公司首个创新疗法的临床试验批准。该公司的药物候选品能够显著减少有毒Abeta寡聚体与脑细胞突触上的受体蛋白的结合，逆转转基因小鼠的记忆丧失，并长期维持记忆改善。这些药物候选品有望显著提高阿尔茨海默病患者的生命质量。

荷兰生物制药公司Lanthio Pharma获得荷兰政府机构RVO颁发的最高360万欧元的创新信贷贷款，用于支持其研发创新药物LP2，该药物针对特发性肺纤维化进行治疗。LP2是首个选择性激活肾素-血管紧张素系统（RAS）的血管紧张素2型（AT2）受体的肽类药物，其作用是保护受损组织免受炎症和纤维化的侵害。该贷款将覆盖至II期临床试验完成时的35%研发成本，并得到投资者匹配。Lanthio Pharma致力于开发针对纤维化、心血管疾病、多发性硬化症和癌症等高医疗关注疾病的肽类药物。

AntiOp公司，由Dr. Daniel Wermeling创立，与Reckitt Benckiser Pharmaceuticals公司达成协议，旨在加速生产并全球推广鼻腔内纳洛酮，一种用于治疗阿片类药物过量的药物。该合作将结合双方资源与优势，AntiOp提供技术专长和研发经验，Reckitt Benckiser则提供开发和推广治疗药物以及与支付者和政策制定者合作的经验。纳洛酮注射剂是急诊室、救护车和术后恢复室的标准库存，而Wermeling的创新方法则将注射剂转化为鼻腔喷雾，以便在患者失去意识时进行救援治疗。该产品采用一次性使用装置，即使患者不呼吸也能通过鼻腔膜吸收稳定剂量的药物。该产品旨在消除注射剂的使用，并是一次性可丢弃的。双方将共同开发鼻腔纳洛酮喷雾，直到获得监管批准，并期待FDA的优先审查。Wermeling表示，将根据最终用户和利益相关者的反馈进行产品优化，并感谢国家药物滥用研究所和肯塔基科学与技术公司的早期资金支持。产品将于6月开始最后阶段的临床试验。

Nuvilex公司宣布与Translational Drug Development（TD2）合作，开展针对晚期胰腺癌相关症状——难以忍受的疼痛和腹腔积液（腹水）的预临床和临床研究。Nuvilex的治疗方案结合了Cell-in-a-Box活细胞封装技术与抗癌药物ifosfamide，旨在缓解这两种慢性症状，提高患者生活质量。预临床研究即将开始，成功后将进行临床试验。此外，Nuvilex在澳大利亚进行的2b期临床试验将比较其胰腺治疗与现有最佳疗法（Abraxane联合吉西他滨）在晚期胰腺癌患者生存率方面的效果。Nuvilex首席执行官Waggoner表示，这些研究旨在改善晚期胰腺癌患者的生存质量，并增加其生存时间。