Ardelyx公司宣布从阿斯利康获得1500万美元的研发里程碑款项，这是两家公司于2012年10月签订的全球独家许可协议的一部分。该协议中，阿斯利康支付了3500万美元的预付款，并承诺支付23.75亿美元的研发里程碑款项，以及与上市和商业化相关的里程碑款项。这笔款项是针对Ardelyx的NHE3钠转运抑制剂项目，包括用于治疗终末期肾病（ESRD）和慢性肾病（CKD）并发症以及便秘型肠易激综合征（IBS-C）的首选化合物tenapanor（也称为AZD1722和RDX5791）。目前，tenapanor正在多个2期临床试验中评估。Ardelyx是一家风险投资支持的生物制药公司，专注于设计和开发针对特定肠道转运蛋白和受体的非吸收和最小吸收口服疗法，以解决心血管、代谢和胃肠道疾病的重要医疗问题。Ardelyx的领先产品tenapanor是一种最小吸收的口服NHE3钠转运抑制剂，正在开发用于治疗便秘型肠易激综合征和预防患有肾脏和心脏病的患者出现钠和液体超负荷。阿斯利康在Ardelyx的独家许可下开发tenapanor。此外，Ardelyx还有其他早期开发的产品针对心血管、代谢和胃肠道疾病。至今，Ardelyx自200

arGEN-X公司在荷兰BREDA和比利时根特宣布，其与Shire的合作项目在2014年1月13日实现了两个重要的临床前里程碑，从而获得了来自Shire的未公开金额的付款。这两个里程碑涉及其中一个抗体发现项目在体内的概念验证。自2012年2月启动的合作旨在开发针对严重罕见遗传疾病复杂靶点的人用治疗性抗体。Shire有权在全球范围内许可最有希望的抗体候选药物进行进一步开发和商业化，作为回报，将支付费用、里程碑和版税。此外，arGEN-X还宣布与Boehringer Ingelheim启动了一项新的试点研究协议，具体细节尚未公开。arGEN-X是一家处于临床阶段的专注于人用治疗性抗体的公司，利用其独特的抗体技术快速开发产品管线，致力于开发针对癌症和自身免疫性疾病的创新抗体疗法。

Fibrocell Science和Intrexon公司宣布扩大独家渠道合作，共同开发治疗Ehlers-Danlos综合征超移动型（EDS-HT）的治疗方案。EDS-HT是一种罕见的遗传性疾病，导致结缔组织变弱。双方将致力于通过基因校正自体成纤维细胞来生产tenascin-X（TN-X）蛋白，这是一种在EDS-HT患者部分结缔组织中缺乏的蛋白质。该合作旨在通过注射TN-X表达细胞到患者疾病部位，如膝盖、髋部和脚等，以纠正由TN-X表达不足引起的结缔组织功能障碍。Fibrocell Science首席执行官David Pernock表示，公司通过现有RDEB合作获得的专业知识和经验将被用于加速EDS疗法的研究和开发。根据扩展协议，Intrexon将获得价值500万美元的Fibrocell普通股票的技术接入费。

Eli Lilly公司宣布收购Arteaus Therapeutics的CGRP抗体用于预防频繁性偏头痛，该抗体通过抑制CGRP活性来减轻偏头痛症状。此抗体（LY2951742）由Lilly科学家发现，后由Arteaus Therapeutics获得开发权。Arteaus Therapeutics是在2011年由Atlas Venture和OrbiMed投资1800万美元成立的，旨在开发Lilly的CGRP抗体。此次收购是Lilly风险分担策略的一部分，旨在加速新药的研发。Lilly预计将因此承担约5710万美元的第四季度费用。偏头痛是一种常见的神经系统疾病，美国约有3600万人受其影响，每年造成的经济损失超过200亿美元。

Galena Biopharma宣布收购Mills Pharmaceuticals，获得GALE-401（Anagrelide CR）的全球权益，旨在扩大其产品管线。GALE-401是一种专利的缓释型安格列德，预计将在2014年中开始进行针对特发性血小板增多症（ET）的二期临床试验。ET是一种罕见的骨髓疾病，GALE-401有望减少ET患者的副作用，同时保持疗效。Galena计划采用505(b)(2)监管途径寻求GALE-401的批准，并认为其符合孤儿药资格。GALE-401在美国的市场规模预计约为2亿美元。

Santaris Pharma A/S与GSK达成协议，利用其专有的Locked Nucleic Acid (LNA)技术共同开发RNA靶向药物。GSK获得利用Santaris Pharma的LNA药物平台研究、开发和商业化针对最多三个目标药物的权益。这是Santaris Pharma过去12个月内第六个与制药和生物技术公司达成的合作伙伴关系，标志着公司业务发展迅速。Santaris Pharma的LNA药物平台结合了公司专有的LNA化学和高度专业化的药物开发能力，旨在快速提供针对多种疾病状态的强效单链LNA药物候选物。公司专注于心血管代谢疾病、感染和炎症性疾病、癌症和罕见遗传性疾病的研究与开发，并与多家大型制药公司建立了战略合作伙伴关系。

Triphase Accelerator Corporation，一家成立于2010年的专注于癌症治疗的生物技术公司，旨在缩短从新药申请到概念验证的时间与成本，与Celgene Corporation签署了合作协议及选择权协议。Triphase由安大略省癌症研究所（OICR）孵化，旨在开发和推进晚期临床前、I期或早期II期潜在产品。Triphase的创始投资者包括FACIT、MaRS Innovation Ventures Trust和MaRS Phase II Investment Trust，均为多伦多基于的股权投资者。Triphase与Celgene的合作关系始于2012年，Celgene获得了Triphase推进的前三个肿瘤学产品至临床概念验证（POC）的第一优先权，以及未来可能由Triphase收购的三个更多肿瘤学产品的谈判优先权。Triphase正在积极寻求更多产品进行授权和开发，以加速产品进入II期开发。

Quantum Genomics，一家专注于心血管疾病新药研发的生物制药研究公司，宣布其CLINAPAI项目获得国家研究署（ANR）提供的100万欧元研究资助。该项目由Quantum Genomics协调，在法国科学院院士、INSERM U1050的Catherine Llorens-Cortes博士的科学指导下进行，并与巴黎欧洲乔治·蓬皮杜医院的临床研究中心合作。

NovaSAID AB与印度Cadila Pharmaceuticals Ltd宣布建立战略合作伙伴关系，共同开发治疗炎症和疼痛的新药，如类风湿性关节炎。双方将围绕NovaSAID开发的药物候选人的临床前和临床开发进行合作，开发工作将在印度Ahmedabad的Cadila Pharmaceuticals设施进行。根据协议，印度、中东和非洲地区的产品销售收入归Cadila所有，其他国家的净销售额将由两家公司共享。Cadila将承担至II期所有相关成本。该合作使NovaSAID股东有机会利用丰富的资源推进公司发展，无需承担进一步成本。Cadila的药物开发专长与NovaSAID的科学卓越性相结合，为这些新型药物候选人的进一步开发提供了坚实的基础。如果成功开发，有望在美国和欧洲等主要地区签订有价值的大额交易，从而为Karolinska Development的股东带来利益。NovaSAID的药物候选物针对的是一种名为微体前列腺素E合酶-1（mPGES-1）的酶，这是炎症和疼痛的重要介质，理论上可以降低副作用的风险。与Cadila的合作将为将此项目推进至临床开发和市场提供资源。

韩国Mezzion Pharma公司与美国新英格兰研究学院合作，评估Udenafil在早年接受Fontan手术的青少年单心室心脏病患者的疗效。该研究由美国国立卫生研究院心肺血液研究所资助，旨在通过降低肺血管阻力、改善心室功能来延长患者寿命。Mezzion Pharma计划在2014年初向美国食品药品监督管理局提交新药申请，并预计Udenafil有望获得孤儿药资格。公司董事长表示，与NERI和PHN、NHLBI合作，旨在提高这些青少年的生活质量和寿命。