临床阶段生物制药公司Opna Bio宣布，其研发的BET小分子抑制剂OPN-2853（通用名zavabresib）获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，用于治疗骨髓纤维化（MF）。骨髓纤维化是一种罕见的严重血液癌症，特征为骨髓疤痕，导致血液细胞生产无效，并伴有严重疲劳、脾脏肿大和贫血等症状。Opna Bio表示，获得孤儿药资格认定是该公司的一个重要监管里程碑，突出了为患有这种疾病的患者提供新的和有效治疗方案的迫切需求。FDA对旨在治疗、诊断或预防罕见病的研究性疗法授予孤儿药资格认定，这些疾病在美国影响的人数少于20万。该认定提供包括临床试验成本税收抵免、某些FDA费用的豁免以及批准后七年市场独占权等好处。

美国加州帕洛阿尔托，NEOK Bio公司，一家专注于开发新型抗体偶联药物（ADCs）以改善癌症患者治疗效果的肿瘤治疗公司，宣布其针对NEOK001的IND（新药临床试验申请）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，从而可以启动一期临床试验。NEOK001是一种双特异性ADC，旨在靶向B7-H3和ROR1两种在癌细胞表面高度表达的蛋白。该疗法通过连接子与拓扑异构酶I抑制剂载荷偶联。NEOK001的预临床研究显示，与传统单价ADC相比，在实体瘤中具有优越的体内疗效。NEOK Bio公司首席执行官Mayank Gandhi表示，公司对NEOK001的IND批准感到兴奋，这是将这一同类首创双特异性ADC推进临床开发的重要里程碑。NEOK Bio公司由全球抗体工程领导者ABL Bio支持，去年成立，致力于推进差异化的双特异性ADC管线。NEOK001是首个进入临床试验的项目，代表了公司推进下一代ADC的承诺，并将NEOK Bio定位为美国ADC创新的新兴领导者。NEOK Bio专注于开发新型ADCs，旨在改善癌症患者的治疗效果，正在快速推进双特异性ADCs，这是一种前沿的进步，利用双特异性抗体靶向两种互补抗原，有

GSK收购入场，CSU治疗“寡头时代”再次迎来变局。 “冷门”大赛道，再添一把火。 RAPT是一家专注于炎症性和免疫疾病新型疗法的生物制药公司，旗下核心资产ozureprubart是一种新型的半衰期延长单克隆抗体，用于食物过敏（FA）、慢性自发性荨麻疹（CSU）治疗，目前正处于IIb期临床开发阶段。

2024年3月14日，FDA官网显示，MadrigaPharmaceuticals开发的Resmetirom(商品名:Rezdiffra)获加速批准上市，用于治疗伴有肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎(NASH，现称为代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH))患者。 这是FDA批准的首个治疗NASH的创新药物。 Resmetirom 的获批标志着 NASH 领域由研发进入商业化阶段，这个百亿美元级规模的市场吸引全球众多创新药企争相研发，未来也将诞生多个重磅产品。

1月21日，迈阿密，OpenEvidence是美国医生使用最广泛的人工智能平台，宣布完成2.5亿美元D轮融资，对该公司的估值为120亿美元。 这使得OpenEvidence成为世界上最有价值的医疗AI公司。 本轮融资由Thrive Capital和DST Global共同领投，使OpenEvidence在过去12个月内筹集的资金总 额达到约7亿美元。

2025年药品申报依旧呈上升态势，根据中国医药工业信息中心Pharma ONE药物研发大数据平台统计，2025年药品审评中心（CDE）共受理5354个品种（按通用名计），按受理号计18359件，其中临床申请3658件，上市申请5249件，补充申请8645件，以下为2025年的药品注册审评情况。 国产引领，进口回暖，前沿竞速。 近六年新药IND申报数量增长迅猛，2025年依旧保持增长态势，全年新药IND申报（3493件）及获批（2835件）受理号均达到历史新高。

在临床试验中，贝叶斯方法可以高效地利用已有信息，对于提高药物研发效率和缩短研发周期具有重要作用和意义。 为进一步推进贝叶斯统计作为新工具、新方法的落地实施，规范贝叶斯外部信息借用方法在临床研究中应用的技术要求，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《药物临床试验中应用贝叶斯外部信息借用方法的指导原则（试行）》（见附件）。 根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。

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近年来，儿童及青少年B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的治疗虽在多药联合化疗策略下取得显著进展，但复发/难治性（R/R）患者仍面临治疗选择有限、预后不佳的严峻挑战 。 2025年11月7日，我国首款用于儿童及青少年B-ALL的CAR-T细胞治疗产品——普基奥仑赛注射液获批上市 ，为这一高危人群带来了全新的治疗选择。 本期《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀 易海教授 分享首方病例的诊治过程与实践经验，旨在为我国CAR-T治疗在儿童及青少年B-ALL中的广泛应用提供参考与启示。

无锡云展（云工场间接全资附属公司）通过挂牌招标竞得江苏省无锡市新梅路81号地块，并与无锡新吴资源中心签署转让协议，交易金额为人民币7411.12万元。 2、葛兰素史克拟以22亿美元估值收购RAPT Therapeutics。 葛兰素史克与RAPT Therapeutics达成收购协议，拟以每股58美元、总权益价值22亿美元的对价收购后者全部股份，净投资额约19亿美元。