医药新闻资讯_摩熵视野资讯_前言研究资讯

洞察市场格局
解锁药品研发情报

400客服电话

购买数据产品

400-9696-311 转1
定制咨询业务

400-9696-311 转2
数据与AI定制业务

400-9696-311 转3
商务合作及其他问题

400-9696-311 转4
投诉及建议

400-9696-311 转5

医药数据查询

卡马达公司宣布Inhaled AAT临床试验可能无法达到主要终点，重申2025年全年收入和调整后EBITDA指引

交易并购

卡马达公司宣布Inhaled AAT临床试验可能无法达到主要终点，重申2025年全年收入和调整后EBITDA指引

以色列和美国的生物制药公司卡马达（Kamada Ltd.）宣布，根据预先设定的中期无效性分析结果，其吸入型α-1抗胰蛋白酶（Inhaled AAT）治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的III期InnovAATe试验不太可能在其主要终点——通过FEV1测量的肺功能方面显示出统计学上显著的益处。因此，公司将停止该试验。卡马达公司表示，尽管试验未能达到这一里程碑并已被终止，但公司仍处于有利地位，可以继续并支持其2026年和未来的增长前景。公司将继续供应其领先的AAT-IV治疗产品GLASSIA®，该产品在国际上销售，包括通过与美国田达卡（TAKEDA）的许可协议在美国和加拿大销售。基于2025年的一致强劲表现，公司重申了2025年全年收入指引为1.78亿至1.82亿美元，以及调整后EBITDA指引为4000万至4400万美元。此外，公司预计2026年将通过其强大的商业组合实现收入和盈利能力的两位数增长。

Biospace

2025-12-08

Α-1 抗胰蛋白酶缺乏 Takeda GmbH Kamada Ltd
BiomX宣布终止CF Phase 2b临床试验，聚焦BX011开发

研发注册政策

BiomX宣布终止CF Phase 2b临床试验，聚焦BX011开发

BiomX公司宣布，由于对BX004（用于治疗囊性纤维化患者慢性铜绿假单胞菌感染）的Phase 2b临床试验中出现的不良事件率意外升高，决定终止该试验。公司将继续关注BX011（针对糖尿病足感染相关金黄色葡萄球菌感染的噬菌体疗法）的开发。同时，BiomX正在实施成本削减措施，包括大幅减少员工人数，并评估其他战略选择，以最大化股东价值。公司表示，其首要任务是改善囊性纤维化患者的治疗、健康和安全，同时将重点转向基于噬菌体的治疗药物开发。

Biospace

2025-12-08

囊性纤维化 BiomX Inc 金黄色葡萄球菌感染糖尿病足感染
Beta Bionics计划提前发布2025年第四季度财务结果

医投速递

Beta Bionics计划提前发布2025年第四季度财务结果

Beta Bionics公司，一家在先进糖尿病管理解决方案开发领域的先驱领导者，宣布计划于2026年1月5日当周提前发布其2025年第四季度的财务概要结果。这些概要财务结果预计将包括净销售额、新患者开始数量以及通过药房福利计划（PBP）渠道获得报销的新患者开始比例。公司管理层将于2026年1月12日至1月14日在旧金山举行面对面会议，讨论2025年第四季度的财务概要结果。公司邀请投资者通过联系公司的投资者关系代表ir@betabionics.com进行注册。Beta Bionics公司致力于设计、开发和商业化创新解决方案，通过利用先进的自适应闭环算法简化并改善胰岛素依赖型糖尿病患者（PWD）的治疗，从而提高他们的健康和生活质量。iLet仿生胰腺是首个获得FDA批准的胰岛素输送设备，能够自主确定每个胰岛素剂量，并有可能显著改善广大PWD群体的整体结果。更多信息请访问www.betabionics.com。

Biospace

2025-12-08

糖尿病
Vaxcyte启动VAX-31成人III期临床试验，旨在设立新的肺炎球菌疫苗标准

研发注册政策

Vaxcyte启动VAX-31成人III期临床试验，旨在设立新的肺炎球菌疫苗标准

Vaxcyte公司宣布启动了VAX-31成人III期临床试验，旨在预防成人侵袭性肺炎球菌病（IPD）和肺炎。该试验设计得到了美国食品药品监督管理局（FDA）的咨询和确认，预计将招募约4000名参与者。VAX-31是一种针对50岁以上美国成人设计的31价肺炎球菌结合疫苗，旨在覆盖约95%的侵袭性肺炎球菌病和约88%的肺炎球菌肺炎。该试验的结果预计将在2026年第四季度公布，并将作为VAX-31生物制品许可申请（BLA）的基础。VAX-31旨在通过维持对目前流行和历史上致病的血清型的压力，同时保持或提高免疫反应，来提高成人肺炎球菌的保护水平。

Biospace

2025-12-08

肺炎球菌感染 Vaxcyte Inc 肺炎球菌疫苗
WVE-007临床试验中期数据积极，有望改善肥胖治疗

研发注册政策

WVE-007临床试验中期数据积极，有望改善肥胖治疗

Wave Life Sciences公司宣布，其WVE-007（INHBE GalNAc-siRNA）在INLIGHT临床试验中显示出积极的中期数据。该试验评估了WVE-007作为一种治疗肥胖的药物。单次皮下注射240毫克WVE-007在三个月内改善了身体成分，包括减少内脏脂肪、总体脂肪和增加瘦体重。此外，WVE-007表现出良好的安全性，并且血清Activin E水平持续降低，支持其可能每年一次或两次给药。WVE-007的这些结果支持了通过沉默INHBE及其下游蛋白产物（Activin E）来治疗肥胖的疗法，这一疗法有来自人类遗传学的强烈证据。Wave Life Sciences正在计划进行二期临床试验，以评估WVE-007作为单一疗法、增敏疗法或维持疗法的潜力。

Biospace

2025-12-08

肥胖 INHBE Wave Life Sciences Ltd WVE-007
Recursion公司宣布TUPELO试验中REC-4881对家族性腺瘤性息肉病（FAP）的积极1b/2期数据

研发注册政策

Recursion公司宣布TUPELO试验中REC-4881对家族性腺瘤性息肉病（FAP）的积极1b/2期数据

Recursion公司宣布，其研究性allosteric MEK1/2抑制剂REC-4881在正在进行中的TUPELO临床试验中显示出对家族性腺瘤性息肉病（FAP）的积极效果。REC-4881在12周治疗期间使75%的评估患者总息肉负荷减少，治疗结束后12周（第25周）的中位减少率为43%。此外，82%的评估患者在停止治疗后仍维持总息肉负荷的持久性减少，中位减少率为53%。REC-4881的安全性与MEK1/2抑制剂的已知安全性一致，大多数治疗相关不良事件为1级或2级。这些结果表明REC-4881可能为FAP患者提供一种急需的非手术选择。

Biospace

2025-12-08

家族性腺瘤性息肉病
卡迪夫肿瘤学公司将在虚拟投资者会议上介绍其PLK1抑制剂疗法

医投速递

卡迪夫肿瘤学公司将在虚拟投资者会议上介绍其PLK1抑制剂疗法

卡迪夫肿瘤学公司（Nasdaq: CRDF），一家利用PLK1抑制剂开发多种癌症新型疗法的临床阶段生物技术公司，宣布公司管理层将于2025年12月10日至11日举行的Sidoti年度虚拟投资者会议上进行展示并主持一对一会议。公司首席执行官Mark Erlander博士将于2025年12月11日下午4:00（东部时间）进行展示。有兴趣的各方可以通过访问卡迪夫肿瘤学网站上的“事件”部分注册并观看会议的实时网络直播。展示详情可在该部分找到。卡迪夫肿瘤学公司正在利用PLK1抑制，一个经过验证的肿瘤学药物靶点，开发针对多种癌症的新型疗法。公司的领先资产是onvansertib，一种PLK1抑制剂，正在临床试验中与标准治疗方案（SoC）联合使用，以治疗如RAS突变型转移性结直肠癌（mCRC）等疾病，同时也在进行针对转移性胰腺导管腺癌（mPDAC）、小细胞肺癌（SCLC）和三阴性乳腺癌（TNBC）的研究者发起的试验中。这些项目和公司的更广泛的发展战略旨在针对肿瘤的弱点，以克服治疗耐药性，并比单独使用标准治疗方案提供更优越的临床效益。更多信息请访问https://www.cardiffoncology.com。

Biospace

2025-12-08

小细胞肺癌转移性结肠癌 PLK1 onvansertib
Kymera Therapeutics公布KT-621在异位性皮炎临床试验中的积极结果

研发注册政策

Kymera Therapeutics公布KT-621在异位性皮炎临床试验中的积极结果

Kymera Therapeutics公司宣布其首创口服STAT6降解剂KT-621在异位性皮炎（AD）临床试验中取得积极结果。该试验显示，KT-621在100毫克和200毫克剂量组中均实现了深度的STAT6降解，皮肤和血液中的中位减少率分别为94%和98%。此外，KT-621在血液中显著降低了与疾病相关的2型生物标志物，包括TARC、Eotaxin-3、IL-31、IgE等。在所有测量的疾病终点中，包括平均63%的EASI减少和平均40%的峰值瘙痒NRS减少。在合并哮喘的患者中，KT-621使FeNO的中位减少率达到56%，并改善了哮喘控制。在合并过敏性鼻炎的患者中，KT-621带来了显著的症状和生活质量改善。KT-621具有良好的耐受性，没有严重不良事件。目前，KT-621的BROADEN2 Phase 2b试验正在进行中，预计2027年中期公布数据。

Biospace

2025-12-08

哮喘湿疹 IgE 过敏性鼻炎 KT-621
Abeona Therapeutics宣布首例ZEVASKYN基因疗法商业治疗

研发注册政策

Abeona Therapeutics宣布首例ZEVASKYN基因疗法商业治疗

Abeona Therapeutics公司宣布，在美国加利福尼亚州帕洛阿尔托的Lucile Packard儿童医院，对一名成人或儿科患者进行了首例FDA批准的ZEVASKYN（prademagene zamikeracel）基因疗法治疗。该疗法是一种首创的自体基因疗法，用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）患者的伤口。ZEVASKYN是一种自体细胞片基基因疗法，通过将产生功能性VII型胶原蛋白的COL7A1基因导入患者的自身皮肤细胞中，以治疗RDEB患者的伤口。RDEB是一种罕见的皮肤疾病，患者无法产生功能性VII型胶原蛋白，导致皮肤脆弱，容易起水疱，并引起严重的皮肤伤口。Abeona Therapeutics公司表示，他们为将ZEVASKYN带给RDEB社区而感到自豪，并对他们不断增长的合格治疗中心网络表示感谢。

Biospace

2025-12-08

Abeona Therapeutics LLC COL7A1 prademagene zamikeracel
Kraig Labs获得东南亚桑园使用权，助力蜘蛛丝生产扩张

医投速递

Kraig Labs获得东南亚桑园使用权，助力蜘蛛丝生产扩张

Kraig Biocraft Laboratories公司近日宣布，获得东南亚政府拥有的大片桑园的使用权，这将有助于其蜘蛛丝生产规模的扩大。这些土地使用权的获得是公司与其关键政府机构合作关系的组成部分，将直接支持高性能蜘蛛丝纱线的制造，目标市场包括高性能纺织品、技术服装和奢侈品市场。此举将加强Kraig Labs对供应链的控制，并加速其BAM-1 Alpha杂交蜘蛛丝的生产。公司还计划将这片土地纳入其蜘蛛丝生产管道，并部署额外的员工和运营资源，以支持短期生产增长和长期商业化战略。

Biospace

2025-12-08
Dyne Therapeutics公布DELIVER试验积极结果，z-rostudirsen在Duchenne型肌营养不良症治疗中展现潜力

研发注册政策

Dyne Therapeutics公布DELIVER试验积极结果，z-rostudirsen在Duchenne型肌营养不良症治疗中展现潜力

Dyne Therapeutics公司宣布，其DELIVER试验中评估z-rostudirsen（也称为DYNE-251）用于治疗Duchenne型肌营养不良症（DMD）患者的积极结果。试验的注册扩展队列（REC）达到了主要终点，显示出肌肉含量调整的肌 dystrophin表达在6个月时相对于基线有统计学意义的增加（5.46%），与之前在注册剂量下观察到的7倍变化相同。此外，与安慰剂相比，在所有六个预先指定的功能终点中均观察到改善。Dyne Therapeutics计划在2026年第二季度提交美国加速批准申请，并有望在2027年第一季度获得批准。

Biospace

2025-12-08

Dyne Therapeutics
Revuforj（revumenib）在急性白血病治疗中的最新研究进展

研发注册政策

Revuforj（revumenib）在急性白血病治疗中的最新研究进展

Syndax Pharmaceuticals公司在2025年美国血液学会（ASH）年会上展示了Revuforj（revumenib）在急性白血病治疗中的多项研究进展。Revuforj是一种口服的、首创的menin抑制剂，已获得FDA批准用于治疗复发或难治性（R/R）急性白血病。研究结果显示，Revuforj在多种急性白血病亚型和治疗环境中表现出高度疗效和良好的安全性，包括与标准治疗方案联合使用。在R/R和一线NPM1m和KMT2Ar急性白血病中观察到深层次的反应，以及在HSCT后维持治疗中的良好安全性和早期疗效。此外，Revuforj与其他疗法联合使用时，显示出良好的耐受性。

Biospace

2025-12-08

revumenib 急性白血病
格林威治生命科学公司完成FLAMINGO-01临床试验非HLA-A*02组的招募

研发注册政策

格林威治生命科学公司完成FLAMINGO-01临床试验非HLA-A*02组的招募

格林威治生命科学公司（Nasdaq: GLSI）宣布，其针对预防乳腺癌复发的免疫疗法GLSI-100的III期临床试验FLAMINGO-01的非HLA-A*02组招募工作已完成。FLAMINGO-01试验旨在评估GLSI-100在HER2阳性乳腺癌患者中的安全性和有效性。在双盲试验组中，约500名HLA-A*02患者被随机分配到GLSI-100或安慰剂组，另外250名非HLA-A*02类型的患者将接受GLSI-100治疗。公司正在审查该试验的最新数据，包括复发率，并计划向监管机构申请继续招募非HLA-A*02患者。CEO Snehal Patel表示，GLSI-100在非HLA-A*02患者群体中的应用是公司的发明，公司相信与这一发明相关的专利主张不受任何许可、版税或里程碑付款的影响。

Biospace

2025-12-08

HER2 乳腺癌 HLA-A2 GLSI-100
MediciNova公布MN-166治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的COMBAT-ALS临床试验更新

研发注册政策

MediciNova公布MN-166治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的COMBAT-ALS临床试验更新

MediciNova公司宣布了其MN-166（ibudilast）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的COMBAT-ALS 2b/3期临床试验的更新和患者基本特征数据。该研究在2025年12月5日至7日在美国圣地亚哥举行的第36届国际ALS/MND研讨会上进行了展示。研究共招募了234名参与者，并在2025年9月完成招募。患者的基本特征包括：平均年龄60.6岁，女性占36.8%，男性占63.2%，白人占90.2%，亚洲人占5.1%，非洲裔美国人占1.3%，其他种族占2.6%。平均疾病持续时间为12.5个月。MediciNova公司表示，他们期待在2026年底前获得主要数据，并希望MN-166能为ALS患者带来治疗上的重大进步。此外，公司还通过FDA的个体患者扩大访问计划积极支持希望继续接受MN-166治疗的患者。

Biospace

2025-12-08

肌萎缩侧索硬化异丁司特 MediciNova Inc
Servier的Voranigo®荣获2025年Prix Galien Bridges奖

医投速递

Servier的Voranigo®荣获2025年Prix Galien Bridges奖

法国独立国际制药集团Servier宣布，其产品Voranigo®（vorasidenib）荣获2025年首届Prix Galien Bridges奖，该奖项旨在表彰北欧国家及其与欧洲和中东地区关键生物制药社区的桥梁作用。Voranigo®同时获得了Prix Galien USA Award和Prix Galien Poland Award。该产品被批准用于治疗非增强性2级星形细胞瘤或少突胶质瘤，适用于12岁及以上、体重至少40公斤的成年和青少年患者，这些患者仅接受过手术干预，且不需要立即进行放疗或化疗。Voranigo®在多个国家和地区获得市场授权，包括美国、加拿大、澳大利亚、以色列、阿联酋、沙特阿拉伯、瑞士、巴西、英国、日本和欧洲（欧盟27个国家以及冰岛、列支敦士登和挪威）。Servier执行副总裁Arnaud Lallouette表示，这些荣誉认可了Voranigo®为全球胶质瘤患者带来的科学进步，并奖励了Servier对创新和患者的承诺。

Biospace

2025-12-08

胶质瘤 Vorasidenib片
Omisirge获美国FDA批准治疗重型再生障碍性贫血

交易并购

Omisirge获美国FDA批准治疗重型再生障碍性贫血

Gamida Cell公司母公司Ayrmid Ltd.宣布，其产品Omisirge（Omidubicel-onlv）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗重型再生障碍性贫血（SAA）。该批准基于一项由美国国立卫生研究院（NIH）国家心脏、肺和血液研究所（NHLBI）理查德·查尔斯博士领导的开标签、单中心研究，结果显示患者中性粒细胞恢复时间中位数为11天，86%的患者在100天内实现早期且持续的中性粒细胞恢复，免疫恢复迅速，86%的患者达到红细胞输血独立性，无严重移植物抗宿主病（GVHD）或慢性GVHD病例，92%的无病生存率和总生存率。此外，Ayrmid计划在2027年开始在美国建立Omisirge的生产能力，以满足SAA患者的预期需求。

Biospace

2025-12-08

Ayrmid Ltd
UCB在AES会议上公布GEMZ 3期研究积极结果：芬氟拉明显著降低CDKL5缺乏症患者的可计数运动性癫痫发作频率

研发注册政策

UCB在AES会议上公布GEMZ 3期研究积极结果：芬氟拉明显著降低CDKL5缺乏症患者的可计数运动性癫痫发作频率

全球生物制药公司UCB在2025年12月5日至9日于美国亚特兰大举行的美国癫痫学会（AES）会议上公布了GEMZ 3期研究的积极结果。该研究评估了辅助性芬氟拉明在患有CDKL5缺乏症（CDD）的儿童和成人中的疗效和安全性。研究达到了其主要终点和关键次要终点，与安慰剂相比，芬氟拉明显著降低了可计数运动性癫痫发作频率（CMSF），并在临床总体印象-改善（CGI-I）量表上显示出临床意义上的改善。芬氟拉明在试验中通常耐受性良好，没有发现新的安全信号，也没有发生瓣膜性心脏病（VHD）或肺动脉高压（PAH）。UCB正在开展一项开放标签、灵活剂量、为期54周的研究扩展阶段，以表征芬氟拉明在CDD儿童和成人中的长期安全性和耐受性。CDD是一种罕见的遗传性疾病，以多种类型的难治性癫痫发作和严重的全球神经发育迟缓为特征。

Biospace

2025-12-08

UCB SA 肺动脉高压心脏瓣膜病 CDKL5