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FDA部署代理人工智能能力，推动生命科学领域AI进化

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FDA部署代理人工智能能力，推动生命科学领域AI进化

美国食品药品监督管理局（FDA）近日宣布，将为所有员工部署代理人工智能（Agentic AI）能力，标志着生命科学领域向人工智能能力的下一阶段进化的步伐。代理人工智能是指旨在通过规划、推理和执行多步行动来实现特定目标的高级人工智能系统。作为部署的一部分，FDA启动了为期两个月的代理人工智能挑战赛，让员工构建代理人工智能解决方案并在2026年1月的FDA科学计算日上展示。在最近的杰富瑞全球医疗保健会议上，讨论小组也探讨了代理人工智能的能力。大健康领域的公司如BCG和Daiichi Sankyo也在积极探索和应用代理人工智能，以提高工作效率和满足合规要求。

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2025-12-08

Daiichi Sankyo Co Ltd
Praxis Precision Medicines在AES年会上发布癫痫治疗新进展

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Praxis Precision Medicines在AES年会上发布癫痫治疗新进展

Praxis Precision Medicines公司于2025年12月6日在美国癫痫学会年会上分享了其在大健康领域的研究进展。公司公布了EMBOLD研究中relutrigine的积极结果，显示该药物在治疗SCN2A和SCN8A-DEE患者中具有显著疗效，并计划与FDA讨论新药申请的下一步行动。此外，RADIANT研究中vormatrigine的结果显示，该药物在治疗局灶性发作性癫痫和全身性癫痫方面具有快速、持久的效果。Praxis Precision Medicines致力于加速这些治疗选项的上市，并继续推进EMERALD研究、ASO项目和FOS研究。

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2025-12-08

癫痫 Praxis Precision Medicines Inc relutrigine
Orchestra BioMed与Medtronic合作推进AVIM疗法治疗高血压

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Orchestra BioMed与Medtronic合作推进AVIM疗法治疗高血压

Orchestra BioMed公司宣布在2025年以色列特拉维夫举行的“ICI”会议上进行三项展示，其中包括两个关于AVIM疗法的展示和一个关于Virtue®Sirolimus AngioInfusion™ Balloon（Virtue SAB）的展示。AVIM疗法是针对高血压的一种生物电子治疗方法，与Medtronic合作旨在为需要起搏器的患者开发商业化疗法。AVIM疗法在临床试验中显示出降低血压的效果，并且已经获得FDA突破性设备指定。Virtue SAB是一种新型的非涂层药物输送系统，用于治疗冠状动脉疾病，并已在欧洲进行的多中心临床试验中显示出积极的三年临床数据。

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2025-12-08

高血压冠状动脉疾病 Medtronic PLC
贝祖克拉斯汀在晚期系统性肥大细胞增多症患者中展现显著疗效

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贝祖克拉斯汀在晚期系统性肥大细胞增多症患者中展现显著疗效

Cogent Biosciences公司宣布，其在晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）患者中进行的贝祖克拉斯汀（Bezuclastinib）注册性APEX Part 2临床试验取得了积极结果。该试验显示，贝祖克拉斯汀在患者中产生了快速和深层次的临床效益，根据mIWG标准客观缓解率（CR+CRh+PR+CI）为57%，根据PPR标准为80%。此外，贝祖克拉斯汀对肥大细胞负荷的降低效果显著，89%的患者实现了骨髓肥大细胞数量减少≥50%或聚集清除。贝祖克拉斯汀的安全性良好，仅有14.8%的患者需要剂量调整，没有患者因治疗相关不良事件而停药。Cogent计划在2026年第一季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交贝祖克拉斯汀用于治疗AdvSM的新药申请（NDA）。

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2025-12-08

bezuclastinib
Agios Pharmaceuticals：美国FDA对mitapivat的新药补充申请仍在积极审查中

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Agios Pharmaceuticals：美国FDA对mitapivat的新药补充申请仍在积极审查中

Agios Pharmaceuticals公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）尚未就mitapivat的新药补充申请（sNDA）做出监管决定，该申请用于治疗非输血依赖性和输血依赖性α-或β-地中海贫血的成年患者。Agios正在与FDA紧密合作，完成标签文件和风险评估与缓解策略（REMS）材料。FDA尚未提供其监管决定的时限。Agios继续与FDA迅速合作，以完成sNDA的审查。Agios是一家专注于为罕见病患者提供创新药物的商业阶段生物制药公司，总部位于马萨诸塞州剑桥市。此外，该公告中包含了一些前瞻性陈述，涉及Agios的产品潜力、与监管机构的互动、战略计划和重点等，但可能受到多种风险和不确定性因素的影响。

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2025-12-08

米他匹伐 Agios Pharmaceuticals Inc
Iridex公司发布关于青光眼激光治疗的热动力学研究

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Iridex公司发布关于青光眼激光治疗的热动力学研究

Iridex公司近日在《转化视觉科学与技术》杂志上发表了一项新研究，该研究考察了青光眼经脉络膜激光治疗的热动力学。这项研究由阿根廷布宜诺斯艾利斯的Grippo青光眼与白内障中心Tomas M. Grippo博士领导，首次通过定量计算机模型比较了连续波经脉络膜光凝术（CW-TSCPC）和Iridex的Cyclo G6激光、G-Probe和MicroPulse P3输送设备使用的MicroPulse TLT技术的热组织效应。研究通过先进的蒙特卡洛计算机模拟，模拟了每种技术如何加热睫状体，并量化了温度峰值、持续时间和热扩散。研究揭示了CW TSCPC产生了一个2毫米宽的组织加热区域，温度超过100°C，持续约2.2秒。MicroPulse TLT产生了一个更小的0.6-1.2毫米热区域和更短的时间峰值温度，保持在100°C以下。此外，MicroPulse TLT比CW-TSCPC显示出更均匀的热分布。Grippo博士解释说，这项研究通过计算模型分析了CW-TSCPC和MicroPulse TLT治疗过程中睫状体的热行为，并将这些发现与文献中描述的两种治疗的安全性、有效性和作用机制联系起来，从而可以以新的视角重新解释

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2025-12-08

青光眼
Recordati Rare Diseases在ASH年会上展示关于Castleman病的最新研究成果

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Recordati Rare Diseases在ASH年会上展示关于Castleman病的最新研究成果

Recordati Rare Diseases公司在67届美国血液学会（ASH）年会上展示了关于Castleman病（CD）的最新研究成果。研究内容包括：利用人工智能（AI）模型辅助CD的分级和诊断；对iMCD的发病率负担和医疗保健成本进行现实世界分析；对iMCD患者登记处中儿童数据的回顾性分析；以及支持更新CD亚型分类的临床相关性的20年队列研究结果。研究旨在提高对罕见血液病——Castleman病的理解，并推动更及时的诊断和治疗。

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2025-12-08

垂体依赖性库欣综合征
Ocular Therapeutix计划提交AXPAXLI新药申请，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性

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Ocular Therapeutix计划提交AXPAXLI新药申请，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性

Ocular Therapeutix公司宣布，计划在SOL-1 Phase 3临床试验一年期数据公布后，如果结果积极，将提交AXPAXLI（OTX-TKI）的新药申请，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）。AXPAXLI是一种生物可吸收的玻璃体注射剂，含有抗血管生成特性的多靶点酪氨酸激酶抑制剂axitinib。公司计划利用505(b)(2)监管途径，该途径可能缩短审批时间。如果获得批准，AXPAXLI将成为首个在湿性AMD中商业化的TKI，具有潜在的优势标签和同类最佳持久性。SOL-1试验是目前唯一正在进行中的、在特殊协议评估（SPA）协议下进行的湿性AMD Phase 3试验，也是唯一一个正在探索与单次注射aflibercept（2 mg）相比的优越性的湿性AMD试验。

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2025-12-08

阿柏西普阿昔替尼湿性年龄相关性黄斑变性 Ocular Therapeutix Inc
Fate Therapeutics在ASH年会上展示FT819和下一代iPSC衍生的CAR T细胞疗法数据

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Fate Therapeutics在ASH年会上展示FT819和下一代iPSC衍生的CAR T细胞疗法数据

Fate Therapeutics在2025年美国血液学会（ASH）年会上公布了其FT819 iPSC衍生的CAR T细胞疗法在系统性红斑狼疮（SLE）治疗中的最新临床数据，并展示了下一代iPSC衍生的CAR T细胞疗法在血液恶性肿瘤和自身免疫疾病治疗中的新进展。FT819在SLE患者中显示出持续的临床反应和良好的安全性，公司计划在2026年开始注册研究。此外，公司还展示了FT836和FT839两种下一代CAR T细胞疗法，它们在功能活性、持久性和多功能工程方面取得了显著进展。

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2025-12-08

系统性红斑狼疮自身免疫疾病 Fate Therapeutics Inc
加拿大萨斯喀彻温省将CAPVAXIVE疫苗纳入成人免疫计划

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加拿大萨斯喀彻温省将CAPVAXIVE疫苗纳入成人免疫计划

加拿大制药公司默克（Merck）宣布，萨斯喀彻温省已将CAPVAXIVE®，一种针对21种肺炎链球菌血清型的结合疫苗，纳入其公共资助的成人免疫计划。这一举措旨在提高符合条件成人对肺炎链球菌免疫接种的获取。CAPVAXIVE®已获得加拿大卫生部的批准，用于18岁及以上成人预防由21种肺炎链球菌血清型引起的侵袭性肺炎链球菌病（IPD），包括败血症、脑膜炎和败血性肺炎等严重感染。根据加拿大公共卫生署（2019-2023）的监测数据，这些血清型约占18-49岁成人IPD病例的65%，50-64岁成人IPD病例的74%，以及65岁及以上成人IPD病例的80%。萨斯喀彻温省的决定是基于国家免疫咨询委员会（NACI）的建议，该委员会支持将CAPVAXIVE®作为65岁及以上成人以及65岁以下有侵袭性肺炎链球菌病高风险成人的免疫选项。居民被鼓励与他们的医疗保健提供者或当地公共卫生办公室联系，以确定资格和获取选项。肺炎链球菌病是由肺炎链球菌（Streptococcus pneumoniae）引起的，这种细菌可以导致从轻微的耳部、鼻窦和肺部感染到更严重的侵袭性肺炎链球菌病（IPD）等疾病。在加拿大，每年约有3000例IPD病例报

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2025-12-08

Merck & Co Inc 脑膜炎
Solid Biosciences在CVCT论坛展示下一代基因治疗数据

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Solid Biosciences在CVCT论坛展示下一代基因治疗数据

Solid Biosciences公司宣布将在2025年12月8日至10日在华盛顿特区举行的全球心血管临床试验论坛上展示其下一代专有衣壳AAV-SLB101和心脏基因治疗管线数据。Solid的首席医疗官Gabriel Brooks博士将展示海报、发表两篇演讲并参与两个小组讨论。Brooks博士还被选为CVCT教师成员。此外，Solid的发现和转化发展负责人Nicolas Christoforou博士将就治疗儿茶酚胺多形性室性心动过速（CPVT）的基因治疗策略的初步临床开发进行演讲并参与小组讨论。Solid Biosciences是一家专注于推进针对罕见神经肌肉和心脏疾病的基因治疗候选药物的精准遗传医学公司，包括针对杜氏肌营养不良症（Duchenne）、弗里德赖希共济失调症（FA）、儿茶酚胺多形性室性心动过速（CPVT）、TNNT2介导的扩张型心肌病以及其他致命性遗传性心脏疾病的SGT-003候选药物。

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2025-12-08

杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) 先天性再生障碍性贫血 Solid Biosciences LLC SGT-003
SAB Biotherapeutics在ATTD-Asia会议上展示SAB-142治疗1型糖尿病的临床数据

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SAB Biotherapeutics在ATTD-Asia会议上展示SAB-142治疗1型糖尿病的临床数据

SAB Biotherapeutics公司宣布将在2025年12月9日至11日在新加坡举行的第二届亚洲糖尿病管理创新疗法会议上进行多场口头报告。报告将重点介绍SAB BIO的领先项目SAB-142的临床进展，SAB-142是一种针对1型糖尿病（T1D）和其他自身免疫疾病的潜在最佳级别的疾病修饰性、可重复使用的免疫疗法。报告将包括SAB-142的1期研究数据，这些数据展示了SAB-142的验证多特异性作用机制、免疫调节而不伴随持续的淋巴细胞减少以及SAB-142的良好安全性特征。SAB BIO的首席医疗官Alexandra Kropotova表示，公司期待在ATTD-Asia会议上分享更多1期数据，并在今年晚些时候开始2b期SAFEGUARD临床试验的第一位患者给药。

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2025-12-08

自身免疫疾病 SAB Biotherapeutics Inc SAB-142
Menarini集团公布ELEVATE研究新数据，评估elacestrant在乳腺癌治疗中的潜力

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Menarini集团公布ELEVATE研究新数据，评估elacestrant在乳腺癌治疗中的潜力

意大利佛罗伦萨和纽约，2025年12月8日 /美通社/ -- Menarini集团（Menarini），一家领先的跨国制药和诊断公司，以及其全资子公司Stemline Therapeutics，专注于为癌症患者提供变革性的肿瘤治疗，将公布来自ELEVATE 2期研究的更新中位无进展生存期（mPFS）疗效结果。该研究旨在评估口服口服联合治疗方案的安全性及有效性，以克服在雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌（mBC）中观察到的不同耐药机制，目标是改善患者预后。这些数据将在2025年12月9日至12日举行的圣安东尼奥乳腺癌会议上公布。研究结果表明，无论ESR1突变状态如何，elacestrant与依维莫司或阿贝西利联合使用均显示出一致的PFS益处，这些患者在接受内分泌治疗（ET）后出现疾病进展，无论是否先前接受过CDK4/6抑制剂。此外，还将介绍elacestrant在乳腺癌各阶段的研究进展，包括早期乳腺癌和转移性乳腺癌。

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2025-12-08

乳腺癌转移性乳腺癌阿贝西利依维莫司 Elacestrant片
2025年美国血液学会年会：血液疾病治疗新进展

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2025年美国血液学会年会：血液疾病治疗新进展

2025年美国血液学会（ASH）年会在佛罗里达州奥兰多举行，会议聚焦血液相关疾病的最新研究和治疗进展。会议中，CAR-T疗法成为焦点，Gilead和J&J/Legend展示了其在多发性骨髓瘤治疗中的新数据。Fulcrum Therapeutics的口服胎儿血红蛋白诱导剂pociredir在治疗镰状细胞病方面取得进展。Incyte的INCA033989抗体在治疗骨髓纤维化方面显示出潜力。Disc Medicine的DISC-0974抗体在治疗骨髓纤维化相关贫血方面表现出良好的疗效。这些研究进展为血液疾病的治疗提供了新的希望。

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2025-12-08

骨髓纤维化 Incyte Corp 镰状细胞病 Disc Medicine Inc pociredir
ERNA-101在卵巢癌模型中展现出积极结果，为肿瘤治疗带来希望

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ERNA-101在卵巢癌模型中展现出积极结果，为肿瘤治疗带来希望

Ernexa Therapeutics公司宣布，其领先细胞疗法候选药物ERNA-101在ASCO年会上展示的新临床前数据表明，其专有的细胞疗法平台能够快速且持久地将免疫抑制性肿瘤微环境（TMEs）重编程为免疫激活、促炎症状态，以对抗癌症。该平台通过诱导多能干细胞（iPSCs）转化为诱导性间充质干细胞（iMSCs），在免疫抑制性卵巢癌模型中，IL-7/IL-15分泌的iMSCs的腹腔内注射导致肿瘤中免疫细胞浸润增加，巨噬细胞极化向促炎症表型转变，并延长了生存期。这些发现强调了iPSC衍生的MSCs在免疫调节方面的潜力，并可能为多种肿瘤学项目提供支持，包括对免疫疗法反应不佳的耐药性癌症。

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恶性肿瘤 IL-15 卵巢癌 IL-7
BI-1206联合利妥昔单抗和Calquence治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）的疗效数据积极

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BI-1206联合利妥昔单抗和Calquence治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）的疗效数据积极

生物制药公司BioInvent宣布，其抗FcγRIIB抗体BI-1206与利妥昔单抗和Calquence（acalabrutinib）联合治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）的初步数据显示，80%的患者获得总体缓解率，其中47%的患者达到完全缓解。该联合治疗方案显示出良好的安全性，大多数不良事件为轻度或中度，且没有因治疗相关的不良事件而终止治疗。目前，该试验的安全期已完成，两种剂量水平在安全性和疗效方面没有明显差异。这些结果支持将BI-1206推进至治疗CD20表达血液癌的进一步研究。

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2025-12-08

CD20 利妥昔单抗阿可替尼非霍奇金淋巴瘤
Monaghan医疗公司荣获2025年AARC Zenith奖

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Monaghan医疗公司荣获2025年AARC Zenith奖

2025年AARC大会上，Monaghan医疗公司因其对呼吸护理职业的卓越支持而荣获了备受尊敬的Zenith奖。这是Monaghan在过去11年中第10次获得该奖项。Zenith奖被认为是呼吸护理领域公司所能获得的最高荣誉，它由全国范围内的呼吸治疗师投票选出。Monaghan医疗公司总裁威廉·赛茨表示，他们深感荣幸，因为这份认可来自最了解他们产品的专业人士。该奖项表彰了在产品性能和专业支持方面持续卓越的制造商和服务提供商。Monaghan医疗公司致力于与呼吸治疗师进行真正的合作，并长期致力于该职业的成功。Monaghan的使命是确保其所有产品都能为临床医生和患者带来可衡量的益处。随着呼吸护理领域的不断发展，Monaghan承诺将继续推进适应未来的解决方案，同时保持赢得这一认可的标准。

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2025-12-08

Monaghan Medical Cor