米他匹伐核心数据概览
米他匹伐资讯动态
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阿斯利康发布Mitapivat治疗镰状细胞性贫血的3期临床试验结果研发注册政策阿斯利康公司近日公布了其研发的Mitapivat治疗镰状细胞性贫血的3期临床试验RISE UP的52周双盲期详细结果。结果显示，与安慰剂相比，Mitapivat在提高血红蛋白水平方面具有统计学意义的改善，且作用迅速且持久。新分析显示，接受Mitapivat治疗的患者在输血负担方面有临床意义的降低。在达到血红蛋白响应的患者中，Mitapivat治疗在减少镰状细胞性贫血疼痛危机、疲劳和其他患者报告的结果方面具有临床意义。此外，Mitapivat具有良好的耐受性，其安全性特征与之前镰状细胞性贫血试验中观察到的一致。GlobeNewswire2026-06-13608AstraZeneca PLC 镰状细胞性贫血 米他匹伐
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阿斯利康在EHA 2026会议上展示mitapivat治疗镰状细胞性贫血的III期临床试验结果交易并购阿斯利康公司宣布，其口服丙酮酸激酶（PK）激活剂mitapivat在治疗镰状细胞性贫血的III期临床试验中取得了显著疗效。该药物在52周的双盲、随机、安慰剂对照的RISE UP III期临床试验中，显著提高了血红蛋白水平并减少了溶血标志物。此外，mitapivat在治疗非输血依赖性α-或β-地中海贫血的III期ENERGIZE临床试验中也表现出良好的疗效和安全性。阿斯利康将在EHA 2026会议上展示这些研究结果，并计划于6月13日举行投资者电话会议和网络直播。Biospace2026-05-12528镰状细胞性贫血 PK 米他匹伐
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阿斯利康提交mitapivat新药补充申请，加速审批途径用于治疗镰状细胞病研发注册政策阿斯利康公司近日宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了mitapivat的新药补充申请（sNDA），用于美国加速审批该药物在镰状细胞病中的应用。mitapivat是一种口服的丙酮酸激酶（PK）激活剂，该申请是基于与FDA就确认性临床试验达成一致的基础上提交的，这是加速审批途径的要求。确认性临床试验旨在证明mitapivat在减少镰状细胞病输血负担方面的临床益处，主要终点为从第4周至第52周的无输血状态。该试验预计将招募约159名12岁或以上的镰状细胞病患者。该试验的设计基于RISE UP 3期临床试验中，与安慰剂相比，mitapivat在减少输血负担方面观察到的临床上有意义的降低。阿斯利康期望在2026年第三季度收到关于sNDA提交接受和预期审查时间线的通知。Biospace2026-05-12543镰状细胞病 PK 米他匹伐
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FDA一日内批准三项血液疾病新疗法审批动态2026年1月5日， 美国食品药品监督管理局（FDA） 发布公告，一口气批准了三款针对不同血液疾病的新疗法， 覆盖了 从地中海贫血、干细胞移植致命并发症到罕见儿童血栓性疾病 等多个关键领域。 首款口服药物获批治疗地中海贫血。 FDA批准了 Aqvesme（mitapivat）片 剂，用于治疗α-或β-地中海贫血成人患者的贫血。新药社2026-01-07495贫血 地中海贫血 米他匹伐
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Agios Pharmaceuticals：美国FDA对mitapivat的新药补充申请仍在积极审查中研发注册政策Agios Pharmaceuticals公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）尚未就mitapivat的新药补充申请（sNDA）做出监管决定，该申请用于治疗非输血依赖性和输血依赖性α-或β-地中海贫血的成年患者。Agios正在与FDA紧密合作，完成标签文件和风险评估与缓解策略（REMS）材料。FDA尚未提供其监管决定的时限。Agios继续与FDA迅速合作，以完成sNDA的审查。Agios是一家专注于为罕见病患者提供创新药物的商业阶段生物制药公司，总部位于马萨诸塞州剑桥市。此外，该公告中包含了一些前瞻性陈述，涉及Agios的产品潜力、与监管机构的互动、战略计划和重点等，但可能受到多种风险和不确定性因素的影响。Biospace2025-12-08388米他匹伐 Agios Pharmaceuticals Inc
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Agios公布Mitapivat治疗镰状细胞性贫血的RISE UP 3期临床试验结果研发注册政策Agios Pharmaceuticals公司宣布了其口服丙酮酸激酶（PK）激活剂Mitapivat在治疗16岁及以上镰状细胞性贫血患者中的全球3期RISE UP临床试验52周双盲期的主要结果。试验达到了主要终点——血红蛋白反应，与安慰剂相比，Mitapivat显示出统计学上显著的改善。尽管Mitapivat在年度镰状细胞性疼痛危机（SCPCs）发生率的主要终点以及从基线变化的关键次要终点PROMIS疲劳方面显示出趋势，但未达到统计学上的显著性。Mitapivat的安全性与先前进行的Mitapivat镰状细胞性贫血试验中的安全性一致。Agios计划与FDA分享RISE UP临床试验的全面结果，并打算提交潜在的美国监管批准申请。Biospace2025-11-20723镰状细胞性贫血 米他匹伐
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Agios Pharmaceuticals在ASH 2025年会上展示mitapivat新数据研发注册政策Agios Pharmaceuticals宣布，其口服丙酮酸激酶（PK）激活剂mitapivat的新数据将在2025年12月6日至9日在佛罗里达州奥兰多举行的第67届美国血液学会（ASH）年会上进行口头和海报展示。这些数据突出了mitapivat在治疗地中海贫血、镰状细胞性贫血和PK缺乏症等罕见血液疾病中的治疗潜力。会议将展示包括ENERGIZE-T 3期试验结果在内的多项研究，以及来自患者、护理者、倡导者和医生组成的咨询委员会的研究，旨在加深对这些罕见疾病的理解并指导针对患者需求的研究和资源开发。Biospace2025-11-04257镰状细胞性贫血 米他匹伐 Agios Pharmaceuticals Inc
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欧洲EMA批准Avanzanite公司治疗地中海贫血新药PYRUKYND交易并购欧洲药品管理局（EMA）的人类用药委员会（CHMP）已对Avanzanite Bioscience公司的一款名为PYRUKYND（mitapivat）的口服丙酮酸激酶（PK）激活剂的新适应症表示积极意见，该药物用于治疗依赖输血和非依赖输血的地中海贫血相关贫血的成人患者。Avanzanite与Agios Pharmaceuticals合作，预计2026年初获得欧洲委员会的最终批准。PYRUKYND的积极CHMP意见标志着将这种治疗手段提供给地中海贫血成年患者的关键一步，地中海贫血患者群体迫切需要这种治疗。该意见基于全球随机、双盲、安慰剂对照的ENERGIZE-T和ENERGIZE Phase 3试验的结果，这些试验分别评估了mitapivat在依赖输血和非依赖输血的地中海贫血成人患者中的疗效和安全性。Businesswire2025-10-17644地中海贫血 米他匹伐 Agios Pharmaceuticals Inc
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阿斯利康延长PDUFA目标日期至2025年12月7日研发注册政策阿斯利康公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已将口服丙酮酸激酶（PK）激活剂PYRUKYND®（mitapivat）的补充新药申请（sNDA）的PDUFA目标日期延长三个月，至2025年12月7日。这是由于FDA最近的信息请求，阿斯利康提交了拟议的风险评估和缓解策略（REMS），以减轻原始PYRUKYND sNDA中描述的肝细胞损伤风险。该提交是对PYRUKYND sNDA的重大修订，导致审查延长三个月。此延期并非因FDA要求的新或额外疗效或安全性数据，也不是阿斯利康提交的。PYRUKYND sNDA得到全球、随机、双盲、安慰剂对照的ENERGIZE和ENERGIZE-T Phase 3试验的结果支持，这些试验分别评估了mitapivat在非输血依赖性（NTD）和输血依赖性（TD）α-或β-地中海贫血成人中的疗效和安全性。地中海贫血是一种罕见遗传性血液病，影响血红蛋白的产生，血红蛋白是红细胞中的蛋白质，负责将氧气输送到全身。该病分为两种主要类型：α-地中海贫血和β-地中海贫血，取决于受影响的血红蛋白的珠蛋白链。通过破坏血红蛋白的产生，地中海贫血减少了循环红细胞的数量并缩短了它们的寿命，导致贫血、疲劳和严Biospace2025-09-04282地中海贫血 PK 米他匹伐
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Agios 报告 2025 年第二季度财务业绩并提供业务更新医投速递Agios Pharmaceuticals在2025年第二季度报告了财务结果和业务更新，包括PYRUKYND（mitapivat）在第二季度净收入为1250万美元，现金、现金等价物和可交易证券总额为13亿美元；PYRUKYND针对地中海贫血的sNDA正在积极审查中，FDA PDUFA目标日期为2025年9月7日；RISE UP 3期试验的顶线结果预计年底前完成，2026年可能有美国商业上市；Tebapivat针对镰状细胞性贫血的2期试验已开始，AG-236的IND获得批准；公司研发进展顺利，包括新数据在30届欧洲血液学协会大会上的展示。GlobeNewswire2025-07-31657镰状细胞性贫血 地中海贫血 米他匹伐
米他匹伐同品种项目国内申报进度
| 企业名称 | 申报临床 | 批准临床 | 申请上市 | 批准上市 | 一致性评价 |
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米他匹伐研究报告
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医药日报：FDA批准口服PK激活剂Mitapivat太平洋证券股份有限公司3页763 -
医药行业创新药周报（5.12-5.16）西南证券20页237 -
2025年2月全球在研新药月报摩熵咨询33页468 -
医药行业周报：板块流动性持续恢复，创新药行情有望受益于政策推动（附美国痛风治疗研究）太平洋证券股份有限公司20页159
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医药行业周报：阿斯利康以1.6亿美元收购珐博进，获得罗沙司他在华权利太平洋证券股份有限公司3页1831
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.02.17-2025.02.23)摩熵咨询21页156
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医药行业周报：Merus创新双抗Petosemtamab获FDA突破性疗法认定太平洋证券股份有限公司3页2020
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医药行业周报：Agios口服PK激活剂Mitapivat三期临床成功太平洋证券股份有限公司3页2296
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2024年1月全球在研新药与靶点月报摩熵咨询54页307
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创新药周报：BI与瑞博生物合作开发NASH小核酸疗法，关注国产小核酸进展华创证券27页2575
米他匹伐-数据快讯
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69条
资讯
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累计销售额
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12个
适应症
米他匹伐-全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
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