Zanzalintinib联合atezolizumab在治疗既往接受治疗的非微卫星不稳定性高转移性结直肠癌患者中，与regorafenib相比，在意向治疗人群（ITT）中显示出统计学上显著的死亡风险降低，这是来自STELLAR-303 III期关键试验的积极初步结果。这些结果来自独立数据监测委员会对STELLAR-303试验一个双重主要终点的最终分析。该试验将继续进行其他双重主要终点——无肝转移患者（NLM）的OS的预定最终分析。Zanzalintinib与atezolizumab的安全性与regorafenib的安全性总体一致，未发现新的安全信号。Exelixis公司计划在即将举行的医学会议上提交STELLAR-303的详细结果。

Novo Nordisk在ISTH大会上公布了FRONTIER5试验结果，显示直接从emicizumab切换到Mim8预防治疗，无需清洗期或Mim8负荷剂量，在患有A型血友病成人和青少年中耐受良好，无安全性问题。Mim8的使用导致凝血酶生成持续增加至正常范围，但不会引起可能引起血栓形成的凝血酶水平。患者报告的结果评估显示，Mim8笔式注射器易于使用，与emicizumab注射系统相比，用户偏好强烈。这些结果增加了Mim8的整体安全性档案。Novo Nordisk预计将在2025年提交Mim8进行监管审查。

Shuttle Pharmaceuticals Holdings, Inc.与一位合格投资者达成证券购买协议，筹集425万美元，用于潜在收购、市场营销和其他一般企业用途。公司将发行118万股普通股或购买普通股的预先融资认股权证，每股价格为3.60美元。此次发行预计于2025年6月23日左右完成，受制于常规交割条件。WestPark Capital, Inc.担任此次发行的独家承销商。Shuttle Pharma是一家专注于改善接受放射治疗的癌症患者治疗效果的发现和开发阶段的专业制药公司。

Mitsubishi Tanabe Pharma America（MTPA）在2025年欧洲神经学大会（EAN）和第四年先进治疗在运动与相关疾病大会（ATMRD）上展示了关于ND0612这一针对帕金森病（PD）的24小时连续皮下（SC）输注液体左旋多巴/卡比多巴（LD/CD）的研究成果。MTPA在两个重要科学论坛上分享了ND0612的数据，旨在支持科学交流和分享最新研究。EAN大会上的展示包括从关键III期BouNDless研究中观察到的ND0612对运动波动的影响，以及其一年开放标签扩展（OLE）阶段的数据。ATMRD大会的展示则包括来自III期BouNDless试验的数据，评估了使用ND0612治疗的PD患者的生活质量，以及BouNDless OLE阶段的一年期结果。ND0612是一种正在开发的药物-设备组合疗法，由NeuroDerm Ltd.（MTPC的全资子公司）领导开发。

Archeus Technologies宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对前列腺癌的ART-101新药IND申请，ART-101是一种基于受体的靶向小分子，由威斯康星大学麦迪逊分校的医学物理学助理教授Reinier Hernandez博士发现并开发。该药物针对前列腺特异性膜抗原（PSMA），具有比现有FDA批准的PSMA靶向药物更高的肿瘤摄取和保留，以及更低的正常组织和唾液腺摄取。Archeus计划将ART-101作为治疗诊断性放射性药物进行评估，有望比现有标准治疗提供更有效和安全的治疗。此外，Archeus还获得了其领先治疗候选药物ARC-706和伴随诊断ARC-166的IND批准，计划将这两项资产作为治疗诊断对进入临床开发。Archeus致力于开发针对难治性癌症的放射性药物疗法，并已与威斯康星大学麦迪逊分校建立了长期战略合作伙伴关系。

Neurocrine Biosciences在2025年美国护士执业者协会全国会议上宣布，一项针对65岁以上老年患者进行的随机撤药研究的新分析显示，使用INGREZZA（valbenazine）胶囊持续治疗迟发性运动障碍（TD）的患者，在健康相关生活质量及功能指标方面报告了显著改善。这些分析结果进一步证实了INGREZZA在改善TD患者生活质量方面的疗效，并扩展了之前宣布的4期研究结果，表明持续使用INGREZZA可改善总体患者群体的功能状态和生活质量。

Enterome SA公司在国际恶性淋巴瘤会议上公布了其OncoMimics™免疫疗法EO2463的积极中期结果。在正在进行中的开放标签1/2期SIDNEY试验中，对非霍奇金淋巴瘤（iNHL）患者进行的初步数据显示，EO2463与来那度胺和利妥昔单抗（R2）联合治疗在复发/难治性iNHL患者中表现出良好的耐受性和疗效，完全缓解率高达60%，高于仅使用R2的历史数据。EO2463在治疗早期显示出直接抗淋巴瘤活性，并在随后的联合治疗中支持了更深层次的响应。CEO Pierre Belichard表示，这些结果令人鼓舞，表明EO2463与R2联合使用可以提供比单独使用R2更稳健的响应。EO2463是一种创新的、现成的OncoMimics™活性免疫疗法，旨在通过选择性靶向多个B细胞标记来破坏恶性B淋巴细胞。SIDNEY试验旨在评估EO2463单药治疗和与来那度胺/利妥昔单抗联合治疗的安全性、耐受性、免疫原性和初步疗效。

罗氏公司宣布，其下一代双特异性抗体NXT007在治疗血友病A患者中表现出积极的一期/二期临床试验数据，显示在高剂量组中未出现需要治疗的出血事件。NXT007的临床开发计划旨在恢复正常止血并最小化治疗负担。该药物由罗氏集团成员企业Chugai研发，其初步数据表明NXT007可能有助于血友病A患者的止血正常化。NXT007的安全性良好，尚未报告血栓栓塞事件。这些结果在2025年血栓和止血国际学会（ISTH）大会上作为口头报告展出。罗氏公司计划在2026年开始进行三项NXT007的三期临床试验，包括一项与罗氏公司的Hemlibra进行的头对头研究。NXT007旨在提供与无血友病A患者相当的持续升高止血保护，并减少治疗负担，为血友病A患者提供更多治疗选择。

一项最新研究发现，口服司美格鲁肽对2型糖尿病患者具有显著的心血管益处，降低了14%的风险。这一研究结果在芝加哥举行的美国糖尿病协会第85届科学会议上公布。该研究显示，与注射型GLP-1s相比，口服司美格鲁肽在降低心血管风险方面具有可比性。这项名为SOUL的心血管结局试验包括9,650名50岁以上的2型糖尿病患者，他们被随机分配接受每日一次的口服司美格鲁肽或安慰剂。结果显示，口服司美格鲁肽组的主要不良心血管事件发生率低于安慰剂组。研究的主要作者、德克萨斯大学西南医学中心医学教授Darren K. McGuire表示，口服司美格鲁肽可能成为治疗糖尿病和心血管风险的一个有希望的选项。研究人员将继续在现实世界中实施研究结果，以更好地指导临床下一步行动。

ITM Isotope Technologies Munich SE与Debiopharm宣布，一项针对ITM-94/ITM-91治疗方案的五部分Phase 1/2临床试验中，首个患者已完成成像。ITM-94是一种基于肽的放射性诊断剂，用于检测CAIX表达的肿瘤，而ITM-91是一种放射性治疗候选药物。该研究旨在评估ITM-94在区分不可确定肾肿块为ccRCC或非癌性方面的有效性，并与CT/MRI成像和病理学进行比较。ITM在2024年9月从Debiopharm获得了ITM-91/ITM-94的开发和商业权利。该研究预计将在欧盟、美国和澳大利亚的约15个临床中心招募约36名患者。

Merck公司宣布，其药物WINREVAIR（sotatercept-csrk）在针对新诊断的肺动脉高压（PAH）患者的HYPERION 3期临床试验中取得了积极结果。该试验评估了WINREVAIR与安慰剂（均与背景疗法结合）在PAH功能分级II或III且疾病进展风险中等的成人患者中的疗效。试验达到了主要终点，即临床恶化的时间（TTCW），包括全因死亡、非计划PAH相关住院超过24小时、房间隔造口术、肺移植或PAH恶化。WINREVAIR在背景疗法的基础上，在PAH初诊后12个月内使用，与安慰剂相比，显著降低了临床恶化事件的风险。这是WINREVAIR在PAH患者中进行的第三个3期研究，显示了其在治疗PAH方面的显著疗效。研究结果表明，WINREVAIR有潜力为PAH患者，包括早期治疗阶段的患者，提供新的治疗选择。

诺和诺德在糖尿病协会的科学大会上公布了CagriSema的新安全性数据，试图重建投资者信心。同时，公司还发布了针对GLP-1和胰淀素靶点的药物amycretin的中期数据，引发了剂量相关的问题。CagriSema的研究结果显示，在超过1200名2型糖尿病患者中，该药物在68周内平均减重22.7%，低于公司设定的25%减重目标。尽管减重效果未达预期，诺和诺德强调CagriSema的安全性，并表示其副作用与GLP1-RA类药物相当，退出率低。此外，诺和诺德还启动了REDEFINE-11研究，以更长时间评估CagriSema的效果。在大会上，诺和诺德还公布了amycretin的Ib/IIa期数据，结果显示60mg皮下注射剂量在36周内减重24.3%，而20mg剂量减重22%。然而，调整安慰剂效应后，60mg剂量的疗效略有下降至23.2%，而20mg剂量则上升至23.2%，引发诺和诺德应选择哪种剂量进入后期开发的疑问。诺和诺德宣布将amycretin的皮下和口服制剂均推进至III期开发，但未透露计划使用的剂量。

Lineage Cell Therapeutics公司宣布，其研发的RG6501（OpRegen）细胞疗法在治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发的地理性萎缩（GA）患者的36个月临床研究结果在Clinical Trials at the Summit（CTS）2025会议上公布。该研究显示，OpRegen细胞疗法在GA患者中表现出长期稳定甚至改善的疗效，治疗后的患者视力功能得到显著提升，且这些改善持续至少三年。OpRegen细胞疗法是一种悬浮有人类同种异体视网膜色素上皮（RPE）细胞的疗法，旨在治疗AMD继发的GA。Lineage与Roche和Genentech合作开发OpRegen，目前正在进行GAlette临床试验。

美国联合治疗公司宣布完成针对肺动脉高压（PAH）治疗药物的III期临床试验——ADVANCE OUTCOMES研究的患者招募。该研究招募了728名参与者，预计将在2026年上半年公布初步数据。该研究评估了ralinepag长效制剂在PAH治疗中的应用，ralinepag是一种口服的、每日一次的IP受体激动剂。此前，ralinepag在II期临床试验中显示出降低肺血管阻力（PVR）的效果，并在开放标签扩展研究中显示出良好的安全性和耐受性。联合治疗公司表示，若ralinepag成功，将可能改变PAH的治疗模式，使口服前列环素成为一线治疗药物。PAH是一种影响约50万美国人的致命疾病，目前尚无治愈方法。

Compass Pathways公司宣布，其正在进行中的3期COMP005试验成功达到了主要终点，这是两个3期试验中第一个评估合成迷幻剂COMP360治疗难治性抑郁症（TRD）的试验。该试验结果显示，与安慰剂组相比，COMP360 25毫克单剂量治疗在6周时在蒙哥马利-阿斯伯格抑郁评分量表（MADRS）评分上的变化具有高度统计学意义的显著降低，p值小于0.001，主要终点变化具有临床意义的差异为-3.6。Compass Pathways计划与美国食品药品监督管理局（FDA）讨论这些初步的COMP005数据。该试验是首个研究合成迷幻剂，也是首个报告3期疗效数据的经典迷幻剂。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，在美国32个地点对258名TRD患者进行了25毫克COMP360单剂量与安慰剂相比，旨在评估其疗效和安全性。Compass Pathways正在进行的3期COMP005试验是首个研究合成迷幻剂，也是首个报告3期疗效数据的经典迷幻剂。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，在美国32个地点对258名TRD患者进行了25毫克COMP360单剂量与安慰剂相比，旨在评估其疗效和安全性。

Arrowhead Pharmaceuticals完成了SHASTA-3、SHASTA-4和MUIR-3三项全球性三期临床试验的入组工作，旨在支持plozasiran（用于治疗严重高甘油三酯血症）的上市申请。公司预计在2026年中完成这些研究的核心部分，随后将发布关键数据，并计划提交给监管机构审查和潜在批准。此前，Arrowhead基于在家族性胆固醇酯转运蛋白缺乏症（FCS）患者中进行的积极三期PALISADE研究的结果，已提交了plozasiran的新药申请（NDA），美国FDA已接受，PDUFA行动日期定于2025年11月18日。这些研究将帮助Arrowhead收集支持全球监管提交所需的数据集，以 plozasiran 作为严重高甘油三酯血症的治疗方法。

Scholar Rock公司宣布将在2025年6月25日至27日在加州安那翰举行的Cure SMA年度SMA研究及临床护理会议上，口头报告其SAPPHIRE 3期临床试验数据，评估apitegromab在治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性和有效性。该公司此前于2024年10月分享了试验的积极顶线数据，并在2025年3月宣布美国FDA已接受其apitegromab的BLA申请，并给予优先审评。Scholar Rock还将展示关于SMN靶向疗法长期有效性的系统文献综述的海报。Apitegromab是一种抑制肌肥蛋白活化的研究性肌肉靶向治疗，旨在为接受SMN靶向治疗的SMA患者提供临床意义上的运动功能改善。SAPPHIRE试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，评估了apitegromab在非行走型2型和3型SMA患者中的安全性和有效性。SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，美国和欧洲约有3万至3.5万人受其影响。